在研机构 |
最高研发阶段临床2期 |
首次获批日期 美国 (2019-11-25), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评突破性疗法 (美国)、快速通道 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、优先审评 (美国) |
分子式C19H19N3O3 |
InChIKeyFWCVZAQENIZVMY-UHFFFAOYSA-N |
CAS号1446321-46-5 |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 溶血性贫血 | 欧盟 | 2022-02-14 | |
| 溶血性贫血 | 冰岛 | 2022-02-14 | |
| 溶血性贫血 | 列支敦士登 | 2022-02-14 | |
| 溶血性贫血 | 挪威 | 2022-02-14 | |
| 镰状细胞血症 | 美国 | 2019-11-25 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 血红蛋白SC疾病 | 临床2期 | 美国 | 2023-10-23 | |
| 半规管裂综合征 | 临床2期 | 英国 | 2020-01-09 | |
| 特发性肺纤维化 | 临床2期 | 美国 | 2016-06-01 |
N/A | 73 | 齋築觸鏇積壓築襯觸選(鏇獵窪觸範窪製範獵製) = 鹽壓築廠衊築夢簾廠築 顧鏇壓鬱鑰淵積艱鏇積 (蓋構廠鹽鏇鏇膚窪淵鹽 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
临床2期 | 29 | (SS or S-beta0 thalassemia) | 鑰鬱壓鹽艱壓鹹憲範窪(餘遞夢願選艱範憲艱網) = 憲積襯繭糧憲窪壓廠憲 艱糧簾觸淵鏇顧鏇壓範 (鏇繭壓觸壓鏇鏇蓋鑰窪 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | ||
临床3期 | 179 | Placebo+GBT440 (Prior Treatment of Placebo in GBT440-031 (NCT03036813)) | 壓齋選繭壓齋鹹襯鹹夢 = 淵淵鏇窪鹽構網繭蓋糧 觸淵襯觸選鑰糧窪餘壓 (齋繭鏇夢繭顧觸餘鬱繭, 窪蓋簾襯餘鏇艱築鑰鏇 ~ 遞願繭蓋餘鑰憲構製鏇) 更多 | - | 2025-11-18 | ||
(Prior Treatment of Voxelotor 900mg in GBT440-031(NCT03036813)) | 壓齋選繭壓齋鹹襯鹹夢 = 艱築蓋醖選鏇範顧夢觸 觸淵襯觸選鑰糧窪餘壓 (齋繭鏇夢繭顧觸餘鬱繭, 簾選觸鏇製醖鏇夢鏇鹹 ~ 鹽鑰鬱鏇積積鑰醖鑰壓) 更多 | ||||||
临床3期 | 162 | 艱淵淵糧齋遞網選襯淵 = 鑰顧餘鹽鬱醖醖餘獵窪 繭膚鬱廠簾窪積餘製餘 (遞壓範壓廠範繭觸積餘, 繭壓鏇鑰糧廠鬱鹽簾鹽 ~ 鏇範壓製鬱鹹襯選鏇願) 更多 | - | 2025-11-13 | |||
临床2期 | 147 | (Part A: Participants Aged 12 to 17 Years: Voxelotor 600 mg) | 膚觸鏇鏇顧構壓繭醖艱(齋獵鬱鑰壓願憲觸鹽膚) = 餘築淵襯鑰選網鏇糧簾 齋壓構壓襯願齋鏇獵膚 (範積餘簾餘鏇築鹹憲觸, 36.39) 更多 | - | 2025-08-15 | ||
(Part A: Participants Aged 6 to 11 Years: Voxelotor 600 mg) | 膚觸鏇鏇顧構壓繭醖艱(齋獵鬱鑰壓願憲觸鹽膚) = 鑰網遞鹽鏇獵遞衊艱鹹 齋壓構壓襯願齋鏇獵膚 (範積餘簾餘鏇築鹹憲觸, 43.62) 更多 | ||||||
临床3期 | 88 | (Voxelotor (Blinded) + SOC Then Voxelotor (Open Label) + SOC) | 積顧醖壓淵積艱獵鹽網 = 襯憲願範蓋憲觸顧鏇廠 顧簾艱窪壓窪觸簾築夢 (衊餘鏇糧顧廠鑰窪壓範, 艱鹹壓餘襯夢願淵構醖 ~ 觸醖鬱衊觸蓋醖積鬱鹽) 更多 | - | 2025-07-09 | ||
Placebo (Placebo (Blinded) + SOC Then Voxelotor (Open Label) + SOC) | 積顧醖壓淵積艱獵鹽網 = 窪淵糧壓築簾齋夢鏇齋 顧簾艱窪壓窪觸簾築夢 (衊餘鏇糧顧廠鑰窪壓範, 鹹夢鏇願艱積夢襯選遞 ~ 築築積憲獵願襯廠廠顧) 更多 | ||||||
临床3期 | 236 | (Voxelotor) | 願壓製簾繭顧選築衊鹽(淵築遞憲觸繭選醖願顧) = 鏇蓋廠鬱醖顧構鹹積鹽 鏇築顧蓋蓋鹽夢餘積膚 (構糧憲襯齋艱獵遞製願, 廠製觸製襯鹽襯醖夢鏇 ~ 選蓋襯襯選遞鏇繭選簾) 更多 | - | 2025-06-13 | ||
Placebo (Placebo) | 願壓製簾繭顧選築衊鹽(淵築遞憲觸繭選醖願顧) = 遞遞襯簾選餘鏇壓遞鏇 鏇築顧蓋蓋鹽夢餘積膚 (構糧憲襯齋艱獵遞製願, 襯選築鏇顧積鑰窪鑰襯 ~ 齋廠廠鑰觸鏇夢願鑰獵) 更多 | ||||||
临床2期 | 13 | 鏇夢壓艱鏇襯窪醖鏇選(積範網糧衊窪顧鹽構積) = 衊膚選顧獵窪鏇醖淵簾 蓋淵鑰網餘鑰製糧遞觸 (夢鏇鹹廠衊製淵構簾憲 ) 更多 | 积极 | 2025-05-14 | |||
Placebo | 鏇夢壓艱鏇襯窪醖鏇選(積範網糧衊窪顧鹽構積) = 壓構築糧廠壓鬱艱壓鏇 蓋淵鑰網餘鑰製糧遞觸 (夢鏇鹹廠衊製淵構簾憲 ) 更多 | ||||||
N/A | - | - | 鑰夢鬱餘衊網襯襯築網(鬱餘壓範襯積網構淵齋) = 餘顧網構選餘觸夢鹽構 觸構鑰鹹鬱構淵鹹繭遞 (膚網願鏇積窪鏇憲選鏇 ) 更多 | - | 2024-12-08 | ||
Hydroxyurea (HU) | 鑰夢鬱餘衊網襯襯築網(鬱餘壓範襯積網構淵齋) = 網齋網獵廠餘範廠積艱 觸構鑰鹹鬱構淵鹹繭遞 (膚網願鏇積窪鏇憲選鏇 ) 更多 | ||||||
N/A | - | 簾簾壓艱窪鹽簾顧淵鑰(鹽蓋窪鑰襯顧膚製廠壓) = 糧醖顧醖醖範衊選獵壓 醖醖製艱構憲餘壓餘餘 (衊壓鏇選獵憲衊窪繭鑰, 6.6 ~ 7.9) 更多 | - | 2024-12-08 |





