Toll Biotech Co.Ltd.(Beijing)

新药信息发布/展位/招商合作： 洪先生19957626573（微信同号） 扫码加入小分子新药交流群 扫码预约 商务合作 7 月 23 日，NMPA 公示，海思科自主研发 1 类创新药琥珀酸思普可泮片（HSK39297）正式获批上市，适应症为既往未接受补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。本品成为国内第二款获批的国产补体 B 因子（CFB）抑制剂，国内 PNH 口服靶向治疗赛道迎来新一轮扩容。 PNH 是凶险的血液罕见病，补体系统异常激活诱发红细胞溶血，患者长期遭受贫血、乏力、血红蛋白尿困扰，严重者存在血栓、脏器损伤风险。传统 C5 抑制剂依库珠单抗仅阻断下游血管内溶血，无法解决 C3b 介导的血管外溶血，大量患者持续存在贫血与输血依赖，临床需求长期未能充分满足。 HSK39297 作为高选择性 CFB 小分子抑制剂，作用于补体旁路途径上游。药物通过抑制 B 因子活性，切断补体扩增环路，同时管控C3b 介导血管外溶血与 MAC 引发的血管内溶血，一举弥补 C5 抑制剂机制短板，从源头阻断双重溶血损伤。 关键性 III 期临床数据极具看点：在初治 PNH 人群中，HSK39297 组血红蛋白应答率高达 59.5%，显著优于依库珠单抗组的 8.3%。数据证实，该药物能够有效提升血红蛋白水平、降低输血频次、持续改善疲劳症状，且疗效具备长期稳定性。同时，药物安全耐受性表现良好，不同年龄、病程、基线血红蛋白水平的患者群体均可从中获益。 相较于注射类补体抑制剂，口服 CFB 抑制剂免去反复入院输注，极大减轻患者就医负担。继首款国产 CFB 抑制剂获批之后，海思科思普可泮顺利上市，标志本土药企在补体旁路通路创新实现持续突破。 随着两款国产 CFB 抑制剂相继登陆市场，长期由进口药物主导的 PNH 治疗格局被打破。一方面，口服方案丰富临床治疗工具箱，为初治患者提供全新优选路径；另一方面，国产创新药落地有望推动用药可及性提升，惠及国内广大 PNH 患者。 除 PNH 之外，HSK39297 布局 IgA 肾病等多种补体相关疾病。未来随着更多适应症临床推进，这款 CFB 抑制剂有望释放更大临床价值，持续夯实海思科在补体领域的创新管线优势。 CMC药博会（免费）扫码报名 免责声明：网上信息整理，若有涉及侵权请予以告知，我们会尽快在24小时内删除相关内容 资源对接、沟通交流 找项目、找供应商、找资源 1V1供需对接专员服务 群聊: 资源共享群 仅为公众号粉丝供需交流群 添加公众号专员加入 活动推荐 找批文、找项目、找CRO/CMO、找场地 欢迎会议现场深度对接交流~ 点击了解详情 ▼ 展位/招商合作：洪先生19957626573（微信同号） 【关于药融圈】 【药融圈PRHub】流量渠道覆盖150万+垂直用户，已完成了百余场线下千人规模的生物医药研发类会议，涵盖创新药，改良型新药，仿制药，MAH，合成生物学等领域，以及生物医药上下游研发到产业端全覆盖的【中国制药工业博览会 CMC-CHINA】，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。 【生态圈合作伙伴· CXO企业】 善渊制药、美迪西、富祥药业、睿智医药、华仁医学、康日百奥、珠海亿胜、倍特药业、杭州澳亚、华阳制药、亚邦生缘、华威医药、汉康医药、国标医药、斯坦德生物医药、艾奇西医药、百奥信康、慧聚药业、瀚合瑞、四川科伦、汇宇制药、广东星昊、兄弟药业、普利制药、大连美创、深圳药欣、FLAMMA、中肽生化、昂博生物、青木制药、常熟神隆、上海玉函、星诺医药、天晟药业、皓元/药源、常州阳光、湖北澳格森、杭州肽佳、世纪迈劲、南京哈柏、宏昇药业、健元医药、木槿化学、维亚生物、蓬勃生物 【生态圈合作伙伴· 制药装备&仪器】 深圳华溶、ATS安拓思、齐蓁科技、赛默飞、安捷伦、黄海药检、宣健仪器、德衡纳米、河北华胜、博奥思、莱顿科学、思勃分离、泰灵佳、相流科技、诺泽流体、康乐辉、上海汉尧 【生态圈合作伙伴·综合服务企业】 仅三生物、宝利包材、桐晖医药、壹生科、STD标准药物、双峰格雷斯海姆、嘉树医疗、齐鲁MAH创新创业基地、青岛明月海藻、盛德伟业、诚利恩、泰矶林、青松医药、奥普迪诗、Gempex、星诚达、艾里奥斯、 【生态圈合作伙伴·创新合作伙伴企业】 迈威生物、士泽生物、云顶新耀、英矽智能、拓领博泰 点分享 点收藏 点在看 点点赞

