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更新于：2026-07-29
Votoplam
更新于：2026-07-29
概要
基本信息
最高研发阶段临床3期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)临床3期 |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国) |
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结构/序列
分子式C21H25N9O |
InChIKeyICZNVPJUHBURBG-UHFFFAOYSA-N |
CAS号2407849-89-0 |
关联
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项与 Votoplam 相关的临床试验NCT07326709
A Randomized, Placebo-controlled, Double-blind Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy, Safety and Tolerability of Votoplam in Participants With Huntington's Disease
The purpose is to assess safety and tolerability of votoplam and to determine whether votoplam slows disease progression in patients with early symptomatic Huntington's disease (HD) compared to the control arm.
HTT227 - current compound code (former code is PTC518 from PTC Therapeutics), HTT227 is Novartis code under Novartis sponsorship.
HTT227 - current compound code (former code is PTC518 from PTC Therapeutics), HTT227 is Novartis code under Novartis sponsorship.
开始日期2026-03-24 |
NCT06254482
A Phase 2b, Double-Blind, Randomized Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety and Efficacy of Votoplam in Participants With Huntington's Disease
The primary goal of this study is to evaluate the long-term safety and pharmacodynamic effects of votoplam in participants with HD.
开始日期2023-08-25 |
NCT05358717
A Phase 2A, Randomized, Placebo-Controlled, Dose-Ranging Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PTC518 in Subjects With Huntington's Disease
The primary goal of this study is to evaluate the safety and pharmacodynamic effects of PTC518 compared with placebo in participants with HD.
开始日期2022-06-03 |
100 项与 Votoplam 相关的临床结果
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100 项与 Votoplam 相关的转化医学
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100 项与 Votoplam 相关的专利（医药）
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7
项与 Votoplam 相关的文献（医药）2026-05-01·Clinical Pharmacology in Drug Development
Ethnic Bridging of Votoplam, a HTT Gene Splicing Modifier, Using Pharmacokinetic Comparison Between Caucasian and Japanese Subjects
Article
作者: Golden, Lee ; Kong, Ronald ; Lee, Lucy ; Beers, Brian ; Anand, Prachi ; Richards, Amy‐Lee
Abstract:
Votoplam is a novel, orally bioavailable, small molecule HTT gene splicing modifier that is being developed for the treatment of Huntington's disease. A single‐dose, open‐label, three‐dose level (5, 10, 20 mg), parallel group ethnicity study was conducted to evaluate the pharmacokinetics and safety of votoplam in healthy Caucasian versus Japanese participants. Six participants per ethnic group were enrolled at each dose (12 participants per dose level overall). Thirty‐five participants (N = 18 Japanese; N = 17 Caucasian) completed the study. Study results showed slightly higher exposure for Japanese participants at all dose levels. AUC
0–last
increased by 1.27‐, 1.17‐, and 1.29‐fold, and C
max
increased by 1.58‐, 1.19‐, and 1.61‐fold for 5, 10, and 20 mg, respectively, for Japanese compared with Caucasian participants. Doses proportionality was observed for both ethnicities. Few mild and moderate TEAEs were reported and were comparable between Japanese and Caucasian participants. In summary, votoplam pharmacokinetics and safety profiles are similar between healthy Japanese and Caucasian participants when administered in the single dose range of 5, 10, and 20 mg. Therefore, it is expected that dose adjustments should not be necessary in future clinical studies enrolling Japanese participants.
2026-03-01·Clinical Pharmacology in Drug Development
Effects of High‐ and Low‐Fat Meals on the Bioavailability and Pharmacokinetics of Votoplam, a HTT Gene Splicing Modifier
Article
作者: Golden, Lee ; Lee, Lucy ; Kong, Ronald ; Beers, Brian ; Reddy, Nageswara ; Richards, Amy‐Lee
Abstract:
Votoplam is a novel, orally bioavailable, small molecule HTT gene splicing modifier that is being developed for the treatment of Huntington's disease. This was a single dose, open‐label, two‐period, crossover food effect study that evaluated the effect of high‐ and low‐fat meals on 20 mg votoplam in healthy participants. There was a washout of 21 days between the two periods. Twenty‐six participants completed the study. There were minimal changes in the bioavailability and pharmacokinetics of votoplam following administration of a single dose of 20 mg votoplam when taken with low‐fat and high‐fat meals relative to fasted condition. The mean C
max
, AUC
0–last
, and AUC
0–inf
for votoplam following administration of a single dose of 20 mg votoplam were 1.4‐fold, 1.2‐fold, and 1.1‐fold higher, respectively, in high‐fat fed conditions, and were 1.3‐fold, 1.1‐fold, and 1.1‐fold higher, respectively, in the low‐fat fed conditions, when compared to fasted conditions. There were no relevant safety findings in any of the treatment groups. Votoplam can be administered with or without food in patients.
2025-03-01·SYNLETT
Synthesis, Characterization, and Biological Applications of Tetramethylpiperidinyl Triazolopyridazine Derivatives
作者: Bharathkumar, Hanumantharayappa ; Gundekari, Sreedhar ; Keesara, Srinivasa Reddy ; Varkolu, Mohan ; Bolla, Ratnasekhar ; Andugulapati, Sai Balaji ; Gundekari, Sreedhar
Abstract:
We have synthesized a series of tetramethylpiperidinyl triazolopyridazine derivatives and screened the molecules for their biological activity against a cancer (NCI-H460) cell line. Among the tested molecules, 2-[3-(2,2,6,6-tetramethylpiperidin-4-yl)-3H-[1,2,3]triazolo[4,5-c]pyridazin-6-yl]-5-(2H-1,2,3-triazol-2-yl)phenol significantly inhibited cell growth with an IC50 value of 5.2 μM. We hope that this study will help in the development of better candidates for the treatment of lung cancer.
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项与 Votoplam 相关的新闻（医药）2026-07-22
诺华Q2交出了一份"运营层面扎实但财务层面分化"的财报。营收和核心EPS双双超预期；五大优先品牌以36%的增速有力对冲了Entresto和Tasigna的专利悬崖；全年指引维持不变显示管理层对下半年的信心；管线中del-zota（DMD）、Itvisma（SMA）等关键资产持续推进。诺华正处于"新旧动能转换"的阵痛期——创新品牌的高增长正在逐步填补专利悬崖的窟窿，但利润率的侵蚀和债务的攀升短期内难以逆转。市场对这份财报的积极反应更多是对"重返增长"这一趋势性信号的认可，而非对当前盈利质量的肯定。一、Q2 2026 核心财务数据
指标
Q2 2026
同比变动
市场预期
超预期幅度
净销售额$144.08亿
+1%（固定汇率）/+3%（美元）
$141.7亿
+$2.4亿
核心营业利润$59.40亿
持平（固定汇率）
$53.4亿
超预期
核心EPS$2.41
-1%（固定汇率）
$2.18+$0.23（+10.6%）
核心营业利润率41.2%-70bps
—
—
净利润$32.57亿-19%
—
—
GAAP EPS$1.71-17%
—
—
自由现金流$55.61亿
-12%
—
—
核心要点：诺华Q2重返销售增长（Q1曾下滑5%），营收和核心EPS双双超预期。但GAAP净利润大跌19%，主因是更高的所得税和利息支出；核心营业利润率收缩70个基点，则因Avidity收购带来的增量成本和产品组合恶化。
此外，Q2业绩中一次性季节性项目贡献了约1个百分点的销售额和5个百分点的核心营业利润（主要与库存和临床试验支出节奏有关），管理层预计这些项目将在下半年逆转。二、核心品牌表现
Q2的增长引擎是五大优先品牌，合计实现36%的固定汇率增长：
品牌
适应症
Q2销售额
固定汇率增速
关键亮点Kisqali
乳腺癌
$17.0亿+43%
美国首破$10亿，CDK4/6市场领先Kesimpta
多发性硬化
$14.2亿+32%
美欧B细胞MS市场份额持续扩大Scemblix
慢性髓性白血病
$5.62亿+89%
美国增长93%，下半年冲击一线领导地位Pluvicto
前列腺癌
$6.51亿+43%
新患者中>70%来自预化疗mCRPC人群Leqvio
降脂
$4.80亿+59%
中国纳入医保后市场份额翻倍Cosentyx
银屑病等
—+10%
美国增长16%，化脓性汗腺炎适应症驱动
仿制药冲击的"重灾区" ：
Entresto（心衰，曾是诺华第一大品种）：销售暴跌51%至$11.8亿
Tasigna（白血病）：销售骤降58%至$1.42亿
分部门来看：肿瘤学部门销售+35%至$45.1亿；神经科学+29%；但心血管、肾代谢部门因Entresto专利悬崖暴跌36.4%。三、2026全年业绩指引（维持不变）
