Nanjing Miracle Biotechnology Co., Ltd.

一名6岁女童2025年在上海接受脑部基因编辑治疗，随后不幸去世的消息，这些天占据了新闻热榜。 事情的原委与细节尘封了一年，在7月23日《Science》与Retraction Watch刊发联合调查后，才真正被业界与公众所了解。 调查中，女童化名为“小美”，罹患罕见CHD3基因突变综合征。她的父母前后支付了近600万人民币，以资助针对小美的脑部基因编辑研究。但在输注AAV载体的7日后，小美因血栓性微血管病死亡。医院伦理会议认定，患儿死亡与实验性治疗“肯定相关”。 按照《Science》的调查，研究团队未充分告知家属实验的死亡风险。在最终灵长类动物毒理报告显示肝肾损伤风险后，相关数据未提交至伦理委员会重新审查。此外，约13万美元研究资金进入研究者的个人账户。 2026年2月，参与试验的研究团队仍在《Nature》发表了相关临床前研究论文，最终论文删去了对女孩家庭及其资助的提及，也没有披露女孩的死亡，以及灵长类安全性实验中出现的肝肾损伤。 药物创新需要勇气，医学进步也离不开大胆的探索，但新药开发更应该时刻秉持对生命的敬畏之心，迈出的每一步都必须接受伦理校准、规则约束，以及全流程透明监督。 此次事件集中暴露出的伦理委员会审查滞后、知情同意不充分、不良事件未公开披露等问题，为全行业敲响了警钟。 相关阅读：同写意CGT俱乐部关于中国细胞基因治疗产业发展的倡议书 在媒体报道引发广泛关注后，同写意CGT总裁群内展开了热烈讨论。多位细胞与基因治疗药物创新企业的创始人一致认为，报道中涉事科研团队所暴露出的问题，已严重背离了药物研发的基本伦理与科学准则。 大家纷纷表示，前沿生物医药探索固然需要开拓精神，但所有科学研究都必须怀揣对生命至高无上的敬畏之心，牢牢守住科研诚信底线，以完备的伦理管控、透明的试验管理、充分的风险告知，切实保障受试者合法权益，筑牢公共健康安全防线。 正是在这一背景下，同写意CGT俱乐部迅速发起《关于规范科研行为、坚守科研伦理的行业自律倡议书》，该倡议由中国食药安全促进会副会长、同写意创始人/董事长程增江，同写意CGT俱乐部理事长、中源协和总裁张宇，同写意CGT俱乐部副理事长、亦诺微医药董事长周国瑛共同发起，迅速得到中国CGT企业的广泛响应，截至7月27日20时，共计91位CGT领域企业创始人、CEO/总裁联名支持，充分彰显国内CGT产业坚守科研伦理、践行行业自律的集体共识。 中国新药研发正处于从“跟跑”到“并跑”乃至“领跑”的关键跃升期。CGT领域作为生物医药最具前沿性的方向，承载着无数患者的希望，也承载着中国医药产业弯道超车的期待。但越是在这样的关键阶段，越需要清醒的头脑和坚定的底线。 技术创新可以大胆，但必须始终在伦理与规范的框架内运行——这是现代医学文明的基本共识，也是中国创新药走向世界的基本前提。一个产业的长久繁荣，从来不是建立在几篇顶刊论文或几项“首次”之上，而是建立在社会对其严谨性与责任感的持久信任之上。信任一旦崩塌，重建将付出难以估量的代价。 此次自律公约的发布，正是在为中国CGT产业的未来铺设路基——让规范成为习惯，让诚信成为基因，让中国创新药不仅跑得快，更跑得稳、跑得远。正如倡议书所言：“让我们以此次事件为镜鉴，把承诺记在心里，把责任扛在肩上。” 附全文： 发起人： 程增江：中国食药安全促进会副会长、同写意创始人/董事长 张　宇：同写意CGT俱乐部理事长、中源协和董事，联席总裁 周国瑛：同写意CGT俱乐部副理事长、亦诺微医药董事长 联署单位及人员（按姓名拼音首字母排序） （上下滑动查看更多） 鲍　健：熠旋生物总经理、共同创始人 才　源：盛大网络代谢健康实验室AAV项目负责人 蔡　欣：星奥拓维总裁 陈　功：神曦生物创始人、董事长 陈槾羲：百吉生物联席董事长 陈　强：无锡科金生物首席技术官 陈　旭：依科赛生物创始人、董事长 崔文浩：佑嘉生物创始人、董事长 