Plozasiran

今日港股三大指数走势分化，港药连续第二日飘绿。创新药含量100%的港股通创新药ETF汇添富(159570)小幅下跌0.29%，盘中成交额轻松突破16亿元！资金逢跌涌入，盘中吸金超6800万元！港股通创新药ETF汇添富(159570)标的指数权重股涨跌互现：三生制药跌近4%，信达生物跌超1%，百济神州、中国生物制药、翰森制药微跌；康方生物、再鼎医药涨超1%，科伦博泰生物、康诺亚-B微涨。注：成分股仅做展示，不作为个股推介。消息面上，7月31日，第12批国家组织药品集采将在上海开标，投标企业7时30分开始陆续入场递交报价材料。本次集采共纳入65种药品，覆盖抗感染、抗肿瘤、抗血栓、降血糖、降血压、降血脂、风湿免疫、消炎镇痛等领域常用药品。科伦博泰重磅ADC新适应症申报上市。7月30日，CDE官网公示，科伦博泰芦康沙妥珠单抗一项新适应症上市申请获得受理，拟用于PD-L1综合阳性评分（CPS）<10或早期阶段接受过PD-1/PD-L1抑制剂的复发或转移性三阴性乳腺癌的一线治疗。目前，该适应症已被纳入优先审评。7月30日晚间，荣昌生物披露公告称，公司通过集中竞价交易方式首次回购公司股份1.3万股，占公司总股本的比例为0.0023%，回购价格区间为109元/股至109.99元/股，支付的资金总额约为142.82万元。据业内机构统计，2026年上半年，中国创新药对外授权交易总额约997亿至1100亿美元，已达2025年全年的八成，再创历史新高。全球医药交易TOP10中，中国药企独占八席。更关键的是，交易模式正从“卖青苗”升级为“Co-Co”（共同开发/商业化）和NewCo模式，话语权与价值分配权重显著提升。国金证券表示，持续看好国内创新药出海β向上可持续性，提示投资者关注2027年起众多前期已达成BD的分子将在海外开启商业化新周期所带来的投资机会。持续看好国内创新药步入业绩兑现黄金窗口，整体港股创新药板块因资金结构性切换带来的潜在估值修复机会。综上，看好创新药行业26年下半年至27年的投资机会。【小核酸药物迎来密集催化期，关注相关产业链】财通证券指出，2026年第二季度，全球寡核苷酸赛道已迎来密集兑现期：ASO、siRNA、mRNA、抗体偶联寡核苷酸（AOC）等全技术链路多点爆发。该季度行业核心变革在于治疗范式跃迁、适应症跨界破圈、递送技术迭代等多维度同步落地，本轮集中爆发不仅验证了核酸药物的底层技术价值，更标志着行业竞争从简单的序列优化、靶点跟风，升级为递送技术、平台能力、全局管线布局的全栈突破。具体而言，2026年成为寡核苷酸疗法的监管突破大年：FDA、EMA 密集授予优先审评、突破性疗法认定，一大批核心品种迈入上市冲刺阶段，覆盖慢性感染、代谢慢病、罕见病、自身免疫病等多疾病领域，例如，GSK与Ionis联合开发的bepirovirsen 作为全球首个进入NDA 阶段的乙肝功能性治愈ASO药物，其FDA PDUFA 日期锁定2026年10月26日；再生元与Alnylam合作的cemdisiran（C5 靶向siRNA）用于全身型重症肌无力其FDA PDUFA 日期为2026 年11 月；Ionis用于治疗亚历山大病反义寡核苷酸（ASO）药物zilganersen等也值得关注。同时，近期已有部分关键数据读出：Arrowhead公布plozasiran用于重度高甘油三酯血症（sHTG）全球 Ⅲ 期 SHASTA-3、SHASTA-4 临床试验的主要结果。SHASTA-3、SHASTA-4 研究中，患者甘油三酯相对基线分别实现79%、81%的深度、持久且稳定的中位降幅；2026年7月22日，赛诺菲宣布，其1 类新药普乐司兰钠注射液（商品名：瑞达普）正式实现在华可及，完成商业化上市；诺华中报显示其收购Avidity 获得的核心AOC资产之一Delzota，已经向美国FDA提交了BLA申请。