尽管上半年整体仍疲软（H1净销售额-2%固定汇率，核心营业利润-7%），管理层重申全年指引不变：
指标
2026全年指引
净销售额低个位数增长
（固定汇率）
核心营业利润低个位数下降
（固定汇率）
指引维持的逻辑是：下半年Entresto的仿制药冲击将进入"可比基数"阶段，同比压力自然减轻；同时优先品牌的强劲动能预计持续。四、管线里程碑与战略动向4.1 关键监管进展
del-zota（DMD外显子44跳跃疗法）：已向FDA提交加速批准的BLA申请，预计2027年上半年上市
Itvisma：获欧盟批准，成为唯一覆盖广泛SMA患者群体的基因替代疗法
Rhapsido：获欧盟和日本批准用于慢性自发性荨麻疹（CSU），Phase III CIndU数据在EAACI公布4.2 临床数据亮点
Kisqali早期乳腺癌：6年随访数据显示具有临床意义的总生存期获益；FDA授予儿科独占权，为所有橙皮书专利延长6个月
del-brax（面肩肱型肌营养不良症）：Phase I/II生物标志物数据阳性4.3 战略交易
7月宣布收购Myricx Bio（ADC生物技术公司），预计2026年下半年完成交割五、电话会核心要点5.1 关于利润率压力
分析师重点关注核心营业利润率收缩70bps的问题。CFO Mukul Mehta解释称，主要来自Avidity收购的增量成本和更不利的产品组合（高利润的Entresto下滑，被较低利润的创新品牌替代）。管理层预计随着下半年销售规模扩大和一次性项目逆转，利润率压力将有所缓解。5.2 关于Leqvio竞争
被问及口服PCSK9抑制剂竞争时，CEO Vas Narasimhan表示不担忧，Leqvio凭借每年两次给药的便利性保持差异化优势，Q2增长59%即是证明。5.3 关于中国业务
Leqvio在中国纳入国家医保目录后市场份额翻倍。公司重申对中国市场的承诺，但在交易方面保持"地域不可知论"（geography-agnostic），不因区域偏好而影响交易决策。5.4 关于资本配置
上半年支付股息$91亿、**回购股票$21亿，当前回购计划剩余额度$56亿。CFO表示将继续平衡股东回报与管线投资。5.5 关于RLT（放射性配体疗法）基础设施
为准备未来管线产品的上市，美国RLT治疗中心已扩展至880家以上，海外超过650家。5.6 中期销售目标维持不变
管理层重申主要品牌的峰值销售目标：Kisqali $100亿、Cosentyx $80亿、Leqvio $40-50亿。六、总结和展望
诺华Q2交出了一份"运营层面扎实但财务层面分化"的财报：
积极面：营收和核心EPS双双超预期；五大优先品牌以36%的增速有力对冲了Entresto和Tasigna的专利悬崖；全年指引维持不变显示管理层对下半年的信心；管线中del-zota（DMD）、Itvisma（SMA）等关键资产持续推进。
隐忧面：GAAP净利润暴跌19%；核心营业利润率收缩70bps；自由现金流同比下降12%；净债务从$219亿**激增至**$394亿（因收购和股息支出）；Q2业绩含一次性季节性利好，下半年将逆转。
核心矛盾：诺华正处于"新旧动能转换"的阵痛期——创新品牌的高增长正在逐步填补专利悬崖的窟窿，但利润率的侵蚀和债务的攀升短期内难以逆转。市场对这份财报的积极反应（盘前上涨3.72%）更多是对"重返增长"这一趋势性信号的认可，而非对当前盈利质量的肯定。
诺华公司（NVS）2026年第二季度财报电话会议
Company Participants
瓦桑特·纳拉辛汉——首席执行官
穆库尔·梅赫塔——首席财务官
Presentation
Operator
下午好，欢迎参加诺华公司2026年第二季度财报发布电话会议及实时网络直播。 本次会议正在录音。[操作员提示] 包含问答环节的电话会议录音将在会议结束后不久上传至公司官网。
接下来，有请业务规划与分析及数字财务负责人 Nigel Trotman 先生。请您开始。
Unknown Executive
谢谢，Sharon。大家早上好、下午好，欢迎参加我们2026年第二季度的业绩电话会议。今天所呈现的信息包含前瞻性陈述，其中涉及已知和未知的风险、不确定性及其他因素。这些因素可能导致实际结果与此类陈述所表达或暗示的未来结果、业绩或成就出现重大差异。有关其中部分因素的说明，请参阅公司向美国证券交易委员会（SEC）提交的20-F表格以及最近一期的6-K表格季度财报。
接下来，我将把话筒交给Vas。
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
谢谢尼格尔，也感谢各位参加今天的电话会议。
进入第4页幻灯片。如您今天早些时候看到的业绩结果所示，诺华在重点品牌和新药上市方面均实现了强劲表现，同时持续推进研发管线进展，从而推动公司于第二季度重回增长轨道。以不变汇率计，公司业务以美元计同比增长1%，核心营业利润持平，为59亿美元。穆库尔将在本次电话会议后续环节中更详细地解读相关数据，但我们重申对2026财年全年业绩指引的承诺。
我们还取得了一些重要的研发管线进展，我将在本次电话会议中进一步介绍，包括更新后的Kisqali总生存期（OS）数据、FSHD适应症中Del-brax生物标志物数据，以及本季度达成的其他监管里程碑。
接下来进入第5页幻灯片。我们的增长驱动力在第二季度继续保持强劲势头，在恒定汇率下同比增长36%。其中亮点包括：Kisqali、Kesimpta和Scemblix表现强劲；Pluvicto表现稳健；Leqvio同样表现强劲。
因此，总体而言，这些增长驱动因素表现强劲。我们认为，这将为我们进入第二季度——即今年下半年提供动力。目前，我们已度过Entresto专利到期的影响期，这为我们实现中期增长指引奠定了良好基础。
接下来进入第6页。Kisqali本季度按不变汇率计算销售额增长43%，增速超过CDK4/6类药物整体市场。我们在美国及美国以外地区均表现强劲。在美国，销售额增长39%，首次突破10亿美元。我们在转移性乳腺癌治疗领域持续保持领先地位，一线治疗市场份额进一步提升。
此外，我们继续保持早期乳腺癌NBRx和TRx的领先地位，目前58%的新患者来自我们独有的N0和N1淋巴结分期人群。我们的处方医生总数也持续增长，增幅达16%，未来增长预计仍将由这些独占的Kisqali早期乳腺癌细分市场驱动。
在美国以外地区，我们的销售额增长了49%，持续保持转移性乳腺癌治疗领域的领先地位。在早期乳腺癌（eBC）适应症的上市推广中，我们的增长势头进一步加快。目前，Kisqali已在76个国家获批，并在42个国家获得医保报销。如图表及德国案例研究所示，我们在德国早期乳腺癌的新处方（NBRx）市场份额已达79%。我们在其他主要市场也取得了类似优异表现。总体而言，我们对Kisqali的发展轨迹感到满意，并继续坚定看好其峰值销售额达100亿美元的目标。
接下来进入第7页幻灯片。我们今天还宣布了更新的6年随访数据，结果表明Kisqali在风险范围最广的早期乳腺癌（eBC）患者群体中展现出具有临床意义的总生存期（OS）获益。该数据将在即将召开的一次学术大会上公布。这也是无侵袭性乳腺癌复发生存期（iDFS）和总生存期（OS）的6年预设里程碑数据。iDFS获益随时间推移持续存在，并进一步强化了Kisqali在风险范围最广的早期乳腺癌患者群体中应用的价值。
安全性与Kisqali已知的安全特征保持一致。我们认为，该数据凸显了Kisqali联合内分泌疗法实施双重抑制在所有亚组中的价值。如前所述，我们期待在即将召开的医学大会上全面公布这些数据的详细信息。
接下来进入第8页幻灯片。Kesimpta再创强劲季度表现，销售额增长32%，在我们的核心市场中持续扩大市场份额。在美国市场，第二季度销售额增长32%，在B细胞治疗领域和多发性硬化（MS）市场的处方总量（TRx）份额均有所提升。尤为关键的是，在该药物的目标细分市场——即一线治疗和首次转换治疗领域，我们的新开处方量（NBRx）份额增长速度已超越竞争对手。
在美国以外地区，业绩同样非常出色。我们在欧洲也看到了强劲增长，且在主要国际市场中，新处方量（NBRx）持续增长。鉴于目前仍有三分之二的患者接受的是较老的疗法，尚未转用B细胞疗法，这些国际市场仍存在持续的增长机会。这显然是一个长期拓展的明确机遇。
我们还在持续推进Kesimpta下一代疗效证据的积累及持续的生命周期管理。目前正在进行的III期临床试验采用每两个月给药一次的Kesimpta用于维持治疗，预计将于2027年公布结果。
接下来进入第9页幻灯片。Pluvicto销售额增长了43%，主要得益于PSMA阳性患者群体以及紫杉烷类药物治疗前的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。目前，我们还观察到美国以外市场的增长正在加速。在美国，紫杉烷类药物治疗前的患者已占新患者总数的70%以上。我们继续专注于在首个雄激素受体通路抑制剂（ARPi）治疗后使用Pluvicto。
这是我们的最大业务板块，我们认为，随着NCCN指南已更新，取消了在此情况下常规使用第二种ARPi，我们如今将有机会进一步推动增长。我们持续拓展用药机构，目前已有超过880家机构提供Pluvicto。当前，我们的大量工作重点是提升这些机构的用药深度，尤其是为即将开展的HSPC上市做好准备。
在美国以外地区，增长势头强劲：新患者数量增长83%，欧洲地区采用率持续加快，日本和中国市场的上市进展顺利。目前，在美国以外提供RLT治疗的机构已超过650家。这为我们未来RLT产品管线的发展奠定了坚实基础；我们非常期待在Pluvicto和Lutathera之外持续推进更多项目，有望在未来几年拓展至其他癌症类型。
Pluvicto 下一轮增长将来自其在 HSPC（高危前列腺癌）适应症上的获批——预计将于第三季度获批。这将使适用患者群体扩大 75%，为我们后续的增长奠定坚实基础。PSMA 检测阳性患者群体中约三分之二的患者，目前正由已使用 Pluvicto 的医疗机构接诊，或已建立相应的转诊路径。因此，我们认为 Pluvicto 具备快速放量的坚实基础。此外，我们仍在持续推进管线研发。
我们公布了Actinium PSMA在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）中的积极上市初期研究结果。目前，该药物正在以下几项研究中开展：Pluvicto治疗后的后续治疗、化疗后的后续治疗，以及与雄激素受体通路抑制剂（ARPi）联用作为一线mCRPC治疗方案。因此，这为Pluvicto的长期生命周期管理提供了机会。
接下来进入第10页。Leqvio本季度表现强劲，销售额增长59%，这得益于全球范围内强劲的需求。在美国市场，第二季度销售额增长55%，增速超过先进降脂药整体市场。这一增长由月度处方量（TRx）49%的增长所驱动，彰显了Leqvio差异化的产品特性及良好的用药持续性。需求增长主要源于我们重点覆盖的医疗体系内渗透深度的持续提升。
对我们而言，最重要的业务板块仍是Medicare Part B板块，目前我们的市场份额为23.3%，较年初提升了3.6个百分点，我们预计该板块仍有持续扩张的空间。我认为，即便口服药物已上市，我们仍有机会推动该板块实现强劲增长——该板块的需求集中于在美国由医生给药、给药频次较低的降脂药物。我们认为，这是一个具有吸引力且不断增长的市场板块，将支撑我们在美国乃至全球范围内的峰值销售额潜力。
在美国以外地区，纳入国家医保药品目录（NRDL）正激发显著需求。这一点在第一季度已有所体现，并延续至第二季度。目前我们的市场份额相较纳入NRDL之前已翻倍。我们在欧洲和日本也实现了持续增长。总体而言，我们对自身业绩表现感到满意。我们仍在为Leqvio持续生成更多数据。
3项真实世界研究证明，与其它先进的降脂疗法相比，inclisiran（Leqvio）可提高患者的用药依从性和持续用药率。此外，我们还开展了inclisiran与bempedoic acid的头对头研究——V-CHALLENGE研究，结果将在欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布。最后，我们的两项结局研究也正按计划推进，预计将于2027年公布Leqvio的研究结果。
接下来进入第11页幻灯片。Scemblix本季度表现非常强劲，按不变汇率计算增长89%，这得益于美国及美国以外市场的共同推动。在美国市场，本季度实现了93%的增长，这源于各产品线持续保持领先地位。尤为重要的是，我们预计将于今年下半年实现一线NBRx市场份额的领先。您可以看到，一线NBRx市场份额正稳步提升。
在美国以外地区，我们的业绩目前主要仍由第三线及后续治疗线驱动，在核心市场的NBRx份额达75%。但重要的是，面向未来增长，我们已开始看到早期治疗线的采用正逐步加快。目前，我们在美国以外的65个国家已获得批准。
在日本，我们已取得一线NBRx的领先地位，如下方图表所示。在德国，我们的早期NBRx一线市场份额已达15%——因此，我们对Scemblix的发展势头感到非常振奋，并期待其在未来长期持续成为增长驱动力。
目前，随着可善挺（Cosentyx）的上市，我们实现了稳健的季度业绩，按固定汇率计算增长10%，部分得益于一些一次性因素，但核心增长依然强劲。在美国市场，销售额同比增长16%。在银屑病（HS）领域，我们的新处方药（NBRx）市场份额稳定在40%多的高位，预计这一态势将持续。我们在银屑病（HS）和银屑病关节炎（IV）领域的市场需求也保持稳定增长。
美国市场的基础增长约为中个位数，这与我们此前的指引一致。美国以外市场，欧洲继续保持稳健增长。中国市场则面临更多挑战，竞争加剧，但我们有能力妥善应对，以维持品牌的全球整体表现。
随后，我们对III期REPLENISH-PMR（巨细胞动脉炎相关性风湿性多肌痛）研究数据感到振奋。该数据近期已发表，并在欧洲抗风湿病联盟（EULAR）大会上进行了报告。结果显示，接受Cosentyx治疗的患者在52周时持续缓解率显著更高，是安慰剂组的两倍。因此，我们预计该适应症将于下半年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，并继续按此前给出的80亿美元峰值销售额指引稳步推进。
接下来进入第13页幻灯片。Rhapsido延续强劲上市势头，III期CIndU研究数据现已公布，进一步支持其在荨麻疹领域的更广阔应用前景。首个适应症——即慢性自发性荨麻疹（CSU）的上市，我们观察到美国市场持续稳健放量：处方医生已逾4,000名，接受治疗的患者已超10,000例；其中60%的患者在一线治疗场景中接受治疗。患者可及性亦稳步提升：目前三大药品福利管理机构（PBM）中已有两家将remibrutinib（Rhapsido）纳入承保范围，且采用“按说明书用药的事先授权”（PA-to-label）模式。
在下半年，随着有效的桥接试验和免费用药计划的实施，我们预计该药物的可及性将稳步扩大。我们并不预期会出现明显的拐点，而是认为这种扩张将是持续而稳定的。鉴于我们希望在未来为remibrutinib获得多个适应症的医保报销资格，我们在推进医保报销工作时将保持审慎与纪律性。在美国以外市场，我们在中国已取得良好进展；在欧洲和中东地区的上市工作正在持续推进；而在欧洲药品管理局（EMA）、日本及瑞士获批后，我们预计将在下半年进一步扩大市场覆盖范围。
现在尤为重要的是，在慢性诱导性荨麻疹（CIndU）领域，我们公布了RemIND研究数据，支持remibrutinib有望成为首个针对慢性诱导性荨麻疹的靶向疗法。在另外两种患病人数最多的亚型中，我们观察到早期且广泛的疗效，最早在第2周即起效，12周时的疗效反应持续稳定，显著优于安慰剂。因此，我们正稳步推进remibrutinib针对SD（症状性皮肤划痕症）这一最常见CIndU亚型——占全部CIndU患者约三分之二——的FDA上市申请。
随后，我们将于今年晚些时候在全球范围内针对全部3种亚型提交上市申请。需要提醒的是，我们预计——据我们估算，在美国约有10万名慢性自发性荨麻疹（CIndU）患者在接受抗组胺药治疗后病情仍未得到控制，且尚无其他治疗选择。因此，Rhapsido有望显著扩大可获益的患者群体。
现在来看第14页幻灯片。我们还展示了Ianalumab的最新数据，表明该药物在ESSDAI评分方面具有良好的获益，并提供了更长期的随访结果。我们仍按计划于下半年在美国推出用于治疗干燥综合征（Sjögren's disease）的该药。您可在本图表左侧看到我们汇总的NEPTUNUS研究数据：无论是在两项研究合并分析中，还是在各自单独的研究中，ESSDAI评分均显示出持续获益，且与安慰剂组相比具有统计学显著性，这充分体现了该药物的临床获益。
