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首次获批国家/地区- |
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An Investigator-Initiated Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Efficacy of RC001 in Patients With Dravet Syndrome Aged 2 to 18 Years
This is an open-label, single-center study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, and preliminary efficacy of intrathecal RC001 in patients with Dravet syndrome aged 2 to 18 years. The study includes a dose-escalation part followed by a fixed dose treatment part, with participant progression based on investigator-assessed safety and efficacy.
100 项与 时夕(广州)生物科技有限公司 相关的临床结果
0 项与 时夕(广州)生物科技有限公司 相关的专利(医药)
BIC China|多肽/小核酸药物药学、临床、非临床审评考量!这个大会一次性讲透!
继小分子药物统治20世纪、单抗药物主导21世纪头二十年之后,"小核酸"正以肉眼可见的速度接过历史接力棒。2025-2026年,全球小核酸药物市场密集爆发:23款产品获批上市、全球百亿美元级BD交易此起彼伏、中国企业以港股上市潮宣告正式"出圈"。边缘到主流:小核酸的"迟到的爆发"
1998年,全球首款小核酸药物Vitravene获批上市,用于治疗巨细胞病毒引起的视网膜炎。彼时的行业对这一新型药物并不看好——靶点单一、递送困难、脱靶毒性,三座大山让研发者们屡屡碰壁。
但2016年之后,一切加速改变。
随着GalNAc肝靶向偶联技术趋于成熟,RNAi和ASO两大技术路线上的药物开始批量获批。截至2026年3月,全球已有23款小核酸药物上市,涵盖siRNA、ASO和核酸适配体三大类型,靶向遗传罕见病的品种达16款,其余则深入高脂血症、乙型肝炎、遗传性转甲状腺素蛋白(ATTR)淀粉样变性等领域。
2024–2029年复合增速约29.4%,远超生物医药行业整体水平。小核酸药物是"高胜率赛道"?一个关键数字让资本和药企纷纷涌入:以siRNA龙头Alnylam为参照,其临床I期→III期的累计转化率达66.7%,而靶向小分子药物仅为10.3%,整个医药行业平均仅有5.7%。
这意味着,小核酸药物的研发成功率是行业平均水平的约12倍,是靶向药的约6倍。
这一"反直觉"的高胜率,根植于小核酸药物几个固有的生物学优势:
① 靶点丰富:小核酸药物从基因表达的上游层面介入,理论上80%以上的"不可成药"基因都可以成为其靶点,彻底突破了小分子药物受限于"药物结合口袋"的瓶颈。
② 高度精准:基于碱基互补配对原则,序列设计决定靶点,特异性极强,大幅降低脱靶风险。
③ 长效给药:部分产品可实现每半年或每年注射一次,给药频率远低于每日口服或每周注射,患者依从性显著提升。
④ 平台可复用:技术路径高度通用,同一平台可快速切换靶点、拓展适应症,管线扩张效率极高。
小核酸药物目前最大的技术瓶颈是什么呢?答案很明确——递送系统。
肝脏,一直是小核酸药物的"舒适区"。GalNAc偶联技术(靶向肝细胞表面的去唾液酸糖蛋白受体)已高度成熟,是迄今最主流的肝靶向策略,诺华的Leqvio(inclisiran)、Alnylam的Amvuttra均依赖于此。
