GT-719

文章来源创药邦团队，转载请注明出处 「沙砾生物」与「剂泰科技」达成免疫靶向LNP技术合作 DCR超90%！沙砾生物自体TIL疗法GT101新 IND 获受理 10亿美元！AI公司「剂泰科技」秘交港股，上市在即 「剂泰科技」in vivo TCE疗法MTS-105获FDA孤儿药认定 剂泰医药完成1亿美元C轮融资，专注“AI+药物递送” 「沙砾生物」TIL疗法GT201获美国FDA快速通道认定，用于治疗头颈癌 「沙砾生物/安万泰」GT719细胞注射液获美国FDA孤儿药认证 「沙砾生物」CRISPR/AaCas12b双基因敲除型TIL获批临床 「沙砾生物」完成3.8亿元C轮融资，君实生物参与，估值18.3亿元！ 沙砾生物基因编辑TIL产品IND获中美双批！ 近日，据 CDE 官网披露，沙砾生物的 GT101 注射液获临床试验默示许可。 沙砾生物的 GT101 注射液是一款处于关键临床阶段的新型自体肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法，用于宫颈癌的二线治疗。此次获批临床默示许可的适应症为联合特瑞普利单抗注射液用于复发或转移性头颈部鳞状细胞癌的一线治疗。 此前，沙砾生物披露的针对宫颈癌患者的 I 期临床试验数据显示，患者的客观缓解率（ORR）达到 45.5%，疾病控制率（DCR）达到 90.9%，整体安全性较好。 关于沙砾生物 沙砾生物创立于2019年，是一家创新驱动型、处于临床后期阶段的生物制药公司，致力于为全球癌症及自身免疫性疾病患者开创下一代免疫疗法。凭借在免疫疗法方面的深刻洞察、尖端的研发与技术平台以及世界级的生产能力，沙砾生物在中国和美国已构建了多个自主研发的技术平台，和包含七款候选产品的多元化研发管线，以满足大量未被满足的临床需求。沙砾生物的创新产品管线包括GT101，一款处于关键临床阶段、由公司自主研发的新型自体肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法，用于宫颈癌的二线治疗，以及六款其他候选产品，包括GT719，一款由公司自主研发的创新现货型、异体嵌合抗原受体－恒定自然杀伤T细胞(CAR-iNKT)细胞疗法，和GT801，一款下一代体内嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法。 更多资讯及媒体事宜，欢迎联系：PR@grit-bio.com 识别微信二维码，添加细创药邦小编，符合条件者即可加入微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ END 作者 | Field 审核 | Sunbor 转载及其他广告合作请联系：13735420749（微信） // 免责声明 * 创药邦内容团队专注于介绍生物创新药领域研究进展，本文仅作信息交流之目的，不代表平台立场； * 本文仅供医疗健康专业人士学习参考之用，个人需向医疗健康专业人士进行咨询，以获得个人医疗建议； * 本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不构成任何投资意见和建议，请以官方/公司公告为准； * 如有涉及版权问题，请及时与我们联系，我们将给予删除或下线处理。 创药邦是面向生物创新药领域的专业平台，以「助力产业&资本」为己任。在创药邦，可以和同行分享最新的生物创新药前沿技术进展、行业政策和趋势，为创新药企提供融资、重组和并购等金融服务，帮助技术转化、项目转移和产品许可等产业服务，在创药邦找可靠的创新药项目，优化资源配置。

吴妮 | 撰文 又一 | 编辑 5月底6月初的几天，芝加哥候机厅里，抬头就能看到巨幅的ASCO海报。这场全球肿瘤学盛会的氛围，从这一刻就迎面而来。 美国临床肿瘤学会（ASCO）年会是全球肿瘤学领域规模最大、最具影响力的学术会议之一，全美乃至全球最有影响力的肿瘤临床医生和研究者都会悉数到场，投资人、媒体和患者组织共同参与。 今年ASCO最热的一幕，属于RAS。Revolution Medicines的RAS抑制剂daraxonrasib公布了治疗晚期胰腺癌的全球III期阳性结果：与化疗相比，中位总生存期达到13.2个月，延长一倍，死亡风险降低60%。