戴　勇：源奕生物创始人、CEO 董　飚：至善唯新CEO 范　靖：霍德生物创始人、CEO 范晓虎：深圳市湾岛细胞创始人 傅雪梅：健达九州CEO 高　璐：佑音医药CEO 高　青：华赛伯曼董事长 高晓飞：西湖大学生命科学学院特聘研究员，西湖生物创始人 谷为岳：北京卡替医疗创始人、董事长 郭　莹：夏同生物创始人、CEO 郭志刚：南京奇迹生物首席科学家 何春艳：新芽基因创始人、CEO 何映珂：生葆生物CEO 胡荣宽：星锐医药创始人、CEO 胡　洋：微光基因CEO 姜儒鸿：ASC Therapeutics (ASCT) 创始人、董事长、CEO 金华君：君赛生物创始人、CEO&CTO 李　蝶：神拓生物联合创始人、CFO 李华鹏：派真生物创始人、董事长、首席科学家 李　骏：科锐克医药创始人、总经理 李　翔：士泽生物创始人、CEO 李新燕：芳拓生物联合创始人、首席执行官、首席医学官 李园园：三启生物总经理 李宗海：科济药业创始人、董事会主席、首席执行官、首席科学官 栗红建：普瑞金董事长 梁峻彬：瑞风生物创始人、CEO 林　卿：凌意生物创始人、CEO 林　欣：华夏英泰创始人 刘滨磊：滨会生物创始人、董事长、总经理 刘凌峰：羿尊生物创始人、CEO&CSO 刘胜江：Avirmax 创始人、董事长、CEO兼CSO 刘　韬：默赛尔生物董事长 刘雅容：沙砾生物创始人、CEO 刘　杨：赛赋医药创始人、董事长 陆金华：星尘生物联合创始人、CSO 孟锐锋：欣协生物董事长 宁　威：瑞宏迪医药总经理 潘国宇：微知卓生物联合创始人、董事长 彭　林：神济昌华联合创始人、首席执行官 彭晓明：来恩生物首席执行官 彭松明：新景智源生物创始人、CEO 沈于阗：赛隽生物联合创始人、CEO 苏彦景：美纳智信生物董事长 孙敏敏：易慕峰生物创始人、董事长、CEO 宋相容：威斯津生物联合创始人兼总经理 谭青乔：鼎新基因共同创始人、首席技术官 王立军：行诚生物董事长兼CEO 王立群：星奕昂生物创始人、董事长、CEO 王少鹏：睿愈生物首席运营官 王文石：复星凯瑞技术运营高级副总裁 魏　君：睿健毅联医药科技有限公司创始人、CEO 吴昊泉：康霖生物创始人、CEO 吴岚林：跃赛生物CEO 吴宇轩：尧唐生物联合创始人、CEO 吴振华：杭州嘉因生物创始人/CEO 肖　啸：信念医药董事长、CSO 项健行：立博泰克CEO 徐元元：克睿基因创始人、董事长、CEO 鄢和新：赛立维生物创始人、总经理 杨焕凤：原启生物联合创始人、董事长、CEO 杨佳银：三启生物CTO 杨　林：博生吉医药创始人、董事长、CEO 杨美家：杭州引界生物创始人、董事长兼CSO 杨一杰：汇芯生物联合创始人、CEO 雍　军：极客基因创始人、CEO 俞　磊：优卡迪生物创始人、董事长兼首席科学家 袁　明：华药康明董事长 曾　钢：偲礼生物创始人、CEO 张　杰：星尘生物联合创始人、总裁 张金华：驯鹿生物创始人、董事长、CEO 张　婷：吉美瑞生创始人、总经理 张　勇：大华凯特生物董事、副总裁 张　宇：同写意CGT俱乐部理事长、中源协和董事，联席总裁 赵丕明：道济基因创始人/CEO 赵晓剑：百因诺创始人、董事长、CEO 赵小平：天泽云泰董事长、联合创始人、CEO 赵阳兵：优替济生生物联合创始人、总裁、首席科学家 赵　哲：睿芙细胞CEO 郑维义：诺景生命董事长 钟桂生：玮美基因创始人 周国瑛：同写意CGT俱乐部副理事长、亦诺微医药董事长 周静敏：鲸奇生物CEO、联合创始人 朱　朝：纽伦捷生物董事长、CEO

