Adalimumab-AFZB

自身免疫疾病，有些被称为“不死的癌症”。它们很少直接致命，却常常伴随患者一生，带来持续的疼痛、皮肤损伤、关节变形和生活质量的断崖式下降。全球范围内，自免疾病的市场规模仅次于肿瘤，患者数以亿计。 长期以来，这类疾病大多使用非甾体抗炎药和激素类药物治疗。但激素类药物药效有限、副作用多，后期出现的生物制剂患者依从性差，生产成本较高，生产、运输、管理上有诸多不便之处。 万昭奎博士希望为患者提供更多选择。8年前，他创办凌科药业，坚持开发高选择性的口服小分子自免药，希望用差异化创新惠及全球患者。他的团队不仅关注创新药能否做成，更关注药物是否在疗效、安全性和患者的体验之间找到最佳平衡状态。 从首个产品泽普昔替尼开始，凌科就明确以“Best-in-class”为目标。在近期的欧洲风湿病学大会EULAR 2026上，该产品在类风湿关节炎III期研究中的终点数据对外公布，所有的药效主要终点和次终点均较安慰剂组具有显著的提高，其中深度缓解参数表现更为优异。 在第二代选择性JAK抑制剂领域，凌科处于国内第二代和下一代JAK抑制剂研发的领先梯队。从有向优，从本土走向全球。万昭奎相信，口服小分子自免药的黄金时代才刚刚开始。 今年4月，凌科药业荣获“2026福布斯中国行业发展领创者评选”的“领军企业”奖项。我们特邀万昭奎博士围绕自免疾病治疗趋势、JAK抑制剂赛道竞争格局及凌科药业的差异化布局等话题展开分享，畅谈中国创新药如何走向全球竞争。以下是本次对话的主要内容（经编辑整理）： Q 为什么凌科坚持做口服自免药？公司的研发成果能为行业带来哪些价值？ 万昭奎：在全球范围内，免疫疾病的患者数量是第二多，仅次于肿瘤。比如，2025年，类风湿性关节炎全球大概有4,000多万患者，中国中至重度类风湿关节炎患者人数约为490万。强直性脊柱炎全球约3,400万，中国中至重强直性脊柱炎患者人数约310万。特应性皮炎就更多了，全球大概7亿患者，中国特应性皮炎患者人数超7000万，其中中至重度特应性皮炎患者约2000万，轻度特应性皮炎患者约5300万。随着科学认知提高、诊断水平提高，目前已知的自免疾病种类大概有100多种。 自身免疫疾病在临床治疗上有很多痛点。以类风湿性关节炎为例，最早大多使用非甾体抗炎药和激素类药物。激素类药物的药效有限，而且副作用多，比如影响生长因子，容易产生抗药性。到了上世纪末本世纪初，一些单克隆抗体的生物制剂，譬如阿达木单抗，开始出现，近20年来基本上成为了很多疾病的主流药物。但是生物制剂基本上都要做注射，在部分患者中存在给药便利性和长期依从性以及耐药等方面的挑战。生产成本也高，生产、运输、管理等有很多不便之处。 我20年前进入行业之后就学到这一点：凡是有大分子的疾病，我们都希望用小分子来替代它，因为口服依从性高，而且后来发现像JAK抑制剂这类药物起效也快。凌科的领先产品泽普昔替尼在临床研究中展现出快速起效的特点，在特应性皮炎和风湿性关节炎等适应症的临床研究中，我们观察到一两周内患者的各项指标就有统计意义的显著提高，特应性皮炎患者在24小时内就感受到瘙痒明显改善。 根据公司已经在EULAR（欧洲风湿病协会年会）公开的数据以及口头报告，泽普昔替尼III期研究共纳入430例中重度且对生物制剂响应不佳或不耐受的活动性类风湿关节炎患者。12周时ACR20应答率即达74.0%，ACR50达41.4%；至24周时，ACR20进一步提升至79.1%，ACR50达55.8%，代表深度缓解的ACR70达34.4%，低疾病活动度（DAS28-CRP≤3.2）达标率为67.0%，所有终点均显著优于安慰剂（P<0.0001）。