（财通证券20260727《小核酸迎来密集催化期，关注相关产业链》）【关注中国硬核创新药力量，新质生产力代表，认准港股通创新药ETF汇添富（159570）】港股通创新药ETF汇添富（159570）标的指数100%布局创新药！截至7月6日，前十大成分股权重超73%，浓缩港股通创新药精华！底层资产是港股，可以T+0交易！来源：国证指数官网，2026/7/6。成分股仅做展示，不作为个股推介。关注中国硬核创新药力量，新质生产力代表，认准港股通创新药ETF汇添富（159570），场外联接（A类：021030；C类：021031）！风险提示：基金有风险，投资需谨慎。文中个股仅作为指数成份股客观展示，不代表任何投资建议。本文中的任何观点、分析及预测不构成对阅读者任何形式的投资建议。上述基金均属于中高风险等级（R4）产品，适合经客户风险等级测评后结果为进取型（C4）及以上的投资者。本基金投资范围包括港股，会面临因投资环境、投资标的、市场制度以及交易规则等差异带来的特有风险。投资者在申购/赎回ETF基金份额时，申购赎回代理券商可按照不超过0.50%的标准收取佣金，其中包含证券交易所、登记机构等收取的相关费用。其他基金的销售费用请参见相应基金的招募说明书、产品资料概要等法律文件。投资者在申购/赎回ETF基金份额时，申购赎回代理券商可按照不超过0.50%的标准收取佣金，其中包含证券交易所、登记机构等收取的相关费用。其他基金的销售费用请参见相应基金的招募说明书、产品资料概要等法律文件。

2026年7月22日，美国生物制药公司Arrowhead公布了在研药物Plozasiran治疗重度高甘油三酯血症的两项3期研究结果，其在降低患者甘油三酯水平上的作用显著。受此消息影响，公司股票于当日随即迎来19%的大涨。 图片说明：Arrowhead公布Plozasiran药物3期研究结果； 资料来源：Arrowhead官网 Plozasiran为一款靶向载脂蛋白C-III的小核酸药物，Arrowhead同时表示，其将于2026年年底前向美国FDA递交补充新药申请。就在几天之后，专注于小核酸创新药研发企业中美瑞康也宣布完成超2亿元的新一轮融资。 而以上事项并非孤例，2026年以来小核酸药物赛道就像被按下了加速键，技术突破、新药获批、投资并购等种种催化事件不断。展望未来，小核酸药物的市场应用空间预计将极为广阔。 跳出传统药物作用机制框架，从源头切断致病蛋白生成 纵观现有传统药物的作用机制，其仍主要停留在蛋白层面。 以小分子药物为例，其像一支实施精准打击的“地面部队”，通过与细胞内外的靶蛋白相结合，来对其精细化调节，从而把乱套了的蛋白质活性重新拉回正轨。而抗体药物则像一张蛋白“拦截网”，利用其大分子结构可直接阻断异常蛋白复合物的形成。 但另一方面，因传统药物作用机制所带来的缺点也显而易见。小分子药物依赖于“锁钥模型”，需要对应蛋白有一个固定可结合口袋，方能使药物与蛋白产生良好作用。但因蛋白本就结构复杂，叠加其动态柔性特点影响之下，导致了大量“不可成药”靶点的行业难题。 根据弗若斯特沙利文数据显示，在多达约20,000种人类蛋白质中，小分子药物所能靶向的可成药蛋白占比仅有约15%。而抗体药物受到大分子结构限制，难以通过细胞膜这扇"防盗门"，导致主战场仅停留在细胞表面的靶点，其对于大部分细胞内部的异常蛋白干预同样捉襟见肘。 反观小核酸药物的解题思路，则是完全跳出了主攻蛋白的框架，其直接从生物学“中心法则”的源头入手，在RNA层面去干预疾病，从而可真正实现“源头治疗”。 小核酸药物为由核苷酸所组成的短链核酸分子，可直接精准靶向蛋白生产工厂的总指挥RNA。但凡发现有“捣乱”的基因，小核酸药物便能设计一段特定的核酸序列，来精准狙击致病基因mRNA目标，使其生产异常蛋白的“指令”被有效终止。 如果把传统药物比作灾后的救火队员，那么小核酸药物就是那道防火墙，其通过精准沉默抑制致病基因表达，从源头彻底切断了致病蛋白生产。 