Lasme-cel

2026.6.22 每 周 新 闻 NEWS 了解行业最新动态 01 行业发展： 洞察行业发展趋势。 02 企业动态： 追踪企业最新进展。 03 临床应用： 把握临床实践动向。 行业发展 1、国内一三甲医院成立细胞生物治疗研究中心，建设千余平米符合GMP标准的实验室 近日，柳州市工人医院在总院正式揭牌成立该市首家细胞生物治疗研究中心。这一举措不仅是该院深耕前沿医学、守护群众健康的务实行动，也是柳州市落实相关产业发展部署、推动前沿医疗技术临床转化的重要步骤。 该中心配备逾千平方米GMP标准实验室，实现细胞采集、制备、质控到临床回输的全流程闭环管理，技术覆盖CAR-T、NK细胞及干细胞等前沿细胞治疗领域。（柳州市工人医院） 2、国家科技重大专项“体内CAR-T新药创制及临床转化研究”项目启动 近期，由华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科梅恒教授担任首席科学家的创新药物研发国家科技重大专项“体内CAR-T新药创制及临床转化研究”项目在武汉正式启动，进入全速实施阶段。 据介绍，该项目致力于贯通体内CAR-T疗法基础研究与临床转化，推动其IND并进入II期临床试验，同步制定行业标准，以期早日为患者提供更普惠高效的疗法。（医药魔方） 企业动态 1、西南首个符合中美GMP标准的基因药物生产基地投产，年产能10万支 不久前，位于成都市金牛区的成都弘基生物基因药物生产基地正式进入投产阶段，并于近日顺利完成了首批符合中美GMP标准的临床用样品生产。作为西南地区首个按照中美双报GMP规范设计的基因药物生产基地，该项目的落地标志着当地在基因治疗领域从研发到商业化量产的全链条配套能力已初步形成。 据悉，该生产基地于去年2月动工建设，同年年底竣工，并于今年上半年正式投入运行。项目总占地面积约58.2亩，总建筑面积约6400平方米，总投资达8000余万元。基地的设计年产能为10万支，其核心目标是构建起“中国智造、全球供应”的产业格局。目前，基地已完整生产出首批GMP实验用样品，第二批产品也正在按计划生产中。（细胞与基因治疗领域） 2、西湖生物完成超亿元新一轮融资 近日，西湖生物医药科技有限公司宣布完成新一轮超亿元融资。据悉，本轮融资由北京市石景山区现代创新产业发展基金与瑞力合成生物基金联合领投，倚锋资本、华方资本、红杉中国等老股东持续追加投资，并有知名产业投资人参与跟投。 西湖生物成立于2019年，是西湖大学首家由科研成果转化设立的生物科技创新企业，专注于工程化红细胞药物的研发与产业化。公司基于红细胞介导的免疫调控机制，搭建了全球首个成体红细胞–药物偶联技术平台REDx。该平台能够支持抗体、mRNA及其他生物大分子等多种治疗载荷与红细胞的稳定偶联，目前已围绕肿瘤、自身免疫及代谢性疾病等领域布局了多个创新管线。（西湖生物医药） 临床应用 1、霍德生物iPSC衍生hNPC01细胞治疗出血性脑卒中运动功能障碍获批美国IND 6月18日，浙江霍德生物工程有限公司宣布，其自主研发的iPSC衍生异体通用型前脑神经前体细胞注射液hNPC01，新增出血性脑卒中（脑出血）后运动功能障碍适应症的新药临床试验申请（IND）获得美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准。这是目前全球首个针对脑出血后遗症期的多能干细胞衍生产品IND，也是基于hNPC01治疗缺血性脑卒中（脑梗塞）偏瘫后遗症1期临床积极数据基础上的新适应症拓展。（霍德生物） 2、跃赛生物UX-DA003获美国FDA临床试验许可 6月19日，上海跃赛生物科技有限公司宣布，UX-DA003（异体iPSC来源中脑多巴胺能神经前体细胞注射液） 正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验默示许可（IND批件）。 UX-DA003使用了跃赛生物完全自主研发的iPSCs种子细胞。跃赛通过其建立的GMP级iPSCs构建平台，构建了遗传背景清晰、分化潜能优异、符合中美标准可全球商业化报药的iPSC种子细胞库，并已通过中国食品药品检定研究院（NIFDC）及美国FDA的严格质量检测与认定。