在安全性方面，泽普昔替尼耐总体受性良好，观察到的严重不良事件与安慰剂相当。 北京协和医院白炜教授在EULAR讲解凌科药业产品 如果我们能替代这些需要注射的生物制剂，给患者提供一个更好的方案，我觉得这是非常有意义的一件事情，而且是一个长期有巨大需求的事业。这是我们立志进入免疫制药领域的初衷。 凌科希望用差异化创新惠及全球患者。我们不仅关注创新药能否做出来，更关注这些药物是否在疗效、安全性和患者的体验之间找到最佳平衡状态。我们的现有早期管线聚焦在JAK-STAT通道上，开发了多个具有明显差异化的创新药物，包括高选择性JAK1抑制剂泽普昔替尼（LNK01001），组织限制性软JAK抑制剂（LNK01004），还有能够穿越血脑屏障的入脑药物，TYK2抑制剂（LNK01006），这些项目体现了公司具有灵活和专业的技术来针对不同适应症，并且体现了公司在药物设计方面的研发能力。我们希望加入中国的创新药浪潮之中，从有向优，从本土市场走向全球竞争。 Q 肿瘤领域的药企通常追求治愈，自免领域的制药企业是不是更专注于减轻患者痛苦？ 万昭奎：自免也想治愈，最终目标是一样的。肿瘤药物的有效性常常用生存期来衡量，最看重的是延长生存时间。自免适应症则需要对药物的药效和安全性同时考量。 而在自免领域，如果能治愈患者当然是最理想的。但现实情况是，免疫疾病的发病机制非常复杂，研发是一个循序渐进的过程。有些自身免疫病被称为“不死的癌症”，患者要长期用药。所以自免药物不仅要有良好的药效，同时要有非常好的安全性。 你看像高血压、糖尿病这些慢性病，现在控制得很好，患者因为这些疾病死亡或者健康受到严重影响的情况已经非常少了。我觉得，如果我们能把自免疾病也做到这样，让它变成真正可控的慢性病，同时极大提高患者的生活质量，这本身就是一件非常有价值的事情。 Q 凌科成立于2017年，彼时是国内创新药政策红利的高峰期，在您看来，这些年中国创新药面临的整体环境发生了哪些变化？行业的竞争逻辑有哪些变化？ 万昭奎：我们是2017年底注册的公司，2018年初开始真正运营。从2017年开始，中国新药研发进入了加速期。那时候资本充裕，从中央到地方出台了很多鼓励政策。行业的核心逻辑就是追赶国际先进水平。只要方向正确、研发和临床开展顺利，基本上都能有较高的几率得到资本的支持。凌科很荣幸，成为了早期验证政策和资本红利的一分子。 这几年确实发生了很大变化。首先，我认为国家的政策一直在向好的方向发展。从医保谈判到新药定价，从过去一直依赖仿制药到现在鼓励创新药，中国都做得非常好，这些都会给老百姓带来了实实在在的福利，也提升了中国新药研发在全球的地位。我要给国家、给监管部门药监局（NMPA）、给CDE（Center for Drug Evaluation，即“国家药品监督管理局药品审评中心”）点赞。 但资本市场就不太一样了。近年来行业融资环境发生变化，资本市场更加关注企业的创新质量、临床价值和全球化能力。市场有自己的周期，同时国内IPO政策调整，导致融资变难。投资人现在关注的焦点也不一样了：到了今天这个时间节点，他们更关注你的方向、执行力、对政策的把握，看临床数据、全球化能力、商业化能力。 所以，我们这个行业正在从资本驱动转向真正的能力竞争，大家开始看你是不是Best-in-class。我认为这是一个循序渐进的过程。从仿制药做到Me-better（改良型新药），再做到Best-in-class（同类最优）、First-in-class（首创新药），这是符合行业发展规律的。