Teriflunomide

今日继续带来神经眼科专题。本文刊发 2026 年《Neurologic Clinics》，聚焦多发性硬化（MS）、视神经脊髓炎谱系病（NMOSD）、MOG 抗体相关疾病（MOGAD）三大核心脱髓鞘疾病所致视神经炎，系统梳理急性期急救方案、分病种长期维持免疫治疗、特殊人群个体化管理全套循证方案，打通神经眼科、神经免疫临床诊疗难点。文章首先对比三类疾病视神经炎典型临床表现、眼底、OCT、眼眶 MRI 特征与远期视力预后，明确双侧重发病变、长节段视神经强化、重度视盘水肿分别是 NMOSD、MOGAD 高度提示线索，精准区分易混淆鉴别要点；急性期治疗板块统一规范甲泼尼龙冲击标准剂量，分层解读血浆置换、IVIG 在激素抵抗病例的适用时机，着重指出 MOGAD 需延长激素减量周期、MS 无需常规口服序贯、NMOSD 必须尽早启动挽救治疗的关键差异；长期维持治疗为本文核心亮点，按病种完整梳理各类免疫药物机制、给药方案、疗效分层、监测指标与安全风险：MS 划分低 / 中 / 高疗效疾病修正药物，推荐早期高效治疗策略；NMOSD 详述 C5 补体抑制剂、CD19/IL-6 单抗一线优先地位，明确禁用 MS 类药物；MOGAD 汇总 IVIG、利妥昔单抗等主流维持方案，梳理在研新型 FcRn、IL-6 靶向制剂。同时单独增设儿童、孕产特殊人群专属管理章节，细化孕期激素、血浆置换使用规范与产后复发防控策略；文末总结各亚型预后差异，NMOSD 视力损伤风险最高，MS、MOGAD 视觉恢复整体更理想。本文由我们神经内科李元元医生翻译并分享。 关键点 1 视神经炎属于炎症性脱髓鞘疾病，常继发于多发性硬化症（MS）、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）或髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD），其临床表现和预后因病因不同存在明显差异。 2 急性期治疗主要采用大剂量糖皮质激素为主，静脉注射甲泼尼龙疗效最佳；对于激素治疗无效的患者（尤其是 NMOSD 患者），可考虑血浆置换和静脉注射免疫球蛋白治疗。 3 长期治疗方案各有不同：MS患者可从早期高效疾病修饰治疗中获益；而 NMOSD 需立即启动依库珠单抗或萨特利单抗等生物制剂进行维持治疗，预防疾病复发。 4 MS和 MOGAD 患者整体预后较好，多数患者视力可恢复至理想水平；但 NMOSD 在反复发作后，常导致永久性视力损伤。 5 孕妇、儿童等特殊人群，需制定个体化治疗方案，同时充分考量用药安全、疾病复发风险及预后恢复情况。 引 言 视神经炎（ON）是视神经的炎性脱髓鞘病变，典型临床表现为单侧急性或亚急性痛性视力下降。本病是青壮年急性视神经病变最常见病因之一，也是神经眼科与神经免疫交叉领域的关键疾病病种。视神经炎的临床意义不只局限于造成即时视功能损伤：该病常为中枢神经系统脱髓鞘疾病的首发临床表现，最常见于多发性硬化（MS），也可见于视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD）。上述病因的免疫发病机制、药物治疗效果及远期视力预后差异显著，因此对各类病因进行鉴别至关重要。 在MS中，视神经炎的特征为亚急性、单侧视力丧失，病情在数小时至数天内进行性加重，伴眼周疼痛，眼球运动时疼痛加剧。患者常表现为中心暗点与色觉下降，视盘多无异常（球后视神经炎）或仅轻度水肿。多数患者预后良好，数周至数月内视力可恢复至实用水平，但对比敏感度和辨色功能常遗留轻度损害。磁共振影像(MRI)显示，MS患者视神经病变多为单侧短节段病变，不累及视交叉；脑MRI检查可见脑室周围、近皮质或幕下白质病灶。若患者双眼同时或相继发病、视力严重受损或视力恢复不理想，需考虑其他病因。 在视神经脊髓炎谱系疾病中，视神经病变通常更为严重，且常呈双侧性或先后发作。该病由靶向星形胶质细胞足突上水通道蛋白 4（AQP4）的体液免疫反应引发。发作时常伴随重度视力受损，MRI可见视神经大范围病变（多为长节段病灶，可累及视交叉），视力自发恢复效果差。相较于MS相关视神经病变，本病眼部疼痛症状往往更轻微。和MS不同，视神经脊髓炎谱系疾病相关视神经病变遗留永久性视力残疾的风险很高，因此需尽早确诊并启动免疫治疗。 半数以上MOGAD患者会发生视神经炎，且视神经炎常作为首发症状。MOG 相关视神经炎典型表现为双侧视盘水肿、剧烈眼痛及显著视力下降，但整体视力预后优于NMOSD，多数患者视力可大幅恢复。MRI特征性表现为长节段视神经病变，常累及视神经前段及视神经鞘。该病易反复发作，若未采用维持治疗规范预防，累积发作可造成永久性视功能损害（见表1、图1）。 图 1. 多发性硬化、视神经脊髓炎谱系疾病、MOG 抗体相关疾病所致视神经炎的磁共振影像表现。（A、B）1 例多发性硬化相关性视神经炎患者的轴位、冠状位增强后 T1 加权像：可见眶内视神经短节段强化（箭头所示）。（C、D）1 例视神经脊髓炎谱系疾病患者的轴位、冠状位增强后 T1 加权像：可见长节段后部视神经炎，病变累及视交叉（箭头所示）。（E、F）1 例 MOG 抗体相关疾病患者的轴位、冠状位增强后 T1 加权像：可见视神经前段长节段强化、视神经周围炎特征性改变（箭头所示）。 多发性硬化、视神经脊髓炎谱系疾病及髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病中视神经炎急性期治疗新进展 多发性硬化相关视神经炎 多发性硬化相关视神经炎的急性期治疗仍以大剂量糖皮质激素为核心，临床最常用方案为每日静脉注射甲泼尼龙（IVMP）1g，持续3至5天；该方案可加快视力恢复，但无法改变远期视力预后。大剂量口服激素（如甲泼尼龙或泼尼松每日 1250mg，连用 3～5 天）与与 IVMP 具有生物等效性，且对急性期治疗同样有效。相比之下，由于“视神经炎治疗试验”及后续研究中发现其复发风险增加，应避免使用低剂量口服泼尼松（1 mg/kg/d）。 对于MS相关ON，无需在 IVMP 治疗后常规进行口服减量。Perumal等研究表明，在MS复发时于 IVMP 治疗后加用口服泼尼松减量方案并不能改善神经功能或残疾预后，反而会增加类固醇暴露量和毒性风险。同样，Wilf-Yarkoni团队发现，单纯接受 IVMP 治疗的患者与额外接受口服减量方案的患者在视力预后或视网膜神经纤维层厚度方面无显著差异。 对于激素难治性视神经炎，首选血浆置换（PLEX）。建议在发病后 2～3 周内尽早启动治疗，可提高视力恢复的概率。若血浆置换存在禁忌或无法实施，可酌情选用静脉注射免疫球蛋白（IVIG），但目前相关循证证据有限且不一致。 视神经脊髓炎谱系疾病相关视神经炎 在视神经脊髓炎谱系疾病中，急性期视神经炎（ON）极易出现不可逆视力损伤，需立即积极强化治疗。首选方案为甲泼尼龙静脉冲击治疗，每日1g，连用 3～5 日，一经确诊尽早用药。 中重度或激素难治性病例需联合血浆置换（PLEX）作为关键辅助治疗。荟萃分析与队列研究证实：早期启动PLEX治疗（理想情况下应在症状出现后5–7天内）是预后良好的关键有利因素；若延误至发病 2～3 周以上，视力完全恢复概率显著下降。常规疗程为隔日1次，共计 5～7 次血浆置换。血浆置换既可在静脉激素无效后作为挽救治疗，重症发作时也可直接纳入一线方案；激素联合早期血浆置换的疗效优于单用静脉甲泼尼龙。 髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病-视神经炎 在髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD）中，尽早启动每日 1 克、连用 3 至 5 天的静脉甲泼尼龙（IVMP）治疗至关重要，因为在症状出现后的 10 天内开展治疗能够显著改善视力与视网膜结构预后。延迟治疗往往和恢复效果不佳、复发风险升高相关。