A Phase I Clinical Study to Evaluate the Pharmacokinetics and Safety of MDR-001 Tablets in Patients With Mild and Moderate Hepatic Impairment and Matched Participants With Normal Hepatic Function

This is a Phase I, single-center, open-label, parallel-group study. A single oral dose of MDR-001, a GLP-1 receptor agonist, will be administered to participants with mild (Child-Pugh A) or moderate (Child-Pugh B) hepatic impairment and to matched healthy controls. The study aims to evaluate the pharmacokinetics and safety of MDR-001 in these populations. Primary pharmacokinetic endpoints include AUC and Cmax; safety endpoints include adverse events, vital signs, ECG, and laboratory assessments.

开始日期2026-06-01

申办/合作机构

杭州德睿智药科技有限公司

NCT07550621

/ Not yet recruiting临床1期

A Phase 1 Study to Evaluate the Effect of Rifampin on the Pharmacokinetics of MDR-001 and the Effect of Itraconazole on the Pharmacokinetics of MDR-001 in Healthy Adult Study Participants

A Phase I, open-label, fixed-sequence, two-part drug-drug interaction study in healthy Chinese adults to evaluate the effect of multiple-dose rifampin (Part A) or itraconazole (Part B) on the single-dose pharmacokinetics of MDR-001, an oral GLP-1 receptor agonist.

开始日期2026-05-06

申办/合作机构

杭州德睿智药科技有限公司

NCT07274137

/ Not yet recruiting临床3期

A Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase III Clinical Study to Evaluate the Efficacy and Safety of MDR-001 Administered Orally Over 52 Weeks in Participants With Overweight or Obesity (MOBILE)

This is a multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, phase III clinical study to evaluate the efficacy and safety of the oral small molecule MDR-001 Tablets over 52 weeks as an adjunct to a lifestyle intervention in participants with overweight or obesity.The goal of this clinical trial is to determine whether the oral drug MDR-001 can improve weight management in adult participants with overweight or obesity.

开始日期2026-02-01

申办/合作机构

杭州德睿智药科技有限公司

100 项与 MDR-001 相关的临床结果

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项与 MDR-001 相关的文献（医药）

1997-12-01·Zhonghua xue ye xue za zhi = Zhonghua xueyexue zazhi

[Study of antisense oligodeoxynucleotide in reversing multidrug resistance and inducing apoptosis of tumor cells].

Article

作者: Zhang, F ; Zhang, X ; Lin, Y ; Jiang, Y

OBJECTIVE:

T o explore an approach to the reversal of multidrug resistance(MDR) of tumor cells.

METHODS:

Antisense oligodeoxynucleotide (mdr-1-AS PS-ODN) was used.

RESULTS:

A large amount of DNA fragments was found in mdr-1-AS PS-ODN treated K562/ADM cells and almost all the mdr-1+ K562/ADM cells underwent apoptosis.

CONCLUSION:

mdr-1-AS PS-ODN could inhibit specifically mdr-1 gene expression, effectively reverse MDR of the tumor cells and promote ADM induced apoptosis of mdr-1+ K562/ADM.