因为国家和行业允许我们这么做，才有了今天相对成熟的大环境。并且，现在监管和国家政策正全面国际化，强调差异化和临床价值，这对创新药企业提出了更高的要求，不能再拿过去的标准来做了。 中国创新药企业已经真正进入了全球竞争的阶段。我们不仅要满足国内监管和市场的需求，还要适应国际研发、国际临床的标准，具备商务拓展和国际合作的能力。 Q 凌科如何推动产品的商业化落地？ 万昭奎：从严格意义上讲，商业化不是从产品获批才开始的，而是从研发之初就要明确定位。凌科在临床前药物发现阶段就会做好产品画像：这个产品大概是什么样的，要解决什么问题，并且对临床策略要有清晰的认知和目标。我们的核心任务是保证质量，做出有国际竞争力的临床数据，同时要有比较快的执行速度。执行力也是我们非常重要的评判标准，具体体现在加快产品注册和临床研究进程上。 具体到商业化措施，我们已经给出了答案。我们的核心产品泽普昔替尼（LNK01001），在三个适应症上都已进入或完成了III期临床。其中，特应性皮炎的上市申请，今年4月初已经被CDE受理了。类风湿性关节炎76周的三期实验将会在近期完成，强直性脊柱炎的III期入组也马上要完成了。在第二代选择性JAK1抑制剂这个领域，我们处于国内的领先梯队。 2022年，凌科与先声药业达成了合作，由他们负责我们的类风湿性关节炎和强直性脊柱炎药品在大中华区的销售权。实际上这个协议从2021年就开始谈了，当时我们的II期临床才刚刚启动。先声药业通过非常审慎的评估，认可了我们的产品有Best in class的潜力，所以他们在那个时间点就做出了合作的决心。先声药业具有雄厚的市场化经验，和他们的合作给了我们商业化的基础和信心。 当时很多Biotech都想自己做商业化。但我们认真考虑了一下，如果等产品快要上市了再建立销售团队，要花很多钱，而且在产品获批之前总有风险，这是小公司难以承受的。同时，碰到先声这样的合作伙伴非常不容易——他们在类风关领域的全国销售布局做的非常好。由他们来做，销售放量的速度会比我们自己做快很多，能把好产品尽快送到患者手上。 所以，凌科的商业化布局在Biotech里面是比较早的，模式也比较创新。海外方面，去年年底我们和Formation Bio达成了独家开发与许可协议。总的来说，我们在商业化上都是争取提前布局、提前落实的。 Q 现在布局JAK抑制剂的外企和本土药企越来越多，凌科有哪些独特的竞争优势？ 万昭奎：凌科做的是第二代选择性JAK抑制剂。全球范围内，代表性的第二代JAK抑制剂乌帕替尼，去年总销售额已经达到80多亿美元。国内恒瑞也获批了一个。这个赛道确实卷，但我们是相对跑在前面的，今年上半年已经递交了特应性皮炎的上市申请。 我们不怕卷，怕的是不够好。我们团队在JAK领域有长期积累。十几年前，我在辉瑞工作期间曾参与JAK1/TYK2双靶点抑制剂brepocitinib的设计与研发；我们的联合创始人Michael Vazquez也曾在辉瑞参与推动JAK抑制剂abrocitinib从临床前研究进入临床阶段。 这些经历让我们对JAK通路的药物研发有着更深入的理解，也帮助我们在新一代产品设计上不断优化和创新。泽普昔替尼凝聚了团队多年的研发经验和对临床需求的理解。从目前获得的临床数据来看，我们看到了非常令人鼓舞的结果，也更加坚定了将其打造成为具有国际竞争力创新药物的信心。 泽普昔替尼（LNK01001）是一款高选择性的JAK1抑制剂，在全球范围内的后期临床产品中，具有一个独一无二的化学结构。我们的RA Ⅲ期的数据发表后，有海外媒体(FierceBio)在几小时内就做了报道，把我们的数据和乌帕替尼的实验数据进行交叉比照。