KL-003

新质力量 从智慧城市的精细化管理，到人工智能、生物科技的前沿探索；从数字经济的蓬勃发展，到文化创意产业的无限创新，杭州，这座“创新活力之城”，处处涌动着发展新质生产力的热潮。“今日杭商”微信公众号开设【新质力量】栏目，展现杭商加快发展新质生产力的实践探索，引导杭商向“新”而生，向“质”而行。本期推出《康霖生物：十年“治愈”长征，帮地中海贫血患者“脱贫”》。 “感谢医院让我‘脱贫’，以后我就可以徒步和爬山了。”“我的世界从此有光了。”“这是真正意义上的‘治愈’，避免了异体移植的排异风险。” 每次收到患者、家属、医生这样的反馈，康霖生物科技（杭州）有限公司创始人（以下简称“康霖生物”）吴昊泉和团队成员都会动容，这意味着又一名地中海贫血症患者被治愈，从此可以和普通人一样生活。 康霖生物团队研发中 这家入选浙江省“科技新小龙”的企业，十年来专注研发的基因治疗创新药物KL003，目前已经在广州南沙落地全国首个输血依赖型β-地中海贫血基因治疗临床项目中应用。 随着新小龙腾飞，或将改写全球地贫治疗的格局。 01 做“难做”的事 解“无解”的题 地中海贫血是一种遗传性溶血性疾病，重型β-地贫患者，需要终身依赖输血维持生命。 今年1月份，又有一名被治愈的地贫患者陈同学和家人来到杭州，感谢康霖生物让她彻底摆脱了对输血的依赖。 照片里，陈同学长着圆圆的脸，笑得很甜。合照中，吴昊泉和陈同学的家长一样，笑容温暖且明媚。 陈同学和家人来杭州送锦旗。右一：吴昊泉 一位位患者被治愈，吴昊泉特别有成就感，是他和团队十年来坚持做着一件难做的事，让科技的力量使得生命重启。 吴昊泉在基因治疗领域有着30多年的经验，早在2013年他就意识到基因治疗可以满足许多临床所需，2015年回国创业的时候，他就觉得中国能够在基因治疗领域实现弯道超车成为引领者，于是开始专注于基因治疗创新药的研发和应用。 “太容易的事情价值是小的，难的事情如果做成，价值就大，科技创新不就是这样吗？我们去解决以前大家不能解决的问题。”吴昊泉说：“简单的事情谁都能做，要做，就做‘难做’的事。 康霖生物生产车间 通过基因治疗技术干预地中海贫血的原理并不复杂：采集患者自身的造血干细胞，通过慢病毒载体将正常的β-珠蛋白基因导入靶细胞中，使之恢复正常功能，再将经过修饰的细胞回输至患者体内，使机体能够自主合成正常的血红蛋白，从而治疗疾病。 其中一道关键壁垒拦住了全球众多团队：如何在体外基因修饰过程中，维持造血干细胞的“干性”？ “这就像保存、运输种子一样。”吴昊泉打了个比方，“可以把需要回输的造血干细胞想象成‘种子’。在体外处理时种子发芽并且‘芽’掉了就没用了。” 通过独创的技术体系，团队成功率先解决了造血干细胞在体外基因修补过程中干性损失这一国际性难题。 正是这项突破，使得KL003疗法在效率、成本和生产稳定性上具备了显著优势，“现在我们有了专利就有了护城河。”吴昊泉说。 康霖生物团队创新药研发 02 选一条正确的路 穿越“黎明前的黑暗” “我们的目标，是让患者家庭和社会都能负担得起这场‘治愈’。”吴昊泉算过一笔账：一个重型地贫患者终身治疗花费可达数百万元，而基因治疗虽单次投入较大，却是一劳永逸的解决方案，长远看能极大减轻家庭与医保系统的负担。 在康霖生物的创新药研发成功之前，除了输血，地中海贫血患者还可以通过骨髓移植治疗，但是存在配型难、费用高、排异风险大等情况。 康霖生物自主研发的KL003是通过采集患者自身的造血干细胞，在体外进行基因修饰后回输，可以从根本上避免移植物抗宿主病和移植排斥的风险。更为重要的是，治愈后，患者造血功能恢复正常，从而达到改善贫血并最终摆脱输血依赖，实现“一次给药，终身治愈”，“可以减少用血量，有效缓解用血紧张的社会性难题。”