不同于多发性硬化（MS），MOGAD 常表现出激素依赖以及早期复发的特点，这就需要采用疗程延长的口服糖皮质激素递减方案 —— 成人用药减量周期通常达到 4 周及以上，以此降低复发风险。最佳减量时长目前仍存争议，但多数专家主张成人采用数周至数月的减量周期，而儿童患者普遍使用更短的减量疗程，目的是控制激素所致代谢并发症。针对重症发作或是激素难治性发作，升级使用血浆置换（PLEX）或静脉免疫球蛋白（IVIG）是合理方案。两种疗法均有观察性研究证据支撑，但尚且缺少随机临床试验的验证。 视神经炎发作后的维持治疗：预防方案概述与立论依据 在单次视神经炎发作后的长期管理，在过去二十年间发生了巨大变化，这一变化由三方面因素推动：对疾病发病机制认知的进步、诊断标准的完善、以及脱髓鞘疾病预防性免疫治疗药物种类的不断丰富。维持期治疗的目标是预防后续炎性发作，此类反复发作会造成进行性累积、且大多不可逆的神经系统损伤。但是否需要启动预防性治疗、以及用药时机的选择，极大取决于视神经炎的基础病因：该病变是继发于多发性硬化、视神经脊髓炎谱系疾病、MOG 抗体相关疾病，还是孤立特发的单次病症。 典型视神经炎及孤立病例 在绝大多数典型脱髓鞘性视神经炎病例中—尤其是和视神经炎治疗试验（ONTT）所述经典表型相符的病例—患者视力痊愈后无需开展维持治疗。这类患者，若颅脑磁共振检查结果正常、脑脊液未见寡克隆区带，后续罹患多发性硬化的风险普遍偏低。患者视力预后优异，多数可实现自行恢复。因此，无其他高危因素的孤立性视神经炎，一般不推荐常规使用预防性药物。 进展为多发性硬化的高风险视神经炎 既往，出现视神经病变（ON）且MRI显示存在多个脑室周围或皮质旁白质病变、或脑脊液 OCB 阳性的患者，均被视为进展为多发性硬化（MS）的高危人群，既往指南推荐尽早启动疾病修正治疗（DMT），以延缓或避免发展为临床确诊型多发性硬化。但 2024 版McDonald诊断标准的修订带来诊疗理念转变。新标准将视神经纳入空间多发性（DIS）的有效病变解剖部位，因此该类多数患者在初次发病时即可确诊为MS。 非典型视神经炎与复发性疾病 相比之下，非典型视神经炎以双侧视神经受累、视力恢复不佳或伴随全身症状、血清学指标异常为特征，这类病变往往提示独特的疾病进程，需要进行预防性治疗。针对视神经脊髓炎谱系疾病，患者首次发作后就建议开展预防性治疗，因为后续复发常常造成严重且多不可逆的功能缺损。因此尽早启动免疫治疗十分关键，能够避免再次出现炎性发作，保护患者的视功能与神经功能。 在 MOG 抗体相关疾病中，疾病复发十分多见，但也有部分患者仅表现为单相单次发作。维持治疗一般在患者第二次复发后启用；倘若初次发病就出现视力恢复差或双侧视神经受累，也可提前用药。不过新近研究数据显示，首次发作后便开展预防性治疗能够显著降低复发风险，只是该治疗方案尚未形成统一的专家共识。 对于复发性或慢性复发性视神经炎（CRION），临床推荐长期使用免疫抑制剂，用以预防复发、维持现有视功能。目前关于最佳用药时机、疗程以及药物选择的相关证据仍然不足，现行诊疗方案大多依托回顾性研究与专家共识制定，缺少随机临床试验的数据支撑。 多发性硬化相关视神经炎后的维持治疗：疾病修饰治疗策略 从升阶梯治疗到早期高效治疗 既往MS的维持治疗采用升阶梯治疗模式：起始选用疗效偏弱的注射类药物，仅在出现突破性疾病进展后才升级换药。过去十年，多项长期队列研究与登记数据库分析证实：相较延迟用药或阶梯升级方案，早期启用高效疾病修饰药物（DMT）能够减少复发、减少磁共振病灶新增、延缓远期残疾进展。这一治疗观念转变源于新的认知：绝大多数不可逆的神经损伤都在疾病炎症早期持续累积；因此目前多数专家推崇“早期足量强效治疗”的理念，在首次脱髓鞘事件发生后尽早启动高效治疗。 根据疗效和作用机制对疾病修饰治疗进行分级 疾病修饰治疗药物可划分为四大疗效等级：（1）低疗效注射剂型药物；（2）中低疗效口服药物；（3）高疗效单克隆抗体类药物；（4）免疫重建诱导（IRT）治疗。药物的选择取决于临床与影像学层面的疾病活动性、风险耐受程度、合并疾病、生育规划以及远期治疗目标（表 2）。 低疗效注射类药物 β-干扰素与格拉替雷仍是基础一线用药。关键性临床试验显示，相较于安慰剂，两类药物可使复发率下降约30%，且拥有长期充足的安全用药数据。干扰素常见不良反应为流感样症状；格拉替雷则易出现注射部位反应以及局部皮下脂肪萎缩。 中低疗效口服药物 特立氟胺（二氢乳清酸脱氢酶抑制剂） 特立氟胺能够抑制活化淋巴细胞增殖，每日单次口服给药，疗效处于中低水平。用药重点注意事项：药物具有致畸风险，患者需在药物完全排出体外前严格避孕；需定期监测肝功能。常见不良反应为胃肠道不适与可逆性脱发。 富马酸类药物（Nrf2通路激动剂） 富马酸二甲酯、富马酸地洛西美、富马酸单甲酯可降低40%～50%疾病复发率，通过激活Nrf2通路发挥抗氧化、抗炎作用。不良反应包含淋巴细胞减少、颜面潮红及胃肠道不适，多数症状随持续用药逐渐缓解。 鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂 芬戈莫德、西尼莫德、奥扎莫德、波内西莫德可将淋巴细胞滞留于淋巴结内，减少50%～60%复发。初次用药前需完善心电图排查心动过缓风险、眼科检查排查黄斑水肿；用药期间定期复查淋巴细胞计数与肝功能。停药需规范规划，避免停药后疾病炎症反跳。 高效单克隆抗体药物 抗CD20 B细胞耗竭剂 奥法妥木单抗（每月皮下注射）、奥瑞利珠单抗（每6月静脉输注）、乌利妥昔单抗（短时静脉输注）可清除介导抗原呈递、细胞因子分泌的CD20阳性B淋巴细胞。关键临床试验证实：相较于特立氟胺，奥法妥木单抗与乌利妥昔单抗在控制复发与脑部病灶方面疗效更优。该类药物现已普遍作为复发型多发性硬化的一线治疗方案，其中奥瑞利珠单抗还可用于进展型多发性硬化。不良反应主要包括输注或注射相关反应以及感染，以呼吸道感染及机会性感染多见。临床需定期监测患者免疫球蛋白水平，各类疫苗须在启动治疗前全部完成接种。 那他珠单抗（α4整合素抑制剂） 那他珠单抗强效阻断白细胞穿越血脑屏障，显著抑制疾病复发、稳定颅内病灶，每4周静脉输注一次。用药存在进行性多灶性白质脑病（PML）风险，JC病毒抗体阳性、用药时间越长、既往使用过免疫抑制剂均会升高该患病率。 免疫重建或诱导疗法 阿仑单抗（抗 CD52 单抗）。每年2次疗程可诱导淋巴细胞耗竭，随后淋巴细胞逐渐重建，使许多患者实现多年疾病缓解。治疗相关自身免疫并发症（甲状腺疾病、免疫性血小板减少症（ITP）、肾病）要求输注后持续 4 年的每月实验室监测，因此该药仅限用于其他治疗无应答的高活动性疾病患者。 克拉屈滨（口服嘌呤类似物）。通过两个短期年度疗程给药，可实现选择性淋巴细胞清除并维持持久缓解，且后续随访负担较低。监测项目包括淋巴细胞计数及恶性肿瘤相关筛查。 自体造血干细胞移植。对于侵袭性、治疗抵抗性多发性硬化，自体造血干细胞移植可实现持久缓解并稳定残疾进展。尽管越来越多的长期数据支持其疗效，但该疗法尚未获得FDA批准用于多发性硬化，目前仍仅限在专业中心内用于经过严格筛选的患者使用。 新兴及在研药物 布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，例如托鲁替尼与芬布替尼，可调节 B 细胞及小胶质细胞的信号传导，能够穿透血脑屏障进入中枢神经系统（CNS），对缓慢进展病灶及进展期病变具备潜在治疗效果。早期临床试验结果显示，该类药物用于复发型及无复发的继发进展型多发性硬化，治疗前景可观。 降级治疗与治疗中止 随着年龄增长与病情长期稳定，机体炎症活动逐渐减弱，但感染与恶性肿瘤的发生风险随之升高。因此，降级治疗已成为维持治疗领域的新兴研究方向，旨在兼顾疗效与长期用药安全性。适用人群主要为 55 岁及以上、临床及影像学指标稳定至少 5 年，期间无疾病复发、也未见强化病灶的患者，合并多种基础疾病或感染风险偏高者尤宜采用该方案。具体方案包括：延长单克隆抗体给药间隔（如奥瑞利珠单抗调整为每 9~12 个月输注一次）；由高效药物逐步换用中效药物（如从抗 CD20 类药物转为富马酸制剂或特立氟胺）；采用克拉屈滨等免疫重建诱导药物实现序贯停药，在维持长期病情缓解的同时减轻远期免疫抑制作用。