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药品营销避坑”试读： 药品导入期管理视频课（试听） 药品生命周期管理（案例） 药品立项需要注意什么（案例） 2026年7月15日中美瑞康Ractigen Therapeutics宣布RAG-17治疗SOD1基因突变肌萎缩侧索硬化（ALS）1期临床试验，研究结果发表于《Nature Medicine》。 该研究为多剂量研究，共纳入6名SOD1-ALS患者，分别接受RAG-17初始剂量60mg或90mg鞘内注射，剂量逐步增加，并达到维持剂量150mg或180mg。RAG-17 60mg组患者脑脊液（CSF）中的SOD1蛋白至第240天时平均下降了69%，神经轴突损伤标志物神经丝蛋白轻链（NfL）平均下降62%；RAG-17 60mg组SOD1至第210天时平均下降了56%，神经轴突损伤标志物神经丝蛋白轻链（NfL）平均下降52%。在安全性方面，治疗期间不良事件的发生率为33%，均为轻中度，包括肌肉震颤（2例）和丙氨酸氨基转移酶升高（1例），未报告严重不良事件。 SOD1基因突变是引起家族性ALS的第二大常见原因，约占家族性ALS的10-20%的病例，全部ALS病例的1-2%。正常的SOD1有助于分解细胞内的毒性产物，从而避免破坏细胞。运动神经元和星形胶质细胞的SOD1突变基因，会形成在结构上会现错误折叠SOD1蛋白，这类蛋白质可发生聚集。聚集物会进一步影响正常的细胞功能，并可能导致细胞内的其他蛋白质也发生错误折叠和聚集。 RAG-17是siRNA-AOC偶联药物，由含14个碱基的辅助寡核苷酸（ACO）通过TEG（三乙二醇）链接子（Linker）偶联小干涉RNA（siRNA）。其ACO部分不靶向任何mRNA，仅用于引导siRNA通过细胞膜，siRNA部分通过靶向SOD1突变mRNA，引导SOD1突变mRNA降解，从而沉默突变SOD1基因的表达。 目前国内已获批上市的靶向SOD1 ALS治疗药物仅有托夫生（Tofersen），托夫生为反义寡核苷酸（ASO）药物，靶向SOD1突变mRNA，沉默突变SOD1 基因的表达。siRNA与ASO相比，引导mRNA降解的效率更高。 推荐指数：★★ 推荐原因：在3期临床试验中，托夫生与安慰剂相比，未能显著改善《ALS功能评分量表（ALSFRS-R）》评分。从目前的数据上看，RAG-17降低CSF SOD1的表现相对较好，希望未来能够在改善ALSFRS-R方面能够取得突破。个人观点，仅限参考。 相关阅读： 恩华药业抗精神病药物卢美哌隆申请首仿上市 3期试验科伦博泰芦康沙妥珠治疗晚期非鳞状NSCLC优于化疗 2期试验渤健反义寡核苷酸药物Diranersen降tau蛋白改善认知 迪哲医药授予阿斯利康舒沃替尼全球开发、商业化权利 2期临床试验IL-7Rα单抗Bempikibart治疗斑秃取得积极结果 翰森B7-H3靶向ADC HS-20093小细胞肺癌3期试验改善总生存期 海思科克利加巴林新增上市申请治疗神经病理性疼痛 应世生物FAK抑制剂Ifebemtinib+KRAS抑制剂1b/2期研究发表 正大天晴IDH1抑制剂TQB3454申请上市治疗晚期胆道癌 诺和诺德口服司美格鲁肽片说明书获批纳入心血管获益结果 默沙东口服PCSK9抑制剂类降脂药物恩利西肽申请国内上市 贝达药业恩沙替尼用于非小细胞肺癌术后辅助治疗3期试验发表 凌科药业LNK01004软膏白癜风2期试验完成首例患者给药 海和药物EZH1/2抑制剂艾普美妥司他新上市申请获受理 FDA受理Varegacestat用于治疗成人硬纤维瘤的新药上市申请 相关内容只作为药物研发的参信息。不构成任何与用药咨询有关的建议。 如需发稿，您可通过在药研苑公众号下以发送信息的方式将官网或官方公众号的稿件链接和标题发送给我们。我们将择优确定是否发布。