但80%的疾病靶点分布在肝脏以外。如何突破肝脏边界,是决定小核酸药物天花板的关键所在。
与此同时,小核酸药物的适应症正在经历从罕见病向慢性病的系统性迁移
心血管与代谢领域是当前最热门的扩张方向:降血脂:靶向PCSK9(Inclisiran已商业化)、APOC3(Plozasiran获批、Olezarsen冲刺上市)、Lp(a)(多款处于III期,年内或有获批)降血压:靶向AGT的zilebesiran已完成II期主要终点(SBP额外降低12.1 mmHg),有望成为首款"一年两针"降压药减重:靶向INHBE/ALK7的siRNA/ASO管线,可选择性减少内脏脂肪同时保留肌肉,是对GLP-1药物的直接竞争
肾病正成为"下一个爆发点":补体靶向(C5 siRNA、C3 siRNA)、靶向APOL1的siRNA在IgA肾病、局灶节段肾小球硬化症等领域密集布局,临床数据持续验证。
神经系统的突破更具颠覆性意义:亨廷顿病、ALS、脊肌萎缩症(Spinraza早已获批)、阿尔茨海默病方向已有多款产品进入临床验证阶段。
预计到2030年,常见病及肿瘤领域的小核酸市场占比将从目前不足10%提升至54%。
小核酸的崛起,并非偶然。它是化学修饰三十年的积累、递送技术十年的突破、临床验证五年的兑现共同作用的结果。
从57亿美元到未来的549亿美元,这条增长曲线背后是一批科学家、工程师和创业者用真实的临床数据书写的信任背书。
当越来越多的国内企业从"技术跟随"走向"BD出海",再走向"自主商业化",这场接力赛的下一棒,或许正在中国医药行业手中。
资料参考:财信证券、中国药促会、观研天下、医麦客、丁香园Insight数据库等;
推荐一个小核酸领域会议,免费参加哦
尊敬的业界同仁:
当前,多肽与小核酸药物正引领新一轮创新浪潮,但如何跨越从实验室到临床的“死亡之谷”,并高效通过监管审评,仍是行业核心挑战。
8月,我们将在产业大会中特别设立 “多肽/小核酸药物创新开发与监管论坛” ,为您带来一场“政策解读+产业实战”的深度对话。
该论坛必来理由:
🔬 监管权威解读——特邀多位原CDE资深审评专家,原FDA审评专家亲临现场解析审评尺度的底层逻辑,直面IND/NDA中的常见“雷区”,为您的研发注册路径提供权威指引。
🚀 头部企业实战——汇聚产业界领军企业负责人,分享从靶点发现、化学修饰、递送系统到规模化生产的最新技术突破与失败教训。
无论您是深耕研发的技术人员,还是关注产品上市路径的管理者,这里都有您不能错过的“第一手洞察”。席位有限,诚邀您立即注册,与顶尖智囊共探多肽/小核酸药物的未来!
大会规模 /PREVIOUS SCALE
连续举办四届,平均每届参会人员达1500人+
汇集行业专家近100人,参与企业1000+家
超过60家媒体全程报道,影响行业人群(从业者)400万
#1
大会信息
CONVENTION INFORMATION
会议时间 | 8月20-21日(周四、周五)
会议地点 | 杭州和达希尔顿逸林酒店(杭州市钱塘区金沙大道600号)
指导单位 | 清华大学药品监管科学研究院、中华全国工商业联合会医药业商会、中国医药企业管理协会、中国医药物资协会、杭州市经济和信息化局、杭州市钱塘区人民政府
主办单位 | 浙江省药学会、浙江省医药行业协会、浙江省药品MAH转化平台
承办单位 | 中国药科大学(杭州)创新药物研究院、钱塘MAH研究院
协办单位 | 中国药科大学浙江校友会、浙江省医药行业协会生物医药分会
特约媒体 | 医药魔方、药闻天下
合作媒体 |柏思荟
扫描下方二维码免费报名
论坛6 多肽/小核酸药物创新开发与监管论坛 8月21日全天
论坛主席:清华大学药品监管科学研究院院长,国家药品监督管理局药品审评中心原主任 孔繁圃
策划:清华大学医学院研究员 陈晓媛
09:00-09:30
报告:全球肥胖领域GLP-1赛道分析
医药魔方研究员 胡红喜
09:30-10:00
报告:创新多肽药物的药学评价与审评考量(拟)