此外，我们还公布了为期108周的长期延展数据，显示ianalumab的疗效可随时间持续维持；同时，安慰剂交叉组患者转至活性治疗组后，也观察到具有临床意义的改善。在所有这些长期随访过程中，我们均观察到良好的安全性特征，不良事件未见增加。
因此，这支持了ianalumab的多重重磅药物潜力。我们预计将于2026年下半年公布ITP一线治疗的临床数据，SLE（系统性红斑狼疮）和狼疮性肾炎的III期临床数据将于2027年公布，系统性硬化症的II期临床数据也将于2027年公布。
接下来请看第15页幻灯片。我想就从Avidity公司收购的两个项目更新进展。首先是Del-zota。我们已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了首个抗体-寡核苷酸偶联物的治疗用途申请。该申请旨在基于肌营养不良蛋白（dystrophin）这一替代生物标志物，为杜氏肌营养不良症（DMD）第44外显子跳跃适应症寻求加速批准。此前，该项目已获得FDA突破性疗法认定。
该申报资料包基于我们在EXPLORE44研究中获得的优异数据以及长期随访结果。我们预计将于2027年上半年首次上市，目前III期临床试验仍在进行中。此外，我们现已有多个后续项目，旨在靶向更多外显子，这些项目也将陆续推进。因此，我们非常期待利用这一技术，覆盖杜氏肌营养不良症（DMD）的多种亚型。
至于Del-brax的数据，我们也在本季度获悉，该药物在即将进入III期研究的目标剂量下开展的I/II期研究已达到其主要终点及关键次要生物标志物终点。需要提醒的是，这项研究考察了KHDC1L以及血浆中肌酸激酶（creatine kinase）的降低情况。
KHDC1L 是一种位于下游的蛋白，据信受 DUX4 调控；而 DUX4 正是面肩肱型肌营养不良症（FSHD）中受影响的基因。因此，这些血浆生物标志物的存在表明我们实现了强有力的目标靶点结合，并减少了肌肉损伤——这由我们观察到的肌酸激酶水平具有统计学显著性的下降所证实。
我们的基准情景仍是2028年提交申请，但基于我们在生物标志物方面所观察到的数据，以及目前正在开展的、旨在将这些生物标志物与DUX4表达水平及患者的临床改善情况相关联的研究工作，我们计划在未来几个月内与美国食品药品监督管理局（FDA）及其他监管机构展开沟通。随后，若这些监管机构认可我们依据当前数据提交该药物上市申请的可行性，我们将适时发布最新进展。
现在进入第16页幻灯片。下半年工作安排十分紧凑，我们正按计划推进。上半年已公布4项数据读出结果；下半年，预计在未来几个月内将公布pelacarsen、remibrutinib和del-desiran的数据读出结果；年底前还将公布ianalumab、Rhapsido和HS的数据读出结果，以及II期项目QCZ484和ALS适应症药物VHB937的更多数据读出结果。
非常令人振奋，我认为下半年即将到来，上半年业绩稳健，期待未来几个月持续取得进展。
那么，接下来将由Mukul来主持。
穆库尔·梅赫塔 首席财务官
非常感谢您，Vas。各位早上好、下午好，欢迎参加本次电话会议。接下来，我将详细介绍第二季度的财务数据。需要提醒的是，除非另有说明，我所提及的增长率均为按固定汇率计算的数据。
转向第18页幻灯片。 第二季度，净销售额增长1%，达144亿美元；核心营业利润保持平稳，为59亿美元。这得益于我们的销售增长动力及持续的生产效率提升，抵消了今年上半年出现的重大仿制药冲击影响。重点品牌表现强劲，推动第二季度净销售额恢复增长，且增速快于我们最初的预期。
第二季度核心营业利润率占净销售额的41.2%，较上年同期下降70个基点，主要原因在于Avidity新增成本，尽管毛利率有所下降，但被生产效率提升所抵消。值得注意的是，在全年各季度的利润表现分布中，第二季度通常为利润率较高的季度。第二季度自由现金流为56亿美元，符合预期。
值得注意的是，第二季度业绩也受到一些一次性时间性因素的积极影响，这些因素将在下半年逆转。总体而言，这些因素使净销售额提升了约1个百分点，核心营业利润提升了约5个百分点。
随后，上半年净销售额下降2%，核心营业利润下降7%，核心营业利润率下降2.3个百分点至39.4%。上半年自由现金流为89亿美元。
转向第19页幻灯片。我们始终致力于以股东利益为先的资本配置战略，这一战略作为公司一贯坚持的方针已取得良好成效，在审慎推进业务增长型投资的同时，实现可观的资本回报。在第二季度，我们持续推进多项小型并购及业务发展交易，其中包括完成对Pikavation和Excellergy的收购。
与此同时，我们持续投资于内部研发管线。今年上半年的资本分配情况如下：我们派发了91亿美元的股息，并在当前最高达100亿美元的股票回购计划下回购了21亿美元的股份。该计划尚余56亿美元待执行，我们仍按此前所述的目标，在2027年底前完成该计划。
请翻到第20页。借此，我们重申对2026财年全年业绩指引的承诺。我们仍预计全年净销售额将实现低个位数增长，核心营业利润将下降低个位数。对于2026财年全年，我们亦继续预计核心净财务结果约为17亿美元，核心税率约为16.5%，这两项指标均与年初发布的指引一致。
进入第21页幻灯片。如我之前所分享，上半年净销售额下降2%，但增长动力表现强劲，自年初起即推动业绩达到全年销售指引的上限区间。展望下半年，随着美国仿制药冲击影响逐步消退，我们预计净销售额将继续实现中个位数增长。
然而，值得指出的是，第三季度和第四季度的销售增长率将存在显著差异。这是因为上一年第三季度的基数中仍包含约8亿美元的美国Entresto销售额。我们预计下半年核心营业利润将实现中至高个位数增长，同时继续加大对增长引擎及研发管线的投资。
幻灯片22：最后，若汇率维持在7月中旬水平，我们预计全年净销售额将因此提升1个百分点，核心营业利润也将提升1个百分点。提醒一下，我们每月都会在公司官网上发布更新的外汇影响预估数据。
我的发言到此结束，现在将话筒交还给Vas。
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
太好了，谢谢Mukul。总结一下，我们上半年业绩处于指引区间的上限，第二季度销售额重回增长轨道。我们仍有望实现全年业绩指引。Rhapsido和ianalumab的适应症拓展工作正在稳步推进——这两款产品均具备成为多重磅药物的潜力。我们正聚焦于下半年的关键临床数据读出，目前进展顺利，这将为我们上调中长期增长预期提供支撑。
至此，我们进入提问环节。
Question-and-Answer Session
Operator
现在开始回答第一个问题。您今天的第一位提问者是来自法国巴黎银行（BNP Paribas）的彼得·韦尔杜尔特（Peter Verdult）。
彼得·韦尔杜尔特 法国巴黎银行，研究部
彼得·韦尔杜尔特，法国巴黎银行。我明白，关于即将公布的III期试验数据，您可能无法透露太多新增信息。我已听到您对del-brax的评论。在此前提下，我们能否聚焦于votoplam在亨廷顿病中的加速批准潜力？我知道III期试验正在规划中，但您能否提供一些关于美国食品药品监督管理局（FDA）可能做出决定的时间线的线索，或者您是否有可能基于迄今已获得的II期数据提前提交申请？
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
是的，谢谢，Peter。目前我们正计划就该II期数据与FDA展开沟通。我认为，现阶段我们的基本预期仍是按原定方案开展III期研究，这一预期暂无变化。我暂时无法给出具体的时间表，但预计会在下半年提供更明确的信息。
此外，我还要指出，我们仍在对这些II期患者进行更长时间的随访，这可能为我们提供额外的数据。我们注意到美国食品药品监督管理局（FDA）近期针对亨廷顿病已获批或有望获批的其他疗法所作出的若干决定及最新指南，我认为这无疑表明：只要最终数据足够有力，FDA持开放态度。
因此，我们当然希望开展这项研究，但目前我不会调整我们的基准情形，即仍需开展III期研究。
Operator
下一个问题来自美国银行的萨钦·贾因。
萨钦·贾恩 美国银行证券公司，研究部
因此，我将提出一个可能被过度炒作的问题——鉴于目前关注度很高，这个问题也带有某种“包罗万象”的性质。那么，鉴于您在ianalumab治疗干燥综合征（Sjögren’s）的沟通中，已明确转向关注具有临床意义的疗效指标，我们不禁想了解：贵公司内部是否已就投资者最为关注的三项关键读数（即Pella、Remi MS和DM1）如何定义“具有临床意义”达成一致？
或许只是简单地概括一下。在您看来，对各资产而言，任何具有统计学显著性的获益是否都具有临床意义？原因各异，且每项资产的置信水平变化是否也各有不同？
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
是的，谢谢Sachin。因此，与此前的评论相比没有变化，关于这三项中的任何一项，我目前都无法提供更多信息。就我们如何公布结果而言，我认为我们始终会聚焦于主要终点及其统计学意义，以及研究是否达到了主要终点这一目标。当然——也就是说，这将指导我们的沟通策略；此外，在适当的情况下，我们也会酌情对次要终点进行说明。
我的意思是，关于pelacarsen，正如我们此前所指引的那样，我们持续推进该研究，预期可带来约13%至15%的心血管风险降低（CVRR）获益。我们当然希望看到达到或超过这一水平的效果；若能高于该水平，显然更佳。但这是我们目前对此的考量方式。在多发性硬化症（MS）领域，我们不仅会关注年复发率（ARR）的降低，还将重点关注其对残疾进展的影响。
显然，对于DM1研究，除了vHOT之外，我们还希望看到一些次要终点及其表现情况。但现实情况是，我们必须审慎考虑，因为我们希望未来仍能有机会在高规格的学术大会上公布这些数据。因此，我们将尽最大努力妥善协调，在确保投资者充分了解我们对后续路径的判断的同时，也保留将来在学术会议上展示数据的能力。
萨钦·贾因 美国银行证券公司，研究部
我能再提一个跟进问题吗，Vas？您在回答佩拉（Pella）的供能问题时做了评论。我想您此前从未向我们透露过瑞米布鲁替尼（remibrutinib）在多发性硬化症（MS）或糖尿病肾病（DM1）适应症中的供能情况。
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
是的，我认为我们目前在这两个方面都没有相关数据。我的意思是，关于MS（多发性硬化症），大家应该都很清楚，以往与Aubagio头对头对比的研究是如何设定统计效力的，这一点可作为背景参考。因此，我认为我在此无法提供更多信息。至于DM1（强直性肌营养不良1型），主要终点是vHOT（视觉健康状况测试），此外我们还设定了若干次要终点，这些内容我们一直在与监管机构进行讨论；但目前，我们尚无法就此提供进一步的明确信息。
Operator
您的下一个问题来自ODDO BHF的弗洛朗·塞斯佩德斯。
弗洛朗·塞斯佩德斯 ODDO BHF 公司与市场部，研究部
ODDO BHF 的 Florent Cespedes。一个问题简要提给 Mukul。Mukul，您能否就影响二季度营收和营业利润率的一次性事件，为我们稍作说明？对此稍作阐释将非常有帮助。
穆库尔·梅赫塔 首席财务官
是的，非常感谢Florent提出的这个问题。我之前提到的一次性阶段性影响，会使我们的营收减少1个百分点。这主要是由于全球范围内的库存相关变动所致。从库存角度看，这部分影响将简单地从第二季度推迟至第三季度。
然后在成本方面，从研发支出的时间安排来看，我们有几项与临床试验相关的费用原计划在第二季度发生，现将推迟至第三季度。若将这两项费用合并考虑，则对收入总额的影响为1%。而在利润端，收入总额的变动叠加成本支出时间的调整，共同导致核心营业利润下降5%。
Operator
您的下一个问题来自瑞银集团的科林·怀特。
科林·怀特 瑞银投资银行，研究部
再回到remibrutinib和多发性硬化症（MS）的话题。请您具体说明一下，是什么让您有信心认为remibrutinib能够进一步降低复发缓解型多发性硬化症（RMS）患者每年的复发率——而Aubagio在近期RMS研究中已将该指标降至约0.1？
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
嗯，我的意思是，如您所知，我们目前尚无II期数据。因此，我们是依据其他BTK抑制剂在类似研究中的表现来评估的。我们持续监测盲态下的安全性事件率和复发率。综合来看，这些数据使我们有信心认为，该研究在试验组与对照组之间的差异方面正按预期进行。但在最终公布试验结果之前，目前我们无法透露更多信息。
我认为，对我们而言，显然除了关注年化复发率和MRI表现外，了解remibrutinib在残疾进展方面的表现也至关重要。remibrutinib是否适用于B细胞抗体治疗之后的情形？
或者它能否用于B细胞抗体的同期治疗或更早阶段？所有这些都将基于数据来决定。显然，一旦我们获得相关数据，就能就该用途提供更明确的指导。但目前我们能提供的信息大致也就这么多。
Operator
您的下一个问题来自摩根大通的理查德·沃瑟。
理查德·沃瑟 摩根大通公司，研究部
关于pelacarsen，再提一个问题：近期我们看到一些心血管临床试验因现有疗法的高比例“交叉用药”（drop-ins）而受到干扰。因此想了解，在HORIZON试验中，你们是如何控制这一因素的？我主要联想到PCSK9抑制剂，但也包括GLP-1受体激动剂和SGLT2抑制剂——毕竟该试验中有25%的患者患有糖尿病。那么，我们应如何理解这些背景疗法的使用水平，以及它们可能对pelacarsen的疗效产生的影响？
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
是的，谢谢，Richard。我的意思是，重要的是要明确，我们是在优化背景降脂治疗的基础上研究pelacarsen。据我们目前估计，研究中接受基于肠促胰岛素疗法的患者比例不到10%，我们估算该比例约为6%。
因此，我们认为——如果那些药物在该治疗背景下确实存在任何影响，我们也不认为这会影响本研究的结果。因此，从整体来看，背景治疗的情况基本符合我们最初的计划。至少根据目前所掌握的信息，我们认为这不会成为主要的影响因素。好的，请继续，Richard。
理查德·沃瑟 摩根大通公司，研究部
不，这仅涉及PCSK9，只是一个简短的后续问题。该指标是否也得到了控制？我知道试验开始时为11%，但在试验过程中是否会逐渐上升？您能否透露一些相关信息？
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
关于PCSK9，我认为其表现也与我们此前在研究中观察到的情况一致，但我们可以后续跟进具体细节。我确定GLP-1的数据没有问题，而我也记不起PCSK9数据曾引发过任何担忧。
Operator
您的下一个问题来自杰弗里斯公司（Jefferies）的迈克尔·勒希滕（Michael Leuchten）。
迈克尔·勒希滕，杰富瑞有限责任公司，研究部
请向Mukul提问：下半年核心EBIT增长中至高个位数的指引，似乎意味着将加强成本管控，尤其是考虑到您刚刚提到的Avidity研发支出的时间安排。能否谈谈损益表（P&L）层面的动态变化？例如，成本管控主要体现在哪些方面？我们在展望2027财年时，是否需要将这一因素纳入考量？还是说这些属于一次性压缩的费用，不会持续发生？
穆库尔·梅赫塔 首席财务官
是的。谢谢迈克尔提出的这个问题。从损益表动态的角度来看，我想强调两点：首先，就盈利能力和支出而言，下半年的支出通常高于上半年。例如，第二季度我们的营业利润率最终为41.2%。我们知道，第二季度通常是全年盈利最高的一个季度。因此，这一动态在今年仍将保持不变。其次，从生产率提升工作的进展来看，年初以来整体进展一直较为稳定。
年初，我们表示将继续推进制造业务的生产效率提升措施。运营部门表现非常出色。尽管产品组合调整会对毛利率造成压力，但生产效率的提升应有助于我们将毛利率维持在去年下半年的水平左右。
在研发方面，我们将持续投入管线所需的资金。这意味着今年将在Avidity的基础上进一步增加投入，同时还将对去年接手的几项资产——包括Tourmaline、Regulus和Amplyx——追加投资。
然后，销售、一般及行政费用（SG&A）占销售额的百分比，是我们公司认为可以进一步提升效率的领域，尤其聚焦于第三方支出——公司每年的第三方支出高达100亿美元以上。我们正持续在这方面努力。
展望第二季度，我们实际上看到，尽管毛利率环比有所下降，但销售、一般及行政费用（SG&A）占销售额的比例却有所改善，从而抵消了毛利率下滑的影响。从预测角度看，我预计这一趋势将在今年下半年持续下去。