对于年龄偏大、病情持续稳定的患者，经医患共同决策后，可考虑完全停药，同时需开展严密的临床及影像学监测。2025 年欧洲多发性硬化治疗与研究委员会（ECTRIMS）发布的指南强调，降级治疗需结合患者年龄、病情稳定性及个人意愿制定个体化方案；同时提醒，不可突然停用S1P调节剂或那他珠单抗，以防出现病情反跳。 视神经脊髓炎谱系疾病相关性视神经炎的维持治疗 维持治疗的时机与依据 由于NMOSD复发率极高，且发作时病情通常较重，单次视神经炎或脊髓炎复发就可能造成严重功能残疾，因此应在急性发作病情稳定后立即启动免疫维持治疗，而非等待再次复发。在未经治疗的AQP4-IgG阳性患者中，超过70%会在第一年内出现复发。及时开展维持治疗是决定患者远期预后的关键因素。多数专家建议预防性治疗至少持续 5 年；对于血清抗体阳性患者，通常需长期不间断用药。 现有的维持治疗方案 目前NMOSD的治疗手段包含两类：一类是经FDA批准的单克隆抗体药物，另一类为临床超适应症使用的传统免疫抑制剂。前者靶向作用于疾病发病机制中的关键免疫通路，极大改善了AQP4-IgG阳性患者的复发防控效果；后者因价格低廉、应用普及，在全球范围内仍被广泛使用（表 3）。 FDA批准的单克隆抗体疗法 依库珠单抗是首个获批用于AQP4-IgG阳性NMOSD的生物制剂。该单克隆抗体可结合补体 C5 成分，阻断其裂解过程，进而抑制膜攻击复合物形成。PREVENT临床试验结果显示，相较于安慰剂，依库珠单抗可使疾病复发风险降低 94%。由于补体抑制会增加脑膜炎球菌感染风险，患者用药前需完成相关疫苗接种。给药方案为前 4 周每周静脉输注 1 次，之后每 2 周输注 1 次。 拉夫珠单抗为长效补体 C5 抑制剂，结构与依库珠单抗相近，经结构改造后半衰期显著延长，可实现每 8 周给药一次。CHAMPION 临床试验数据表明，相较于外部安慰剂组，本品可使复发风险降低 98.6%。2025 年一项纳入 8 项随机对照试验的贝叶斯网状 Meta 分析显示，在NMOSD复发预防方面，拉夫珠单抗疗最佳；相较于依库珠单抗、伊奈利珠单抗、萨特利珠单抗、托珠单抗及利妥昔单抗等药物，其疗效更优的概率达 98%。该药物使用前同样必须接种脑膜炎球菌疫苗。 伊奈利珠单抗为抗 CD19 单克隆抗体，相较于利妥昔单抗，其可清除更多谱系的 B 细胞，作用靶点涵盖浆母细胞与早期浆细胞。N-MOmentum 临床试验证实，该药能降低AQP4-IgG阳性患者的复发风险，相对安慰剂组，其复发风险降幅达 77.3%。给药方式为先给予 2 剂负荷剂量，两剂间隔 2 周，后续每 6 个月输注一次。 萨特利珠单抗是靶向白介素 - 6（IL-6）受体的人源化单克隆抗体。IL-6是促进 B 细胞分化的核心细胞因子。SAkuraSky 与 SAkuraStar 两项临床试验证实，该药可使复发风险较安慰剂组下降 74%~79%，在抗体阳性患者中效果尤为突出。完成负荷给药阶段后，本品改为每月皮下注射 1 次。其安全性良好，严重感染发生率较低。 超说明书使用的传统免疫抑制剂 在靶向单克隆抗体获批之前，NMOSD的长期复发预防主要依靠利妥昔单抗、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯等传统免疫抑制剂。目前这类药物在全球仍有应用价值，在因费用、药品可及性问题无法使用生物制剂的地区尤为常用。 利妥昔单抗属于抗 CD20 单克隆抗体，是临床用于NMOSD最主流的超适应症用药，多项Meta分析及随机对照试验均证实其临床价值。研究表明，该药可降低年复发率，并改善神经功能预后。本品为静脉制剂，常规给药间隔为每 6 个月一次。 硫唑嘌呤是嘌呤类似物，可抑制 T 淋巴细胞与 B 淋巴细胞增殖。用药初期数月内，常联合小剂量糖皮质激素过渡，以弥补药物达到最大免疫抑制效果前的药效空窗期。回顾性研究证实其能够降低复发率，但整体疗效弱于靶向 B 细胞或补体的治疗药物。该药可引发血细胞减少、肝损伤等不良反应，用药期间需定期开展实验室检查。 吗替麦考酚酯通过抑制次黄嘌呤单核苷酸脱氢酶，对淋巴细胞发挥与硫唑嘌呤类似的抗增殖作用。多项研究证实其可显著降低年复发率。当无法使用生物制剂时，上述两种药物仍是可行的治疗选择，但目前已被归为疗效偏弱的替代方案。 如何在不同治疗方案中进行选择 维持治疗方案的选择应遵循个体化原则，需结合患者的抗体状态、既往病程、合并症、年龄、感染风险、生育需求及医疗资源可及性综合制定。对于AQP4-IgG阳性的NMOSD患者，经FDA批准的单克隆抗体药物—依库珠单抗、拉夫珠单抗、伊奈利珠单抗及萨特利珠单抗，因在预防复发方面已证实具有显著优势，已成为标准治疗方案。相比之下，AQP4血清阴性患者仍可从针对 B 细胞或IL-6通路的治疗中获益，不过相关循证医学证据的强度相对较弱。 临床实践要点与常见误区 从急性期治疗过渡到维持治疗阶段，尤其是选用起效较慢的免疫抑制剂时，可考虑使用口服小剂量糖皮质激素进行桥接治疗。 MS的疾病修饰药物，如 β 干扰素、芬戈莫德及那他珠单抗，在NMOSD中必须禁用，这类药物可能会加重病情活动度。 髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体病相关视神经炎的维持治疗管理 维持治疗的时机与依据 髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD）的临床病程表现多样，既可为单相病程，也可呈复发性病程。首次发作后的前 2 年复发风险最高，第二次发作的中位时间常发生在发病后数月内。 目前，在第二次临床复发后启动预防性治疗仍是临床标准做法；不过，越来越多的证据表明，对于首次发作即表现为严重视神经炎或复发风险较高的患者，可考虑在首次发作后即启动维持治疗，以最大程度降低不可逆性视力损伤的风险。 现有维持治疗方案（非FDA批准的选项） 目前尚无FDA专门批准用于MOGAD的治疗药物，临床主要依据回顾性研究、Meta分析及专家共识，超适应症使用免疫抑制剂或免疫调节剂开展治疗。 IVIG是现阶段疗效最优的维持治疗方案，在儿童及成人患者群体中，其可实现最低的年复发率与最高的无复发生存率。常规给药方案为每 4~6 周输注 1~2 g/kg。 利妥昔单抗介导的 B 细胞清除疗法临床应用广泛，但该药用于MOGAD的疗效弱于NMOSD。多项Meta分析及大样本回顾性研究证实，利妥昔单抗可降低成人与儿童患者的复发率及年复发率，用药期间约 47%~61% 的患者可维持无复发状态。 硫唑嘌呤常作为成人患者的一线减激素药物，尤其适用于无法使用或存在IVIG使用禁忌的人群。一项近期针对该疾病维持治疗的Meta分析显示，使用硫唑嘌呤治疗的患者无复发率约为 65%。 新兴及在研疗法 目前多项新型治疗策略正处于研究阶段，重点针对抗体介导及补体驱动的损伤进行靶向调控。 FcRn抑制剂（如罗扎诺利珠单抗）可阻断免疫球蛋白 G （IgG）的循环再利用，从而持续降低自身抗体水平。一项关键的 Ⅲ 期临床试验正在评估该药用于成人MOGAD的疗效与安全性（临床试验编号：NCT05063162）。 IL-6受体拮抗剂（如萨特利珠单抗、托珠单抗）已获批用于NMOSD。部分难治性病例的临床个案数据展现出良好前景，因此这类药物在MOGAD中的应用价值也在开展深入研究。目前一项 Ⅲ 期临床试验正在对比萨特利珠单抗与安慰剂治疗该疾病的疗效（临床试验编号：NCT05271409）。 视神经炎后的预后 视神经炎（ON）后的预后因潜在病因而异，但大多数患者视力恢复良好，典型特发性视神经炎及MS相关视神经炎患者尤为明显。ONTT 研究数据显示，超过 90% 的患者在发病 1 年内视力可恢复至 0.5 （20/40）及以上。视力恢复通常在起病数周内启动，并持续数月，大部分改善出现于发病后前 30 天。 不同疾病亚型的预后各有区别。