384

项与 MDR-001 相关的新闻（医药）

2026-07-24

·NextSeq亦镁诺

基因测序与药物研发每日资讯 | 2026.7.24

基因测序与药物研发每日资讯2026年7月24日星期五覆盖基因测序技术突破、新药研发进展、监管动态与投资并购📋 当日资讯摘要 GSK肺癌新药获批：ROS1选择性抑制剂Jideytro（zidesamtinib）获FDA加速批准，成为GSK肺癌领域首个上市药物，收购Nuvalent后一周内即完成价值兑现中国原创新药全球首发：全球同步研发的"选择性食欲素2型受体激动剂"在中国率先获批，用于治疗1型发作性睡病，实现原创靶点创新药"中国首报首发" 海思科补体抑制剂上市：琥珀酸思普可泮片（HSK39297）获NMPA批准，成为全球首个每日一次口服补体B因子抑制剂，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症 AI制药融资热潮：Chai Discovery完成4亿美元C轮融资，估值达38亿美元；德睿智药完成5200万美元B轮融资，AI驱动药物发现持续获得资本重仓基因测序联盟扩容：因美纳"十亿细胞图谱"新增AI原生药企Formation Bio，已完成超3.5亿个细胞测序，产出超6 PB基因组数据🧬 基因测序 (4 条)因美纳"十亿细胞图谱"新增AI药物开发企业Formation Bio 日期： 7月16日｜来源： Illumina / 美通社｜公司：因美纳因美纳宣布"十亿细胞图谱"（Billion Cell Atlas）联盟新增三家成员，包括AI原生药物开发企业Formation Bio。该项目旨在通过全基因组扰动数据构建虚拟细胞模型，解决药物发现与开发全流程中的关键瓶颈。截至目前，项目已完成超过3.5亿个细胞测序，产生超过6 PB基因组数据，完成十亿总目标的约35%。阿斯利康、美国默克、礼来为创始参与方。华大智造与贝瑞科技达成战略合作，拓展纳米孔长读长测序日期： 7月15日｜来源：华大智造 / 贝瑞科技｜公司：华大智造华大智造与贝瑞科技正式达成战略合作，贝瑞科技引进3台华大智造G400-ER纳米孔长读长测序平台，成为华大智造"全读长"战略合作全面合作伙伴。合作将进一步拓展国产纳米孔测序技术在临床科研与精准医学中的应用。澳大利亚VCGS获ISO 15189认证，采用Oxford Nanopore全基因组测序日期： 7月8日｜来源： Oxford Nanopore / VCGS ｜公司： Oxford Nanopore 澳大利亚Victorian Clinical Genetics Services（VCGS）获得NATA对ISO 15189的认证，用于包含Oxford Nanopore测序技术的临床全基因组测序工作流程。该认证标志着纳米孔长读长测序技术在受监管的临床诊断框架内获得重要认可，有助于提升复杂基因组区域、结构变异和重复扩增的检测能力。PacBio与Covaris联合推出FFPE肿瘤样本HiFi长读长测序工作流日期： 7月第3周｜来源： PacBio / Covaris / Nature Communications ｜公司： PacBio PacBio与Covaris联合推出针对FFPE（福尔马林固定石蜡包埋）肿瘤样本的HiFi长读长测序工作流，采用Covaris truXTRAC提取、PacBio Kinnex文库和Revio测序组合。该技术可实现长达5,000 bp的HiFi reads，每样本超1亿条reads，结构变异检测超11,000个，推动长读长技术向临床肿瘤研究渗透。💊 药物研发 (5 条)科伦博泰TROP2 ADC联合疗法III期成功，拓展至PD-L1阴性NSCLC 日期： 7月15日｜来源：科伦博泰｜公司：科伦博泰科伦博泰宣布其靶向TROP2的ADC药物芦康沙妥珠单抗（sac-TMT）联合帕博利珠单抗一线治疗PD-L1阴性局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的III期临床研究（OptiTROP-Lung06）达到PFS主要终点。这是全球首个ADC联合免疫检查点抑制剂在一线治疗驱动基因阴性、PD-L1阴性非鳞状NSCLC上达到主要终点的III期临床研究。石药集团B7-H3 ADC启动III期临床试验，治疗铂耐药卵巢癌日期： 7月16日｜来源：石药集团｜公司：石药集团石药集团宣布其自主研发的B7-H3靶向ADC药物SYS 6043用于治疗铂耐药晚期卵巢癌、原发性腹膜癌及输卵管癌的III期临床试验在中国首家中心正式启动。该产品采用可特异性减少淋巴细胞摄取的工程化Fc抗体设计，旨在降低脱靶毒性风险并提高安全性。信达生物全球首款口服周制剂小分子GLP-1申报临床日期： 7月21日｜来源：信达生物｜公司：信达生物信达生物宣布其新型口服小分子GLP-1受体激动剂IBI3042的临床试验申请获国家药监局受理。IBI3042是全球首款进入临床阶段的口服周制剂小分子GLP-1药物，公司此前已在美国糖尿病学会（ADA）年会上披露相关代谢管线数据。百利天恒双抗ADC启动一线EGFR突变NSCLC全球III期临床日期： 7月初｜来源：百利天恒 / BMS ｜公司：百利天恒百利天恒合作方百时美施贵宝（BMS）在ClinicalTrials.gov注册EGFR/HER3双抗ADC新药Iza-Bren（伦康依隆妥单抗）联合奥希替尼头对头对比奥希替尼±铂类化疗一线治疗EGFR突变NSCLC的全球III期临床试验。该研究预计入组850例患者，此次III期启动将触发2.5亿美元里程碑付款。罗氏Gazyva获FDA优先审评，用于原发性膜性肾病日期： 7月15日｜来源：罗氏 / FDA ｜公司：罗氏美国FDA受理罗氏Gazyva/Gazyvaro（obinutuzumab）用于成人原发性膜性肾病（pMN）治疗的补充生物制品许可申请（sBLA），并授予优先审评资格。该申请基于III期MAJESTY研究的阳性结果，Gazyva组两年完全缓解率为36.9%，显著优于他克莫司组的5.7%。若获批，将成为首个FDA批准的pMN治疗药物。🏛️ 监管获批 (4 条)GSK Jideytro获FDA批准，成为其首个肺癌药物日期： 7月22日｜来源： GSK / FDA ｜公司： GSK 美国FDA加速批准GSK的Jideytro（zidesamtinib）用于治疗既往接受过ROS1激酶抑制剂治疗的局部晚期或转移性ROS1阳性NSCLC成人患者。