Operator
您的下一个问题来自高盛的詹姆斯·奎格利。
詹姆斯·奎格利 高盛集团有限公司，研究部
我有一个关于交易和并购的问题。Vas，我在彭博看到您的一句引述：您将再次考虑规模更大的交易。因此，这在某种程度上标志着多年来相关表态的转变——几年前，公司明确表示不考虑大型交易；随后转向聚焦于小型增补型收购；之后又完成了Avidity交易，该交易处于较晚阶段，且规模略大。那么，究竟是诺华公司内部还是外部发生了什么变化，促使公司重新对更大规模的交易持开放态度？此外，考虑到贵公司在治疗领域和技术布局方面的现状，一笔更大规模的交易在战略契合度方面可能呈现怎样的图景？
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
是的，谢谢，James。我不知道彭博社具体写了什么，但我可以明确表示，我们的并购战略没有变化。我认为，我们一直秉持审慎而一贯的原则，专注于规模在20亿美元以下的稳健交易；这类交易的首付款通常处于该区间内，甚至更低。此外，我们也会有选择性地开展规模更大的交易，例如Avidity这类项目——前提是目标资产具有显著吸引力，且契合我们的平台战略、治疗领域（TA）战略，或两者兼而有之。而Avidity恰好同时契合这两项战略。
因此，我们的并购战略完全没有任何变化。我们无需进行规模更大的交易。我们对内部的产品组合、研发管线以及研发引擎充满信心。但与此同时，我们也深知需要持续通过外部创新来补充这一引擎。因此，您可以预期未来将继续延续近年来的做法。
Operator
您的下一个问题来自罗斯柴尔德公司（Rothschild & Co.）的西蒙·贝克（Simon Baker）。
西蒙·贝克 罗斯柴尔德公司雷德伯恩，研究部
关于管线进展，我想提一个问题。能否请您更新一下对abelacimab的信心程度及其潜力的看法？另外，我注意到幻灯片中仍将关键数据读出时间标为2027年。而临床试验登记网站显示主要终点完成时间为2027年12月下旬。那么，这一事件是否仍确定发生在2027年？还是存在推迟至2028年的可能？
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
是的，谢谢，Simon。我们对abelacimab仍充满期待。需要提醒的是，这是一款每月给药一次的单克隆抗体，在凝血因子XI方面展现出卓越的整体药代动力学和药效动力学特征，是一种性质非常稳定的抗体。从竞品数据来看，凝血因子XI似乎确实兑现了其承诺：可提供强效抗凝作用，同时不增加出血风险——这与遗传学研究结果一致。目前，我们正在开展一项针对无法使用NOACs患者的临床试验。
而这项研究——鉴于我们观察到的事件发生率，已扩大了研究规模。您也可以在clinicaltrials.gov网站上查到相关信息。目前，我们正按计划推进，预计将在今年年底前公布初步结果。需要明确的是，该结果基于75%的事件发生率得出。
如果此时研究未取得成功，或尚未达到终止标准，则研究将继续进行，直至2028年完成预定的事件数量。目前，我们正在评估，或已着手启动针对二级卒中预防的额外研究，同时也将评估其他适应症。对此机会我们感到非常振奋。我认为，若这些试验最终取得阳性结果，该产品将成为一项重要资产。
Operator
您的下一个问题来自摩根士丹利的蒂博·布特兰。
蒂博·布特兰 摩根士丹利，研究部
关于Itvisma，我有个问题。如今该药物已上市，我们开始看到销售收入进账。对于未来几年该疗法的销售峰值形态，你们是否有了更清晰的预期？能否透露一下预计销售额何时达到峰值？是明年吗？还是2028年？
接着谈谈市场规模。此前，诺华曾表示该资产的销售额可达数十亿美元。因此，能否请您谈谈对这一产品峰值销售额的信心？
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
是的，谢谢Thiba。因此目前没有变化。如您所知，我刚刚获得欧洲委员会的批准。总体而言，基因疗法（正如我们从Zolgensma的经验中所了解到的）获得报销确实需要一定时间。但一旦获得报销，产品的放量速度相对较快。因此，我认为，在未来三年内，随着更多国家陆续上线，Itvisma将逐步实现放量。此外，值得注意的是，与Zolgensma类似，我们预计美国以外市场的销售额将超过美国本土市场，这与Zolgensma所呈现的市场动态一致。
因此，一切均按计划推进，但需特别指出的是，首年工作将主要集中于确保报销事宜。就峰值销售潜力而言，Zolgensma亦无变化，我们预计其将持续稳定在这一重磅药物超10亿美元的销售区间。同时，我们预计Itvisma的销售规模约为20亿美元，因此这两款药物的整体组合具备30亿美元的销售潜力。
Operator
您的下一个问题来自TD Cowen的史蒂夫·斯卡拉（Steve Scala）。
史蒂夫·斯卡拉 TD Cowen，研究部
瓦斯，您曾指出Kesimpta在非美国市场存在增长机会，但Kesimpta在去年第四季度和今年第一季度于10个市场中的9个市场处于领先地位，而在第二季度则在10个市场中的8个市场处于领先地位。其中一项差异似乎来自中国。因此，我想了解Kesimpta在中国市场第二季度的表现究竟如何？
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
是的，Steve。目前我们所知，中国方面没有变化。实际上，我们在意大利的评分从10分中的9分下降到了10分中的8分。总体而言，Kesimpta在亚洲市场表现非常出色，是日本市场的领导者。但值得注意的是，亚洲地区的多发性硬化症患病率明显低于世界其他地区，因此整体销售潜力较低。
因此——但总体而言，我认为我们在美国以外的市场仍看到巨大机遇，原因很简单：这些细胞疗法在美国以外的市场尚未充分渗透。
因此，对于所有B细胞疗法而言，都有机会让更多患者接受最佳的治疗药物。关于意大利市场的变动，我目前没有详细信息，但推测这仅仅是我们在该国所面临的市场份额动态变化，毕竟那里还有其他竞争对手。
Operator
您的下一个问题来自古根海姆证券公司（Guggenheim Securities）的西摩斯·费尔南德斯（Seamus Fernandez）。
西默斯·费尔南德斯 古根海姆证券有限责任公司，研究部
瓦斯，我想我们这边的问题是：鉴于过去一年中整个生物技术行业估值大幅上升，我们应如何展望未来的企业发展（BD）机会？您提到BD的重点方向基本不变，但该策略组合中确实发生了一个变化，即估值水平。因此，我们希望能更清晰地了解您对此的看法，以及诺华未来需要承担怎样的风险？
然后，我想就pelacarsen方面快速提一个问题。该研究采用的是复合终点指标。据我回忆，SGLT2抑制剂在心血管死亡方面对心力衰竭人群展现出显著获益（可能并非轻微获益，而是约10%至19%的获益），而整体获益则相对温和。类似的结果会如何在pelacarsen中体现？随着今年下半年数据读出，您是否认为这可能是pelacarsen潜在的结果？
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
谢谢，Seamus。关于估值问题，我想说的是，回顾过去9年，我认为那些缺乏基本临床数据的资产价格已大幅上涨。如今，我们自身以及同行对临床数据有限甚至完全没有临床数据的资产所支付的首付款已超过10亿美元。若从整个行业的长期发展轨迹来看，这无疑是一次重大转变。这也意味着，我们必须对相关科学基础具备更高程度的信心，并确保该资产具有差异化优势——即我们认为其具备独特性与差异化特征。
就我们的情况而言，今年与Pikavation完成的3笔交易让我们相信，存在进一步应对更多突变体的机会——即采用一种广谱突变体（pan-mutant）策略，在PI3激酶驱动型乳腺癌中联合Excellergy开展治疗。该策略有望凭借对IgE进行根本性不同方式的靶向，实现远高于既往IgE疗法的疗效。
以Myricx为例，其新型有效载荷有望搭载NMTi有效载荷，相较于拓扑异构酶类有效载荷具有更优的安全性特征。但鉴于当前股价持续攀升，您必须对该资产具备某种差异化的确信依据。话虽如此，对于我司这一规模的企业而言，要实现增长，就必须能够获取外部创新资源。因此，我们需持续寻求突破性科学与合理估值之间的最佳平衡点。
您关于pelacarsen的观点很有见地。我的意思是，这里存在MACE终点与心血管死亡之间的区别问题。Lp(a)与高发的心源性猝死相关，尤其在年轻患者中更为显著。当然，在数据库尚未锁定、数据尚未审阅之前，我们很难确切判断；但至少从理论上讲，鉴于Lp(a)的特性，心血管死亡有可能成为该终点中的一个重要组成部分。这一点我们需要仔细评估，并分析其相较于终点中其他组成部分的影响程度。
Operator
您的下一个问题来自贝伦贝格银行的凯里·霍尔福德。
凯里·霍尔福德 约翰·贝伦贝格、戈斯勒与公司有限合伙，研究部
我关于Kisqali的问题，仅涉及知识产权，即你们已获得的儿科独占期延期。能否确认目前该化合物专利的到期日为2032年5月？结合你们此前与仿制药企业的和解协议，我们是否应据此推定仿制药将于此时进入市场？
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
是的，感谢您的提问。我们的指引是：2031年下半年，即2031年第三季度，Kisqali在获得儿科独占期后将面临LOE（专利到期）；该时间点已涵盖我们与仿制药制造商达成的和解协议。另外，我们还快速复核确认：在中国市场，Kesimpta拥有70%的市场份额，同样位居市场领先地位。
Operator
您的下一个问题来自德意志银行的埃马纽埃尔·帕帕达基斯。
埃马努埃尔·帕帕达基斯，德意志银行股份公司，研究部
也许我会就ianalumab与干燥综合征（Sjogren's）的相关内容提一个问题，毕竟我们很可能已处于监管审评流程的相对后期阶段。您能否就此进展为我们更新一下情况？目前一切是否按计划推进？您预计是否会召开专家咨询委员会会议？
接着是关于商业化准备的情况，比如对初期市场准入规模、覆盖广度以及医生处方意愿等方面的预期。您能否就这些参数为我们提供一些参考？我们是否应参照类似Cosentyx这样的经典免疫学领域产品上市模式？还是说，还有其他可比案例值得我们关注？
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
是的，谢谢，Emmanuel。再次说明，据我们所知，ianalumab尚未计划召开咨询委员会会议。我们已举行了中期审评会议，目前正持续向美国食品药品监督管理局（FDA）提供其要求的所有信息。因此，第三季度获批进程一切顺利。
从市场接受度的角度来看，鉴于目前尚无获批用于治疗干燥综合征（Sjögren’s）的疗法，我们预计该药物将获得相对广泛的准入，但需注意的是，要让市场环境真正打开仍需要一定时间。
随后，我们认为，鉴于该药物具有良好的安全性特征，医生在临床实践中会倾向于先对患者进行药物试验，并最终观察患者的治疗反应。我的意思是，这一患者群体具有高度异质性，即便是ESSDAI这一终点指标，也涵盖了广泛的评估维度。
而且，我们在自己的数据集中确实观察到，有些患者属于“超级应答者”，而另一些患者的应答效果则较差。因此，我认为在市场中，对药物有应答的患者会持续用药，而其他患者则可能停药。但此处的关键在于，我们拥有清晰的安全性特征，这降低了医生为患者提供该治疗选择的门槛——尤其考虑到该疾病的性质。
这些患者较为年轻——通常为处于工作年龄的年轻女性，她们显然希望更好地控制自身症状和疾病。因此，我们对此前景也持乐观态度。我们持续指引：单用ianalumab治疗干燥综合征（Sjögren’s）有望达到数十亿美元的市场潜力。此外，如我在开场发言中所提及，ianalumab 还有多个其他适应症正在开发中，涵盖血液学和免疫学领域。
Operator
您的下一个问题来自花旗集团的格雷厄姆·帕里。
格雷厄姆·格林·帕里 花旗集团有限公司，研究部
关于pelacarsen，有个简短的后续问题：您刚才澄清了13%至15%是该试验最低统计效能所能检测到的差异幅度。我记得您提到这正是试验所设定的检验效能目标，但设计论文中写的是对全体受试者（all comers）可检测20%的差异。那么，您是否认为13%至15%的差异具有临床意义？这是刚才那个问题的后续。
接着，关于remibrutinib治疗多发性硬化症（MS），您能否就其在延缓残疾进展方面的信心发表评论？这种信心源于该分子良好的脑渗透能力及其对小胶质细胞的作用；相比之下，fenebrutinib在其III期临床试验中并未显示出具有统计学意义的此类效果。
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
是的，谢谢，Graham。您说得没错，13%至15%的降幅即意味着取得成功。对于每日剂量为70毫克及以上的DL患者，疗效预期为20%；而对于每日剂量为90毫克及以上的DL患者，则为25%。因此，我们认为，中两位数百分比（即约13%–15%）的降幅在临床上具有重要意义，因为这些患者目前别无其他治疗选择，且该指标本身即为一个独立的风险因素。最终结果如何，我们将以实际数据为准。至于remibrutinib在多发性硬化症（MS）中的研究，我们目前掌握的所有信息均表明，该试验正按计划推进；从年复发率（ARR）来看，所获得的数据与我们对该数据集的预期基本一致。
如您所知，随着残疾进展，我们无法预知其发展情况，我认为对此进行准确预测非常困难。我们已看到芬布替尼（fenebrutinib）的相关数据，我们相信，我们的分子在靶点上的效力更强，选择性也更高。因此，我们希望这能带来残疾进展方面的改善，从而使我们达到与基于抗体的B细胞疗法相当的水平。但在该研究结果公布之前，目前我们尚无法以任何客观方式对此进行评估。
Operator
您的下一个问题来自汇丰银行的拉杰什·库马尔。
Rajesh Kumar
一个问题请教穆库尔。感谢您澄清了哪些成本削减措施将延续下去。我们若从损益表和利润率角度来分析，目前的毛利率水平已基本消化了Entresto带来的负面影响。那么，我们是否可以认为，当前的毛利率水平即为未来增长的起点？也就是说，随着产品组合中较新产品开始贡献增长，叠加销售、一般及行政费用（SG&A）的有效管控以及研发（R&D）投入节奏的优化，利润增长有望在下半年显现。因此，就毛利率的底部拐点而言，我们应将其视为已出现，还是预计会出现在今年稍晚时候？
穆库尔·梅赫塔 首席财务官
谢谢你的提问，Rajesh。关于毛利率，我们年初已就此进行过讨论，目前的毛利率水平是未来建模时一个较为合适的基准点。我们此前已指出，可取去年第三季度和第四季度的平均值作为当前采用的毛利率水平。但需要强调的是，毛利率绝不会保持完全不变，它会因各季度间产品利润结构的不同而有所波动。
随着我们推进产品组合的发展，我们的产品组合中存在多种推动和制约因素。例如，若remibrutinib这款小分子药物成功上市，将是一款极具潜力的药物；但与我们其他一些产品不同，该药不产生特许权使用费，因此其毛利率空间相对有限。不过，从建模角度来看，我认为可将年初至今的毛利率作为全年剩余时间毛利率走势的良好参考指标。
Operator
下一个问题来自ODDO BHF的弗洛朗·塞斯佩德斯。
弗洛朗·塞斯佩德斯 ODDO BHF 公司与市场部，研究部
关于心血管业务的一个问题：假设今年晚些时候pelacarsen取得积极结果，且明年Leqvio的关键性临床试验也获得积极结果，届时你们是否需要组建新的销售团队？还是将沿用现有的、负责Leqvio推广的销售团队，并由该团队继续承担Leqvio以外的新产品推广工作？此外，能否简要说明一下后续的预算安排？为推广这些令人振奋的新临床数据，你们是否需在营销方面进行大规模投入？
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
是的，谢谢，Florent。目前我们认为，对于pelacarsen，我们将能够依托现有的Leqvio全球销售团队。当然，我们可能仍需进行一些常规调整。此外，我认为pelacarsen上市所需的所有投入——尤其是围绕疾病认知方面的投入，以推动更多患者接受脂蛋白(a)（Lp(a)）水平检测——均已纳入我们此前关于利润率提升路径的指引之中。
正如我们过去所指出的，提高这些生物标志物检测率需要时间。但我们希望，凭借该药物具有出色的疗效，将激励医生开展检测，最终促使患者接受治疗。
我认为，在心血管产品组合的其他领域，显然包括abelacimab，以及我们近期收购的抗IL-6药物pacibekitug即将开展的III期临床试验项目，这些都可能需要追加一线推广团队的投入。当然，待我们获得这些III期临床试验结果、并对相关情况有更清晰的判断后，将适时提供相应指引——因为这些产品面向的医生群体明显不同：抗凝治疗面向的是抗凝领域的医生，而抗IL-6药物pacibekitug则面向在急性冠脉综合征等更急重症场景下开展治疗的医生。