媒体/设展/演讲宣传合作：金女士15158066904（微信同号） 扫码加入交流群 商务合作 2026年7月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，诺和诺德（Novo Nordisk）申报的1类治疗用生物制品「迪纳西米单抗注射液」（Denecimig，研发代号 Mim8）上市申请已获受理（受理号：JXSS2600067）。 作为诺和诺德在中国递交的首个双特异性抗体新药，该药物目标适应症为伴/不伴FVIII抑制物的成人、青少年及儿童A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏症）的常规预防治疗。这不仅是诺和诺德双抗管线在国内的首秀，更是对现有血友病疗法的一次强力冲击。 一、药物定位与作用机制：不补因子，直接“模拟”FVIIIa 迪纳西米单抗是一款皮下注射的凝血因子VIIIa（FVIIIa）模拟物双特异性抗体。它并非直接替代FVIII，而是通过一端结合FIXa、一端结合FX，将两者“桥接”起来，在凝血级联中代偿FVIIIa的辅因子功能，从而恢复机体生成凝血酶的能力。 这一机制带来了两大关键临床优势： 无惧抑制物：不依赖体内FVIII水平，无论患者是否携带FVIII抑制物均可使用。 给药更便捷：支持皮下注射，避开了传统凝血因子静脉输注的频繁就诊负担。 二、全球临床证据：FRONTIER项目撑起申报底座 Mim8的全球申报由FRONTIER1–5系列研究支撑，核心数据已在NEJM（FRONTIER2）、ISTH 2026（FRONTIER4中期分析）等国际权威场合读出，展现出卓越的疗效与安全性。 1. FRONTIER2（≥12岁，伴/不伴抑制物） 出血直降：对比按需治疗及传统FVIII预防，Mim8显著降低年化出血率（ABR）。每月一次组较按需治疗出血减少近99%，每周一次组减少约96%。 高比例零出血：64%–95%的受试者在主试验期内无治疗性出血。 安全性良好：未见血栓栓塞事件，未出现中和性抗药抗体，注射部位反应占注射次数约2.6%。 2. FRONTIER3（儿童人群） 在每周一次预防治疗下，74.3%的儿童患者未发生需治疗的出血事件。 3. FRONTIER4（长期扩展，ISTH 2026中期分析）该研究纳入426例≥1岁患者（365例成人/青少年，中位观察0.50年；61例儿童，中位观察0.33年），所有给药频次合并分析显示： 极低ABR：成人/青少年ABR为0.75（95% CI 0.60–0.93）；儿童ABR为0.37（95% CI 0.17–0.76）。 零出血率高：71%的成人/青少年、89%的儿童实现零治疗性出血。 耐受性极佳：注射部位反应率极低（儿童2.0%、成人青少年1.8%），均为轻度一过性反应；无中和抗体临床证据。 患者体验优：患者报告结局（PRO）显示，≥12岁患者关节疼痛改善，整体治疗负担下降；94.1%的使用者认为注射笔易用，89.7%认为准备/注射过程快捷。 4. FRONTIER5（从艾美赛珠单抗切换） 证实从艾美赛珠单抗（emicizumab）直接换用Mim8无需洗脱期。 凝血酶生成可升至正常参考范围但未过度激活，无血栓信号，为临床序贯治疗提供了可行方案。 三、监管节奏：美国BLA在先，中国紧随 2025年9月：诺和诺德向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA），目前在审理中。 2026年7月22日：中国CDE正式受理其上市申请（进口1类生物制品）。 