吴昊泉说。 “我们目前治愈率是百分百。”但康霖生物一度面临“前功尽弃”。 康霖生物团队创新药研发 创新药研发时间长，研发费用高。“最难的时刻在2024年。”吴昊泉坦言。当时，公司核心产品已显示出显著的临床疗效，但由于生物医药资本市场遇冷、退出机制不明朗，融资陷入僵局。 “‘4+1’产业基金给了我们一个亿的支持，就像雪中送炭一样。”吴昊泉说，“这笔钱让我们得以推进关键的临床试验。如果那时停掉，过去近十年的努力就归零了。” 吴昊泉特别点赞了杭州的营商环境：“各种人才政策、研发补助等都给予了我们支持。”这种务实、及时的后盾，成为像康霖生物这样专注创新研发企业穿越周期的重要支撑。 03 新小龙蓄势腾飞 让“中国创造”治愈世界 入选浙江省“科技新小龙”，吴昊泉说对康霖生物来说不仅仅是认可，也将会是一个新起点，“我们就会增加被看见的机会。” 吴昊泉提到国际医生和患者对中国自研创新药仍有认知隔阂，“之前有欧洲患者咨询后，他的主治医生还是推荐了他们认为更‘可靠’的海外药企产品。” 事实上，吴昊泉透露，目前康霖在全球真实世界治疗的地贫患者数量已超过国际率先获批的明星公司。“从治疗效果、生产成本和治疗周期（约两个月）看，我们是全球最好的之一。” 吴昊泉相信，解决需求就能产生价值。截至目前，康霖生物KL003基因治疗技术已在全国范围内完成近百例患者治疗。 康霖生物收到的锦旗 “我们需要用事实打破刻板印象，我们不仅治愈了一种疾病，我们正在用实实在在的成果，改变世界对中国创新的看法。”吴昊泉的目光早已投向全球。康霖生物研发的创新药可以用于治疗地中海贫血及类似疾病如镰刀型贫血，在东南亚、中东、非洲等地患者数量远超中国。“全球潜在患者数千万，这是一个有着巨大医疗需求的市场。” 对于接下来的发展，吴昊泉勾勒出了清晰的蓝图，出海。 如今，康霖生物正在杭州市钱塘区布局全新的生产线，预计今年6月正式投用。届时，年产能将从目前的300例提升至1000例以上。 “让每一个患者重获新生的笑容，让我们的项目商业化落地创造更大的价值，都是我们坚持做‘难做’之事的意义所在。”吴昊泉说。 (来源：潮新闻）

地处粤港澳大湾区地理几何中心的广州南沙，近年来凭借国家战略叠加的政策优势、得天独厚的区位条件和日益完备的产业基础，正快速崛起为国际医疗服务的新高地。从细胞与基因治疗的先行先试，到跨境医疗结算的率先突破，南沙已形成“政策引领、产业集聚、临床转化”三位一体的发展格局。 截至目前，南沙集聚生物医药企业超500家，其中细胞与基因领域企业40余家，落地9项细胞与基因治疗技术，累计惠及患者超百人。与此同时，成功打通港澳药械通、跨境直付、跨境转运等关键环节，成为大湾区居民“家门口”的国际医疗首选地。穗港协作医疗联合体更入选“2025年度地方改革创新实践重点研究名单”，标志着南沙模式获得国家级认可。 三重优势奠基 政策区位与产业协同发力 南沙国际医疗的崛起，首先得益于国家层面的政策支持与先行先试授权。 2024年1月，国家三部委联合发布《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》，明确准许细胞和基因治疗企业经卫生健康部门备案后，可依托医疗机构开展限制类细胞移植治疗技术临床应用，为前沿技术从实验室走向病床打开了“快速通道”。同年9月，商务部、国家卫健委、国家药监局联合发布通知，允许在广东自贸区从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发应用，外商投资企业也可在南沙设立独资医院。