结果显示，泽普昔替尼展现出具有竞争力的疗效和良好的安全性特征。而且，我们的严重不良反应发生率跟安慰剂相当。最近欧洲风湿协会年会上，我们很高兴在国际舞台上对该产品的类风湿性关节炎的三期顶线数据进行了口头报告，LNK01001连续给药24周的关键疗效评价终点都成功达到，而且深度缓解参数也很漂亮。凌科注重新颖性、药效和安全性平衡的理念，都得到了验证。 而且我们不止LNK01001这一个产品。我们前面提到的LNK01004，是一个皮肤限制性的JAK抑制剂。很多免疫性疾病是局灶的——关节炎在关节里，肠炎在肠道里，皮肤病在皮肤里。如果我们能把药物只送到致病的组织和器官里起效，同时避免它进入血液被带到全身，就能大幅减少系统性免疫抑制带来的副作用。LNK01004做的就是这件事：把药物送到皮肤的真皮和表皮，血液暴露量极少。这个产品目前已经在具有较大体表面积 (BSA: 5 – 35%)、中重度的特应性皮炎的患者身上获得的临床结果显示出积极疗效信号和良好的安全性特征。 我们非常荣幸在II期临床中验证成功了。根据我们的信息，业界尚未有其他成功案例。 我认为，凌科有机会在国内和国际上参与竞争，真正给患者提供一些不一样的选择。 Q 未来3到5年，中国乃至全球自免药的发展趋势会是什么样的？ 万昭奎：自免是这几年生物医药研发很火的一个赛道。我从入行第一天就被教导：口服药永远是患者的第一选择。优势很明显：有些患者不愿意打针，也害怕打针。而且通常生物制剂常常起效较慢。比如有些生物制剂需要4到6周才开始有显著性疗效，而我们的LNK01001临床研究中展示出起效快的特点，部分关键疗效指标在较早时间点即可观察到改善。两周之内，很多关键性参数都有显著提高。尤其在特应性皮炎里，患者用药24小时内，瘙痒就有显著改善。还有一个关键点，小分子的半衰期通常只有几小时，多数停药后副反应可能就消失或减轻了。所以我认为，口服小分子会持续保有它的地位。 第二个，自免疾病的病人要长期用药。所以我们追求药效和安全性平衡的方向不会改变。监管机构对自免药物长期安全性的要求会越来越严格。如果自免药为了追求药效而用最大剂量来达到最大药效的设计，那是不合理的。譬如在JAK抑制剂领域，如果选择性不好，抑制JAK2可能产生血液副反应。所以监管机构看的不仅仅是药效尽量最大化，而是需要疗效与安全性的最佳平衡。我们很高兴我们的产品在这方面做得比较好，我们会继续坚持这个策略。 还有一点，国际化和精准化的分层会越来越多。现在技术提高了，药物靶点增多，研发水平也提高，对疾病的认知和治疗会更加精准。 另外，中国的企业也会越来越多地加入自免药研发领域。我们创业的时候，做小分子免疫抑制剂的公司非常少，现在开始多起来了。一方面是市场需求变大，另一方面是中国新药研发水平整体提高了。我觉得这个领域将来还是非常可观的。 Q 您对凌科的未来发展有什么样的期望？ 万昭奎：我们的初衷没有变，坚持做难而正确的事。门槛太低的东西，不需要创新企业来做。创新本身就是一件需要长期坚持的事业，要耐得住寂寞，也要接受挫折，抵御技术的不确定性、资本市场的波动和研发过程中的各种挑战。 不管外部环境怎么变化，我们最终还是要以患者为中心，做出有差异化、有创新的东西，让患者受益。我们不会追逐热点，而是聚焦真正未被满足的临床需求。我们也不会盲目追求速度，虽然我们的速度并不慢，我认为更重要的是保持严谨的科学态度，夯实每一个环节。我们追求的不是短期回报，而是持续的积累和创新能力。 我相信，在中国大环境越来越好的情况下，中国新药行业，包括凌科，一定有机会创造出具有全球影响力的产品。 声明：品牌之声相关资讯来自于被采访对象，非福布斯编辑内容。 精彩内容返回搜狐，查看更多