若顺利获批，迪纳西米单抗将成为国内继艾美赛珠单抗之后，又一款非因子、皮下注射、覆盖抑制物阳性的A型血友病双抗预防药。其支持每周、每两周甚至每月一次的灵活给药方案，将极大提升患者的生活质量与治疗依从性。 免责声明：网上信息整理，若有涉及侵权请予以告知，我们会尽快在24小时内删除相关内容 资源对接、沟通交流 找项目、找供应商、找资源 1V1供需对接专员服务 群聊: 资源共享群 仅为公众号粉丝供需交流群 添加公众号专员加入 活动推荐 找批文、找项目、找CRO/CMO、找场地 欢迎会议现场深度对接交流~ 点击了解详情 ▼ 展位/招商合作：金女士15158066904（微信同号） 【关于药融圈】 【药融圈PRHub】流量渠道覆盖150万+垂直用户，已完成了百余场线下千人规模的生物医药研发类会议，涵盖创新药，改良型新药，仿制药，MAH，合成生物学等领域，以及生物医药上下游研发到产业端全覆盖的【中国制药工业博览会 CMC-CHINA】，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。 【生态圈合作伙伴· CXO企业】 善渊制药、美迪西、富祥药业、睿智医药、华仁医学、珠海亿胜、倍特药业、杭州澳亚、华阳制药、亚邦生缘、华威医药、汉康医药、国标医药、斯坦德生物医药、艾奇西医药、百奥信康、慧聚药业、瀚合瑞、汇宇制药、广东星昊、兄弟药业、普利制药、大连美创、深圳药欣、FLAMMA、中肽生化、昂博生物、湖北益泰、常熟神隆、上海玉函、星诺医药、天晟药业、皓元/药源、常州阳光、湖北澳格森、杭州肽佳、世纪迈劲、南京哈柏、宏昇药业、健元医药、木槿化学、维亚生物、蓬勃生物、嗣新、合肥国肽 【生态圈合作伙伴· 制药装备&仪器】 深圳华溶、ATS安拓思、齐蓁科技、赛默飞、安捷伦、艾本德、宣健仪器、德衡纳米、河北华胜、博奥思、莱顿科学、思勃分离、泰灵佳、相流科技、诺泽流体、康乐辉、上海汉尧、北京全式金 【生态圈合作伙伴·综合服务企业】 仅三生物、微纯生物、宝利包材、双峰格雷斯海姆、钱塘隆越、桐晖医药、壹生科、STD标准药物、嘉树医疗、青岛明月海藻、盛德伟业、诚利恩、泰矶林、青松医药、奥普迪诗、Gempex德恩咨询、星诚达、艾里奥斯 【生态圈合作伙伴·创新合作伙伴企业】 迈威生物、士泽生物、云顶新耀、英矽智能、拓领博泰、翰森、天境生物、凌科药业 点分享 点收藏 点在看 点点赞

新药信息发布/展位/招商合作： Lucy 15958675001（微信同号） 扫码加入CNS交流群 扫码预约 商务合作 【药融分享】获悉：近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官方公示受理信息，成都闻泰医药自主研发的1类创新药VCT220片减重适应症新药上市申请正式获受理。依托Insight数据库行业溯源统计，VCT220成为国内第一款正式申报上市的国产口服小分子GLP-1受体激动剂，打破海外药企在口服小分子GLP-1减重赛道的独家领跑局面，标志我国本土口服GLP-1创新研发实现从临床研究到商业化申报的关键一跃，国产减重药物正式迈入高适配口服小分子时代。 01 产品核心设计：全场景友好属性，直击现有口服GLP-1使用痛点 相较于市面已上市进口口服GLP-1制剂严苛的使用约束，VCT220在药物设计层面充分贴合国内患者长期用药习惯，从服用、储存两大维度大幅降低用药门槛，是产品核心差异化竞争力。VCT220定位每日单次口服给药方案，日常服用不存在任何饮食、饮水限制，使用者无需刻意空腹服药，也不用锁定固定时间段吞服药物，三餐前后、日间任意时段均可正常用药；同时药物储运条件宽松，全程无需冷链运输、日常存放不用避光处理，普通室内常温环境即可稳定保存。反观诺和诺德口服司美格鲁肽，服药后需要空腹半小时且严格控制饮水量，繁琐的使用规则极易造成患者漏服、断药；礼来原研口服小分子Orforglipron虽解除饮食限制，但进口药品普遍存在冷链配送、避光储存的硬性要求，出行、出差携带保管十分不便。