报告期间，在场参会人士激动得起立鼓掌，胰腺癌治疗的新纪元，就这样开启了。 中国药企里最受关注的，是唯一进入全体大会的康方生物。此外，百济神州、百利天恒、迪哲医药、科伦博泰、传奇生物、三生制药等12家中国药企入选最新突破摘要（LBA），总计13项；中国学者主导的口头或快速口头报告攀升至95项，创下新高。 不仅数量增多，中国创新药在ASCO上的表现也明显不同于以往。 沙砾生物首席运营官贾捷观察到，过去中国医药企业报告的大多是临床早期的结果，现在关键性临床三期的数据慢慢出来了，甚至商业化后的持续数据开始登上国际舞台。 台上的中国PI也越来越从容。几年前，用英文报告还不够流利，有时需要主持人帮忙重复问题。如今，无论做报告还是回答问题，都能自如交流。 芝加哥那边掌声不断，国内股市却绿成一片。 6月1日，基石药业暴跌32.42%，康方生物盘中冲高超10%，最终收跌1.86%，百利天恒和迪哲跌超10%。 这种反差，是外部焦虑与内部抛售的叠加。 原传奇生物创始人范晓虎，现以湾岛细胞创始人的身份参加ASCO，他谈到这次参加了一个法律机构组织的卫星会，邀请的都是代表学术、生物科技、大药企、投资中介机构等嘉宾全是欧美人士，感觉不管他们涉及的话题有没有直接提到中国因素这个点、都显得有些心理沉重的一面。也能感觉他们都似乎想抱团应对一个看不见、明说不得但随处存在的危机一般。 而被忌惮，本身就是中国药企实力的又一次证明。   -01- IO+ADC，这次真的来了 过去两年多，康方生物与合作方SUMMIT的股价跌跌涨涨，所有悬念都集中在一点：PFS的改善最终能否转化为OS的改善。这不仅是PD-1/VEGF双抗赛道最大的谜底，涉及的也早已不限于康方一家公司的得失。随着辉瑞、默沙东、BMS纷纷入局，这里已经成了大药厂的角斗场。 康方最终公布的数据远超出预期。结果显示，相比替雷利珠单抗联合化疗，依沃西联合化疗可显著延长患者OS。截至2026年2月27日，中位随访21.36个月时，ITT人群中依沃西联合化疗降低死亡风险达34%，HR=0.66（95% CI: 0.50–0.87），P=0.0017。 更值得关注的是生存曲线的持续拉大：12个月OS率分别为78.9%（治疗组）和72.2%（对照组），24个月OS率分别为64.7%和48.6%，两组相差16.1个百分点。也就是说，治疗组的生存获益随时间推移在持续放大，带来了更有临床价值的长期生存优势。 HARMONi-6足以在国内掀翻PD-1单抗的时代。但全球统治力悬念留给了HARMONi-3，其对照组是帕博利珠单抗（K药）+化疗。 ADC领域的领头羊同样来自中国。科伦博泰在ASCO公布的III期OptiTROP-Lung05研究显示，在PD‑L1阳性晚期NSCLC一线治疗中，K药联合TROP2 ADC（SKB264）对比K药单药显著延长PFS、降低进展/死亡风险。核心优势是全人群稳健获益，尤其在PD‑L1中低表达和非鳞癌中突破明显，解决了巨大临床需求。不过OS数据尚不成熟，还需长期随访。 剩下的一点争议在于，有观点认为ADC应对比化疗，需要SKB264+K药 vs 化疗+K药的头对头试验。不过，2025年ESMO报告曾报告过一项K药联合化疗对比K药单药一线治疗PD-L1≥50%晚期患者的研究，两组PFS和OS相当，且联合化疗组毒性更高，该研究因证实无效而提前终止。因此对SKB264的作用仍可乐观。 无论是HARMONi-6还是OptiTROP-Lung05，都在用数据证明，IO+ADC的组合正在迅速逼近新的治疗标准。可以预期，未来一两年内，IO+ADC将在多个瘤种的一线治疗中写入指南。 而这一次，中国药企占了半边天。 -02- 更多中国力量浮出水面 今年中国企业在ASCO上报道了大量偏后期的临床数据，甚至包括一些大型全球三期临床试验，这些数据让行业能够更清晰地判断，某一类资产到底只是一个概念验证性的产品，还是真正具备商业价值。 百利天恒的双抗ADC药物BL-B01D1（靶向EGFR×HER3）针对三阴性乳腺癌（TNBC）的关键III期临床研究，入选了Late-breaking Abstract（LBA）。同时，食管鳞癌（ESCC）的关键III期研究也将以口头报告形式披露。两项结果均显示PFS与OS双主要终点阳性。此外，三线鼻咽癌的上市申请正在等待监管部门批复。