专家:郑州大学药学院教授,国家药品监督管理局药品审评中心化药审评一部原高级审评专家 陈震
10:00-10:30
报告:GLP-1类药物临床开发策略与价值重塑(拟)
专家:礼来全球副总裁、礼来中国药物开发及医学事务中心首席医学官 迟海东
10:30-10:40
茶歇
10:40-11:10
报告:Tag 辅助多肽合成技术的应用研究(拟)
专家:九洲药业TIDES事业部中国区负责人 徐峰
11:10-12:00
圆桌讨论:GLP-1与多肽药物的技术跃迁与产业重塑
嘉宾:
信达生物制药集团高级副总裁兼首席研发官 钱镭
先为达生物董事长 潘海
浙江道尔生物有限公司创始人 黄岩山
德睿智药CEO 牛张明
更多重磅嘉宾在邀请中……
11:50-13:30
午餐
13:30-14:00
报告:小核酸药物药学评价与审评考量
专家:国家药品监督管理局药品审评中心原高级审评专家
14:00-14:30
报告:小核酸药物非临床研究策略
专家:国家药品监督管理局药品审评中心原高级审评员 胡晓敏
14:30-15:00
报告:小核酸药物临床乙肝功能性治愈适应症开发
专家:浩博医药创始人 程国锋
15:00-15:15
茶歇
15:15-15:45
报告:抗肿瘤寡核苷酸药物HC016
专家:海昶生物首席科学家 李剑光
15:45-16:15
报告:解读FDA对核酸药物的审评考量与最新实践(拟)
专家:擎科生物的首席科学顾问,原FDA定量药理学审评部部长 王亚宁
16:15-17:00
圆桌讨论:小核酸药物的开发创新与产业化挑战
主持人:海昶生物创始人 赵孝斌
拟邀嘉宾:
瑞博生物董事长兼CEO 梁子才
圣诺医药(苏州)总经理 田伟伟
靖因药业CEO 冀群升
浩博医药创始人 程国锋
悦康医药药物研究院院长 宋更申
中国科学院杭州医学研究所专家
多肽药物拟邀参会企业名单:
恒瑞医药、甘李药业、石药集团、派金生物、圣诺生物、中晟全肽、派格生物、先为达生物、江苏普莱、麦科奥特、质肽生物、同宜医药、博瑞医药、星联肽生物、银诺医药、常山药业、惠泰生物、莱博瑞辰、菲尼斯生物、贺普药业,道尔生物、豪森医药、华东医药、海思科、金赛、祥根生物、质肽生物、奥礼生物、元思生肽、海量药科、禾泰健宇
……
小核酸药物拟邀请参会企业名单:
艾康药业、艾码生物、安佰来生物、安龙生物、安天圣施、安掖医药 昂拓生物、百奥迈科、百脉得生物、倍特药业、舶望制药、博雅辑因、大睿生物、迪纳元昇、鼎新基因、福元医药、甘宝利、国为医药、海昶生物、浩博医药、赫吉亚生物、华润医药、华元生物、吉盛澳玛、迦进生物、靖因药业、凯因科技、柯君医药、科动生物、科恩里斯、莱尔纳生物、丽珠集团、凌泰氪生物、迈格松生物、迈威生物、麦进嘉生物、齐鲁制药、启夏解码、前沿生物、瑞博生物、圣诺医药、圣因生物、石药集团、时安生物、时夕生物、信达生物、信立泰、星曜坤泽、悦康药业……
#3
大会完整议程
Conference agents
论坛4:药物制剂论坛(点击链接查看论坛详情议程)
论坛7:细胞基因治疗药物开发与监管论坛(点击链接查看论坛详细议程)
#4
往届会议现场
Previous conference sites
每届大会,千人会场总是座无虚席,药监专场成为大会最大特色,监管机构的主题报告被誉为国内生物医药监管的风向标。
大会同时为几百家展商提供了业务交流的平台,促进成交,展示品牌,是生物医药产业链企业必参加的大会。
会议现场
扫描下方二维码免费报名
#5
大会合作
Business cooperation
参会参展,协办等大会合作洽谈,欢迎咨询:
展位/路演合作:
郝女士:18657193430(微信同号)
陈女士:18767102132(微信同号)
会议咨询:
陈女士:18767102132(微信同号)
媒体合作:
陈女士:18767102132(微信同号)
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打针,还是吃药?