（跃赛生物） 3、第一三共白血病新药在华获批上市 6月15日，第一三共宣布奎扎替尼（quizartinib，商品名：维复泰）在华获批上市，用于治疗新诊断FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病（AML）患者。 奎扎替尼是一款靶向FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）的口服选择性第二代抑制剂，于2019年6月首次在日本获批上市，用于治疗复发或难治性FLT3-ITD突变阳性AML患者。FLT3通常由造血干细胞表达，在细胞的生长、分化和存活中起着重要作用。内部串联重复（ITD）是AML中最普遍发生的FLT3突变，这与不良预后有关，包括复发风险增加和总生存期（OS）缩短。（医药魔方Info） 4、达博生物自体NK细胞注射液Ⅱ期临床研究正式启动 近日，广州达博生物制品有限公司自主研发的1类治疗用生物制品新药——自体自然杀伤细胞注射液（代号：E10H）迎来重要研发进展，其针对晚期消化道癌的Ⅱ期临床研究启动会在中山大学附属第六医院圆满召开。 本次启动的Ⅱ期临床试验为全国多中心、随机、开放、对照临床研究，计划纳入99例晚期消化道癌患者，以无进展生存期为核心评价指标，重点探索E10H联合IgG1抗体与标准化疗方案，一线治疗晚期消化道癌的临床有效性与用药安全性。（广州达博生物制品有限公司） 5、通用型CD22 CAR-T获RMAT认定，已启动关键Ⅱ期临床 近日，Cellectis宣布其在研通用型CAR-T细胞疗法lasme-cel（UCART22）获得美国FDA授予再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。 Lasme-cel靶向CD22，基于健康供体T细胞经基因编辑改造而成，属于「现货型」产品。目前该疗法已启动II期关键临床试验，预计2026年第四季度进行首次中期分析。（医麦客） 6、诺思兰德生物创新基因治疗药物获批上市 近日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，北京诺思兰德生物技术股份有限公司自主研发的 1 类新药「塞多明基」正式获批上市，用于治疗严重下肢缺血性疾病（CLI）导致的溃疡。这是国内首款获批上市的 CLI 治疗药物。 塞多明基注射液（NL003）是一款裸质粒型基因治疗药物，采用“局部用药、局部表达、局部起效”的设计理念。该药通过腿部肌肉注射，将携带肝细胞生长因子（HGF）基因的裸质粒 DNA 递送至缺血区域，随后转染骨骼肌细胞并持续表达具有生物活性的 HGF 蛋白，激活 HGF/C-MET 信号通路，促进局部血管新生、改善微循环环境并形成侧支循环，从而恢复缺血区域血流供应。（聊疗细胞） 来源  ||   上海市华兴健康产业合作促进中心

🛡️ 免疫细胞疗法7篇 免疫细胞疗法#01 · 摘录时间06-18 07:20清辉联诺 | 鞘内注射异体B7-H3 CAR γδ T细胞治疗实体瘤软脑膜转移：一项I期临床试验结果 软脑膜转移（LM）是晚期实体瘤罕见但致命的并发症，多见于乳腺癌、肺癌及黑色素瘤，发生率约1%–10%。目前尚无针对性获批疗法，现有治疗仅能姑息对症。北京清辉联诺（Unicet Biotech）的研究团队开发了同种异体靶向B7-H3的CAR Vγ9Vδ2 T细胞产品QH104，其在体外可显著抑制B7-H3阳性肿瘤生长。继前期证实QH104鞘内给药治疗复发胶质母细胞瘤安全有效后，现启动针对LM的I期临床试验。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#02 · 摘录时间06-18 10:21通用型 CD22 CAR-T 获FDA再生医学先进疗法认定，并公布1期积极数据 Cellectis公司开发的靶向CD22的同种异体CAR-T细胞治疗候选产品lasmecabtagene timgedleucel（lasme-cel）近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学先进疗法（RMAT）资格认定，用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）患者。