图片说明：小核酸药物的基因沉默之术； 资料来源：Nanowerk 何以掀起第三次现代制药浪潮 正是受益于这种釜底抽薪的干预作用机制，给小核酸药物带来了令传统药物难以望其项背的三大颠覆性优势。 其一是，攻破“不可成药”壁垒，靶点覆盖范围有望实现大幅拓展。 在获得致病基因的碱基序列后，研发人员根据碱基互补配对原则，就能像在计算机里打出对应代码一样，设计出一段与之互补的核酸序列去精准咬合mRNA，从而实现基因沉默或异常拼接纠正。 理论上来讲，但凡在人类基因组图谱中，任何已知序列的致病基因，都可以成为小核酸药物的打击目标。其能完美解决传统药物靶向覆盖明显不足的痛点，为大量过去认为“无药可救”的罕见病与慢性病治疗，打开了全新的希望之门与广阔的市场应用空间。 其二是，从“大海捞针”到“按图索骥”，可大幅缩短新药研发周期。 除开临床试验阶段，传统药物研发中最漫长也是最痛苦的过程，莫过于在动辄上百万的浩瀚化合物分子库中，去筛选那枚恰好能精准匹配嵌入致病蛋白口袋的“钥匙”，其寻找过程具有很大的偶然性。且一旦蛋白结构过于平滑或复杂无规律，也往往会使得药物研发陷入死胡同，进一步拖累整体研发进程甚至导致项目终止。 而小核酸药物研发，则呈现出高度平台化与模块化特征。一方面，通过先进的底层生物信息学算法技术平台，叠加高算力AI赋能之下，小核酸药物针对致病基因的核酸序列设计可实现在短短数天内快速完成。 同时，小核酸药物的化学修饰骨架与递送系统的通用性较高，这也意味着对于同一组织的不同靶点药物开发，可无需再为每个靶点重构全新的分子结构，仅需针对异常基因相应更换关键的碱基序列。“平台化+模块化”的研发范式，使得小核酸药物临床前研发阶段的试错成本显著降低，其研发周期较传统药物可大幅缩短2年-3年，极大提升了创新药研发管线的产出效率。 一组对比鲜明的数据，也足以说明在研发产出方面，小核酸药物所具备的明显优势。根据医药出海通数据显示，小核酸药物全球龙头Alnylam公司，其研发药物从临床I期推进到III期的累计转化率，可高达惊人的66.7%。这是一个什么概念？作为对比，整个行业相同周期的平均研发成功率仅有可怜的5.7%，Alnylam为行业平均水平的近12倍之多。 其三是，药效“超长待机”，慢性病治疗方式迎革命性突破。 因传统小分子或单抗药物在人体内的半衰期短，通常只有几个小时到几周时间，故而需要频繁给药以维持理想的血药浓度。而长期高频率甚至是每日多次服药，对于高血压、高血脂、糖尿病等慢性病患者来说，无疑是一项难以摆脱的沉重负担。 而小核酸药物特别是小干扰RNA（siRNA）类药物，则通过独特的作用机制，展现出了强大的长效优势。siRNA为双链结构设计，其进入细胞后通过与Argonaute蛋白结合，组装形成RNA诱导沉默复合体（RISC），在此过程中其正义链被降解，而反义链则被保留。 加载siRNA反义链后的RISC则会在细胞内开始“执勤”，寻找与序列完全互补的靶mRNA结合。RISC就像一把锋利的分子剪刀，可将异常mRNA精准切割并促进降解，使其无法再翻译形成致病蛋白。 该作用机制具有显著的诱导催化性特征，RISC自身不会在切割降解过程中被消耗。其意味着RISC可实现多次循环复用、“长期在岗”执行沉默靶mRNA的任务，而这也使得siRNA药物只需要服用极低的剂量，便能实现持久的效果。 图片说明：siRNA诱导催化作用机制； 资料来源：美迪西官网 以诺华所研发，全球首款获批siRNA降脂药物Inclisiran为例，其一年只需注射两针即可长期有效地降低低密度脂蛋白胆固醇。2026年伊始，ARWR所公布的减重管线早期临床数据同样引爆行业，其在研siRNA减重药物ARO-INHBE，单药单剂给药后的第16周，可实现患者内脏脂肪平均减少达9.9%。 