在MS相关性和特发性ON中，中心视力通常恢复良好，但对比敏感度、色觉或视野方面可能仍存在轻微残留缺陷。MOGAD所致视神经炎，视力预后同样较好，超 90% 患者视力可恢复至 0.5 （20/40）及以上，不过该病复发较为常见。与之相比，NMOSD的预后相对较差，约 30%~43% 的患者可遗留法定盲（视力≤0.1（≤20/200）），反复发病、高龄及非洲裔人群风险更高。 视神经炎的特殊临床注意事项 儿童、妊娠期及产后女性等特殊人群，在视神经炎的评估与诊疗中需格外重视，此类患者的临床表现、鉴别诊断及治疗方案通常与普通成年患者存在差异。 妊娠期与产后视神经炎 妊娠期机体发生生理性免疫调节、药代动力学改变，加之需考量胎儿安全，使得视神经炎的诊疗难度进一步增加。妊娠期的免疫耐受状态可降低MS相关视神经炎的复发风险，但对NMOSD、MOGAD通常无类似保护作用。其中，NMOSD在妊娠晚期及产后早期的复发风险会显著升高。 大剂量静脉糖皮质激素仍是急性发作的一线治疗药物，该方案在妊娠中晚期使用整体安全。若疗效不佳，妊娠期也可安全开展血浆置换治疗。 各类脱髓鞘疾病在产后阶段复发风险均有所上升。MS患者复发多集中在分娩后 3 个月内；而NMOSD的高复发风险可长达 6 个月。产后需密切监测病情，并尽早重启疾病修正治疗或维持治疗，避免出现神经功能缺损。 儿童视神经炎 儿童视神经炎更易表现为双侧发病，常合并视盘水肿，并出现头痛或脑病等全身性或脑膜症状。其病因包括感染后炎症、MOGAD、MS、急性播散性脑脊髓炎，NMOSD相对少见。 目前已证实，10 岁以下儿童出现复发性或双侧视神经炎，MOGAD是首要病因。儿童视神经炎的视力整体恢复效果优于成人，多数患儿视力可恢复至接近正常水平。 儿童患者的治疗原则以减少激素不良反应为核心，单相病程患儿需避免过度治疗。急性发作的标准方案为静脉输注甲泼尼龙，剂量每日 20~30 mg/kg，连用 3~5 日，单日最大剂量不超过 1 g，后续短期口服激素逐渐减量。对于重症或激素治疗无效的患儿，可选用PLEX或IVIG。 临床要点 急性视神经炎治疗：使用大剂量糖皮质激素（静脉甲泼尼龙或生物等效的大剂量口服方案）；避免单独使用低剂量口服泼尼松，因会增加复发风险。 对激素治疗反应不佳的患者，应尽早通过启动血浆置换进行病情控制；该方案在AQP4-IgG阳性疾病中获益最显著。 早期识别不典型特征：严重视盘水肿、视盘周围出血或视力恢复差在多发性硬化相关视神经炎中并不常见，出现此类表现应考虑其他诊断。 双侧、重症、复发性或激素依赖性视神经炎，需高度怀疑视NMOSD或MOGAD。 MOGAD 相关性视神经炎患者应采用延长的口服激素减量方案，以降低早期复发风险。 NMOSD 患者需立即启动疾病特异性长期治疗，预防后续发作，因该病的残疾由复发驱动并呈累积性进展。 对于复发性、恢复不佳或激素依赖的 MOGAD 患者，可考虑维持免疫治疗，需在预防复发与长期治疗风险之间进行权衡。 避免使用导致NMOSD 无效或恶化的MS修饰治疗药物，包括β-干扰素、芬戈莫德及那他珠单抗。 Source：Alchaki AR. Updates on the Acute and Maintenance Management of Optic Neuritis Including Multiple Sclerosis, Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, and Myelin Oligodendrocyte Glycoprotein Antibody Disease. Neurol Clin. 2026;44(2):149-168. doi:10.1016/j.ncl.2025.12.003 链接：脑小血管病疾病谱-新兴的病理生理学构架与管理策略 链接：2025年神经血管内救治：卒中血管内治疗趋势（上） 链接：2025年神经血管内救援及卒中血管内治疗趋势（下） 链接：ICU谵妄 链接：癫痫持续状态的诊断与管理：改善现状 链接：帕金森病治疗：当前策略和未来研究重点（上） 链接：帕金森病治疗：当前策略和未来研究重点（下） 链接：14-3-3 蛋白在神经疾病中的作用和相关性是什么？ 链接：颅内动脉粥样硬化的综合影像分析（上） 链接：颅内动脉粥样硬化的综合影像分析（下） 链接：头颈部运动引起的神经系统疾病 链接：GLP-1RA药物在治疗阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）中的突破性进展 链接：重新定义隐球菌脑膜炎的临床表型和管理 链接：意义未明的单克隆丙种球蛋白病的诊断与管理：综述 链接：在多发性硬化中应用疾病修饰治疗--英国神经病学家协会（ABN）2024年指南 链接：感染性肺部疾病 链接：神经退行性疾病的病理学改变（上） 链接：神经退行性疾病的病理学改变（下） 链接：神经肌肉接头疾病：伪装者与模仿者 链接：脑电图在癫痫持续状态诊断和分类中的应用:实用指南 链接：围术期卒中：机制、风险分层与管理 链接：慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）的新疗法 链接：詹姆斯·帕金森及帕金森病的其他历史方面 链接：帕金森病运动症状的治疗（上） 链接：帕金森病运动症状的治疗（下） 链接：帕金森病的物理治疗及运动疗法 链接：帕金森病的运动特征 链接：帕金森病的精准医学 链接：帕金森病的非运动症状与治疗（上） 链接：帕金森病的非运动症状与治疗（下） 链接：帕金森病中的姑息治疗 链接：已治疗与未治疗的颅内动脉瘤影像学随访 链接：帕金森病的发病机制 链接：阿尔茨海默病诊断及治疗最新进展 链接：英国神经病学家协会 (ABN) 自身免疫性重症肌无力管理指南 (2025更新) 链接：前驱期帕金森病：疾病全景概要 链接：帕金森病的实验治疗 链接：帕金森病的疾病修饰疗法 链接：帕金森病生物标志物 链接：非典型帕金森综合征 链接：帕金森病的外科治疗 链接：免疫检查点抑制剂的神经系统并发症 链接：IgG4相关神经系统疾病 链接：急性缺血性卒中的血管内取栓术 链接：慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经根神经病及其亚型 链接：吉兰-巴雷综合征及其变异型 链接：AI解读：吉兰-巴雷综合征及其变异型 链接：AI解读：CAR-T细胞在神经系统自身免疫病治疗中的应用 链接：CAR-T细胞在神经系统自身免疫病治疗中的应用 链接：隐源性多发性感觉神经病与代谢综合征 链接：AI解读：隐源性多发性感觉神经病与代谢综合征 链接：神经病和神经元病的模式识别方法 链接：轻型缺血性卒中急性期治疗-临床情景决策 链接：免疫介导的非典型慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经根神经病 链接：不宁腿综合征 链接：营养性周围神经病 链接：自主神经病变 链接：周围神经病变的实验室评估 链接：糖尿病神经病变-第1部分 链接：糖尿病神经病变（第二部分） 链接：卡压性神经病变 链接：血管炎性周围神经病 链接:   活动性癌症患者缺血性卒中的分类与管理 链接:  获得性和遗传性淀粉样周围神经病 链接:  非动脉炎性前部缺血性视神经病变：综述与进展 链接：免疫检查点抑制剂的神经眼科并发症 链接：遗传性周围神经病变 链接：儿童视神经炎：诊断与治疗进展 链接：神经科医生视角：甲状腺眼病的治疗新进展 链接：急性视网膜动脉缺血性疾病的最新进展 西安国际医学中心 神经内科团队编译 翻 译：李元元 校 对：杨   颖 编 辑：路婉莹  顾  问:  林  宏 地址：西安国际医学中心医院D楼脑科病院神经内科 详情咨询 96999，或拨打 19991801119 以上内容仅作为专业学习，不作为疾病诊断及治疗指导。 若有类似症状，需专科医院救治，在专科医生指导下治疗。 部分图片转自网络，版权归原作者所有 如内容涉及版权问题，请及时联系删除 「End」