该批准基于ARROS-1 I/II期临床试验结果，总体人群（n=117）客观缓解率（ORR）为44%，6个月和12个月持续缓解率分别为82%和69%。Jideytro是GSK完成106亿美元收购Nuvalent后获得的首个获批药物，也是GSK在肺癌领域的首个上市产品。海思科琥珀酸思普可泮片获批，全球首个每日一次口服CFB抑制剂日期： 7月23日｜来源：海思科 / NMPA ｜公司：海思科海思科自主研发的1类创新药琥珀酸思普可泮片（HSK39297）获国家药监局批准上市，用于既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。该药成为全球首个每日一次口服给药的补体B因子（CFB）抑制剂，此前全球已上市CFB抑制剂均需每日口服两次。2026年6月，海思科已与Nuvectis Pharma就该药达成大中华区、东南亚及印度以外区域的全球独占许可协议。全球同步研发创新药在中国首报首发，治疗1型发作性睡病日期： 7月21日｜来源： NMPA / 央视新闻｜公司：国家药监局国家药监局批准"选择性食欲素2型受体激动剂"上市，用于治疗16岁及以上青少年和成人的1型发作性睡病。该药在中国、美国、日本等国家同步提交上市注册申请，中国在全球范围内率先批准其上市，实现全球多中心研发原创靶点创新药"首报首发"的历史性突破。该药在中国获得突破性治疗品种认定并纳入优先审评审批程序。正大天晴抗乙肝1类新药IM-101获批临床日期： 7月23日｜来源：正大天晴 / NMPA ｜公司：正大天晴中国生物制药旗下正大天晴宣布其1类创新药IM-101注射液（PreS1重组融合蛋白）获NMPA临床试验批准，拟用于治疗慢性乙型肝炎（CHB）。IM-101是一款靶向PreS1的治疗性疫苗，具有打破免疫耐受、重建HBV特异性免疫应答的潜力，可通过体液免疫和细胞免疫双重途径清除病毒储存库，为实现CHB功能性治愈提供新的治疗策略。💰 投资并购 (5 条)Chai Discovery完成4亿美元C轮融资，估值达38亿美元日期： 7月14日｜来源： Chai Discovery ｜公司： Chai Discovery AI药物研发公司Chai Discovery宣布完成4亿美元C轮融资，投后估值达38亿美元。本轮融资由Index Ventures、Kleiner Perkins、Sequoia Capital和Dimension领投。Chai-2是首个用于完全从头抗体设计的零样本生成平台，其模型已被礼来、辉瑞、诺华等制药巨头部署使用。公司同日宣布与诺华达成合作，利用AI推进治疗性抗体发现。德睿智药完成5200万美元B轮融资，推进AI制药引擎与GLP-1管线日期： 7月8日｜来源：德睿智药｜公司：德睿智药德睿智药（MindRank）宣布分阶段完成累计5200万美元B轮融资，资金将用于自研全链路AI制药引擎MAP（Molecule Arts Platform）的技术迭代，以及推进口服小分子GLP-1受体激动剂MDR-001的III期临床开发至商业化。MDR-001从项目启动到进入III期临床历时约4.5年，累计研发投入约2300万美元。GSK完成106亿美元收购Nuvalent，强化肿瘤靶向治疗管线日期： 7月15日｜来源： GSK / Nuvalent ｜公司： GSK GSK宣布完成对Nuvalent的收购，交易总股权价值约为106亿美元。Nuvalent的核心资产包括ROS1抑制剂Jideytro（zidesamtinib）、ALK抑制剂neladalkib（NVL-655，FDA审评中，目标决定日期2026年11月27日）以及HER2靶向药物NVL-330。收购完成后一周内，Jideytro即获FDA批准，成为GSK肺癌领域首个上市产品。石药集团与阿斯利康达成最高17.7亿美元小核酸药物合作日期： 7月初｜来源：石药集团 / 阿斯利康｜公司：石药集团石药集团宣布与阿斯利康建立战略研发合作，利用石药集团专有的siRNA药物发现平台和肝外靶向递送平台开发新型小核酸候选药物。本次合作总金额最高达17.7亿美元，体现了跨国药企对中国创新药技术平台的认可，加速前沿管线的全球化开发。迪哲医药舒沃哲全球授权阿斯利康，首付款6亿美元日期： 7月23日｜来源：迪哲医药 / 阿斯利康｜公司：迪哲医药迪哲医药披露与阿斯利康签署舒沃哲（sunvozertinib）全球独家许可协议，阿斯利康获得该产品全球权益。迪哲医药将获得首付款6亿美元，里程碑款项最高9亿美元加销售分成。公司预计2026年上半年营业收入约5.22亿元，同比增长47.04%，归母净亏损同比大幅减亏44.35%。📈 趋势点评过去48小时，全球生物医药领域呈现"中国加速、AI升温、肿瘤靶向持续突破"三大主线。1. 中国从"跟随市场"升级为"全球首发策源地" 全球同步研发的原创靶点创新药在中国首报首发、海思科CFB抑制剂全球首个每日一次口服给药获批，标志着中国审评体系与临床能力已具备全球竞争力。跨国药企对中国创新资产的收购与授权合作密集落地，"全球研发一盘棋、中国同步申报"成为新常态。2. AI制药进入"数据资产"竞争新阶段 Chai Discovery 4亿美元C轮融资明确指向采购药企临床数据，Isomorphic Labs 21亿美元B轮融资后首条AI设计管线即将进入人体试验。因美纳"十亿细胞图谱"引入AI原生药企，显示高质量、结构化、大规模的组学数据正成为AI制药的核心壁垒。3. 肿瘤靶向与ADC赛道持续火热 ROS1、ALK等罕见驱动基因靶向药竞争加剧，GSK通过Nuvalent收购快速切入肺癌市场；科伦博泰、百利天恒、石药集团等中国企业的ADC/双抗ADC管线接连进入III期或触发里程碑，国产创新药在全球肿瘤治疗版图中的权重持续提升。4. 长读长测序向临床诊断渗透加速纳米孔测序获得ISO 15189临床认证、PacBio推出FFPE肿瘤样本工作流、华大智造拓展纳米孔"全读长"合作，长读长技术正从科研工具向临床诊断和精准医学加速转化，结构变异、甲基化、重复序列等复杂变异检测能力成为竞争焦点。关注 NextSeq亦镁诺，每日获取基因测序与药物研发最新资讯。