未来，大量慢性病告别频繁用药，仅需一年内按次低剂量注射的治疗方式变革，已不是遥不可及的梦想，而是小核酸药物正在书写的现实。 从肝脏到肝外，小核酸药物迎关键技术催化 回顾小核酸药物的发展历史，实际早在2006年两名美国科学家因发现RNA干扰机制而斩获诺贝尔奖之际，便曾引发过大量资本涌入小核酸研发领域。但受限于早期裸露的小核酸分子在体内极易被降解，临床数据不及预期，且引发严重毒副作用的风险较高等多重不利因素影响之下，各大药企开始纷纷选择用脚投票，行业此后陷入数年之久的至暗时刻。 而彼时，推动小核酸药物行业挣脱泥泞、走上发展正轨的重要助力之一，正是三聚乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联递送系统的横空出世。如果说序列设计是小核酸药物的“头脑”，那么递送系统就是其“大腿”。没有安全、高效、精准的递送系统，再聪明的核酸分子也走不到能够发挥其作用之地。 在人体肝脏细胞表面，天然具有高表达的去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）。而研究发现GalNAc分子就像是一把为其量身定制的“钥匙”，其能精准与ASGPR相结合，从而为小核酸药物有效打开了肝脏细胞的大门。当下销售火热的Inclisiran、Vutrisiran等明星产品之所以能够成功上市，GalNAc偶联技术应用均为其至关重要的一环。 对于未来市场规模展望，专业咨询机构所给出的数据乐观，行业有望保持长期高成长性。根据弗若斯特沙利文预测，2034年全球小核酸药物的市场规模有望持续攀升至549亿美元，较2024年预计增长近10倍，期间年复合增长率预计高达25.42%。 图片说明：2019年-2034年全球小核酸药物市场规模情况及预测； 资料来源：弗若斯特沙利文 但也需要看到，困扰数亿人口慢性疾病的成因远远不止于肝脏，其致病靶点还大量分布在肾脏、心脏、大脑、肌肉、脂肪等肝外器官组织。小核酸药物要想走得更长更远，就必须攻克肝外递送这一终极瓶颈。 而当下，一场围绕肝外递送的技术竞赛正全面展开。 抗体与核酸“强强联合”，抗体-寡核苷酸偶联物（AOC）递送技术应用有望迎爆发式增长。 AOC技术巧妙利用了抗体可精准识别特定组织细胞的能力，通过将寡核苷酸与之结合，由抗体充当一名高效的“导航员”，可引导核酸药物直奔肝外目标组织迅速上岗干活。未来，其在肿瘤、中枢神经系统、肌肉疾病等多个治疗领域均拥有广阔的市场拓展空间。 且随着新型可电离脂质设计的逐步完善，也使得脂质纳米颗粒（LNP）递送技术可打破原有的“肝脏趋向性”桎梏，LNP在肝外递送领域的应用潜力正在持续释放。而受益于多肽所具有小分子量、低免疫原性，并可通过改造来大幅延长半衰期等诸多优势，多肽偶联物递送技术也开始崭露头角。 在多项肝外递送技术迎来快速发展的同时，资本市场的投资并购热潮同样高涨。2025年10月行业巨头诺华宣布，以120亿美元重金收购拥有领先AOC技术的生物制药公司Avidity，其治疗杜氏肌营养不良的AOC药物Del-zota有望于2026年迎来上市。2026年以来，全球肝外递送领域的BD交易规模也已突破百亿元量级。 在肝外递送技术呈现多点突破与商业化落地进程加速的共同推动之下，有望将小核酸药物行业的市场规模天花板提升至全新高度。 END 免责声明 本文所讨论的公司与股价表现无关，股价表现更与宏观变量、行业预期、市场风险偏好等不确定性因素高度相关，因此本文不构成任何投资建议，股市有风险，投资需谨慎。 版权声明 本文由估值之家原创，版权归估值之家所有。 欢迎转载，转载请注明来源！ 稿件事宜请联系：guzhizhijia@126.com 1.多重信号共振，乳业在底部区域守望拐点 2.从“规模竞赛”到“生存优先”：猪企战略收缩下的供给新秩序 3.锂电池的“强现实”与“弱预期”为何难以握手言和？ 求分享 求点赞 求在看