暂无接续品种，更像罕见病药企。文 | 子弹财经 张珏 编辑 | 蛋总 刚刚“摘U”一年，科创板创新药企业神州细胞又要融资“补血”。 2026年5月22日，神州细胞向港交所递交上市申请。这家曾长期亏损的生物制药公司，因2024年实现1.12亿元净利润，完成了科创板“摘U”。 但好景不长，根据最新财务数据，2025年神州细胞实现营业收入15.6亿元，同比下降37.91%；归母净利润亏损5.65亿元，再次陷入亏损状态。 过去几年，神州细胞一度被视为创新药公司商业化突围的标杆，但随着医保控费深化、产品价格持续下滑，这种依赖单一罕见病产品、高补贴推动放量的路径，正在显露出不稳定性。 01 摘U后净利暴跌，拟赴港募资 神州细胞成立于2007年，创始人为谢良志，公司主营业务为恶性肿瘤、自身免疫性疾病、感染性疾病和遗传病等治疗与预防领域的生物药产品研发与产业化，核心产品类型包括‌重组蛋白药物‌和‌单克隆抗体药物‌。 2020年6月，尚未盈利的神州细胞登陆科创板，成为较早一批以“第五套标准”上市的未盈利创新药企业之一。 当时，公司几乎没有商业化收入，长期依赖融资维持研发投入。但依然受市场看好，市值最高触及440亿元。 神州细胞上市后亏损约30亿元，过去十年累计研发费用更是超过60亿元，但真正实现稳定放量的核心产品，主要仍是重组凝血八因子产品安佳因。 相比之下，PD-1项目、新冠疫苗等重点投入方向，商业化表现并未达到此前市场预期。 其中，PD-1项目累计研发投入超过9亿元，但在国内PD-1赛道高度拥挤、医保谈判持续压价的背景下，市场空间已被快速压缩。 新冠疫苗项目则在疫情退潮后需求明显回落，公司此前在该项目上的累计投入也超过10亿元。 2025年，神州细胞在短暂盈利一年后重回亏损，5.64亿的亏损额甚至超过了2022年和2023年。公司将2025年业绩下滑归因于医保控费政策持续深化，以及核心产品安佳因多轮降价的影响。 图 / Wind（单位：万元） 但在消耗研发资金、主力产品营收萎缩的情况下，神州细胞的资金却持续增加。 神州细胞货币资金从2023年末的2.93亿元增长至2025年末的7.7亿元，到2026年一季度进一步增至14.2亿元；同期流动资产合计从10.6亿元增长至18.98亿元。 图 / 神州细胞2026年一季度报告 这是由于神州细胞一直在依靠控股平台“输血”。2025年6月，神州细胞启动定向增发，以36元/股价格向控股股东拉萨爱力克定向发行2500万股，募集资金总额9亿元，募集资金净额约8.92亿元，全部用于补充流动资金。 此次定增采取“单一对象全额认购”模式，没有其他机构投资者参与。根据公告，拉萨爱力克以现金方式完成全部认购，新增股份自2026年4月8日起完成登记。 截至2026年3月31日，拉萨爱力克持有神州细胞2.7亿股股份，占公司总股本的60.9%，为绝对控股股东。而谢良志持有拉萨爱力克100%股权，是其唯一股东和实际控制人。 换言之，这笔近9亿元融资，本质上来自实控人对上市公司的继续输血。 事实上，在此次定增之前，神州细胞已经通过类似方式获得资金支持。2024年8月，公司公告称，拟向控股股东拉萨爱力克进行不超过8亿元的永续债权融资，最终实际融资规模约6亿元，用于补充流动资金及偿还有息负债。 连续通过永续债和定增融资，反映出公司自身经营现金流仍难以覆盖研发与运营支出。公司流动负债2023年至2025年不断上升，流动负债从20.26亿元增长至27.35亿元。 