该认定基于BALLI-01临床1期试验数据，显示lasme-cel在满足患者迫切医疗需求方面的潜力。Cellectis在2026年欧洲血液学协会（EHA）年会上公布了BALLI-01试验的最终1期数据，研究共纳入45例三线及以上（3L+）患者，其中15例接受了推荐2期剂量治疗，7例属于目标2期人群。这些患者既往治疗负荷沉重，目标2期人 阅读原文 → 免疫细胞疗法#03 · 摘录时间06-18 10:30登顶 ASGCT+EULAR！中国体内 CAR-T，终于跑到了全球前面 2026年，中国企业虹信生物凭借核心管线HN2301（LNP-mRNA CD19 体内CAR-T）在全球细胞治疗赛道中取得突破，成为全球自免领域临床数据最成熟、学术背书最硬核的体内CAR-T企业。HN2301无需体外分离、改造、回输患者T细胞，只需一针静脉输注，即可在体内直接完成CAR-T细胞的生成与靶向杀伤，彻底改写了传统细胞治疗的生产逻辑与给药模式。虹信生物的HN2301从年初启动中美欧多中心II期临床，到接连斩获ASGCT口头报告、EULAR壁报两项国际顶会认证，标志着中国体内CAR-T技术在全球竞速中跑到了前面。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#04 · 摘录时间06-18 16:26又一奖项揭晓，三位 CAR-T 先驱分享 1070 万奖金 第七届唐奖生技医药奖揭晓，由细胞免疫疗法领域三位重要科学家史蒂文·罗森伯格、米歇尔·萨德兰和卡尔·琼共同获奖。他们因发现与开发肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）以及嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，彻底改变了血癌与实质固态瘤的治疗而获此殊荣。三位得主的研究成果开启了“活药物”的新时代，影响深远。自2017年首个CAR-T疗法获FDA核准以来，全球已有超过三万名血液肿瘤患者受益。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#05 · 摘录时间06-18 17:44CAR-T最大痛点终于有解？现货型vispa-cel疗效超越两大疗法，III期试验蓄势待发 CAR-T产业下一个十年的竞争焦点，可能不再只是谁的疗效更好，而是谁能让患者更快接受治疗。 当患者病情快速恶化时，等待自体细胞疗法制备的时间，可能就是生与死的差距。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#06 · 摘录时间06-18 16:36传奇生物美股再融资2.26亿美元 传奇生物科技股份有限公司（纳斯达克代码：LEGN）宣布其包销公开发行美国存托股份（ADS）的定价。本次发行共计7,700,000股ADS，每股ADS代表公司两股普通股，公开发行价格为每股ADS 29.35美元。传奇生物预计将从本次发行中获得约2.26亿美元的募集资金总额。募集资金将用于支持公司的研发和商业化活动。传奇生物是全球细胞治疗领域的领军企业，其在研体内CD19/CD20双靶点CAR-T细胞疗法LB2501针对复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）患者的首次临床概念验证数据已在2026年欧洲血液学协会（EHA）年会最新突破专场发布。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#07 · 摘录时间06-18 17:30《免疫》：真是按下葫芦浮起瓢！科学家发现，免疫治疗刚踩下T细胞的“油门”，中性粒细胞就拉起了“手刹” 免疫治疗最经典的叙事，是把被肿瘤压制的T细胞重新唤醒。 