Operator
您的下一个问题来自瑞银集团的科林·怀特。
科林·怀特 瑞银投资银行，研究部
瑞银集团的科林·怀特。关于本季度的备货情况，我们了解到1%的销售额超出预期源于备货因素。Cosentyx对此作了解释，但并未涵盖全部原因。那么，您能否说明还有哪些药品可能也出现了备货情况？
穆库尔·梅赫塔 首席财务官
是的。科林，这次补货并非针对某一特定品牌。我认为这是普遍现象，不仅限于某一个地区，而是多个地区同时出现。我不会将此次补货归因于某一种特定药品。
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
是的。另外，或许可以稍作补充说明：这与我们新SAP系统的上线有关。通常情况下，当我们在多个地区部署该系统时，为确保顺利过渡至新SAP系统，往往需要调整库存水平。这正是此次变动的驱动因素，也是其并非特指某一品牌的原因所在。
Operator
您的下一个问题来自杰富瑞公司迈克尔·勒希滕的连线。
迈克尔·勒希滕 杰富瑞有限责任公司，研究部
Vas，您提到Scemblix在下半年有望在美国实现NBRx领先地位，这一点很引人关注。这是否只是我们目前所见市场动态的自然演进？还是存在某个关键转折点，将推动这一趋势进一步加速？
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
是的，谢谢，Michael。我认为，是的，这正是我们目前所看到的增长势头。同时，我认为，目前我们已为该品牌获得了非常强劲的准入地位。因此，随着这一更强的准入地位逐步落地并产生效果——我的意思是，CML作为一种罕见病，每年新确诊的患者数量有限，因此其效果显现需要一定时间。
因此，您所看到的季度间任何小幅波动，都是由极少数患者引起的。但我们目前观察到的所有迹象均表明，鉴于医生们所看到的该药物极为出色的安全性，以及其已知的有效性特征，市场势头十分强劲。这使我们有信心在美国实现市场领先地位。
而且我想再次强调，我在开场发言中已提到，目前我们才刚刚开始将Scemblix从第三线治疗转向美国以外地区的首线治疗。此外，另一个积极的趋势是，目前首线治疗领域已有多种仿制药可供选择。医生方面似乎对此有强烈需求，同时支付方也认可Scemblix已在首线治疗中展现出更优的疗效，因此更愿意为这样一款药物提供我们所预期的报销支持。
Operator
您的下一个问题来自高盛的詹姆斯·奎格利。
詹姆斯·奎格利 高盛集团，Inc.，研究部
因此，我认为今年早些时候，美国特拉华州法院已批准Lutathera仿制药上市。所以，从整体销售角度来看，影响较小。但未来放射性配体疗法（RLT）仿制药可能上市的情况，我们应如何评估？显然，我们在放射性配体疗法仿制药影响方面尚无实际经验；诺华公司显然拥有诸多竞争优势。那么，您如何看待市场可能的反应？或者，一旦放射性配体疗法仿制药真正上市，局面将如何演变？
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
是的，谢谢，James。据我们所知，这两家公司均尚未获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。其中一个是505(b)(2)途径申请，另一个是仿制药申请。我们仍认为，监管机构需设定较高门槛，以确保其产品向肿瘤输送的辐射剂量与原研品牌一致。
话虽如此，我们确实相信，凭借我们广泛的供应链网络，以及我们能够准时、足额地向全球（包括美国各地）的医生供货的能力，我们已有效缓解了仿制药上市带来的影响，即便其价格较低。
我们认为，RLT 的表现将与小分子药物以及生物类似药（仅针对生物药）截然不同，这主要是由于其物流复杂性较高，且医生期望该药物每次都能准时送达诊所，以满足诊所运营的物流需求。
因此，我们对此充满信心。如前所述，我们并未止步不前——我们持续努力，不断推出更优的药物。这不仅体现在PSMA与前列腺癌领域，还包括针对GRPR的后续研发工作，旨在进一步改善神经内分泌肿瘤的治疗效果，以及Lutathera的后续产品。敬请关注这一领域的最新进展。
Operator
您的下一个问题来自ZKB的Urban Fritsche。
乌尔班·弗里奇 苏黎世州立银行，研究部
关于Leqvio在中国市场的一个问题：或许您可以分享一些有关其发展势头的细节，以及要真正实现目前对中国市场（仅中国）10亿美元的销售预期，还需要哪些条件？
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
是的，谢谢Urban提出的这个问题。关于Leqvio，我们最初在上市初期于私立自费市场观察到非常强劲的 uptake（需求增长），我认为这确实表明该药物在二级预防领域存在很高的市场需求；同时，从自费角度而言，在一级预防领域也同样展现出强劲的需求。随后，随着Leqvio被纳入国家医保药品目录（NRDL），我们看到其在医院渠道及传统渠道均表现出极为强劲的业绩。
因此，我认为持续稳定的增长将使该药物有望成为中国市场上我们迄今推出的规模最大的药品。Entresto 在中国市场为我们树立了一个非常强劲的标杆，但我们同样认为 Leqvio 也具备这一潜力。
我认为，这实际上现在取决于我们持续拓展至更多医院、更多地区的增长动态。此外，我们还计划迅速将更多siRNA药物引入中国市场。
我们认为，在中国，我们的后续小干扰RNA（siRNA）药物在心血管高血压及心血管风险（CVR）降低领域存在市场机遇。中国市场对给药频率低、安全性特征极为优异的疗法需求旺盛。因此，从长远来看，这一心血管siRNA产品组合在中国将拥有更大的发展空间。
Operator
您的下一个问题来自TD Cowen的史蒂夫·斯卡拉。
史蒂夫·斯卡拉 TD Cowen，研究部
近期获批的口服PCSK9抑制剂在标签或定价方面是否存在任何意外情况，从而改变了诺华公司对Leqvio商业潜力的看法？此外，Vas是一位经验丰富的资深药物开发者。您认为最终限制空腹要求的程度会有多大？
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
是的，谢谢，Steve。我认为除提及PCSK9结局试验外，并无其他意外情况。我们正努力理解这一点，因为通常我们无法援引他人的结局研究。除此之外，没有任何会影响我们观点的因素。
我的意思是，看看吧，我们坚信市场中存在一个庞大的细分领域——而整个市场本身规模就非常巨大。在美国，未能达到降脂目标、即未实现血脂达标水平的患者数量相当可观。正如我们在此讨论的，总体患者群体达7000万人，其中很大一部分患者尚未达标。因此，我认为PCSK9抑制剂——以及这些先进的降脂疗法——拥有巨大的市场机遇。
我们看到，患者对给药频率较低的疗法存在持续需求，医生也愿意在医师给药场景下提供此类疗法。因此，我们认为，我们并未卷入单克隆抗体与口服药物之间即将展开的“账面价格至净价”（gross-to-net）价格战，而是处于一个可免受该价格战影响的细分市场，这使我们在实现产品年销售额达40亿至50亿美元甚至更高的长期目标方面占据有利地位。
目前关于食物效应，仍有待观察。我的意思是，显然，该药物要求空腹8小时，且服药后约30分钟内仍需保持空腹状态。但具体影响如何，我们还需进一步观察，因为患者通常能找到方法来应对这一要求。此外，据我们所知，其他一些竞争产品可能并不存在食物效应。
因此——鉴于此，我们认为目前只需专注于我们的细分市场，专注于在美国Part B“购买并开具处方”模式下我们能够触及的患者群体。我还想再次强调，美国以外地区，尤其是亚洲，小干扰RNA（siRNA）药物的采用情况非常强劲。我们认为，各国对药品特性的需求各不相同，需逐国分析。至少在亚洲和中东地区，我们观察到对siRNA药物存在很高的需求，这令我们充满信心。
Operator
您的下一个问题来自美国银行的萨钦·杰恩。
萨钦·贾因 美国银行证券公司，研究部
我刚刚就FSHD提了一个问题。在您的开场发言中，您提到正在进行一项分析，旨在将生物标志物与临床结局相关联，并计划利用该分析结果与监管机构展开沟通。因此，我有两个相关的问题：第一，待相关数据出炉后，您是否会就此发表评论？第二，您已就利用该分析加速基于生物标志物的申报资料提交，与监管机构进行了哪些沟通？
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
是的，Sachin。此前，Avidity 已就该 Ib 期/II 期研究需满足哪些要求才能支持申报，与 FDA 进行过多次沟通。因此，我们非常清楚 FDA 的具体要求。实际上，FDA 的思路是：我们已知 DUX4 在该疾病中起作用，那么循环中的 KHDLC1L 水平与 DUX4 的表达之间存在怎样的关联？这种关联又如何反映在肌酸激酶（CK）水平上？而所有这些指标最终又如何与患者的功能，尤其是肌肉功能相关联——我们将在现有患者队列中尽可能准确地评估这一点。
因此，我们已掌握这些数据。我们正在分析临床试验患者提供的活检数据，并将所有数据整合起来提交给美国食品药品监督管理局（FDA）。目前可以说明的是，截至目前我们所看到的数据，使我们有理由与FDA展开讨论并提出申请。我们无法保证申请一定能获批，但我们认为现有数据足以支持向FDA提交加速审批申请。待我们与FDA召开会议后，将提供进一步的指引。
Operator
现在我们将回答今天最后一个问题。最后一个问题来自法国巴黎银行的彼得·韦尔杜尔特（Peter Verdult）。
彼得·韦尔杜尔特 法国巴黎银行，研究部
最后简单提一下穆库尔的问题。关于Rhapsido，IQVIA的销售趋势看起来非常不错，瓦斯，您之前也提到过，不要期待出现拐点。但您能否帮我们大致估算一下目前桥接处方与付费处方之间的比例？哪怕只是大概数字，对我们也很有帮助。
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
穆库尔？还是只有我这么觉得？我想——好吧，彼得，我可以接受这一点。我原本是想对穆库尔说的，但关于Rhapsido，是的，我们目前并未就过渡项目提供任何详细指引。我想说的是，该过渡项目的患者转化情况与我们历史上观察到的从免费用药转向付费处方的情况基本一致。目前，Rhapsido的关键在于循序渐进地持续优化准入环境。我的意思是，我们在皮肤科领域看到了强劲的需求，非常强劲的需求；同时，我们也在努力提升过敏领域的市场需求。
总体而言，一旦医生开始使用该药物，并从患者处获得反馈——即患者在数小时内、至迟一周内即可观察到疾病改善——这便为持续用药提供了极具说服力的依据。但我们在“毛收入转净收入”（gross to nets）方面正努力保持高度严谨。我们坚信，从长远来看，remibrutinib具备在广泛适应症中应用的潜力，这一点各位都十分清楚。
而且，我们现在给出的任何积分，未来都无法收回。因此，我们正非常审慎地考虑这一问题。我认为，今年内我们的准入情况将逐季改善，这最终将为我们2027年及以后remibrutinib的长期强劲表现奠定坚实基础。
Operator
我现在把电话交还给您，Vas。
瓦桑特·纳拉辛汉 首席执行官
完全正确。我想再回应一下Richard Vosser先生的问题。我们可以确认，PCSK9抑制剂的使用率仅较基线人群的11%略有上升，因此我们预计其在研究中并非一个重要影响因素。感谢您提出这个问题，Richard。
感谢各位参加今天的电话会议。接下来几个月，我们将持续向大家通报最新进展。在此期间，也期待在各种场合与各位交流互动。我们对下半年的强劲表现充满信心，同时也祝大家暑期愉快！谢谢！
Operator
谢谢。本次电话会议到此结束。感谢您的参与。现在您可以挂断电话了。
2026-07-21
Ad hoc announcement pursuant to Art. 53 LR
Second quarter
Net sales grew +1% (cc
1
, +3% USD), with core operating income
1
flat (cc and USD)
Sales growth driven by priority brands including
Kisqali
(+43% cc),
Kesimpta
(+32% cc),
Scemblix
(+89% cc),
Pluvicto
(+43% cc) and
Leqvio
(+59% cc)
Core operating income margin
1
was 41.2%, -70 basis points (cc)
Q2 operating income declined -3% (cc, -2% USD); net income down -19% (cc and USD)
Q2 core EPS
1
declined -1% (cc, 0% USD) to USD 2.41
Q2 free cash flow
1
was USD 5.6 billion (-12% USD)
H1 net sales down -2% (cc, +1% USD) with core operating income -7% (cc, -6% USD)
Q2 selected innovation milestones:
Rhapsido
EC and JP approval in CSU, Phase III CIndU data presented at EAACI
Itvisma
EC approval as the only gene replacement therapy for a broad SMA patient population
Kisqali
6-year eBC follow up data showed clinically meaningful overall survival; FDA granted pediatric exclusivity, adding a 6-month period of exclusivity to all existing patents listed in the Orange Book
Del-zota
BLA submitted to the FDA for accelerated approval in DMD
Del-brax
positive Phase I/II biomarker data in facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD)
Full-year 2026 guidance
2
reaffirmed
Net sales expected to grow low single-digit and core operating income expected to decline low single-digit
Basel, July 21, 2026
– Commenting on Q2 2026 results, Vas Narasimhan, CEO of Novartis, said:
“Novartis delivered a solid second quarter, returning to sales growth driven by continued momentum from
Kisqali
,
Kesimpta
,
Scemblix
and
Pluvicto
. We are encouraged by the early trajectory of our recent launches,
Rhapsido
in CSU and
Itvisma
. We also made meaningful pipeline progress, highlighted by updated
Kisqali
overall survival data in early breast cancer and the FDA accelerated approval submission for del-zota in DMD. We are on track for multiple important readouts ahead in the second half, and remain on track to deliver our full-year guidance and mid-term outlook.”