截至2026年一季度，公司流动负债为26.6亿元，其中短期借款高达16.7亿元。此次递表港股，是神州细胞补充资金的重要动作。 02 安佳因销售模式引争议，可持续性存疑 神州细胞的业绩乏力源于对核心产品的高度依赖。尽管神州细胞近年来陆续推出了多款肿瘤与自免领域产品，但收入依然主要由安佳因贡献。 安佳因是神州细胞于2021年获批上市的第三代重组凝血八因子产品，主要用于A型血友病治疗。 A型血友病是一种罕见遗传性凝血障碍疾病，患者由于体内凝血因子Ⅷ缺乏，容易反复出血，严重时甚至会导致关节残疾和死亡。目前该疾病尚无法根治，患者通常需要长期甚至终身定期注射凝血因子进行预防和治疗。 重组凝血因子的生产涉及高表达CHO细胞株构建、培养基开发及蛋白稳定性控制等复杂工艺，过去国内市场主要依赖拜耳、辉瑞、武田等跨国药企进口产品。 安佳因获批后，成为国内首个上市的第三代国产重组凝血八因子产品。 2023年，安佳因销售收入达到17.8亿元，占公司总收入比例高达94.3%；2024年进一步增长至18.9亿元，占比仍达到75.2%。直到2025年，公司收入结构才开始出现变化。 图 / 神州细胞港股招股书 2025年，安佳因销售收入降至9.97亿元，同比几乎腰斩，占总收入比例也下降至63.9%。 神州细胞称安佳因销售额下降的重要原因之一，是医保谈判后持续降价。安佳因自进入医保以来，价格已经较上市初期下降超过40%，1000IU/瓶从2800元左右降价至1500元左右。 但实际上，安佳因销售额发生变化可能还与过去公司销售手段难以持续有关。相比多数创新药企业，神州细胞的销售模式更加引发外界关注，其中最核心的手段之一便是高比例赠药和现金补贴。 在创新药行业，患者援助项目并不罕见。由于肿瘤、罕见病等领域药品价格较高，不少跨国药企都会通过赠药降低患者负担。例如默沙东PD-1产品K药、罗氏HER2药物等，过去都曾通过“买几赠几”或患者援助项目帮助患者持续用药。 血友病治疗本身费用较高，成年患者每年治疗费用通常超过20万元。因此，国内长期存在针对血友病患者的援助项目。 财报显示，2021年至2023年，神州细胞“对外捐赠”支出分别达到2477万元、1.69亿元和4.03亿元，2024年更是超过4.5亿元，增速远高于收入增长。 2024年11月，神州细胞为安佳因销售专门设置的慈善援助项目“因你同行”在全国7个省市暂停，但2025年公司捐赠资金及药品折款合计仍超过2.2亿元。 图 / 神州细胞2025年报 根据多家媒体及患者社区公开信息，安佳因的补贴力度明显高于行业平均水平，患者在通过医保购买一定数量安佳因后能实现部分现金返还，例如在四川，开够30支安佳因可获取赠药补助6000元，还有每月接受规范治疗开药的1000元生活援助。 由于安佳因在部分地区医保报销比例本就达到70%左右，患者在神州细胞的补贴鼓励下大量、过量甚至超前开药，在这种情况下，本来以“保基本”为宗旨的医保基金成为了这项罕见病用药的支付方。 而围绕这一销售模式，神州细胞近两年也被卷入“骗保争议”舆情中，引发外界广泛关注。 2025年8月，界面新闻、中国经营报等媒体报道称，神州细胞在销售过程中涉嫌骗保，有该企业员工与相关医疗机构人员在患者未进行出血检查情况下，为患者开具安佳因，并通过医保流程进行报销。 对此，神州细胞回应称，所谓“骗保”、“高额现金补贴诱导多开药”等说法与事实严重不符，公司未收到监管部门调查通知，公司相关慈善项目属于公益性援助项目。 但这一事件，仍然让市场重新关注神州细胞的业绩增长可持续性。 