2026年4月23日，由Informa Markets、上海博华国际展览有限公司主办，品合医学承办的CPHI 思享会-2026 生物药创新与产业大会--In Vivo CAR-T新突破专场在上海张江海科雅乐轩酒店盛大开幕。 本次专场聚焦“前沿技术 破局转化难题”等热点议题为抓手，以“打通科研转化壁垒、加速创新疗法落地”为核心目标，汇聚全球顶尖专家、产业领袖、资本与创新力量，共话生物药前沿技术、工艺升级、CMC质控与商业化新路径，为中国生物药创新与全球化发展注入强劲动能。 【首日焦点】 【In Vivo CAR-T 专场 破局转化难题】 In Vivo CAR-T新突破专场 前沿技术 破局转化难题 下午，大会首个重磅专题“In Vivo CAR-T 新突破”火热开启，成为全场焦点。上海女王之舟董事长&CEO陈立模担任专场主持人。 【报告嘉宾从左至右依次为】 自研LNP加速In vivo CAR-T药物的临床试验进展 张金晶，威斯津生物合伙人 In Vivo CAR-T和UCAR-T，谁先跑出来？ 郭志刚，南京师范大学生命科学学院教授、博士生导师，南京奇迹生物科技有限公司创始人 【报告嘉宾从左至右依次为】 体内CAR-T技术专用mRNA免疫细胞自靶向递送系统tpLNP的研发 郭磊，北京百替生物创始人&CSO 基于环形RNA的体内CAR开发 杨赟，环码生物首席技术官 【报告嘉宾从左至右依次为】 当通用型CAR-T遇到In Vivo CAR-T 方宏亮，晨泰医药首席研发官 AI驱动体内CAR-T 周露，神拓生物CEO 在君联资本执行董事戚飞的主持下，星奕昂生物创始人、董事长兼首席执行官王立群、上海锋寻生物科技有限公司项目管理与业务拓展VP陈昂、北京百替生物创始人&CSO郭磊、神拓生物CEO周露、上海女王之舟董事长&CEO陈立模就“破局・协同・提速——In Vivo CAR-T转化的核心挑战与突围路径”展开圆桌讨论，直面In Vivo CAR-T转化瓶颈、协同创新、产业化提速等关键问题，为前沿技术从实验室走向临床提供务实路径。 从生物药的前沿研发到出海与商业化落地，从In Vivo CAR-T转化的核心挑战到突围路径，首日议程兼具学术高度、产业深度与落地价值，全面呈现中国生物药领域前沿硬核的创新成果。 为更好的宣传和落实大湾区CGT产业政策，2026 第四届广州大湾区细胞基因治疗发展论坛将再次与大家见面。论坛将打破技术、资本、监管与市场之间的壁垒，让创新技术找到高效落地途径，让优质项目精准对接商业机会。无论是您是身临一线的CGT临床医生、勇敢的生物技术创业者，还是看好CGT的资本机构、或是众多CGT中上游企业的一员，都能在此实现价值共鸣与资源整合。 商务合作 肖先生 139 1746 5409 Daniel.xiao@xperiobio.com 注册咨询 小未 152 1686 1311 Marketing@xperiobio.com

2026年4月23日，由Informa Markets、上海博华国际展览有限公司主办，上海市生物医药科技产业促进中心指导的CPHI 思享会-2026 生物药创新与产业大会在上海张江海科雅乐轩酒店盛大开幕，展开为期两天的行业巅峰对话。 本次大会聚焦细胞与基因治疗(CGT)、抗体偶联药物(ADC)两大黄金赛道，精心设置1场主论坛与5大专题论坛，以In Vivo CAR-T新突破、细胞治疗、ADC药物开发与新突破、CGT工艺开发和CMC、ADC药物CMC挑战与商业化生产等热点议题为抓手，以“打通科研转化壁垒、加速创新疗法落地”为核心目标，汇聚全球顶尖院士专家、产业领袖、资本与创新力量，共话生物药前沿技术、工艺升级、CMC质控与商业化新路径，为中国生物药创新与全球化发展注入强劲动能。 明日精彩继续！赶快扫码报名☝ 获得与行业大咖面对面交流的机会 （注：请实名注册参会，信息需经主办方审核） 【院士领衔 共绘生物药创新蓝图】 主论坛 洞见新机·擘画未来 主论坛由上海医药行业协会副秘书长肇晖主持，现场高朋满座、大咖云集。 俄罗斯工程院外籍院士刘中民率先带来题为《干细胞临床研究、转化与产业化》的主旨演讲，系统解析干细胞领域前沿进展与临床转化前景。过去干细胞行业存在灰色地带，缺乏相应规定。818 号令为生物医学临床研究打通了向技术转化的渠道，实现药品注册与医疗技术转化双轨并行，同时对细胞来源、应用场景和监管作出明确规定，利好产业发展。 