Key figures
Q2 2026
Q2 2025
% change
H1 2026
H1 2025
% change
USD m
3
USD m
3
USD
cc
USD m
3
USD m
3
USD
cc
Net sales
14 408
14 054
3
1
27 521
27 287
1
-2
Operating income
4 750
4 864
-2
-3
8 985
9 527
-6
-7
Net income
3 257
4 024
-19
-19
6 413
7 633
-16
-17
EPS (USD)
1.71
2.07
-17
-18
3.37
3.91
-14
-15
Free cash flow
5 561
6 333
-12
8 891
9 724
-9
Core operating income
5 940
5 925
0
0
10 837
11 500
-6
-7
Core net income
4 578
4 710
-3
-4
8 372
9 192
-9
-10
Core EPS (USD)
2.41
2.42
0
-1
4.39
4.69
-6
-8
1. Constant currencies (cc), core results and free cash flow are non-IFRS measures. An explanation of non-IFRS measures can be found on page 43 of the Condensed Interim Financial Report. Unless otherwise noted, all growth rates in this Release refer to same period in prior year. 2. Please see detailed guidance assumptions on page 7. 3. USD millions unless indicated otherwise.
Strategy
Our focus
Novartis is a “pure-play” innovative medicines company. We have a clear focus on four core therapeutic areas (cardiovascular-renal-metabolic, immunology, neuroscience and oncology), with multiple significant in-market and pipeline assets in each of these areas, that address high disease burden and have substantial growth potential. In addition to two established technology platforms (chemistry and biotherapeutics), three emerging platforms (gene & cell therapy, radioligand therapy and xRNA) are being prioritized for continued investment into new R&D capabilities and manufacturing scale. Geographically, we are focused on growing in our priority geographies – the US, China, Germany and Japan.
Our priorities
ezstandalone.cmd.push(function () {
ezstandalone.showAds(131);
});
Accelerate growth
: Renewed attention to deliver high-value medicines (NMEs) and focus on launch excellence, with a rich pipeline across our core therapeutic areas.
Deliver returns
: Continuing to embed operational excellence and deliver improved financials. Novartis remains disciplined and shareholder-focused in our approach to capital allocation, with substantial cash generation and a strong capital structure supporting continued flexibility.
Strengthen foundations
: Unleashing the power of our people, scaling data science and technology and continuing to build trust with society.
Financials
Second quarter
Net sales were USD 14.4 billion (+3%, +1% cc), with volume growth contributing 18 percentage points, offset by 14 percentage points from generic competition. Pricing had a negative impact of 3 percentage points, and currency had a positive impact of 2 percentage points.
Operating income was USD 4.8 billion (-2%, -3% cc), declining mainly due to lower gross profit, partly offset by lower SG&A expenses.
Net income was USD 3.3 billion (-19%, -19% cc), impacted by higher income taxes and higher interest expense. EPS was USD 1.71 (-17%, -18% cc), benefiting from the lower weighted average number of shares outstanding.
Core operating income was USD 5.9 billion (0%, 0% cc), in line with the prior-year quarter. Core operating income margin was 41.2% of net sales, decreasing 1.0 percentage point (0.7 percentage points in cc).
Core net income was USD 4.6 billion (-3%, -4% cc), mainly due to higher interest expense. Core EPS was USD 2.41 (0%, -1% cc), benefiting from the lower weighted average number of shares outstanding.
Free cash flow amounted to USD 5.6 billion (-12%), due to lower net cash flows from operating activities.
First half
Net sales were USD 27.5 billion (+1%, -2% cc), with volume growth contributing 15 percentage points, offset by 14 percentage points from generic competition. Pricing had a negative impact of 3 percentage points, and currency had a positive impact of 3 percentage points.
Operating income was USD 9.0 billion (-6%, -7% cc), declining mainly due to lower gross profit, partly offset by lower legal related costs and lower SG&A expenses.
Net income was USD 6.4 billion (-16%, -17% cc), mainly due to lower operating income, higher income taxes and higher interest expense. EPS was USD 3.37 (-14%, -15% cc), benefiting from the lower weighted average number of shares outstanding.
Core operating income was USD 10.8 billion (-6%, -7% cc), declining mainly due to lower gross profit. Core operating income margin was 39.4% of net sales, decreasing 2.7 percentage points (2.3 percentage points in cc).
Core net income was USD 8.4 billion (-9%, -10% cc), mainly due to lower core operating income and higher interest expense. Core EPS was USD 4.39 (-6%, -8% cc), benefiting from the lower weighted average number of shares outstanding.
Free cash flow amounted to USD 8.9 billion (-9%), due to lower net cash flows from operating activities.
Q2 priority brands
Underpinning our financial results in the quarter is a continued focus on key growth drivers (ranked in order of contribution to Q2 growth) including:
Kisqali
(USD 1 695 million, +43% cc) sales grew strongly across all regions, with continued market share growth in the early breast cancer indication as well as leadership in metastatic breast cancer.
Kesimpta
(USD 1 424 million, +32% cc) sales grew across all regions, driven by increased demand and strong access.
Scemblix
(USD 562 million, +89% cc) sales grew across all regions, with continued strong momentum from the newly diagnosed patients-line indication in the US, Japan and Germany.
Pluvicto
(USD 651 million, +43% cc) sales showed continued strong demand in the pre-taxane metastatic castration-resistant prostate cancer (mCRPC) setting in the US, and access expansion ex-US.
Cosentyx
(USD 1 824 million, +10% cc) sales grew driven by US performance including growth in HS and IV. Ex-US, growth in Europe and most emerging markets was partly offset by a decline in China.
Leqvio
(USD 480 million, +59% cc) sales grew across all regions, with continued uptake in China following NRDL inclusion.
Fabhalta
(USD 225 million, +88% cc) sales grew, reflecting continued expansion in PNH and renal indications.
Zolgensma
Group
(USD 365 million, +20% cc) sales grew driven by continued launch momentum from
Itvisma
in the US and UAE.
R
hapsido
(USD 64 million) continued to show strong early uptake in the US, supported by increasing coverage and a free drug program facilitating patient access. Ex-US sales were driven by early launch uptake in China.
Net sales of the top 20 brands in the second quarter and first half
Q2 2026
% change
H1 2026
% change
USD m
USD
cc
USD m
USD
cc
Cosentyx
1 824
12
10
3 390
7
5
Kisqali
1 695
44
43
3 211
51
48
Kesimpta
1 424
32
32
2 588
31
29
Entresto
1 181
-50
-51
2 486
-46
-48
Pluvicto
651
43
43
1 293
57
55
Jakavi
576
10
8
1 133
12
6
Tafinlar + Mekinist
581
1
0
1 074
-5
-7
Ilaris
550
15
15
1 025
14
13
Scemblix
562
89
89
995
86
85
Leqvio
480
61
59
932
68
64
Xolair
342
-23
-25
730
-19
-22
Zolgensma
Group
365
23
20
667
7
3
Sandostatin
Group
302
0
-1
589
-5
-7
Lutathera
225
9
8
436
9
8
Exforge
Group
191
0
-3
394
6
2
Fabhalta
225
88
88
394
96
94
Promacta/Revolade
179
-64
-65
363
-65
-66
Diovan
Group
160
4
2
310
2
-2
Tasigna
142
-57
-58
297
-58
-59
Lucentis
126
-27
-30
230
-36
-40
Top 20 brands total
11 781
2
1
22 537
1
-2
R&D update – key developments from the second quarter
New approvals
Rhapsido
(remibrutinib)
EC and Japan’s MHLW approved
Rhapsido
as an oral treatment for adult patients with chronic spontaneous urticaria (CSU) with inadequate response to H1-antihistamine treatment. It is the first approved Bruton’s tyrosine kinase inhibitor (BTKi) for CSU.
Itvisma
(onasemnogene abeparvovec)
EC approved
Itvisma
for the treatment of children two years and older, teens and adults living with 5q spinal muscular atrophy (SMA) with a bi-allelic mutation in the survival motor neuron 1 (SMN1) gene. It is the first and only gene replacement therapy available for this broad population.
Fabhalta
(iptacopan)
In July, FDA granted traditional approval of
Fabhalta
as the first and only complement inhibitor to significantly slow kidney function decline in adults with primary immunoglobulin A nephropathy (IgAN) at risk of disease progression.
Regulatory updates
Kisqali
(ribociclib)
FDA granted
Kisqali
pediatric exclusivity, adding a 6-month period of exclusivity to all existing patents listed in the Orange Book.
KPE179
(del-zota)
A Biologics License Application (BLA) was submitted to the FDA for accelerated approval of del-zota in people living with Duchenne muscular dystrophy (DMD) who have a genetic variant that may be amenable to exon 44 skipping (DMD44). Del-zota previously received FDA Breakthrough Therapy designation.
Vanrafia
(atrasentan)
Regulatory submissions for traditional approval of
Vanrafia
in adults with IgAN were completed in the US and EU.
Coartem
(artemether and lumefantrine)
The World Health Organization prequalified
Coartem
Baby, the first antimalarial developed specifically for newborns and young infants between 2-5 kg, a key step towards enabling widespread access through public sector procurement.
Results from ongoing trials and other highlights
Rhapsido
(remibrutinib)
In the Phase III RemIND study,
Rhapsido
met its primary endpoint across the three most common chronic inducible urticaria (CIndU) subtypes, with higher rates of complete responses at Week 12, and responses seen as early as Week 2 in two subtypes. Twice as many patients achieved symptom control compared with placebo. The safety pro favorable with no liver safety concerns. Data supports its potential as a first targeted therapy for CIndU. Data were presented at EAACI.
The Phase IIIb REMIXED extension study in CSU demonstrated that patients continuing remibrutinib treatment had a 72% lower risk of relapse and maintained higher rates of disease control compared with those switched to placebo for up to 18 months. The safety pro favorable. Data were presented at EAACI. The extension study will continue with follow-up for 3 years.
Pluvicto
(lutetium Lu177 vipivotide tetraxetan)
Subgroup analyses from the Phase III PSMAddition study of
Pluvicto
plus standard of care (SoC) (ARPI + ADT) in patients with PSMA+ metastatic hormone-sensitive prostate cancer (mHSPC)
1
demonstrated consistent improvement in radiographic progression-free survival (rPFS) versus SoC alone, regardless of disease volume or presentation (de novo or recurrent). The benefit was comparable with the previously reported primary endpoint showing a 28% reduction in the risk of progression or death, with a consistent safety profile. Data were presented at ASCO.
Further PSMAddition data showed
Pluvicto
plus SoC achieved a higher frequency and depth of PSA response versus SoC alone in PSMA+ mHSPC, with a 58% reduction in the risk of PSA progression. Data were presented at AUA.
Cosentyx
(secukinumab)
In the Phase III REPLENISH study,
Cosentyx
demonstrated statistically significant sustained remission versus placebo at Week 52 in patients with polymyalgia rheumatica (PMR), doubling remission rates, while also reducing cumulative glucocorticoid exposure, with a safety pro with
Cosentyx
. Data were published at the New England Journal of Medicine and presented at EULAR. Data have been submitted for health authority review in the US, EU and Japan.
VAY736
(ianalumab)
In the Phase III NEPTUNUS-1 and -2 studies in adult patients with Sjögren’s Disease, ianalumab demonstrated consistent improvement across most ESSDAI domains, including key lymphadenopathy, PNS, muscular and pulmonary domains. In the NEPTUNUS extension study, deepening control of disease activity was observed, with continued reductions in ESSDAI at Week 108 and a favorable safety profile. Data were presented at EULAR. Data have been submitted for health authority review in the US, EU and Japan.
Vanrafia
(atrasentan)
Final 30-month results from the Phase III ALIGN study showed
Vanrafia
achieved a clinically meaningful slowing of kidney function decline in adults with IgAN together with sustained proteinuria reductions. The benefits were consistent across kidney function measures and in patient groups receiving SGLT2 inhibitors. The safety pro consistent with prior studies. Results were published in The Lancet and presented at ERA.
DWH213
(del-brax)
The biomarker cohort of the FORTITUDE Phase I/II study of del-brax in patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) met its primary and key secondary endpoints, with reductions in KHDC1L (cDUX) and creatine kinase biomarker levels, indicating both strong target engagement and reduction in muscle damage. The safety pro consistent with previous findings.
Scemblix
(asciminib)
Week 144 data from the pivotal Phase III ASC4FIRST study of
Scemblix
in adults with newly diagnosed Ph+ CML-CP demonstrated superior major molecular response (MMR) compared with all SoC tyrosine kinase inhibitors (TKIs), including a 15.2% higher MMR rate versus 2G TKIs.