2026-07-24

·第一财经陆家嘴

产业焦点 | 技术发展与临床价值错位，AI制药仍是“锦上添花”？

导语全球不足三成AI制药企业投入人体疾病生物学研究。 AI制药似乎从不缺乏高光时刻——近半年，国内外数款AI设计的管线迈进Ⅲ 期临床。但随着首批AI药物的研发历程几近走完，产业界与资本市场对于 “AI能做什么”的预期已悄然回归至一个更趋冷静的轨道上。一个共识正在形成：AI带来的“快”，并不必然带来“省”；AI药的最终身价，归根结底要看它能够带来多少临床价值，而不仅仅依靠其算法标签。从“设计分子”走向“解决未满足临床需求”，AI制药要走的路还很长。这就需要产业投入和研发范式发生转向。近日，在国家药监局主管《中国食品药品监管》杂志上，来自图灵-达尔文实验室、北大肿瘤医院、北京安定医院、中科院计算所、中国信通院等机构研究人员共同刊发了一篇研究文章，提出在临床价值导向下，推动AI制药范式由“同类首创（FIC）”向“疾病领域治疗价值首创（FID）”的范式重构。作为该文章的共同第一作者，图灵-达尔文实验室副主任、中科计算技术西部研究院研究员赵宇在接受第一财经专访时解释称，当前全球新药研发领域的AI 相关投入呈现显著不均衡特征——重化学模型而轻生物模型，继而导致候选新药分子的临床价值与原创性不足。所谓FID范式，即以疾病未满足临床需求为起点，通过构建以生物模型和化学模型二元协同的AI 制药工程化体系，让化学模型持续聚焦未成药靶点，着力突破其中“难成药”的技术限制，让生物模型进一步深化疾病机制解析，系统阐明靶点与疾病之间的作用通路，挖掘其在不同疾病场景中的潜在治疗价值，从而最大化靶点开发潜力，最终实现 “药找疾病”转为“疾病找药”的转变。 AI制药仍是“锦上添花”？ “AI制药能不能颠覆药物研发？我们看到点状突破，但这件事情整体上还没有发生。”某高校药学院教授对第一财经表示。一个新药的问世，需依次经历靶点发现与化合物筛选、临床前研究（动物试验），以及Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ 期人体临床的漫长过程。有业界观点认为，候选药物化合物的成药率低。同时，候选药物分子因安全性和有效性不达预期，在II期、III期临床试验中夭折概率大。这两个层次共同构成了药物研发领域的“死亡之谷”。全球医药研发追踪机构Biomedtracker发布的一项统计显示，新分子实体（NME）的Ⅱ期通过率仅25.6%。目前，AI制药应用最广泛的领域是从海量化学分子里找到并打磨出具备成药性潜力的候选化合物。对于AI能否提高临床转化成功率，跨越“死亡之谷”，业界观点不一。前述受访药学专家认为，目前，AI应用的底层逻辑仍是对现有文献知识的关联性分析。“为什么你们看到AI所谓的靶点发现经常是老药新用，就是因为它仍在做关联性——不是帮你发现靶点，只是提供更多假设。相较于有经验的临床科学家，AI提出的假设可能更多更快，但验证假设仍是人的工作。” 在他看来，药物研发中资源消耗最大、耗时最长的环节是临床验证，这需要证明药物机制在人体中产生预期效果，许多药物便折戟于此，新机制药物尤甚。然而，目前AI对此表现得尤为无能为力。更通俗来说，AI可以靶点发现和分子设计阶段大幅提升效率，却也极有可能在临床验证阶段“掉链子”——算法驱动下大量涌现的候选分子，夭折于进入真实的临床前（动物试验）阶段。近半年多以来，AI制药圈在“跨越死亡之谷”中迎来一些标志性进展事件。7月8日，英矽智能宣布其针对特发性肺纤维化（IPF）的候选药 Rentosertib 正式启动 III 期临床试验，这是全球首个由 AI 完成靶点发现与分子设计、并推进至 III 期的候选药物。去年12月底，德睿智药自主研发的AI辅助设计小分子药物MDR-001启动III期中国临床试验，这是国内首款进入III 期的AI设计药物。但总体来看，一名接受第一财经采访的医院临床试验机构研究人员认为，“当前谈及AI提高药物研发效率，可能还只是概率学上的必然结果”。 “其深层原因在于对疾病机制理解的不充分，难以支撑临床阶段的有效验证。”赵宇说。赵宇补充称，目前，AI研发管线的资产价值，本质上仍取决于其靶点和机制的新颖性和解决未满足临床需求。现状是，除了个别候选药，AI目前还主要是在做改良新药。更为关键的是，赵宇认为，如果AI制药仍沿用传统FIC新药创新范式，即对靶点与疾病之间的研究多停留在相关性层面，缺乏充分的因果验证，该药在后续确定和拓展适应证方向时，仍面临大量的试错成本。于是，AI在前端靶点阶段赢得的效率，又在后端临床验证中大量损耗。