抗PD-1抗体和抗PD-L1抗体等免疫检查点抑制剂，能松开T细胞身上的刹车，让它们重新识别并攻击肿瘤。 但肿瘤微环境从来不是只有T细胞。 治疗一旦启动，被改变的可能还有巨噬细胞、树突状细胞、中性粒细胞等多种免疫细胞。 阅读原文 → 🔬 干细胞与再生医学9篇 干细胞与再生医学#08 · 摘录时间06-18 08:34全球首个！霍德生物 iPS 细胞疗法治疗出血性脑卒中运动功能障碍获批美国 IND 浙江霍德生物工程有限公司的iPS细胞衍生异体通用型前脑神经前体细胞注射液hNPC01获得美国FDA批准，用于治疗脑出血后运动功能障碍。这是全球首款获批的多能干细胞产品，基于其在治疗缺血性脑卒中偏瘫后遗症的一期临床数据。脑出血后遗症患者超过2000万，长期以来缺乏有效治疗方案。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#09 · 摘录时间06-18 08:34总融资1.22亿！这家企业发力iPS细胞技术，有望改写试管婴儿诊疗方式 日本东京生殖生物科技企业Dioseve Inc.完成A轮股权融资，金额超10亿日元，合计获得资金支持达29亿日元，用于基于iPS细胞的新型辅助生殖技术。本轮融资由Archetype Ventures领投，DG Daiwa Ventures、Mirai Door追加投资，同时迎来D4V、盐野义制药、Pangaea Ventures等新投资方。Dioseve还入选日本NEDO的DTSU计划，获得政府非股权无偿扶持资金。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#10 · 摘录时间06-18 09:00PHARMACOL RES｜青岛大学附属医院邱文生/王莎莎/青岛大学亓洪昭：系统解析EVs作为信号枢纽与靶向平台在HCC免疫治疗中的双重作用 青岛大学附属医院邱文生、王莎莎团队与青岛大学亓洪昭团队联合发表研究，系统解析了细胞外囊泡（EVs）在肝细胞癌（HCC）免疫治疗中的双重作用。EVs在HCC微环境中由多种细胞广泛分泌，携带免疫抑制蛋白，是免疫抑制的信号枢纽，也是精准治疗的靶向平台，为破解HCC免疫抑制难题提供了新理论框架与转化方向。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#11 · 摘录时间06-18 10:13静脉输注间充质干细胞安全吗？近20年36项临床试验荟萃分析揭秘 间充质干细胞（MSCs）是一类具有自我更新和多向分化能力的多能成体干细胞，因其免疫调节和抗炎特性，在再生医学领域具有巨大潜力。MSCs广泛存在于人体多种组织中，脐带来源的干细胞因其增殖分化能力强和采集过程无创伤、无伦理争议而备受青睐。近年来，MSCs在多种疾病中显示出显著治疗效果，适用于难治性疾病如脑瘫、脊髓损伤等。在安全性方面，系统性静脉输注MSCs在临床前模型和初步临床研究中已证明具有临床安全性和有效性，无论是自体还是异体来源的MSCs均表现良好，常见不良反应仅为短暂发热、头痛等轻微症状。2025年9月，《再生医学报告》上发表的荟萃分析是首个评估静脉输注MSCs安全性的研究，进一步证实了其安全性和有效性。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#12 · 摘录时间06-18 17:00心脏类器官不跳动该怎么办？ 心脏类器官被誉为体外研究心血管疾病、药物筛选和发育生物学的 "迷你心脏" 。然而，许多研究者都曾遇到过这样的困惑： 培养皿中的类器官结构完整，却迟迟不见跳动，或跳动微弱、节律紊乱。 这并非个例。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#13 · 摘录时间06-18 18:00细胞分泌组≠外泌体：被忽视的概念边界，被低估的商业机会 本文在前文对《细胞组分及衍生物治疗新技术临床研究备案指引》及外泌体质量体系深度解读的基础上，系统辨析 细胞分泌组（Cell Secretome）与外泌体（Exosomes / sEVs） 之间的科学本质差异，结合中国现行监管框架与印度尼西亚、中国台湾、美国、韩国及新加坡的商业化实践，探讨两种技术路线 阅读原文 → 干细胞与再生医学#14 · 摘录时间06-18 08:39Nat Commun｜陈甜团队发现人CD24⁺牙乳头细胞可高效实现牙髓-牙本质复合体再生 陈甜团队在《自然通讯》发表研究，发现人CD24⁺牙乳头细胞可高效实现牙髓-牙本质复合体再生。