🧩 【导读】：本文全面盘点全球12+头部跨国药企在自身免疫性疾病（Autoimmune Disease, AD）领域的产品布局，涵盖已上市/商业化、III期、II期、I期四大阶段，覆盖皮肤/风湿免疫、炎症性肠病（Inflammatory Bowel Disease, IBD）、系统性红斑狼疮（Systemic Lupus Erythematosus, SLE）/神经免疫、2型炎症/过敏、多发性硬化（Multiple Sclerosis, MS）、口服小分子等六大治疗领域。 🔬一、自免领域商业化产品全景 全球自身免疫性疾病（AD）药物市场已进入精准治疗时代，从传统的肿瘤坏死因子-α（Tumor Necrosis Factor-α, TNF-α）抑制剂，到白细胞介素-17（Interleukin-17, IL-17）、白细胞介素-23（Interleukin-23, IL-23）、Janus激酶（Janus Kinase, JAK）、酪氨酸激酶2（Tyrosine Kinase 2, TYK2）、布鲁顿酪氨酸激酶（Bruton's Tyrosine Kinase, BTK）、新生儿Fc受体（FcRn）等新兴靶点，形成了多机制、多 modality 并存的竞争格局。这些靶点通过不同作用通路调控免疫应答：TNF-α抑制剂阻断促炎细胞因子的级联反应，IL-17/IL-23抑制剂靶向Th17炎症通路，JAK/TYK2抑制剂阻断细胞因子胞内信号传导，BTK抑制剂抑制B细胞活化与抗体产生。以下汇总了主要跨国药企已获批上市的自免领域核心产品。 1.1 炎症性皮肤病与风湿免疫领域主力产品 炎症性皮肤病与风湿免疫是自免领域最大的治疗板块，涵盖类风湿关节炎（Rheumatoid Arthritis, RA）、银屑病（Psoriasis, PsO）、银屑病关节炎（Psoriatic Arthritis, PsA）、强直性脊柱炎（Ankylosing Spondylitis, AS）等主要适应症。该领域靶点丰富，从TNF-α等经典靶点到IL-17、IL-23、JAK等新兴靶点均有重磅产品布局。 药物通用名                  （商品名） 靶点/作用机制 研发企业 获批适应症 状态 阿达木单抗                  Adalimumab                  （Humira®/修美乐） TNF-α全人源单克隆抗体 艾伯维（AbbVie） 类风湿关节炎（RA）、强直性脊柱炎（AS）、银屑病（PsO）、银屑病关节炎（PsA）、幼年特发性关节炎（JIA）、溃疡性结肠炎（UC）、克罗恩病（CD）等10+适应症 已上市 利生奇珠单抗                  Risankizumab                  （Skyrizi®） IL-23p19单克隆抗体 艾伯维（AbbVie） 中重度斑块状银屑病、银屑病关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎 已上市 乌帕替尼                  Upadacitinib                  （Rinvoq®） 高选择性JAK1抑制剂（口服） 艾伯维（AbbVie） 类风湿关节炎、银屑病关节炎、强直性脊柱炎、特应性皮炎（AD）、溃疡性结肠炎、克罗恩病、巨细胞动脉炎（GCA） 已上市 乌司奴单抗                  Ustekinumab                  （Stelara®） IL-12/IL-23 p40单克隆抗体 强生（Janssen） 银屑病、银屑病关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎 已上市 古塞奇尤单抗                  Guselkumab                  （Tremfya®） IL-23p19单克隆抗体 强生（Janssen） 中重度斑块状银屑病、银屑病关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎 已上市 英夫利昔单抗                  Infliximab                  （Remicade®） TNF-α嵌合单克隆抗体 强生（Janssen） 类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎等 已上市 司库奇尤单抗                  Secukinumab                  （Cosentyx®/可善挺） IL-17A全人源单克隆抗体 诺华（Novartis） 银屑病、银屑病关节炎、强直性脊柱炎、放射学阴性中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）、脓疱型银屑病 已上市 依奇珠单抗                  Ixekizumab                  （Taltz®） IL-17A单克隆抗体 礼来（Eli Lilly） 银屑病、银屑病关节炎、强直性脊柱炎、放射学阴性中轴型脊柱关节炎 已上市 比美吉珠单抗                  Bimekizumab                  （Bimzelx®） IL-17A和IL-17F双特异性抗体 优时比（UCB） 中重度斑块状银屑病、银屑病关节炎、强直性脊柱炎 已上市                  （欧盟/美国） 培塞利珠单抗                  Certolizumab pegol                  （Cimzia®） 聚乙二醇化TNF-α单抗片段 优时比（UCB） 类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病关节炎、克罗恩病、放射学阴性中轴型脊柱关节炎（妊娠期可用） 已上市 依那西普                  Etanercept                  （Enbrel®/恩利） TNF-α受体融合蛋白 安进（Amgen）/辉瑞 类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病、银屑病关节炎、幼年特发性关节炎 已上市 阿普斯特                  Apremilast                  （Otezla®） PDE4口服抑制剂 安进（Amgen） 中重度斑块状银屑病、银屑病关节炎、白塞病口腔溃疡 已上市 1.2 炎症性肠病与消化系统自免领域主力产品 炎症性肠病（IBD）是一组慢性复发性肠道炎症性疾病，主要包括溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis, UC）和克罗恩病（Crohn's Disease, CD）两大类型。该领域治疗已从传统免疫抑制剂进入生物制剂时代，整合素抑制剂、IL-12/23抑制剂、JAK抑制剂等多种机制药物为患者提供了分层治疗选择。 