Scemblix
showed fewer grade ≥3 AEs and less than half the discontinuation rate due to AEs. Data were presented at ASCO.
Kisqali
(ribociclib)
The NATALEE six-year follow up study showed clinically meaningful overall survival (OS) in the broadest at risk early breast cancer (eBC) population. Data will be presented at an upcoming medical congress.
In the largest CDK4/6i biomarker analysis in HR+/HER2- eBC, NATALEE showed
Kisqali
plus non-steroidal aromatase inhibitor (NSAI) demonstrated consistent invasive disease-free survival (iDFS) benefit versus NSAI alone across all PAM50 intrinsic subtypes, with greater benefit trends in patients with higher genomic risk or proliferation signature scores, including high-risk node-negative (N0) disease. Data were presented at ASCO.
HTT227
(Votoplam)
In the 24-month interim analysis of the Phase II PIVOT-HD long-term extension study, votoplam 10 mg dose demonstrated sustained mHTT lowering in early stage Huntington's disease (HD) patients with a favorable safety profile. The Phase III INVEST-HD study is actively enrolling.
FUB523
(zigakibart)
Long-term data from the Phase I/II study of zigakibart showed durable reductions in disease-relevant biomarkers, including Gd-IgA1 and IgA through Week 124, alongside clinically meaningful reductions in proteinuria and stabilization of eGFR, with no new safety signals. Data were presented at ERA.
Zigakibart is currently being evaluated in the Phase III BEYOND study in adults with IgAN, with readout anticipated in H1 2027.
YTB323
(rap-cel)
Preliminary data from the Phase II AUTOGRAPH studies of rap-cel showed early, clinically meaningful improvements in patients with severe, refractory idiopathic inflammatory myopathies (IIM) and diffuse cutaneous systemic sclerosis (dcSSc), alongside rapid and deep B-cell depletion, with a manageable safety profile.
225
Ac-PSMA-617
Phase I data from the AcTION study of the actinium-based RLT Ac225‑PSMA‑617 showed antitumor activity, with PSA declines and radiographic responses in patients with PSMA+ metastatic castration‑resistant prostate cancer
2
. The safety pro manageable. Data were presented at ASCO.
Selected transactions
In July, Novartis entered into an agreement to acquire Myricx Bio, a biotechnology company developing a new class of antibody-drug conjugates (ADCs). The acquisition strengthens the Novartis oncology pipeline with two lead ADC assets targeting B7-H3 and HER2 and a broader payload platform with potential impact across multiple solid tumor settings. The transaction is expected to close in H2 2026, subject to customary closing conditions.
Novartis successfully completed the acquisition of Pikavation Therapeutics, Inc and SNV4818, strengthening its early-stage breast cancer pipeline.
Novartis successfully completed the acquisition of Excellergy including Exl-111, building on deep Novartis expertise in IgE biology and allergic disease.
1
Also known as prostate-specific membrane antigen (PSMA)-positive metastatic androgen pathway modulation-naive/sensitive (mAPMN/S) prostate cancer.
2
Also known as prostate-specific membrane antigen (PSMA)-positive metastatic androgen pathway modulation-resistant (mAPMR) prostate cancer.
Capital structure and net debt
Retaining a good balance between investment in the business, a strong capital structure, and attractive shareholder returns remains a priority.
During the first half of 2026, Novartis repurchased 18.2 million shares for USD 2.8 billion on the SIX Swiss Exchange second trading line. These repurchases included 13.8 million shares (USD 2.1 billion) under the up-to USD 10 billion share buyback announced in July 2025 (with up to USD 5.6 billion still to be executed). In addition, 4.4 million shares (USD 0.7 billion) were repurchased to mitigate the anticipated full-year dilution related to participation plans of associates, with the remainder of repurchases for this purpose to be executed in H2 2026. A further 2.0 million shares (USD 0.3 billion) were repurchased from employees. During the same period, USD 0.6 billion equity-based compensation plans expenses were recognized to equity and 12.7 million shares were delivered to employees related to equity-based compensation plans from prior years. As a result, the total number of shares outstanding decreased by 7.5 million compared to December 31, 2025. These treasury share transactions resulted in an equity decrease of USD 2.4 billion and cash outflows of USD 3.1 billion.
Net debt increased to USD 39.4 billion at June 30, 2026, compared to USD 21.9 billion at December 31, 2025. The increase was mainly due to the free cash flow of USD 8.9 billion being more than offset by the net cash outflow for M&A, intangible asset transactions and other acquisitions of USD 15.3 billion, the USD 9.1 billion annual dividend payment and cash outflows for treasury share transactions of USD 3.1 billion.
As of Q2 2026, the long-term credit rating for the company is Aa3 with Moody’s Ratings and AA- with S&P Global Ratings.
2026 outlook
Barring unforeseen events; growth vs. prior year in cc
Net sales
Expected to grow
low single-digit
Core operating income
Expected to decline
low single-digit
Foreign exchange impact
If mid-July exchange rates prevail for the remainder of 2026, the foreign exchange impact for the year would be positive 1 percentage point on net sales and positive 1 percentage point on core operating income. The estimated impact of exchange rates on our results is provided monthly on our website.
Key figures
1
Q2 2026
Q2 2025
% change
H1 2026
H1 2025
% change
USD m
2
USD m
2
USD
cc
USD m
2
USD m
2
USD
cc
Net sales
14 408
14 054
3
1
27 521
27 287
1
-2
Operating income
4 750
4 864
-2
-3
8 985
9 527
-6
-7
As a % of sales
33.0
34.6
32.6
34.9
Net income
3 257
4 024
-19
-19
6 413
7 633
-16
-17
EPS (USD)
1.71
2.07
-17
-18
3.37
3.91
-14
-15
Net cash flows from
operating activities
5 882
6 664
-12
9 558
10 309
-7
Non-IFRS measures
Free cash flow
5 561
6 333
-12
8 891
9 724
-9
Core operating income
5 940
5 925
0
0
10 837
11 500
-6
-7
As a % of sales
41.2
42.2
39.4
42.1
Core net income
4 578
4 710
-3
-4
8 372
9 192
-9
-10
Core EPS (USD)
2.41
2.42
0
-1
4.39
4.69
-6
-8
1. Constant currencies (cc), core results and free cash flow are non-IFRS measures. An explanation of non-IFRS measures can be found on page 43 of the Condensed Interim Financial Report. Unless otherwise noted, all growth rates in this Release refer to same period in prior year. 2. USD millions unless indicated otherwise.
Detailed financial results accompanying this press release are included in the Condensed Interim Financial Report at the link below:
Disclaimer
This communication contains forward-looking statements within the meaning of the United States Private Securities Litigation Reform Act of 1995, that can generally be identified by words such as “expected,” “anticipated,” “planned,” “can,” “will,” “continue,” “ongoing,” “growth,” “launch,” “expanded,” “deliver,” “accelerate,” “guidance,” “outlook,” “priority,” “potential,” “momentum,” “on track,” “look forward,” “pipeline,” or similar expressions, or by express or implied discussions regarding: potential new products, potential new indications for existing products, potential product launches or potential future revenues from any such products; or results of ongoing clinical trials; potential future, pending or announced transactions; potential future sales or earnings; strategy, plans, expectations or intentions, including discussions regarding our continued investment into new R&D capabilities and manufacturing; our capital structure. You should not place undue reliance on these statements. Such forward-looking statements are based on the current beliefs and expectations of management regarding future events and are subject to significant known and unknown risks and uncertainties. Should one or more of these risks or uncertainties materialize, or should underlying assumptions prove incorrect, actual results may vary materially from those set forth in the forward-looking statements. There can be no guarantee that the investigational or approved products described in this communication will be submitted or approved for sale or for any additional indications or labeling in any market, or at any particular time. Nor can there be any guarantee that such products will be commercially successful in the future. Neither can there be any guarantee that the expected benefits or synergies from the transactions described in this communication will be achieved in the expected timeframe, or at all. In particular, our expectations could be affected by, among other things, uncertainties concerning: global healthcare cost containment, including ongoing government, payer and general public pricing and reimbursement pressures and requirements for increased pricing transparency; the success of key products, commercial priorities and strategy; the research and development of new products, including clinical trial results and additional analysis of existing clinical data; our ability to obtain or maintain proprietary intellectual property protection, including the ultimate extent of the impact on Novartis of the loss of patent protection and exclusivity on key products; our ability to realize the strategic benefits, operational efficiencies or opportunities expected from our external business opportunities; the development or adoption of new technologies, including artificial intelligence, and new business models; the implementation of our new IT projects and systems; potential significant breaches of information security or disruptions of our information technology systems; actual or potential legal proceedings, including regulatory actions or delays or government regulation related to the products and pipeline products described in this communication; safety, quality, data integrity, or manufacturing issues; our performance on and ability to comply with environmental, social and governance measures and requirements; major macroeconomic and geo- and socio-political developments, including the impact of any potential tariffs on our products or the impact of war in certain parts of the world; future global exchange rates; future demand for our products; and other risks and factors referred to in Novartis AG’s most recently filed Form 20-F and in subsequent reports filed with, or furnished to, the US Securities and Exchange Commission. Novartis is providing the information in this communication as of this date and does not undertake any obligation to update any forward-looking statements as a result of new information, future events or otherwise.
All product names appearing in italics are trademarks owned by or licensed to Novartis.
About Novartis
Novartis is an innovative medicines company. Every day, we work to reimagine medicine to improve and extend people’s lives so that patients, healthcare professionals and societies are empowered in the face of serious disease. Our medicines reach more than 300 million people worldwide.
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Novartis will conduct a conference call with investors to discuss this news release today at 14:00 Central European time and 8:00 Eastern Time. A simultaneous webcast of the call for investors and other interested parties may be accessed by visiting the Novartis website. A replay will be available after the live webcast by visiting
.
Detailed financial results accompanying this press release are included in the Condensed Interim Financial Report at the link below. Additional information is provided on our business and pipeline of selected compounds in late-stage development. A copy of today's earnings call presentation can be found at
.