前述临床研究人员也提到，长期以来，药企新药的管线布局，一方面受市场热点因素影响，另一方面科学性依据不足。这样的低效研发问题在当前的AI浪潮中，尚未得到有效解决。相较于在靶点发现和设计上“锦上添花”，业界开始期待AI给出更具突破性的解法：通过强化疾病机制解析与临床需求锚定，在研发早期即提升决策质量，从源头提高进入临床阶段候选化合物的有效性与成功概率。东方富海上海副总经理、合伙人李潇男近日在《浦江科技评论》上给出一个形象的比喻：过去说AI降本增效，本质上它解决的还是如何画出一个更好的“钥匙”（药物分子）去匹配已知的“锁”（靶点）。只有从一位技艺精湛的分子绘图员成长为一位能理解生命系统底层逻辑的架构师，AI制药的“成人礼”方才形成。 “未来，能不能通过AI模型精准预测生物学扰动与疾病之间的直接关系，并且将安全性等多变量因素都算准了？”前述受访药学专家同样认为，只有做到这些，AI才能实质上提升药物研发效率。瓶颈背后：重化学模型，轻生物模型在赵宇看来，当下业界对于AI制药的“落差感”，归根结底是因为技术爆发式增长与临床价值导向之间的结构性错位。AI不仅仅要作为“分子发现加速器”，更要成为“生物医药创新体系的核心驱动力”。他提到一组数据：AI 发现的分子在临床Ⅰ期的成功率可达 80%~90%、显著优于行业历史均值，但进入更依赖疾病机制理解的Ⅱ期后，成功率即回落至约 40%、与行业均值持平。截至目前，全球尚无任何由 AI 发现的药物获批。为此，赵宇认为，AI制药必须打破当前的投入失衡局面。眼下，全球研发资源过度向化学模型倾斜，而对揭示疾病底层逻辑的生物模型投入明显不足。一项国际研究佐证了赵宇的观点：当前，大部分公司将算力局限于靶点鉴定与分子设计两端，仅不足 24% 的 AI 药物发现公司将 AI 应用于临床前阶段的人体疾病生物学研究。今年2 月，摩根士丹利发布的行业研究报告《跨越分子：2026 年是人工智能药物发现的成败之年》尝试以“化学模型”与“生物模型”二分法对AI 制药技术格局进行概括。化学模型，即以结构生物学为底层支撑，以物理化学规律为核心约束，主要作用于分子设计、合成与优化等研发环节，其核心功能在于解决 “药物分子如何实现成药”问题；生物模型，则聚焦回答“新药研发该往哪走”的科学问题，其核心关切是疾病的发生发展机制、靶点与疾病之间的因果关系等新药研发前端问题。由于生物模型发展滞后，科研人员以及行业对疾病机制缺乏统一、系统的认知，使得化学模型各环节的优化仅围绕单一研发需求展开，未能充分契合疾病治疗逻辑与创新药研发全流程规律，最终导致“各环节高效、全流程低效”。前述摩根士丹利报告认为，化学模型侧重执行效率，已具备较高商业化成熟度，是药企研发体系中的“加速器”。但生物模型的发展水平将决定AI制药行业的价值上限，目前仍整体处于临床验证阶段。比如，在中国，AI制药的头部企业英矽智能和晶泰科技分别对应“生成式分子设计”与“高精度物理计算”两大主流化学模型的商业化模式。在生物模型方面，基于其计算医学平台能力，赵宇所在团队构建了胰腺癌疾病生物学模型，并由此推进了胰腺癌1类创新药PR00012的研发，目前已进入Ⅰ期临床研究阶段。赵宇设想了一个生物模型与化学模型组合应用的理想AI药物研发场景：在药物发现阶段，生物模型通过整合多组学数据建立靶点与疾病的因果关联，率先回答“为何干预”的科学命题，化学模型再基于物理化学规律在化学空间中搜索成药分子，回答“如何干预”的工程难题；进入临床前和临床阶段时，生物模型的价值会持续显现。生物模型扮演的“虚拟病人”角色，一方面可以替代部分动物试验，弥合跨越物种鸿沟问题，另一方面可以通过疗效预测和患者入组优化，替代部分人体临床，更好地识别出药物响应的潜在获益人群特征。赵宇所在计算医学团队联合北大肿瘤医院自五年前开始的一项前瞻虚拟临床试验研究，这是世界第一个虚拟临床试验。“目前，虚拟临床已经完成，论文正在发表中”。在有了“第一个吃螃蟹的人”之后，第一财经近期了解到，少数国内创新药企和医院临床研究中心也开始筹备虚拟临床的研究，但数据与算力仍是他们的主要关切。 “生物模型的长期价值是毋庸置疑，但其投入并不是一个短期算得平的账。相较于化学模型，生物模型所需的数据量更大，对算力要求也更高，加之行业认知还处于一个早期阶段，建议由国家队或大平台推动，降低入局门槛。”前述受访临床研究人员称。一种业界设想是，在资源配置层面，后续可考虑设立“AI 制药二元模型协同”相关科技专项，明确生物与化学模型的经费配比，重点向疾病机制解析等生物模型基础研究倾斜。同时，针对生物模型长周期、高风险特征，可以试点长周期考核、容错机制及按研发里程碑节点拨付经费。