药物通用名                  （商品名） 靶点/作用机制 研发企业 获批适应症 状态 维得利珠单抗                  Vedolizumab                  （Entyvio®） 整合素α4β7单克隆抗体                  （肠道选择性） 武田（Takeda） 中重度溃疡性结肠炎、克罗恩病 已上市 米吉珠单抗                  Mirikizumab                  （Omvoh®） IL-23p19单克隆抗体 礼来（Eli Lilly） 中重度溃疡性结肠炎、克罗恩病 已上市 非戈替尼                  Filgotinib                  （Jyseleca®） 高选择性JAK1抑制剂（口服） 吉利德（Gilead）/Galapagos 类风湿关节炎、中重度溃疡性结肠炎 已上市                  （欧盟/日本） 奥扎莫德                  Ozanimod                  （Zeposia®） S1P1/5受体调节剂（口服） 百时美施贵宝（BMS） 复发型多发性硬化、中重度溃疡性结肠炎 已上市 托法替布                  Tofacitinib                  （Xeljanz®/尚杰） JAK1/3抑制剂（口服） 辉瑞（Pfizer） 类风湿关节炎、银屑病关节炎、溃疡性结肠炎、强直性脊柱炎、幼年特发性关节炎 已上市 1.3 系统性红斑狼疮与神经免疫领域主力产品 系统性红斑狼疮（SLE）与神经免疫疾病是自免领域的重要分支，涵盖SLE、干燥综合征（primary Sjögren's Syndrome, pSS）、系统性硬化症（Systemic Sclerosis, SSc）、血管炎（Vasculitis）、重症肌无力等多种疾病。该领域治疗聚焦B细胞靶向通路，包括B淋巴细胞刺激因子（B Lymphocyte Stimulator, BLyS）抑制剂、CD20单抗、I型干扰素受体拮抗剂等多种作用机制。 药物通用名                  （商品名） 靶点/作用机制 研发企业 获批适应症 状态 贝利尤单抗                  Belimumab                  （Benlysta®/倍力腾） BLyS（B淋巴细胞刺激因子）单克隆抗体 葛兰素史克（GSK） 成人和儿童系统性红斑狼疮（SLE）、狼疮肾炎（LN） 已上市 阿尼鲁单抗                  Anifrolumab                  （Saphnelo®） I型干扰素受体（IFNAR）单克隆抗体 阿斯利康（AstraZeneca） 中重度系统性红斑狼疮 已上市 利妥昔单抗                  Rituximab                  （Rituxan®/美罗华） CD20嵌合单克隆抗体 罗氏（Roche）/百健 类风湿关节炎、ANCA相关性血管炎、寻常型天疱疮等 已上市 托珠单抗                  Tocilizumab                  （Actemra®/雅美罗） IL-6受体单克隆抗体 罗氏（Roche） 类风湿关节炎、全身型幼年特发性关节炎、巨细胞动脉炎、细胞因子释放综合征等 已上市 阿巴西普                  Abatacept                  （Orencia®/恩瑞舒） CTLA4-Ig融合蛋白                  T细胞共刺激抑制剂 百时美施贵宝（BMS） 类风湿关节炎、幼年特发性关节炎、银屑病关节炎 已上市 伊奈利珠单抗                  Inebilizumab                  （Uplizna®） CD19单克隆抗体 安进（Amgen） 视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、IgG4相关性疾病（IgG4-RD）、全身型重症肌无力（gMG） 已上市 尼泊卡利单抗                  Nipocalimab                  （IMAAVY™） FcRn（新生儿Fc受体）单克隆抗体 强生（Janssen） 抗AChR/MuSK抗体阳性全身型重症肌无力（12岁及以上） 已上市                  （2025年4月FDA） 1.4 2型炎症与过敏性疾病领域主力产品 2型炎症与过敏性疾病是自免领域的快速增长板块，涵盖特应性皮炎（Atopic Dermatitis, AD）、哮喘（Asthma）、慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）、嗜酸性食管炎（EoE）等多种适应症。该领域以Th2炎症通路为核心，IL-4/IL-13、IL-5、TSLP等靶点均有重磅产品，其中单克隆抗体（monoclonal Antibody, mAb）类生物制剂占据主导地位。 药物通用名                  （商品名） 靶点/作用机制 研发企业 获批适应症 状态 度普利尤单抗                  Dupilumab                  （Dupixent®/达必妥） IL-4Rα全人源单克隆抗体 赛诺菲（Sanofi）/再生元 特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）、结节性痒疹、慢性阻塞性肺疾病（COPD）、嗜酸性食管炎（EoE）等 已上市 美泊利珠单抗                  Mepolizumab                  （Nucala®/新可来） IL-5单克隆抗体 葛兰素史克（GSK） 重度嗜酸性粒细胞性哮喘、嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）、高嗜酸性粒细胞综合征（HES）、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、COPD 已上市 贝那利珠单抗                  Benralizumab                  （Fasenra®/凡舒卓） IL-5Rα单克隆抗体 阿斯利康（AstraZeneca） 重度嗜酸性粒细胞性哮喘、嗜酸性肉芽肿性多血管炎、慢性鼻窦炎伴鼻息肉 已上市 特泽佩利单抗                  Tezepelumab                  （Tezspire®） TSLP（胸腺基质淋巴细胞生成素）单克隆抗体 阿斯利康（AstraZeneca）/安进 重度哮喘（不限表型） 已上市 曲罗芦单抗                  Tralokinumab                  （Adtralza®） IL-13单克隆抗体 阿斯利康（AstraZeneca） 中重度特应性皮炎 已上市                  （欧盟） 奥马珠单抗                  Omalizumab                  （Xolair®） 抗IgE单克隆抗体 诺华（Novartis） 过敏性哮喘、慢性自发性荨麻疹、过敏性鼻炎 已上市 阿布昔替尼                  Abrocitinib                  （Cibinqo®/希必可） 高选择性JAK1抑制剂（口服） 辉瑞（Pfizer） 中重度特应性皮炎 已上市 1.5 多发性硬化与神经免疫领域主力产品 多发性硬化（MS）是最常见的中枢神经系统脱髓鞘疾病，也是神经免疫领域最大的适应症。该领域治疗药物丰富，包括CD20单抗、1-磷酸鞘氨醇（Sphingosine-1-Phosphate, S1P）受体调节剂、免疫调节剂等多种作用机制，近年来高选择性BTK抑制剂等新型口服药物也逐步进入该领域。 