Important dates
October 27, 2026
Third quarter & nine months 2026 results
November 18-19, 2026
Meet Novartis Management 2026 (London, UK)
February 3, 2027
Fourth quarter & full year 2026 results
# # #
Novartis Media Relations
E-mail:
media.relations@novartis.com
Novartis Investor Relations
Central investor relations line: +41 61 324 7944
E-mail:
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Medienmitteilung (PDF)
临床结果临床3期上市批准突破性疗法加速审批
2026-07-20
PTC Therapeutics已从一家以DMD药物为主的亏损罕见病公司，转型为拥有三类现金流来源的商业化生物制药企业。但这一转型的根基仅建立在Sephience一项资产上——该药凭借APHENITY Phase 3的强随机对照数据获得多国批准并快速放量，2026年第一季度销售额达1.246亿美元。其余核心管线均缺乏随机对照的疗效确定性：Translarna三项关键试验预设主要终点全部失败，欧盟已撤市、美国未获批；vatiquinone Phase 3主要终点失败，FDA已发完全回复函（CRL）；votoplam仅证明降低HTT蛋白，尚未转化为临床功能获益。公司现金充足（18.9亿美元），但收入质量正在分化，传统现金流衰减明显。短期内PTC呈现为一家由单一产品驱动的商业化公司，长期估值重估取决于votoplam的Phase 3结果——而这仍是高风险的期权。
Sephience：短期商业支柱
已经确立
快速放量验证了商业执行力，但长期有效性和安全性仍需更多证据支持。 2026年第一季度Sephience全球销售额达1.246亿美元（美国1.12亿美元、美国外约1300万美元），环比增长36%，公司据此将2026年产品收入指引上调至7.50亿-8.50亿美元。截至2026年3月31日，全球在治商业患者数达1244人。然而，APHENITY的随机部分仅纳入对sepiapterin有反应的患者，且随机对照仅6周，长期神经认知获益尚未通过随机试验证明（目前依赖开放延伸数据）。安全性方面，sepiapterin组治疗期不良事件发生率59%（33/56），安慰剂组33%（18/54），主要为轻度胃肠道事件，无死亡或严重不良事件。上市时间不足一年，长期药物警戒数据仍有限。
Sephience的竞争差异化在于更大的Phe下降幅度和口服便利性。 相比BioMarin的Kuvan（sapropterin，每日口服，部分BH4反应型患者，2025年全球销售额9960万美元），sepiapterin在随机对照中下降幅度更大（-395.9 vs -236 µmol/L），且覆盖部分既往BH4非反应患者。相比BioMarin的Palynziq（pegvaliase，注射剂，有过敏反应及过敏性休克风险，2025年全球销售额4.333亿美元），sepiapterin无需注射和REMS管理。但Palynziq在严重失控患者中可实现强效Phe控制，且已有成熟商业基础。Sephience能否持续放量取决于反应筛选率、支付方限制以及饮食管理改善的实际效果。
关键指标
数据
APHENITY主要终点差值
-395.9 µmol/L，p<0.0001
2026Q1全球销售
1.246亿美元
2026Q1在治患者数
1244人
2026产品收入指引
7.50亿-8.50亿美元
主要安全性信号
轻度胃肠道事件，无严重AE
Translarna与vatiquinone：三项关键
试验预设主要终点失败，监管认可缺失
Vatiquinone在Friedreich共济失调（FA）的Phase 3试验MOVE-FA同样未达到主要终点，FDA已发CRL。 MOVE-FA为随机、双盲、安慰剂对照，共143人，主要分析人群为7-21岁（123人），主要终点为72周改良Friedreich共济失调评定量表（mFARS）变化。Vatiquinone组安慰剂校正差-1.61分，p=0.144，失败。亚组分析中直立稳定亚量表名义p=0.021、疲劳量表p=0.025，但未在主要终点上确立获益。FDA于2025年8月发出CRL，明确要求额外充分研究。公司计划在2026年第三季度启动新的注册性研究，采用开放标签、倾向匹配自然史对照（FACOMS），约120名7-21岁患者，24个月mFARS为主要终点。这一设计仍面临非随机比对的偏倚质疑，且未获得FDA对分析方案的书面一致意见。
这两个资产的共同问题在于：PTC倾向于依赖事后亚组或外部自然史对照来支撑审批，而监管机构始终坚持预设随机终点作为金标准。 Translarna的读码机制在生物学上具有合理性（促进核糖体跨越提前终止密码子），但疗效在功能终点上无法一致复现。Vatiquinone的15-脂氧合酶/铁死亡通路调节机制在动物模型中有理论基础，但人体临床试验未予支持。对于长期估值，这两个资产应按低概率成功或衰减资产处理。
资产
关键试验
主要终点结果
监管状态
当前商业角色
Translarna
Study 007/020/041
三项预设主要分析均失败或边缘
欧盟2025年3月撤市；美国未批准
非欧盟市场贡献现金，衰减中
Vatiquinone
MOVE-FA Phase 3（143人）
mFARS差-1.61，p=0.144
FDA 2025年8月发CRL
无收入，新研究待启动
Votoplam：高期权价值的试验性
资产，但临床获益尚未验证
公司在扩展期（24个月）报告称，10 mg剂量组相对倾向匹配的ENROLL-HD自然史可减缓cUHDRS进展52%。 但这一比较并非随机同期对照，样本量有限（每剂量21-24人），且是非预设分析。监管机构（FDA/EMA）在HD领域尚未接受血HTT作为可单独支持批准的替代终点；cUHDRS作为综合功能量表在早期HD中需要足够长的随访和患者数量。因此，23个月的延展数据属于“公司报告”层级，尚未获得监管验证或同行评审确认。
真正的价值决定因素是Novartis正在进行的Phase 3 INVEST-HD试验。 该试验于2026年3月开始招募，目标约770人，采用10 mg与安慰剂3:2随机，主要终点为最长36个月的cUHDRS变化。计划在试验过程中进行疗效和无效性中期分析，预计主要研究完成时间约为2030年4月。首例患者入组已触发5000万美元里程碑付款（计入PTC合作收入）。PTC在votoplam中的经济权益为：美国40%利润/亏损分成、美国外双位数阶梯特许权使用费，以及最高19亿美元里程碑。这笔交易显著降低了Phase 3资金风险，但PTC失去了开发节奏控制权。
长期降低正常HTT的安全窗口尚未确定。 Votoplam为非等位基因选择性HTT降低剂，同时降低致病型和正常型HTT。正常HTT在神经元存活和功能中具有重要生理作用，长期抑制的安全性数据仍有限（目前PTC报告无治疗相关严重AE或神经丝轻链尖峰）。INVEST-HD将提供更充分的安全性数据，但此前该资产仅应按高风险选项估值。
财务质量：现金充足但收入结构正在衰退
截至2026年3月31日，PTC持有现金、现金等价物和有价证券18.925亿美元，总债务仅2.869亿美元，短期融资风险极低。 但需注意资产负债表中另有与未来特许权出售相关的23.272亿美元会计负债，该负债对应的是已出售的Evrysdi等资产未来收入流，并非传统有息借款。公司累计亏损29.670亿美元，尚未实现持续GAAP盈利，但2026年第一季度GAAP净亏损仅为280万美元（归因于一次性的Novartis许可收入不可比）。
收入质量正在分化，传统现金流产品面临显著衰减。 2026年第一季度产品总收入2.256亿美元，同比增长47%，但拆开来看：
产品
2025全年收入
2026Q1收入
趋势
Sephience
1.11亿美元（约5.5个月销售）
1.246亿美元
增长引擎
Translarna
约2.355亿美元
5900万美元
欧盟撤市后下滑，含巴西一次性订单
Emflaza
1.464亿美元
2150万美元
同比-55%，受仿制药侵蚀
Upstaza/Kebilidi
未单独披露
约960万美元
超罕见病，季度波动大
其他地区授权产品
未单独披露
约1100万美元
非核心
Emflaza的快速仿制化已成定局。 多家仿制药进入市场，加上Catalyst/Santhera的Agamree（解离型类固醇，2023年10月FDA批准≥2岁，2025年美国净销售1.171亿美元）的直接替代竞争，Emflaza季度销售额同比下滑55%。未来该产品将持续贡献有限现金流，但已不再是增长资产。
Evrysdi特许权已基本变现。 Roche/SMA药物Evrysdi的剩余阶梯特许权（8%-16%）于2025年12月以2.4亿美元加潜在里程碑出售给Royalty Pharma，因此2026年后PTC经营报表不应再外推2025年的2.442亿美元特许权收入。公司仍保留在单年销售达25亿美元时获取1.5亿美元里程碑的权利，但概率较低。
产品毛利和期间费用需跟踪。 2026年第一季度产品销售及合作成本为2803万美元，随着Sephience规模化，毛利率应逐步稳定。GAAP研发费用1.009亿美元，SG&A 8618万美元，合计约1.87亿美元；公司预计全年GAAP研发+SG&A为7.75亿-8.15亿美元，非GAAP口径为6.80亿-7.20亿美元。若Sephience放量持续，公司可能在12-24个月内接近经营现金流平衡。
竞争格局：每个领域都有更强的对手
在DMD领域，PTC的两款产品均面临来自Sarepta和Catalyst的更大竞争压力。 Translarna的疗效证据远弱于Sarepta的微型dystrophin基因疗法Elevidys（2025年销售8.987亿美元），尽管Elevidys在Phase 3 EMBARK试验中52周NSAA主要终点失败（差0.65分，p=0.2441），但基于3年外部对照数据获得了加速批准和扩大标签。2025年11月FDA因两例致死性急性肝衰竭增加了黑框警告并移除非行走患者适应症，但市场地位仍然稳固。Emflaza则面临Agamree的直接替代，后者在VISION-DMD Phase 2b中24周TTSTAND速度差0.06次/秒（p=0.002），且声称骨骼/生长安全性改善。Sarepta的PMO外显子跳跃组合（合计9.656亿美元）以及Solid的SGT-003（Phase 1/2，尚无随机数据）进一步加剧竞争。
在PKU领域，Sephience面临BioMarin两款已上市产品的竞争。 Kuvan（sapropterin）已仿制化，2025年销售额9960万美元；Palynziq（pegvaliase）2025年销售4.333亿美元，具有更强的Phe控制能力和较长的市场历史。Sephience的口服便利性是其核心优势，但需要在真实世界中证明患者依从性和长期Phe控制效果优于现有方案。
在FA领域，Biogen的Skyclarys已获得完全批准。 MOXIe Part 2试验（103人）显示48周mFARS安慰剂校正改善约2.40分，p=0.0331，获得FDA 2023年2月批准≥16岁。Skyclarys 2025年第一季度销售1.24亿美元，商业基础已建立。Vatiquinone即使通过新研究（仍在计划中，预计2026Q3启动）获得批准，也将面临来自一个证据层级的显著逊于Skyclarys的局面，且可能被限定于儿科年龄段的差异化定位。
投资者应跟踪的量化KPI与核心风险
Sephience的放量持续性是未来12-24个月最关键的单变量指标。 具体包括：全球在治商业患者的净增长（当前1244人）、美国新患者表单增速（月均约140人）、停药率以及国际收入扩展（目标2026年底在最多30个产生收入的国家）。如果季度销售增速出现明显放缓（如环比增长低于10%或渠道库存调整导致回落），则反映渗透率已接近天花板或支付方限制起效。
votoplam的Phase 3进展是中长期估值的核心变数。 需要跟踪INVEST-HD的招募速度、中期分析时间点（计划有疗效和无效性分析）以及cUHDRS效应量。若中期分析揭示无效性或安全性问题，则将大幅削减远期估值。
vatiquinone的新注册性研究能否获得FDA对其自然史对照方案的认可，是重新建立信心的前提。 公司计划在2026年Q3启动约120人的开放标签研究，使用FACOMS匹配自然史作为对照，24个月mFARS为主要终点。如果FDA在监管互动中未给予积极反馈，或中期数据再次显示无获益趋势，该资产应被进一步降权。
传统现金流产品（Translarna、Emflaza、Evrysdi特许权）的衰减速度将决定公司自有资金消耗节奏。 当前18.9亿美元现金覆盖约2-3年的经营消耗（取决于Sephience收入增长能否抵消其他产品下滑），但若衰减速度快于预期，可能重新引发融资需求。
核心判断总结
未来12-24个月，PTC最可能表现为一家由Sephience驱动、接近经营现金流平衡的商业化罕见病公司，而非依赖融资生存的研发型生物科技公司。 Sephience的强随机对照数据和快速放量提供了基本面下限，18.9亿美元现金消除了短期融资风险。但估值上行空间基本取决于votoplam是否能在随机Phase 3中将HTT降低转化为cUHDRS获益，以及公司能否避免再次依赖事后亚组或外部自然史来支撑审批。在风险调整后，Sephience应被赋予高可信度商业价值，Kebilidi为中等价值（受超罕见病和实施瓶颈约束），votoplam为高风险期权，vatiquinone为低概率成功，Translarna和Emflaza按衰减资产处理。这一资产价值区分是分析PTC时最重要的估值纪律。
以上是久谦的生物医药研究团队本次的主要内容。之后我们还会继续推出一系列海外生科公司前沿生物医药研究文章。获取更多深度解析，敬请关注我们的公众号。我们将为您带来更多独家的海外创新药数据解读、管线与机制拆解、真实世界研究与交易案例分析与前沿趋势研判，助您保持领先认知，掌握全球生物医药信息差。
我们自 2023 年起开始持续、系统性地追踪海外生物医药领域的创新药研发演进，重点覆盖创新药物作用机制（MOA）、平台型技术路径及其临床与商业化验证进展，涵盖上百家欧美及其他海外市场的主流 / 前沿生物科技公司。
我们已逐步构建起一套以机制可重复性与商业可扩展性为核心的研究分析框架，完善了针对不同技术平台、适应症与研发阶段的多维度评估指标，并基于大量横向机制对比与临床、BD 及商业化场景的交叉验证，沉淀出对技术成熟度、应用边界与长期价值创造潜力的专业洞见。
关于我们：
我们是久谦旗下的生物医药研究团队，专注于创新药研发、生命科学工具、医疗技术平台及生物医药产业链等领域的研究，提供包含但不限于商业尽职调查、管线与机制评估、竞争格局分析、行业与赛道研究等服务类型。我们致力于对早期技术路径与行业演进过程进行系统性研究与持续跟踪，助力投资人与企业在关键技术周期中形成认知优势与高质量决策支持。我们相信，唯有基于一线研究与数据与事实驱动的真实洞察，才能为客户提供真正可落地、可验证的研究结论。
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100 项与 Votoplam 相关的药物交易
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| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 亨廷顿舞蹈病 | 临床3期 | 美国 | 2026-03-24 | |
| 亨廷顿舞蹈病 | 临床3期 | 中国 | 2026-03-24 | |
| 亨廷顿舞蹈病 | 临床3期 | 阿根廷 | 2026-03-24 | |
| 亨廷顿舞蹈病 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2026-03-24 | |
| 亨廷顿舞蹈病 | 临床3期 | 加拿大 | 2026-03-24 | |
| 亨廷顿舞蹈病 | 临床3期 | 法国 | 2026-03-24 | |
| 亨廷顿舞蹈病 | 临床3期 | 以色列 | 2026-03-24 | |
| 亨廷顿舞蹈病 | 临床3期 | 韩国 | 2026-03-24 | |
| 亨廷顿舞蹈病 | 临床3期 | 瑞士 | 2026-03-24 | |
| 亨廷顿舞蹈病 | 临床3期 | 中国台湾 | 2026-03-24 |
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临床结果
临床结果
适应症
分期
评价
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| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床2期 | 159 | Placebo (Placebo) | 鏇範鏇顧淵壓鏇齋鏇獵 = 廠淵積艱網製觸網淵襯 艱鏇製遞艱觸艱襯願鏇 (選構鹹製鏇廠積製襯蓋, 網遞積窪膚製顧鬱膚鹽 ~ 鏇憲窪淵衊築蓋壓窪繭) 更多 | - | 2026-01-13 | ||
(PTC518 5 mg) | 鏇範鏇顧淵壓鏇齋鏇獵 = 製鹹鑰製艱鑰繭觸廠願 艱鏇製遞艱觸艱襯願鏇 (選構鹹製鏇廠積製襯蓋, 顧膚壓艱網鏇窪壓選選 ~ 淵顧憲餘構襯鬱鹽醖襯) 更多 | ||||||
临床2期 | 159 | (Stage 2 Huntington's disease) | 簾齋齋顧餘簾積壓鬱製(餘齋糧糧醖壓顧積糧壓) = 簾蓋簾淵鑰觸鑰艱艱積 獵餘築衊繭憲鹹繭糧廠 (獵壓醖願鹹糧餘廠憲範, -34.4 ~ -12.4) 达到 更多 | 积极 | 2025-05-05 | ||
(Stage 2 Huntington's disease) | 簾齋齋顧餘簾積壓鬱製(餘齋糧糧醖壓顧積糧壓) = 蓋範遞衊遞齋鏇製衊鹹 獵餘築衊繭憲鹹繭糧廠 (獵壓醖願鹹糧餘廠憲範, -49.4 ~ -28.7) 达到 更多 | ||||||
Pubmed 人工标引  | 临床1期 | - | 77 | 網築壓積簾簾艱夢襯積(繭鏇蓋網顧鹽鑰積衊廠) = 繭廠憲觸夢簾鹹鏇顧齋 夢選鹹鏇醖鏇蓋醖蓋鹽 (憲衊衊鏇艱鹽廠顧獵壓 ) 更多 | 积极 | 2024-08-18 | |
临床2期 | - | 憲窪壓製鬱築襯獵遞衊(顧膚襯餘憲鏇範製繭憲) = 顧壓糧夢糧壓壓醖蓋餘 憲網夢醖餘積顧衊鬱積 (憲淵顧齋壓壓選襯餘獵 ) 更多 | 积极 | 2024-06-20 | |||
憲窪壓製鬱築襯獵遞衊(顧膚襯餘憲鏇範製繭憲) = 網憲襯願積壓遞選鏇餘 憲網夢醖餘積顧衊鬱積 (憲淵顧齋壓壓選襯餘獵 ) 更多 |
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