对于糖尿病、肥胖症患者来说,这个问题从来不是真正的选择——多肽药物太脆弱,进入胃肠道就会被蛋白酶"吃掉",生物利用度几乎为零。长达数十年,注射几乎是唯一出路。直到 2019 年,这个认知被打破了。
司美格鲁肽口服片(Rybelsus)获FDA批准上市,成为全球首个口服GLP-1受体激动剂。它的核心秘密,是一种名为 SNAC 的渗透增强剂——帮助多肽在胃部局部提高pH值,短暂"撑开"吸收通道,让药物在被消化之前穿过黏膜入血。一扇门,就这样被打开了。为什么说现在是最好的时机?一、市场需求空前巨大。 GLP-1赛道的爆发已经证明:减重与代谢管理是全球最大的未满足需求之一。但注射剂型的依从性始终是短板——患者嫌麻烦、长期坚持难。口服多肽若能成熟落地,将直接释放数倍市场空间。全球GLP-1市场预计2030年突破1500亿美元,口服剂型的争夺已悄然打响。
二、技术路线日趋多元。 除SNAC之外,环肽设计、纳米递送、黏膜黏附系统、D-氨基酸修饰……多条技术路线并行推进,生物利用度的天花板正在被一点点抬高。
三、中国市场潜力巨大。 1.4亿糖尿病患者、数以亿计的超重人群,叠加国家对创新制剂审评的政策优化,信达、华东医药、恒瑞等头部企业已纷纷布局口服GLP-1管线。挑战依然巨大
口服多肽的生物利用度通常仅为注射剂型的1%–2%,意味着要达到同等疗效,剂量需要大幅提升,成本随之攀升。SNAC等核心技术仍被专利保护,后来者需要另辟蹊径。部分品种还要求空腹服用,体验并不完美。
不过未来已来,口服多肽代表的,不仅仅是一种给药方式的改变,更是患者管理慢性病方式的范式转移。从"必须打针"到"可以吃药"——这六个字的距离,是无数科学家十年磨一剑的距离,也是下一个重磅炸弹级药物可能诞生的方向。这场革命,正在发生。
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医药魔方研究员 胡红喜
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立足浪潮之巅,CPIC 2026“小核酸药物创新全球会议”专场应势而生。 7月22—24日,首届大国新药全球会议将于国家会展中心(上海)重磅启幕,作为国药集团旗下非临床CRO领军企业,益诺思携手东富龙、药康生物联合协办“小核酸药物创新全球会议”专场。47位顶尖科学家、药企高管与临床专家将同台对话,以全球视野,铸大国格局,邀您共赴潮头,定义下一个十年。
益诺思:小核酸药物的卓越合作伙伴
在小核酸药物领域,益诺思积累了丰富的研发经验,覆盖siRNA、ASO、AOC、miRNA等小核酸热门类型。依托成熟的技术平台、全链条服务能力与卓越的申报成功率,已累计服务项目突破160项,项目涵盖IND申报研究、NDA申报研究以及早期筛选及药效、药代等非注册类评价研究。服务多款标杆项目,其中包括:中美澳IND三报治疗高血脂症siRNA药物项目、国内首个出海License-out的心血管siRNA药物等明星项目。
大咖云集 日程揭晓
会议主席
梁子才:瑞博生物董事长、CEO
专场策划
梁子才:瑞博生物董事长、CEO
常 艳:益诺思董事长、总裁
李 浩:丽维泰生物董事长
9:00-17:30 / 7月23日
09:00-09:30 现代制药的第三次浪潮–小核酸制药从肝递送的大浪到肝外递送的波涛汹涌
梁子才:瑞博生物董事长、CEO
09:30-09:50 基于疾病机制的小核酸药物差异化立项与管线布局策略
谢 东:前沿生物董事长、总经理兼首席科学家
09:50-10:10 siRNA药物在血脂管理领域的应用与进展
张连山:恒瑞医药董事、执行副总裁
10:10-10:30 双靶点小核酸药物赋能代谢紊乱共病治疗新策略
刘新建:必贝特医药首席科学家、副总经理
10:30-11:00 茶歇
11:00-11:15 Development of antisense oligonucleotides for HBV cure
杨成勇:杭州浩博医药联合创始人、CSO
11:15-12:00 圆桌对话:小核酸药物产业未来五年
甘 泉(主持):国投招商董事总经理
梁子才:瑞博生物董事长、CEO
谢 东:前沿生物董事长、总经理兼首席科学家
舒东旭:上海舶望制药创始人、董事长兼首席执行官
谢 炘:中国生物制药执行董事、资深副总裁
常楠楠:高瓴创投董事总经理
12:00-13:00 午餐
13:00-13:15 以AI为核心研发新一代siRNA药物
高祥瑞:晶泰科技核酸药物研发负责人
13:15-13:30 阳光诺和小核酸药物开发(拟)