药品营销避坑”试读： 药品导入期管理视频课（试听） 药品生命周期管理（案例） 药品立项需要注意什么（案例） 2026年7月16日国家药品监督管理局（NMPA）网站信息显示，百诺医药下属朗诺制药艾托格列净片已获得NMPA批准上市。 艾托格列净（Ertugliflozin）为选择性SGLT2（钠-葡萄糖共转运蛋白2）抑制剂。SGLT-2抑制剂通过抑制肾脏对葡萄糖的重吸收发挥作用，已成为目前品类排名第一的口服降糖类药物。该类药物除了降糖之外，还具有降低血压、降低体重、保护肾脏、减轻心脏负荷的作用，除2型糖尿病还广泛用于慢性肾病及心力衰竭的治疗。 目前国内获批SGLT2抑制剂药物包括：达格列净（Dapagliflozin）、恩格列净（Empagliflozin）、奥洛格列净（Olorigliflozin）、卡格列净（Canagliflozin）、恒格列净（Henagliflozin）、加格列净（Ganagliflozin）、贝沙格列净（Bexagliflozin）和艾托格列净（Ertugliflozin）。达格列净和恩格列净除获批用于2型糖尿病外，还获用于心力衰竭和慢性肾脏病，其他药物仅有用于2型糖尿病的适应症。艾托格列净的适应症为在单独使用盐酸二甲双胍血糖控制不佳时，本品可与盐酸二甲双胍联合使用，配合饮食和运动改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。与达格列净和恩格列净相比，艾托格列净对于SGLT2的抑制作用更强，选择性更高。 朗诺制药是国内第一家获批艾托格列净片的仿制企业。 推荐指数：★ 推荐原因：艾托格列净对于SGLT2的抑制作用更强，降糖作用相对较好，说明书的适应症相对较窄，既未获批单药配合饮食控制和运动，改善成人2型糖尿病患者的血糖控制，也未获批用于心力衰竭和慢性肾脏病。个人观点，仅限参考。 相关阅读： 恩华药业抗精神病药物卢美哌隆申请首仿上市 3期试验科伦博泰芦康沙妥珠治疗晚期非鳞状NSCLC优于化疗 2期试验渤健反义寡核苷酸药物Diranersen降tau蛋白改善认知 迪哲医药授予阿斯利康舒沃替尼全球开发、商业化权利 2期临床试验IL-7Rα单抗Bempikibart治疗斑秃取得积极结果 翰森B7-H3靶向ADC HS-20093小细胞肺癌3期试验改善总生存期 海思科克利加巴林新增上市申请治疗神经病理性疼痛 应世生物FAK抑制剂Ifebemtinib+KRAS抑制剂1b/2期研究发表 正大天晴IDH1抑制剂TQB3454申请上市治疗晚期胆道癌 诺和诺德口服司美格鲁肽片说明书获批纳入心血管获益结果 默沙东口服PCSK9抑制剂类降脂药物恩利西肽申请国内上市 贝达药业恩沙替尼用于非小细胞肺癌术后辅助治疗3期试验发表 凌科药业LNK01004软膏白癜风2期试验完成首例患者给药 海和药物EZH1/2抑制剂艾普美妥司他新上市申请获受理 FDA受理Varegacestat用于治疗成人硬纤维瘤的新药上市申请 相关内容只作为药物研发的参信息。不构成任何与用药咨询有关的建议。 如需发稿，您可通过在药研苑公众号下以发送信息的方式将官网或官方公众号的稿件链接和标题发送给我们。我们将择优确定是否发布。