海军军医大学附属长征医院风湿免疫科主任徐沪济教授从系统性硬化症与系统性红斑狼疮的临床研究案例切入，深入解读通用型CAR-T治疗自身免疫病的机遇与挑战，展示了通用型CAR-T细胞疗法在有效性和安全性方面的巨大潜力。 中国科学院院士、国际欧亚科学院院士陈润生围绕人工智能的过去、现在与未来发展路径，分享人工智能大模型助力药物设计、推动药物研发的应用现状，展现AI与生物医药融合的创新范式。 圆桌对话环节，围绕《从“License-out”到“全球商业化”：中国生物药企业出海的进阶挑战与资本赋能》的议题，复星医药联席总裁王兴利、诺和诺德亚太区外部创新和对外合作负责人Jenny Yang、辉瑞中国全球业务发展中国业务发展炎症与免疫领域搜索与评估及中国本土项目负责人沈蓉、百济神州全球高级副总裁单国洪、Lilly Ventures(China)Executive Director许兆颖，从Pharma并购Biotech、生物药企业出海商业化、资本赋能产业升级等角度深度碰撞，为行业发展提供创新思路。TVM Capital/ValueSeek Ventures管理合伙人谢暄晖主持了这场领军药企与投资机构齐聚的高管对话。 【首日焦点】 【In Vivo CAR-T 专场 破局转化难题】 In Vivo CAR-T新突破专场 前沿技术 破局转化难题 下午，大会首个重磅专题“In Vivo CAR-T 新突破”火热开启，成为全场焦点。上海女王之舟董事长&CEO陈立模担任专场主持人。 【报告嘉宾从左至右依次为】 自研LNP加速In vivo CAR-T药物的临床试验进展 张金晶，威斯津生物合伙人 In Vivo CAR-T和UCAR-T，谁先跑出来？ 郭志刚，南京师范大学生命科学学院教授、博士生导师，南京奇迹生物科技有限公司创始人 【报告嘉宾从左至右依次为】 体内CAR-T技术专用mRNA免疫细胞自靶向递送系统tpLNP的研发 郭磊，北京百替生物创始人&CSO 基于环形RNA的体内CAR开发 杨赟，环码生物首席技术官 【报告嘉宾从左至右依次为】 当通用型CAR-T遇到In Vivo CAR-T 方宏亮，晨泰医药首席研发官 AI驱动体内CAR-T 周露，神拓生物CEO 在君联资本执行董事戚飞的主持下，星奕昂生物创始人、董事长兼首席执行官王立群、上海锋寻生物科技有限公司项目管理与业务拓展VP陈昂、北京百替生物创始人&CSO郭磊、神拓生物CEO周露、上海女王之舟董事长&CEO陈立模就“破局・协同・提速——In Vivo CAR-T转化的核心挑战与突围路径”展开圆桌讨论，直面In Vivo CAR-T转化瓶颈、协同创新、产业化提速等关键问题，为前沿技术从实验室走向临床提供务实路径。 从生物药的前沿研发到出海与商业化落地，从In Vivo CAR-T转化的核心挑战到突围路径，首日议程兼具学术高度、产业深度与落地价值，全面呈现中国生物药领域前沿硬核的创新成果。第二天议程将聚焦细胞治疗、ADC药物开发、CGT工艺与CMC、ADC药物CMC与商业化生产全链条，欢迎业内同仁明日再赴会场，共同为产业创新发展碰撞思想火花、寻找合作契机。 【4月24日会议议程】 上下滑动，查看更多 首日会场精彩瞬间 明日精彩继续！赶快扫码报名☝ 获得与行业大咖面对面交流的机会 （注：请实名注册参会，信息需经主办方审核） 推荐阅读 参会指南👉就在明天丨2026生物药创新与产业大会完整参会指南 联系我们 展位申请 宓女士 电话：021-33392513 邮箱：millie.mi@imsinoexpo.com 李先生 电话：021-33392270 邮箱：BenLF.Li@imsinoexpo.com 会议合作 张女士 电话：021-33392180 邮箱：alisa.zhang@imsinoexpo.com 孙女士 电话：021-33392319 邮箱：xue.sun@imsinoexpo.com