药物通用名                  （商品名） 靶点/作用机制 研发企业 获批适应症 状态 奥瑞珠单抗                  Ocrelizumab                  （Ocrevus®） CD20人源化单克隆抗体 罗氏（Roche） 复发型多发性硬化（RMS）、原发进展型多发性硬化（PPMS） 已上市 奥法妥木单抗                  Ofatumumab                  （Kesimpta®） CD20单克隆抗体 诺华（Novartis） 复发型多发性硬化 已上市 特立氟胺                  Teriflunomide                  （Aubagio®） 口服免疫调节剂（二氢乳清酸脱氢酶抑制剂） 赛诺菲（Sanofi） 复发型多发性硬化 已上市 阿仑单抗                  Alemtuzumab                  （Lemtrada®） CD52单克隆抗体 赛诺菲（Sanofi） 复发缓解型多发性硬化 已上市 西尼莫德                  Siponimod                  （Mayzent®） S1P受体调节剂（口服） 诺华（Novartis） 继发进展型多发性硬化 已上市 瑞米布替尼                  Remibrutinib                  （Rhapsido®） 高选择性BTK抑制剂（口服） 诺华（Novartis） 慢性自发性荨麻疹（CSU） 已上市                  （2025年FDA） 托来布替尼                  Tolebrutinib BTK抑制剂（口服，CNS穿透） 赛诺菲（Sanofi） 复发型多发性硬化 已上市                  （2025年8月FDA） 1.6 口服小分子创新疗法主力产品 口服小分子药物是自免领域的重要发展方向，具有给药便捷、患者依从性高等优势。该领域主要包括JAK抑制剂（JAK Inhibitor, JAKi）、TYK2抑制剂（TYK2 Inhibitor）、PDE4抑制剂等多种类型，通过阻断细胞因子胞内信号传导或调控炎症通路发挥治疗作用。 药物通用名                  （商品名） 靶点/作用机制 研发企业 获批适应症 状态 氘可来昔替尼                  Deucravacitinib                  （Sotyktu®） TYK2变构抑制剂（口服） 百时美施贵宝（BMS） 中重度斑块状银屑病、银屑病关节炎 已上市 巴瑞替尼                  Baricitinib                  （Olumiant®） JAK1/2抑制剂（口服） 礼来（Eli Lilly） 类风湿关节炎、特应性皮炎、成人重度斑秃 已上市 罗米司亭                  Romiplostim                  （Nplate®） TPOR（血小板生成素受体）激动剂 安进（Amgen） 免疫性血小板减少症（ITP） 已上市 🔬二、III期临床在研管线 III期临床是药物上市前的关键验证阶段，通过大样本量临床试验确证药物在目标适应症人群中的疗效与安全性，是新药获批的核心依据。以下汇总了主要跨国药企自免领域处于III期临床阶段的重点在研药物，涵盖SLE、干燥综合征、炎症性肠病、银屑病等多个热门适应症，其中B细胞靶向、TYK2抑制、双特异性抗体（bispecific Antibody）等新兴机制药物值得重点关注。 药物名称 靶点/作用机制 研发企业 在研适应症 当前状态 尼泊卡利单抗                  Nipocalimab FcRn单克隆抗体 强生（Janssen） 系统性红斑狼疮（SLE） III期进行中                  （2026年3月获FDA快速通道资格） 古塞奇尤单抗                  Guselkumab IL-23p19单克隆抗体 强生（Janssen） 克罗恩病（头对头vs利生奇珠单抗，IIIb期） III期进行中 伊奈利珠单抗                  Ianalumab（VAY736） BAFF-R单克隆抗体 诺华（Novartis） 干燥综合征（Sjögren's Disease） III期/申报准备                  （获FDA突破性疗法认定，预计2026年初提交上市申请） 司库奇尤单抗                  Secukinumab IL-17A单克隆抗体 诺华（Novartis） 风湿性多肌痛（PMR） III期阳性                  （REPLENISH试验，2025年10月公布） 氘可来昔替尼                  Deucravacitinib（Sotyktu） TYK2变构抑制剂 百时美施贵宝（BMS） 干燥综合征、系统性红斑狼疮 III期进行中 Zola-cel 细胞疗法 百时美施贵宝（BMS） 系统性硬化症 III期进行中 Zasocitinib TYK2抑制剂（口服） 武田（Takeda） 中重度斑块状银屑病 III期阳性                  （2025年12月公布，计划2026财年FDA申报） 奥妥珠单抗                  Obinutuzumab（Gazyva） CD20单克隆抗体 罗氏（Roche） 系统性红斑狼疮（SLE） 申报中                  （sBLA已受理，PDUFA 2026年12月） 奥妥珠单抗                  Obinutuzumab CD20单克隆抗体 罗氏（Roche） 儿童/青少年特发性肾病综合征（INS） III期阳性                  （INShore研究，2025年10月公布） 替尔泊肽+依奇珠单抗                  Tirzepatide + Ixekizumab GIP/GLP-1受体激动剂 + IL-17A单抗联合疗法 礼来（Eli Lilly） 银屑病关节炎、银屑病（合并超重/肥胖患者） III期阳性                  （Together-PsA/Together-PsO研究，2026年6月EULAR公布） ABBV-166 瑞莎珠单抗+Lutikizumab联合用药 艾伯维（AbbVie） 银屑病关节炎 III期进行中 Rezpegaldesleukin                  （NKTR-358） IL-2受体激动剂 Nektar Therapeutics 特应性皮炎 III期启动                  （ZENITH AD-1研究，2026年7月） 🔬三、II期临床在研管线 II期临床是药物研发的"概念验证（Proof of Concept, POC）"阶段，主要通过中等样本量临床试验评估药物的初步疗效、最佳剂量范围及安全性特征，是决定药物能否进入III期关键试验的重要决策点。以下汇总了跨国药企自免领域处于II期临床阶段的代表性在研药物，涵盖多个新兴靶点和创新疗法，包括双特异性抗体、抗体药物偶联物（Antibody-Drug Conjugate, ADC）、TCE免疫重置疗法等前沿方向。 药物名称 靶点/作用机制 研发企业 在研适应症 当前状态 Zumilokibart（APG-212） IL-13单克隆抗体 艾伯维（AbbVie）                  （2026年109亿美元收购Apogee） 特应性皮炎、哮喘 II期临床 ABBV-142 创新机制 艾伯维（AbbVie） 特发性肺纤维化 II期临床 ABBV-319 CD19靶向类固醇ADC 艾伯维（AbbVie） 系统性红斑狼疮、干燥综合征 II期临床 KT-501 IL-13单克隆抗体 赛诺菲（Sanofi）                  （2025年12.3亿美元收购KT Therapeutics） 哮喘、特应性皮炎 II期临床 Lunsekimig TSLP/IL-13双特异性纳米抗体 赛诺菲（Sanofi） 中重度哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉 II期阳性 YTB3232 CD19/CD3双特异性抗体 诺华（Novartis） 系统性红斑狼疮、类风湿关节炎 I/II期阳性                  （启动4项关键试验，预计2027年首个数据） Depemokimab（GSK3511294） 长效抗IL-5抗体 葛兰素史克（GSK） 高嗜酸性粒细胞综合征 II期/III期                  （日本获孤儿药资格） Cizutamig BCMA/CD3双特异性抗体                  （B细胞靶向TCE免疫重置疗法） 优时比（UCB）                  （22亿美元收购Candid Therapeutics） 类风湿关节炎、系统性红斑狼疮 II期临床 Rocatinlimab（AMG 451/KHK4083） 抗OX40单克隆抗体 安进（Amgen）/协和麒麟 特应性皮炎 II期临床 Ordesekimab（AMG 714） IL-15单克隆抗体 安进（Amgen） 乳糜泻等 II期临床 Blinautumomab CD19 BiTE双特异性抗体 安进（Amgen） 系统性红斑狼疮 II期临床 Inebilizumab CD19单克隆抗体 安进（Amgen） 系统性红斑狼疮 II期临床 Cendakimab 抗IL-13单克隆抗体 百时美施贵宝（BMS） 嗜酸性食管炎、嗜酸性胃肠炎 II期/III期 TL1A单抗 TL1A单克隆抗体 吉利德（Gilead） 炎症性肠病、类风湿关节炎 II期临床 抗CD40L单抗 CD40配体单克隆抗体 赛诺菲/礼来/诺华等 系统性红斑狼疮、类风湿关节炎等 II期临床 🔬四、I期临床及早期管线 I期临床是新药首次进入人体的研究阶段，主要评估药物的安全性、耐受性、药代动力学（Pharmacokinetics, PK）特征及初步药效学信号，为后续临床研究确定安全剂量范围。以下汇总了跨国药企自免领域处于I期临床及更早阶段的前沿管线，代表了未来3-5年自免领域的创新方向，涵盖新型口服小分子、双特异性抗体、细胞疗法等多种前沿 modality。 药物名称 靶点/作用机制 研发企业 在研适应症 当前状态 GSK4528287 B细胞调节剂 葛兰素史克（GSK） 系统性红斑狼疮 I期临床 GSK4771261 抗IL23-IL18双特异性抗体 葛兰素史克（GSK） 炎症性肠病 I期临床 ATG-201 CD19/CD3双特异性抗体 优时比（UCB）/德琪医药 B细胞相关自身免疫病 I期临床                  （中国获批IND） GHZ339 双特异性抗体/细胞疗法 诺华（Novartis） 系统性红斑狼疮、类风湿关节炎 I期/临床前                  （免疫重置方向） LPA1拮抗剂 溶血磷脂酸受体1拮抗剂 百时美施贵宝（BMS） 特发性肺纤维化 I期临床 新型口服免疫调节剂 多种新靶点 礼来（Eli Lilly） 多种自身免疫适应症 I期/临床前 IL-17/IL-23长效制剂 长效细胞因子抑制剂 礼来（Eli Lilly） 银屑病、炎症性肠病等 I期/临床前 BTK抑制剂（新一代） 布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂 赛诺菲/诺华/礼来等 多发性硬化、重症肌无力、类风湿关节炎等 I期/II期 CAR-T细胞疗法（自免适应症） CD19 CAR-T等 多家药企/生物技术公司 系统性红斑狼疮、重症肌无力、系统性硬化症等 I期/II期                  （中国已有2款获批） NLRX1激动剂NX-13 NLRX1口服激动剂 艾伯维（AbbVie）                  （收购Landos Biopharma） 炎症性肠病等 I期/II期 口服IL23R抑制剂 IL-23受体口服抑制剂 艾伯维（AbbVie）                  （收购Nimble公司） 炎症性肠病、银屑病等 I期/临床前 🔬六、总结 本文系统梳理了全球主要跨国药企在自身免疫性疾病（Autoimmune Disease, AD）领域的商业化产品与临床研发管线全景，核心要点如下： •覆盖12+头部药企：艾伯维（AbbVie）、强生（Janssen）、赛诺菲（Sanofi）、诺华（Novartis）、礼来（Eli Lilly）、葛兰素史克（GSK）、百时美施贵宝（BMS）、安进（Amgen）、罗氏（Roche）、优时比（UCB）、武田（Takeda）、阿斯利康（AstraZeneca）等核心玩家 •四大临床分期分层呈现：已上市/商业化药物（50+款）、III期临床在研（12个）、II期临床在研（15+个）、I期及早期管线（10+个） •六大治疗领域全面覆盖：皮肤/风湿免疫、炎症性肠病、系统性红斑狼疮/神经免疫、2型炎症/过敏性疾病、多发性硬化、口服小分子创新疗法 📌信息来源： 1.药企官方渠道：艾伯维（AbbVie）、强生（Janssen）、赛诺菲（Sanofi）、诺华（Novartis）、礼来（Eli Lilly）、葛兰素史克（GSK）、百时美施贵宝（BMS）、安进（Amgen）、罗氏（Roche）、优时比（UCB）、武田（Takeda）、阿斯利康（AstraZeneca）等公司官网、投资者关系页面及官方新闻稿 2.监管机构公告：美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）、中国国家药品监督管理局（NMPA）、日本厚生劳动省（MHLW）等官方批准公告 3.临床试验数据库：ClinicalTrials.gov、欧盟临床试验登记（EU Clinical Trials Register）、中国药物临床试验登记与信息公示平台 4.行业研究报告：Patsnap Eureka、智慧芽、摩熵医药等专业医药情报平台发布的行业分析报告 5.学术会议与期刊：欧洲风湿病学大会（EULAR）、美国皮肤病学会（AAD）、消化疾病周（DDW）等学术会议公布的最新临床数据 注：本文数据截至2026年7月，药物研发状态和获批情况可能随时间变化，请以官方最新公告为准。 ⚠️ 【免责声明】 本文仅供医药行业专业人士参考交流，不构成任何诊疗建议、用药指导或投资决策依据。药物的适应症、用法用量、安全性信息等请以药品说明书及监管机构批准文件为准。文中涉及的在研药物信息基于公开临床试验数据，其最终能否获批上市及临床价值存在不确定性。本文作者及发布平台不对因使用本文信息而产生的任何直接或间接损失承担责任。 跨国生物公司|渤健（Biogen）在自身免疫疾病领域的商业化产品+临床在研管线+临床管线竞争梳理 制药巨头吉利德科学（Gilead）自身免疫与炎症领域管线 跨国药企安进（Amgen）自身免疫疾病领域管线 百时美施贵宝（BMS）自身免疫疾病领域管线 全球制药企业优时比（UCB）自免领域管线 跨国药企|武田制药Takeda|在自身免疫疾病领域的布局（商业化和临床管线） 葛兰素史克（GSK）在自免和炎症领域的布局|3款重磅药 + 8 条临床管线！ 跨国药企|辉瑞（Pfizer）在自身免疫疾病领域的商业化产品与临床研发管线 跨国药企|阿斯利康自身免疫疾病领域商业化产品和临床管线 跨国药企|罗氏（Roche）在自免领域的商业化产品及临床管线 自免领域|通用型CAR-T产品新进展|全球首款靶向CD19与CD38双靶点的通用型CAR-T：FT839 美万亿美元市值制药巨头|礼来（Eli Lilly & Co.）|自身免疫疾病领域商业化产品和临床管线 瑞士全球性制药公司|诺华Novartis自身免疫疾病领域商业化产品和临床管线 勃林格殷格翰|那米司特（Nerandomilast）治疗特发性肺纤维化（IPF）与进展性肺纤维化（PPF）的两项全球多中心 III 期临床试验回溯总结 跨国药企|艾伯维（AbbVie）自身免疫疾病领域|商业化产品和临床管线 跨国制药巨头|赛诺菲（Sanofi）|自身免疫与炎症领域：商业化产品和临床管线 迎接七月|自身免疫疾病领域IL-17A靶点临近上市资产重磅 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