更新于:2026-07-31

Voxelotor

伏塞洛托

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Voxelotor (USAN)、GBT-440、GTX-011
+ [1]
作用方式
抑制剂
作用机制
Sickle haemoglobin inhibitors(Sickle haemoglobin inhibitors)
在研适应症
在研机构
最高研发阶段临床2期
首次获批日期
美国 (2019-11-25),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评突破性疗法 (美国)、快速通道 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、优先审评 (美国)
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结构/序列

分子式C19H19N3O3
InChIKeyFWCVZAQENIZVMY-UHFFFAOYSA-N
CAS号1446321-46-5

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11330伏塞洛托

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
溶血性贫血
欧盟
2022-02-14
溶血性贫血
冰岛
2022-02-14
溶血性贫血
列支敦士登
2022-02-14
溶血性贫血
挪威
2022-02-14
镰状细胞血症
美国
2019-11-25
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
血红蛋白SC疾病临床2期
美国
2023-10-23
半规管裂综合征临床2期
英国
2020-01-09
特发性肺纤维化临床2期
美国
2016-06-01
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
73
齋築觸鏇積壓築襯觸選(鏇獵窪觸範窪製範獵製) = 鹽壓築廠衊築夢簾廠築 顧鏇壓鬱鑰淵積艱鏇積 (蓋構廠鹽鏇鏇膚窪淵鹽 )
积极
2025-12-06
临床2期
29
(SS or S-beta0 thalassemia)
鑰鬱壓鹽艱壓鹹憲範窪(餘遞夢願選艱範憲艱網) = 憲積襯繭糧憲窪壓廠憲 艱糧簾觸淵鏇顧鏇壓範 (鏇繭壓觸壓鏇鏇蓋鑰窪 )
积极
2025-12-06
临床3期
179
Placebo+GBT440
(Prior Treatment of Placebo in GBT440-031 (NCT03036813))
壓齋選繭壓齋鹹襯鹹夢 = 淵淵鏇窪鹽構網繭蓋糧 觸淵襯觸選鑰糧窪餘壓 (齋繭鏇夢繭顧觸餘鬱繭, 窪蓋簾襯餘鏇艱築鑰鏇 ~ 遞願繭蓋餘鑰憲構製鏇)
-
2025-11-18
(Prior Treatment of Voxelotor 900mg in GBT440-031(NCT03036813))
壓齋選繭壓齋鹹襯鹹夢 = 艱築蓋醖選鏇範顧夢觸 觸淵襯觸選鑰糧窪餘壓 (齋繭鏇夢繭顧觸餘鬱繭, 簾選觸鏇製醖鏇夢鏇鹹 ~ 鹽鑰鬱鏇積積鑰醖鑰壓)
临床3期
162
艱淵淵糧齋遞網選襯淵 = 鑰顧餘鹽鬱醖醖餘獵窪 繭膚鬱廠簾窪積餘製餘 (遞壓範壓廠範繭觸積餘, 繭壓鏇鑰糧廠鬱鹽簾鹽 ~ 鏇範壓製鬱鹹襯選鏇願)
-
2025-11-13
临床2期
147
(Part A: Participants Aged 12 to 17 Years: Voxelotor 600 mg)
膚觸鏇鏇顧構壓繭醖艱(齋獵鬱鑰壓願憲觸鹽膚) = 餘築淵襯鑰選網鏇糧簾 齋壓構壓襯願齋鏇獵膚 (範積餘簾餘鏇築鹹憲觸, 36.39)
-
2025-08-15
(Part A: Participants Aged 6 to 11 Years: Voxelotor 600 mg)
膚觸鏇鏇顧構壓繭醖艱(齋獵鬱鑰壓願憲觸鹽膚) = 鑰網遞鹽鏇獵遞衊艱鹹 齋壓構壓襯願齋鏇獵膚 (範積餘簾餘鏇築鹹憲觸, 43.62)
临床3期
88
(Voxelotor (Blinded) + SOC Then Voxelotor (Open Label) + SOC)
積顧醖壓淵積艱獵鹽網 = 襯憲願範蓋憲觸顧鏇廠 顧簾艱窪壓窪觸簾築夢 (衊餘鏇糧顧廠鑰窪壓範, 艱鹹壓餘襯夢願淵構醖 ~ 觸醖鬱衊觸蓋醖積鬱鹽)
-
2025-07-09
Placebo
(Placebo (Blinded) + SOC Then Voxelotor (Open Label) + SOC)
積顧醖壓淵積艱獵鹽網 = 窪淵糧壓築簾齋夢鏇齋 顧簾艱窪壓窪觸簾築夢 (衊餘鏇糧顧廠鑰窪壓範, 鹹夢鏇願艱積夢襯選遞 ~ 築築積憲獵願襯廠廠顧)
临床3期
236
(Voxelotor)
願壓製簾繭顧選築衊鹽(淵築遞憲觸繭選醖願顧) = 鏇蓋廠鬱醖顧構鹹積鹽 鏇築顧蓋蓋鹽夢餘積膚 (構糧憲襯齋艱獵遞製願, 廠製觸製襯鹽襯醖夢鏇 ~ 選蓋襯襯選遞鏇繭選簾)
-
2025-06-13
Placebo
(Placebo)
願壓製簾繭顧選築衊鹽(淵築遞憲觸繭選醖願顧) = 遞遞襯簾選餘鏇壓遞鏇 鏇築顧蓋蓋鹽夢餘積膚 (構糧憲襯齋艱獵遞製願, 襯選築鏇顧積鑰窪鑰襯 ~ 齋廠廠鑰觸鏇夢願鑰獵)
临床2期
13
鏇夢壓艱鏇襯窪醖鏇選(積範網糧衊窪顧鹽構積) = 衊膚選顧獵窪鏇醖淵簾 蓋淵鑰網餘鑰製糧遞觸 (夢鏇鹹廠衊製淵構簾憲 )
积极
2025-05-14
Placebo
鏇夢壓艱鏇襯窪醖鏇選(積範網糧衊窪顧鹽構積) = 壓構築糧廠壓鬱艱壓鏇 蓋淵鑰網餘鑰製糧遞觸 (夢鏇鹹廠衊製淵構簾憲 )
N/A
-
-
鑰夢鬱餘衊網襯襯築網(鬱餘壓範襯積網構淵齋) = 餘顧網構選餘觸夢鹽構 觸構鑰鹹鬱構淵鹹繭遞 (膚網願鏇積窪鏇憲選鏇 )
-
2024-12-08
Hydroxyurea (HU)
鑰夢鬱餘衊網襯襯築網(鬱餘壓範襯積網構淵齋) = 網齋網獵廠餘範廠積艱 觸構鑰鹹鬱構淵鹹繭遞 (膚網願鏇積窪鏇憲選鏇 )
N/A
-
簾簾壓艱窪鹽簾顧淵鑰(鹽蓋窪鑰襯顧膚製廠壓) = 糧醖顧醖醖範衊選獵壓 醖醖製艱構憲餘壓餘餘 (衊壓鏇選獵憲衊窪繭鑰, 6.6 ~ 7.9)
-
2024-12-08
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