VCT220无附加使用枷锁的设计逻辑，能够显著提升肥胖人群长期治疗依从性，解决了减重药物普遍存在的“疗效达标，但患者难以坚持长期服药”的行业通病。 02 Ⅲ期临床硬核数据：减重效果对标国际原研，安全属性表现稳健 本次上市申报的核心数据支撑，来自代号VCT220-III-01的全国多中心、随机、双盲、安慰剂对照关键性Ⅲ期临床试验。该试验2024年11月正式启动，共计入组840名国内受试者，覆盖两类目标人群：BMI≥28kg/m²的单纯肥胖人群、BMI介于24~28kg/m²且合并高血脂、高血压等体重相关并发症的超重人群，受试者按照1:1:1比例划分120mg剂量组、160mg剂量组、安慰剂组，完成为期52周的完整治疗随访。 1、减重疗效数据差距显著，高剂量组减重幅度达12.4% 为期一年的长期治疗数据显示：治疗第52周终点，VCT220120mg剂量组受试者体重相对基线平均下降12.2%，160mg更高剂量组减重幅度提升至12.4%；而同期安慰剂组体重仅下降1.3%，两个治疗剂量组减重疗效与对照组拉开断崖式差距，减重实力对标全球首款获批口服小分子GLP-1礼来Orforglipron的临床水准，达到国际一线口服减重药物疗效梯队。一年周期的减重数据验证了VCT220具备长效、稳定的体重管控能力，区别于短期减脂产品的临时减重效果，契合肥胖慢性病长期管理的临床需求。 2、安全性整体可控，不良反应温和，停药率处于低位 从安全性维度来看，52周双盲治疗周期内，VCT220整体安全谱与全球已上市GLP-1药物保持一致。药物最常见不良反应集中在胃肠道反应，且全部集中在用药初期剂量滴定阶段，反应等级以1级、2级轻度不适为主，全程未出现3级及以上恶心、呕吐重度不良反应。统计数据显示，120mg、160mg两组因药物相关不良反应终止治疗的比例均仅为1.8%，整体耐受度优秀；试验全程监测未发现肝脏损伤相关安全信号，为后续院内临床处方、大众长期自主用药筑牢安全基础CORXEL。 03 赛道格局重塑：国产管线迎来分水岭，VCT220抢占本土先发红利 当前全球GLP-1减重市场长期被诺和诺德、礼来两家跨国企业垄断，注射剂型产品已经完成商业化普及，口服剂型凭借无痛、便捷的优势，成为减重市场下一阶段核心增量赛道。其中口服GLP-1细分为口服多肽与口服小分子两条技术路线：口服多肽依赖特殊递送技术，生产成本高、服用限制多；口服小分子依靠化学合成工艺制备，量产成本更低、制剂稳定性更强，具备更强的国产化、普惠化定价潜力。 在国内研发版图中，多家头部药企布局口服小分子GLP-1管线：恒瑞医药同类候选药物刚刚收官Ⅲ期临床，尚未递交上市申请；华东医药、博瑞医药等企业项目依旧处于临床中期阶段。闻泰医药VCT220率先完成Ⅲ期临床读出、同步递交NDA上市申请，拿下国产口服小分子GLP-1“第一报”的独家先发优势。 市场规模层面，国内成人超重率已达34.3%、肥胖率16.4%，减重药物市场规模连年攀升，2026年国内减重药整体市场规模预估突破170亿元。进口口服GLP药物不仅定价高昂，国内落地审批进度缓慢，VCT220如若顺利获批上市，一方面能够填补国产口服小分子减重药的市场空白，另一方面依托本土研发、本土生产的成本优势，有望大幅压低国内口服减重药物的使用成本，让普通肥胖、超重人群负担得起规范化药物减重治疗。 04 行业价值：本土GLP-1创新从跟跑走向并跑，代谢领域创新能力升级 长久以来，GLP-1靶点药物的分子结构、制剂技术、临床开发标准长期由海外药企定义，国内企业多数以跟随式研发为主。VCT220从分子自主设计、国内大样本人群临床试验、适配国人用药习惯的制剂优化全链条实现本土化自研，首个申报上市的里程碑事件，印证国内生物医药企业在代谢疾病创新药领域的研发体系、临床运营能力已经接轨国际标准。对于临床端而言，目前院内减重治疗主要依靠各类注射GLP-1针剂，惧怕打针、无法按时前往医疗机构注射是大量患者拒绝药物干预的主要原因。