临床2期临床结果临床1期临床3期抗体药物偶联物

2026-07-24

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AI制药为何仍不能颠覆药物研发？专...

来源：市场资讯（来源：第一财经资讯）AI制药似乎从不缺乏高光时刻——近半年，国内外数款AI设计的管线迈进Ⅲ 期临床。但随着首批AI药物的研发历程几近走完，产业界与资本市场对于 “AI能做什么”的预期已悄然回归至一个更趋冷静的轨道上。一个共识正在形成：AI带来的“快”，并不必然带来“省”；AI药的最终身价，归根结底要看它能够带来多少临床价值，而不仅仅依靠其算法标签。从“设计分子”走向“解决未满足临床需求”，AI制药要走的路还很长。这就需要产业投入和研发范式发生转向。近日，在国家药监局主管《中国食品药品监管》杂志上，来自图灵-达尔文实验室、北大肿瘤医院、北京安定医院、中科院计算所、中国信通院等机构研究人员共同刊发了一篇研究文章，提出在临床价值导向下，推动AI制药范式由“同类首创（FIC）”向“疾病领域治疗价值首创（FID）”的范式重构。作为该文章的共同第一作者，图灵-达尔文实验室副主任、中科计算技术西部研究院研究员赵宇在接受第一财经专访时解释称，当前全球新药研发领域的AI 相关投入呈现显著不均衡特征——重化学模型而轻生物模型，继而导致候选新药分子的临床价值与原创性不足。所谓FID范式，即以疾病未满足临床需求为起点，通过构建以生物模型和化学模型二元协同的AI 制药工程化体系，让化学模型持续聚焦未成药靶点，着力突破其中“难成药”的技术限制，让生物模型进一步深化疾病机制解析，系统阐明靶点与疾病之间的作用通路，挖掘其在不同疾病场景中的潜在治疗价值，从而最大化靶点开发潜力，最终实现 “药找疾病”转为“疾病找药”的转变。AI制药仍是“锦上添花”？“AI制药能不能颠覆药物研发？我们看到点状突破，但这件事情整体上还没有发生。”某高校药学院教授对第一财经表示。一个新药的问世，需依次经历靶点发现与化合物筛选、临床前研究（动物试验），以及Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ 期人体临床的漫长过程。有业界观点认为，候选药物化合物的成药率低。同时，候选药物分子因安全性和有效性不达预期，在II期、III期临床试验中夭折概率大。这两个层次共同构成了药物研发领域的“死亡之谷”。全球医药研发追踪机构Biomedtracker发布的一项统计显示，新分子实体（NME）的Ⅱ期通过率仅25.6%。目前，AI制药应用最广泛的领域是从海量化学分子里找到并打磨出具备成药性潜力的候选化合物。对于AI能否提高临床转化成功率，跨越“死亡之谷”，业界观点不一。前述受访药学专家认为，目前，AI应用的底层逻辑仍是对现有文献知识的关联性分析。“为什么你们看到AI所谓的靶点发现经常是老药新用，就是因为它仍在做关联性——不是帮你发现靶点，只是提供更多假设。相较于有经验的临床科学家，AI提出的假设可能更多更快，但验证假设仍是人的工作。”在他看来，药物研发中资源消耗最大、耗时最长的环节是临床验证，这需要证明药物机制在人体中产生预期效果，许多药物便折戟于此，新机制药物尤甚。然而，目前AI对此表现得尤为无能为力。更通俗来说，AI可以靶点发现和分子设计阶段大幅提升效率，却也极有可能在临床验证阶段“掉链子”——算法驱动下大量涌现的候选分子，夭折于进入真实的临床前（动物试验）阶段。近半年多以来，AI制药圈在“跨越死亡之谷”中迎来一些标志性进展事件。7月8日，英矽智能宣布其针对特发性肺纤维化（IPF）的候选药 Rentosertib 正式启动 III 期临床试验，这是全球首个由 AI 完成靶点发现与分子设计、并推进至 III 期的候选药物。去年12月底，德睿智药自主研发的AI辅助设计小分子药物MDR-001启动III期中国临床试验，这是国内首款进入III 期的AI设计药物。但总体来看，一名接受第一财经采访的医院临床试验机构研究人员认为，“当前谈及AI提高药物研发效率，可能还只是概率学上的必然结果”。“其深层原因在于对疾病机制理解的不充分，难以支撑临床阶段的有效验证。”赵宇说。赵宇补充称，目前，AI研发管线的资产价值，本质上仍取决于其靶点和机制的新颖性和解决未满足临床需求。现状是，除了个别候选药，AI目前还主要是在做改良新药。更为关键的是，赵宇认为，如果AI制药仍沿用传统FIC新药创新范式，即对靶点与疾病之间的研究多停留在相关性层面，缺乏充分的因果验证，该药在后续确定和拓展适应证方向时，仍面临大量的试错成本。于是，AI在前端靶点阶段赢得的效率，又在后端临床验证中大量损耗。