利 虔:北京阳光诺和董事长
13:30-13:45 siRNA: 重塑慢性疾病的治疗格局
冀群升:靖因药业CEO
13:45-14:00 siRNA vs ASO: Two Paths of Oligonucleotide Innovation for Chronic Hepatitis B
朱 青:腾盛博药高级副总裁
14:00-14:15 小核酸药物毒理学评价研究-关注要点和案例分析
汤纳平:益诺思副总裁
14:15-14:30 安龙生物如何在小核酸突出重围
赵春林:安龙生物创始人,安龙基金创始合伙人
14:30-14:45 小核酸药物在心血管领域的开发和应用
邹晓明:倍臻生物CEO
14:45-15:00 Breakthrough in delivery platform advances the application of small nucleic acid drugs in chronic diseases
王丽娟:深圳信立泰药业CSO
15:00-15:20 茶歇
15:20-15:35 小核酸药物肝外递送与临床研究
黄渊余:炫景生物创始人、董事长
15:35-15:50 基于小核酸的跨新模态药物研发技术
马兴泉:睿智医药联席总裁
15:50-16:05 核酸类药物的早期临床研究设计与安全性评价
董瑞华:首都医科大学附属北京友谊医院研究型病房主任
16:05-16:20 小核酸系统解决方案——从小试到商业化生产
王艳华:东富龙小核酸解决方案产品总监
16:20-16:35 从肝内到肝外,小核酸多疾病领域药物临床前研究案例
许舒欣:药康生物临床前服务平台副总监
16:35-16:50 Antisense makes sense
王海盛:思合基因创始人兼CEO
16:50-17:30 圆桌对话:小核酸药物的技术挑战与突破
李 浩(主持):丽维泰生物董事长
赵孝斌:海昶生物的创始人、董事长兼总经理
苏晓晔:石药集团研究院院长
张海洲:长春金赛药业高级副总裁
朱 贇:云合智药总经理
09:00-14: 45/7月24日
09:00-09:15 微小核酸(miRNA) 治疗衰老相关的疾病
李 浩:丽维泰生物董事长
09:15-09:30 超越肝脏:临床验证的小核酸药物肝外递送平台SCAD和LiCO
李龙承:中美瑞康创始人、董事长兼首席执行官
09:30-09:45 siRNA在肺部疾病中的创新疗法
黄 毅:国为生物创新药事业部总经理
09:45-10:00 圣诺医药GalAhead递送平台的介绍和STP122G的临床进展
田伟伟:圣诺医药集团VP
10:00-10:15 悦康药业小核酸创新平台及研发管线介绍
宋更申:悦康药业董事、副总经理兼药物研究院院长
10:15-10:30 AI驱动的靶向RNA治疗平台
忻 蓉:时夕生物CEO
10:30-10:50 茶歇
10:50-11:05 偶联赋能:新一代小核酸药物的递送进化与多靶向挑战
赵成江:佑嘉生物联合创始人
11:05-11:20 从临床前到临床的创新进展 - 治疗代谢/心脑血管疾病的小核酸药物开发案例
万金桥:先衍生物董事长、总经理
11:20-12:00 圆桌对话:投资人视角的小核酸药物创新
戚 飞(主持):君联资本执行董事
崔志平:复健资本新药基金总经理,星曜坤泽董事长
王 莉:国泰海通证券投资银行业务委员会委员、医疗健康部负责人
李军红:龙磐投资合伙人
丁 巍:杏泽资本合伙人
12:00-13:00 午餐
13:00-13:15 基于lncRNA的肝外靶向递送技术
宋 旭:凌泰氪生物创始人
13:15-13:30 寡核苷酸药物研发-首剂人体试验与概念验证研究中的转化难点及临床应对策略
王俊龙:益临思总经理
13:30-13:45 小核酸·大时代——全球产业跃迁与Cytiva赋能之路
朱 一:Cytiva中国基因药物技术负责人
13:45-14:00 超限制造及其在核苷酸单体合成中的应用
赵 方:华东师范大学研究员
14:00-14:15 小核酸药物CMC研究:从起始原料亚磷酰胺单体到原料药的生产及质量控制
李 青:上海迪赛诺集团天津法尔玛CEO
14:15-14:30 基于新型核酸修饰的小核酸药物开发和眼科应用探索
张 川:浥眸生物创始人、CEO
14:30-14:45 核酸药物分析表征难点与解决方案
马 磊:沃特世生物制药应用专家
7月22-24日,国家会展中心,益诺思期待与您以专业力量赋能小核酸产业创新,携手推动中国创新走向全球!
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