叠加“港澳药械通”政策，中山大学附属第一（南沙）医院、广州市第一人民医院南沙医院成为指定医疗机构，目前已引进11种进口药品和8种进口器械，累计使用达202人次。此外，《广州南沙深化面向世界的粤港澳全面合作总体方案》明确15%企业所得税优惠政策，重点支持生命健康产业。“生物医药九条”对龙头企业最高奖励1亿元，对完成Ⅲ期临床试验的创新药给予1500万元奖励，形成了强大的政策引力。 区位优势同样不可替代。南沙为中心辐射100公里范围内汇集大湾区11座城市及五大国际机场，形成“半小时交通圈”，香港居民凭身份证即可便捷挂号就医，深圳机场40分钟可达。更关键的是，南沙锚定“8+2+3”现代化产业体系，将生物医药与健康列为八大战略性产业集群之一，并将细胞与基因列为三大未来产业之一。 “一城三谷六园”重点产业空间 在产业生态上，南沙已形成“一城三谷六园”空间格局，开建·生物医药产业园、开建·生命健康产业园等提供近140万平方米专业化载体。2025年8月，总投资2亿元的大湾区临床级种子细胞库、投资6815万元的大湾区细胞与基因治疗产业公共服务中心、大湾区生物治疗健康效应评价中心这三大核心平台更是同步启动，使南沙构建起“研发-中试-制造-医疗服务”完整生态闭环。今年3月，随着大湾区细胞与基因治疗产业公共服务中心正式动工以及广东省干（体）细胞全生命周期数据管理平台的正式启用，南沙健康产业进一步向规范化、标准化、信息化迈进。 资源厚积薄发 平台载体与干细胞治疗领跑全国 在政策与区位优势加持下，南沙在国际医疗方面的资源持续积累，目前已布局6家三甲医院及2个医学中心。其中，中山大学附属第一（南沙）医院国际医疗中心面积达3.3万平方米，于2025年正式投用，该医疗中心拥有17间诊室及150张床位；广州市第一人民医院南沙医院港澳居民健康服务中心近5年累计为境外人士提供医疗服务超1.3万人次。此外，南沙还引进了香港科技大学（广州）等科研机构，并建设了2万平方米的实验动物研究平台、3.2万平方米的公共实验平台，为产业创新发展提供强力支撑。 南沙的中山大学附属第一（南沙）医院 其中，干细胞治疗成为南沙国际医疗最亮眼的名片。相关资料显示，2025年6月全国首例β-地中海贫血基因治疗临床应用患者在南沙顺利出舱，相关企业的KL003项目成为国内唯一合法临床应用的地贫基因治疗产品。截至目前，该项目已治疗85例患者，50余人康复出院。相比于国际同类产品“天价疗法”，南沙的β-地中海贫血基因治疗费用仅为国际同类产品的约数十分之一，让地贫根治从可望不可及变为可治愈、可负担。 与此同时，膝关节骨性关节炎、慢加急性肝衰竭、缺血性脑卒中、克罗恩病肛瘘等疾病的干细胞治疗项目已陆续落地，累计九项技术投入临床应用，让疑难重症患者在南沙看到了新希望。 显然，这些成果不仅验证了南沙政策落地的实效，更奠定了其作为中国细胞与基因治疗“第一区”的领先地位。从政策先行到临床领跑，从产业集聚到全球链接，南沙正以“湾区之心”的使命担当，加速崛起为面向世界的国际医疗新高地。正如中国工程院院士钟南山所言，南沙正成为粤港澳大湾区干细胞产业全球创新高地。展望未来，随着制度创新的持续深化和产业生态的日益完善，南沙有望在全球生物医药竞争与国际医疗崛起中，书写更加精彩的中国故事。  来源：开建产业 （推广） 医保买药更贵？监管零容忍，严惩药店“阴阳价格”！ 30亿畅销药攻防战！晖致首仿，华东突袭，AZ还能守住霸主地位？ 31省（区、市）建医保电子处方中心，处方外流全面推进 www.yyjjb.com.cn 洞悉行业趋势 长按关注医药经济报 《中国处方药》 学术公众号 聚焦药学学术和循证研究 长按关注中国处方药 《医药经济报》 终端公众号 记录药品终端产经大事件 长按关注21世纪药店