前述临床研究人员也提到，长期以来，药企新药的管线布局，一方面受市场热点因素影响，另一方面科学性依据不足。这样的低效研发问题在当前的AI浪潮中，尚未得到有效解决。相较于在靶点发现和设计上“锦上添花”，业界开始期待AI给出更具突破性的解法：通过强化疾病机制解析与临床需求锚定，在研发早期即提升决策质量，从源头提高进入临床阶段候选化合物的有效性与成功概率。东方富海上海副总经理、合伙人李潇男近日在《浦江科技评论》上给出一个形象的比喻：过去说AI降本增效，本质上它解决的还是如何画出一个更好的“钥匙”（药物分子）去匹配已知的“锁”（靶点）。只有从一位技艺精湛的分子绘图员成长为一位能理解生命系统底层逻辑的架构师，AI制药的“成人礼”方才形成。“未来，能不能通过AI模型精准预测生物学扰动与疾病之间的直接关系，并且将安全性等多变量因素都算准了？”前述受访药学专家同样认为，只有做到这些，AI才能实质上提升药物研发效率。瓶颈背后：重化学模型，轻生物模型在赵宇看来，当下业界对于AI制药的“落差感”，归根结底是因为技术爆发式增长与临床价值导向之间的结构性错位。AI不仅仅要作为“分子发现加速器”，更要成为“生物医药创新体系的核心驱动力”。他提到一组数据：AI 发现的分子在临床Ⅰ期的成功率可达 80%~90%、显著优于行业历史均值，但进入更依赖疾病机制理解的Ⅱ期后，成功率即回落至约 40%、与行业均值持平。截至目前，全球尚无任何由 AI 发现的药物获批。为此，赵宇认为，AI制药必须打破当前的投入失衡局面。眼下，全球研发资源过度向化学模型倾斜，而对揭示疾病底层逻辑的生物模型投入明显不足。一项国际研究佐证了赵宇的观点：当前，大部分公司将算力局限于靶点鉴定与分子设计两端，仅不足 24% 的 AI 药物发现公司将 AI 应用于临床前阶段的人体疾病生物学研究。今年2 月，摩根士丹利发布的行业研究报告《跨越分子：2026 年是人工智能药物发现的成败之年》尝试以“化学模型”与“生物模型”二分法对AI 制药技术格局进行概括。化学模型，即以结构生物学为底层支撑，以物理化学规律为核心约束，主要作用于分子设计、合成与优化等研发环节，其核心功能在于解决 “药物分子如何实现成药”问题；生物模型，则聚焦回答“新药研发该往哪走”的科学问题，其核心关切是疾病的发生发展机制、靶点与疾病之间的因果关系等新药研发前端问题。由于生物模型发展滞后，科研人员以及行业对疾病机制缺乏统一、系统的认知，使得化学模型各环节的优化仅围绕单一研发需求展开，未能充分契合疾病治疗逻辑与创新药研发全流程规律，最终导致“各环节高效、全流程低效”。前述摩根士丹利报告认为，化学模型侧重执行效率，已具备较高商业化成熟度，是药企研发体系中的“加速器”。但生物模型的发展水平将决定AI制药行业的价值上限，目前仍整体处于临床验证阶段。比如，在中国，AI制药的头部企业英矽智能和晶泰科技分别对应“生成式分子设计”与“高精度物理计算”两大主流化学模型的商业化模式。在生物模型方面，基于其计算医学平台能力，赵宇所在团队构建了胰腺癌疾病生物学模型，并由此推进了胰腺癌1类创新药PR00012的研发，目前已进入Ⅰ期临床研究阶段。赵宇设想了一个生物模型与化学模型组合应用的理想AI药物研发场景：在药物发现阶段，生物模型通过整合多组学数据建立靶点与疾病的因果关联，率先回答“为何干预”的科学命题，化学模型再基于物理化学规律在化学空间中搜索成药分子，回答“如何干预”的工程难题；进入临床前和临床阶段时，生物模型的价值会持续显现。生物模型扮演的“虚拟病人”角色，一方面可以替代部分动物试验，弥合跨越物种鸿沟问题，另一方面可以通过疗效预测和患者入组优化，替代部分人体临床，更好地识别出药物响应的潜在获益人群特征。赵宇所在计算医学团队联合北大肿瘤医院自五年前开始的一项前瞻虚拟临床试验研究，这是世界第一个虚拟临床试验。“目前，虚拟临床已经完成，论文正在发表中”。在有了“第一个吃螃蟹的人”之后，第一财经近期了解到，少数国内创新药企和医院临床研究中心也开始筹备虚拟临床的研究，但数据与算力仍是他们的主要关切。“生物模型的长期价值是毋庸置疑，但其投入并不是一个短期算得平的账。相较于化学模型，生物模型所需的数据量更大，对算力要求也更高，加之行业认知还处于一个早期阶段，建议由国家队或大平台推动，降低入局门槛。”前述受访临床研究人员称。一种业界设想是，在资源配置层面，后续可考虑设立“AI 制药二元模型协同”相关科技专项，明确生物与化学模型的经费配比，重点向疾病机制解析等生物模型基础研究倾斜。同时，针对生物模型长周期、高风险特征，可以试点长周期考核、容错机制及按研发里程碑节点拨付经费。