今年是百利天恒创新药商业化的元年，如果多个适应症的数据都表现良好，商业化爆发可期。 信达生物的PD1/IL2双抗IBI363也值得关注。本次ASCO公布了其二线治疗NSCLC的PoC试验长期随访数据（超两年），以及联合化疗一线治疗晚期NSCLC的PoC试验初步数据。两项试验疗效信号显著，对于I期研究而言，已提供了足够支持进一步开发的信心，作为二线治疗潜力巨大。 百济在实体瘤领域则开始发力，其中GPC3项目尤为亮眼。在多线治疗后HCC患者中，单药ORR达28.9%，显著高于二线标准，接近一线水平，且安全性良好。尽管仍处早期，但已具备潜在变革性药物的雏形。 除了备受瞩目的ADC与大分子领域，在曾经被MNC严防死守的小分子靶向药领域，中国药企同样正在用真金白银的数据，完成着自身“解题能力”的国际化验证。 比如迪哲医药，作为肺癌治疗领域的深耕者，其此次携重磅核心产品舒沃哲（舒沃替尼）同步收获大会LBA并登顶《新英格兰医学杂志》（NEJM），还披露了处于I/II期的四代EGFR TKI DZD6008针对C797X突变的口头报告。 作为一家长期深耕小分子领域的企业，迪哲没有为了追逐估值风口而去硬追热点，而是选择直面最真实的临床真空，用底层分子设计+经过验证的国际化临床落地能力去锁定高度的商业确定性。 也是因此，此次舒沃替尼的数据足够亮眼，ASCO破天荒地以官方立场亲自为迪哲背书，强势肯定了其针对EGFR ex20ins NSCLC一线治疗做出的突出贡献：相比现行以化疗为基础的历史标准疗法，舒沃替尼展现了显著的优效结果。 这是国际学术界对针对该难治靶点一线治疗“去化疗、单药口服”模式的一次强势肯定。至此，舒沃替尼也有望以一个口服小分子形式彻底重塑这个细分领域的一线治疗格局。 除了比较管线成熟的公司，一些处于临床早期的公司，也在借ASCO之机进入国际资本和跨国药企的视野。 今年沙砾生物共有四个项目入选ASCO，分别是GT101、GT201、GT719和GT801，覆盖了自体TIL、工程化TIL、现货型细胞治疗以及体内CAR-T等多个方向。 其中，GT801项目凭借在NHL中100%的ORR和75% CR的优秀疗效数据读出，获得了广泛关注。GT101是沙砾生物推进最快的核心项目，在复发转移性宫颈癌中已取得显著的ORR和DCR，临床结果积极。在此基础上，工程化升级的GT201增强了细胞功能，旨在提升疗效持续性、扩增能力和临床可开发性；其在头颈癌中ORR达80%、CR达40%、DCR达100%。GT719则代表公司在通用型细胞治疗方向的持续探索。 贾捷坦言，“随着越来越多积极的临床数据出来，我们的心态也在发生变化，从过去希望被看见，慢慢过渡到希望被验证、被跟随。” -03- 遏制还是合作？ ASCO大会上，竞争与合作并行。参会者可以清晰地看到整个行业以及各个细分领域当前的发展阶段。一家公司的产品，与该领域内其他公司或不同技术路径的产品相比，数据究竟处于什么水平，大家心里都有客观的判断。 企业之间当然存在竞争压力。但这种压力同时也是一种积极的促进作用，所有参与者都在一个极高标准的平台上接受检验。 这种氛围自然会影响到每家企业的BD决策。更准确地说，它让参与决策的各方变得更加理性，也变得更加挑剔。大家不会急于出手，而是在反复比较之后，选择那些与自身企业最契合的标的。在合作方向上，越来越多的公司优先考虑中国，尤其是在ADC和双抗/三抗领域，中国药企已经做到全球领先。 辉瑞CEO在挪威主权基金的访谈中提到，他每天睡前和醒来，脑子里只装着两件事：中国和人工智能。 中国药企的崛起让海外药企产生了危机感，但对MNC而言，更好的应对方式不是遏制，而是合作。辉瑞CEO甚至在访谈中直接向监管机构喊话：不要再把80%的时间和精力花在遏制中国上，因为这不会奏效；相反，要把80%的时间和精力用来帮助美国药企加速。 因此，跨国药企与中国药企合作的主线不会改变，但BD的意向和具体形式在不断演变。 比如最近，打包式交易频出，国际药企对平台型企业的关注度正在上升。 对于许多国际药企而言，越早期的药物风险越高。如果与平台型企业合作，可以持续进行新药的开发和探索。即使某个产品在开发到一定阶段后遇到困难、需要调整方向，只要平台还在，新产品的开发就能保持极高的速度和效率。 .... 欢迎添加作者交流： 吴妮：nora4409