VCT220口服给药的形式搭配宽松的使用条件，可覆盖惧怕注射的轻中度肥胖人群，完善医院减重治疗的用药矩阵；对于产业端，VCT220的申报落地，将带动国内小分子GLP-1合成工艺、制剂技术、质量管控体系的整体迭代，推动整条国产口服GLP-1赛道加速成熟。 05 后续：静待审评审批落地，开启国产口服减重药商业化新篇章 现阶段VCT220正式进入CDE审评阶段，按照国内1类创新药审评节奏，结合完整、高质量的52周Ⅲ期临床数据支撑，药物距离正式获批上市进入倒计时。随着VCT220未来获批上市，叠加后续一众国产口服GLP管线陆续申报，进口口服GLP的价格壁垒将会被逐步打破，肥胖这种慢性代谢疾病的药物管理方案会更加多元、平价、便捷。闻泰医药VCT220的申报上市，不只是一家企业管线的阶段性胜利，更是我国在GLP-1口服创新领域完成重要突围的标志性事件，为国内代谢类创新药高质量发展写下全新注脚。 ◆ 药物发现服务推荐： 可承接创新药研发全流程：药物发现、药学研究（CMC）、临床前研究..... ✔ 合成化学：化合物定制合成（试剂/中间体/杂质/氘代/手性）、合成路线设计与工艺优化、复杂分子合成（PROTAC/天然产物/大环/核苷酸）、金属催化偶联（Suzuki/Heck等）、生物催化与C–H键功能化等。 ✔ 药物化学：化合物库构建与筛选、SAR合成与构效关系优化、Hit→先导→候选化合物全流程结构优化、类药性与成药性早期评估 ✔ 靶标与蛋白研究：蛋白靶标验证、蛋白表达/纯化/结晶、蛋白-小分子共晶结构解析、蛋白-蛋白/小分子亲和力测试（Biacore等）。 ✔ 体外筛选与机制：酶/细胞水平高通量筛选、通路与信号传导验证、生物标志物分析、作用机制与耐药性研究。 ✔ 新分子类型专项：抗体发现（靶点→筛选→优化→表达）、ADC/PDC设计与体外评价、PROTAC/siRNA/ASO筛选优化、环肽药物研发（mRNA展示）、CGT早期研发支持 ✔ 结构解析：蛋白晶体结构测定、蛋白-配体共晶分析、冷冻电镜辅助结构解析。 免责声明：网上信息整理，若有涉及侵权请予以告知，我们会尽快在24小时内删除相关内容 资源对接、沟通交流 找项目、找供应商、找资源 1V1供需对接专员服务 群聊: 资源共享群 仅为公众号粉丝供需交流群 添加公众号专员加入 活动推荐 找批文、找项目、找CRO/CMO、找场地 欢迎会议现场深度对接交流~ 点击了解详情 ▼ 展位/招商合作： Lucy 15958675001（微信同号） 【关于药融圈】 【药融圈PRHub】流量渠道覆盖150万+垂直用户，已完成了百余场线下千人规模的生物医药研发类会议，涵盖创新药，改良型新药，仿制药，MAH，合成生物学等领域，以及生物医药上下游研发到产业端全覆盖的【中国制药工业博览会 CMC-CHINA】，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。 【生态圈合作伙伴· CXO企业】 善渊制药、美迪西、维亚生物、睿智医药、华仁医学、康日百奥、珠海亿胜、倍特药业、杭州澳亚、华阳制药、亚邦生缘、华威医药、汉康医药、国标医药、斯坦德生物医药、艾奇西医药、慧聚药业、瀚合瑞、四川科伦、汇宇制药、广东星昊、兄弟药业、普利制药、大连美创、深圳药欣、FLAMMA、中肽生化、昂博生物、青木制药、常熟神隆、上海玉函、星诺医药、天晟药业、皓元/药源、常州阳光、湖北澳格森、杭州肽佳、世纪迈劲、南京哈柏、宏昇药业、健元医药 【生态圈合作伙伴· 制药装备&仪器】 深圳华溶、ATS安拓思、齐蓁科技、赛默飞、安捷伦、黄海药检、宣健仪器、德衡纳米、河北华胜、莱顿科学、思勃分离、泰灵佳、相流科技、诺泽流体、康乐辉、上海汉尧 【生态圈合作伙伴·综合服务企业】 仅三生物、宝利包材、桐晖医药、壹生科、STD标准药物、双峰格雷斯海姆、嘉树医疗、齐鲁MAH创新创业基地、青岛明月海藻、盛德伟业、诚利恩、泰矶林、青松医药、奥普迪诗、Gempex、星诚达 【生态圈合作伙伴·创新合作伙伴企业】 迈威生物、士泽生物、云顶新耀、英矽智能、拓领博泰 点分享 点收藏 点在看 点点赞