100 项与 MDR-001 相关的药物交易

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
肥胖	临床3期	中国	杭州德睿智药科技有限公司	2026-02-01
2型糖尿病	临床2期	中国	杭州德睿智药科技有限公司	-
高血压	临床前	中国	杭州德睿智药科技有限公司	2026-04-01

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT07110766 (GlobeNewswire) 人工标引	临床1期	肥胖	24	MDR-001 240 mg QD	觸積鏇衊鹹積鏇築鬱糧(膚願廠艱糧觸網簾齋鏇) = 範襯網齋醖鏇遞鹽醖餘鬱廠鏇糧簾顧淵網鑰餘 (襯鹽範築構構壓製齋淵 ) 更多	积极	2025-09-29
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NCT06606483 (NEWS) 人工标引	临床2期	超重 \| 肥胖	-	MDR-001	範鬱網窪鏇窪齋鬱築蓋(廠構鹹構憲蓋蓋鏇醖憲) = 衊觸艱廠製衊廠網顧廠網網築製鏇衊醖蓋鑰齋 (築衊醖繭鏇選遞鹽鑰觸 ) 更多	积极	2025-06-20
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NCT06606483 (NEWS) 人工标引	临床2期	超重 \| 肥胖	-	MDR-001	遞製鬱齋網範糧觸繭淵(簾夢襯選壓齋遞廠繭鹹) = 憲餘簾顧鏇醖膚餘衊齋艱糧衊糧獵繭膚網襯廠 (遞製獵鏇醖願鹹淵觸鏇 ) 更多	积极	2024-10-10
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