尤其对于一家收入规模并不算高的创新药企业而言，近几年数亿元的现金补贴，本质上已经成为其商业化体系的重要组成部分，不单纯是偶发性公益支出。 更重要的是，这部分费用长期被计入营业外支出，而非销售费用等，与行业部分企业计入销售费用的记账方式存在差异。 且随着医保基金监管趋严，以及市场对创新药销售合规性的关注提高，神州细胞过去依赖安佳因快速放量的模式，也正在面临越来越大的不确定性。 03 暂无接续品种，更像罕见病药企 截至2025年底，神州细胞已有5款治疗用生物药上市。 除了安佳因，公司销售额相对突出的产品主要是安贝珠和安佳润，前者为贝伐珠单抗生物类似药，后者为阿达木单抗生物类似药，分别对应肿瘤和自身免疫疾病市场。 但这两款产品所在赛道早已进入充分竞争阶段：贝伐珠单抗是国内最成熟的抗肿瘤生物类似药之一，已有多家企业获批；阿达木单抗同样经历多年价格竞争，医保谈判和集采预期持续压缩企业利润空间。 对于阿达木单抗而言，放量往往需要依靠价格、渠道和销售投入，而难以形成真正的独占优势。 从神州细胞的收入结构也能看出这一点。2024年，安贝珠实现销售收入4.07亿元，但2025年降至3.53亿元，同比下降13.27%；安佳润的变化更明显，2024年销售收入1.25亿元，2025年降至7449.7万元，同比下降约40.3%。 另一款较早上市的CD20单抗安平希，2025年销售收入为8951.8万元，较2024年的8803.9万元略有增长，但体量仍不足1亿元。 2025年新获批的PD-1产品安佑平实现收入4475.9万元，占比2.9%，短期也尚未显示出成为大单品的能力。 这也是神州细胞当前估值承压的重要原因之一。按照收入结构看，公司更像一家以血友病用药为核心的罕见病药企，而不是已经建立多条成熟产品线的综合性创新药公司。 罕见病药物的商业逻辑与普通创新药不同。在国内市场，罕见病药物长期面临支付天花板，医保基金对一款创新药的支付上限为30万元/年，且进医保后的价格对很多患者来说仍然较为吃力。 药企既要降低产品售价、依赖医保和地方支付打开市场，又不得不通过赠药、补贴等方式降低患者自费压力。 罕见病用药会因为上市初期满足患者长久以来的需求快速放量，但很难支撑资本市场长期给予高估值，这也是为什么目前神州细胞市值不足200亿元。 神州细胞显然也意识到这一点。公司近年持续投入研发，希望从依赖安佳因转向更典型的创新药公司。 根据其港股招股书，2023年至2025年，神州细胞研发费用分别为11.48亿元、9.11亿元和8.38亿元，三年累计超过29亿元。 图 / 研发费用相关信息（来源：神州细胞港股招股书） 目前，神州细胞最受关注的在研品种，主要包括PD-1/VEGF双抗SCTB14和长效IL-17单抗SCT650C。 SCTB14对应的是肿瘤免疫治疗中最热门也最拥挤的方向之一，神州细胞需要证明的不只是药物有效，还有其数据是否足以在同类产品中形成差异。 图 / 神州细胞港股招股书 相比之下，SCT650C所处的IL-17自免赛道确定性略高，但竞争也在升温。神州细胞的差异化在于长效给药，如果能实现8周一次给药，同时保持较高疗效，确实可能在慢病长期治疗中形成一定优势。 总体来看，安佳因曾证明了神州细胞具备将复杂生物药推向市场的能力，但安佳因的成功，是建立在罕见病支付、价格优势和高补贴销售共同作用之上。这一模式很难直接复制到肿瘤和自免市场。 未来，随着医保精细化管控持续落地、行业竞争日趋白热化，管线后续品种能否实现差异化突围并摆脱依赖单一产品的桎梏，将成为决定神州细胞长期估值与商业化成色的关键。