牙髓-牙本质复合体是维持牙齿活性的核心功能单元，但深龋、外伤或感染常导致其破坏。干细胞和组织工程技术为牙髓-牙本质复合体再生提供了新的可能，但以往研究使用的细胞群体再生效果不稳定。陈甜团队的研究为推动牙髓再生提供了重要前提。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#15 · 摘录时间06-18 16:26全员中文署名！四川大学华西医院团队两轮申诉后拿下顶刊：揭示脂肪肝如何「远程遥控」肠道升高血糖 四川大学华西医院团队在代谢器官对成体干细胞功能调控的机制研究领域取得重要进展。团队发现脂肪肝可以通过远程信号影响肠道，升高血糖，揭示了脂肪肝加剧糖尿病风险的新机制。这一发现为代谢性疾病的机制解析奠定了重要理论基础，并可能为临床治疗提供新的干预靶点。研究团队在器官间信号对话、代谢紊乱重塑干细胞命运等领域形成了系统性研究积累，并在多个国际期刊发表系列成果。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#16 · 摘录时间06-18 17:00Science Advances | 左为教授团队等开发应答TGF-β信号的“智能干细胞”修复肺纤维化新策略 上海市东方医院（同济大学附属东方医院）/同济大学医学院左为教授团队与南昌大学陈晔光院士合作，在特发性肺纤维化（IPF）治疗领域取得新进展。他们开发了一种应答TGF-β信号的“智能干细胞”，用于修复肺纤维化。这种新型干细胞能够在病灶区域发挥修复作用，而不干扰正常肺组织的稳态。这一策略为IPF的治疗提供了新的思路，有望实现肺组织的再生与修复。 阅读原文 → 🧬 基因治疗与编辑7篇 基因治疗与编辑#17 · 摘录时间06-18 06:47uniQure大涨78%：FDA同意亨廷顿基因疗法近期递交上市申请 uniQure公司在与FDA的会议中获得积极反馈，FDA认为AMT-130基因疗法的1/2期临床三年分析数据可作为上市申请的依据。公司计划在三季度递交上市申请，并承诺在递交前开展验证性临床试验。此前，AMT-130已获得FDA的突破疗法和RMAT资格认定。在1/2期临床中，AMT-130达到主要终点UHDRS，减缓疾病进展75%，p值为0.003，并达到TFC关键次要终点。此次会议后，uniQure股价大涨78%，市值达到30亿美元。 阅读原文 → 基因治疗与编辑#18 · 摘录时间06-18 08:00【独家】重磅获批！愈方生物“全球首个”端粒靶向心衰基因疗法迈入临床 愈方生物（Juvensis Therapeutics）的JV101注射液获得美国FDA的临床试验批准，成为全球首个端粒靶向心力衰竭基因疗法。该疗法针对特发性扩张型心肌病（IDCM）的I期临床试验即将在美国开展。心力衰竭是全球重大公共卫生挑战，全球患者超6430万，中国约有1430万患者，每年新增约300万例，心衰患者长期预后不容乐观。 阅读原文 → 基因治疗与编辑#19 · 摘录时间06-18 11:29Cell｜魏文胜/陈永昌/季维智/王纪文合作：circ-arRNA驱动内源ADAR编程实现DMD长效修复 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种由DMD基因突变引起的致死性神经肌肉疾病，表现为dystrophin缺失、进行性肌肉退化和运动功能丧失。LEAPER 2.0平台基于内源性ADAR介导的RNA编辑，通过环状ADAR招募RNA（circ-arRNA）增强RNA稳定性，并靶向关键剪接元件诱导外显子跳跃，为DMD转录后治疗提供了新的技术路径。北京大学魏文胜教授团队在Cell发表的研究论文中，利用circ-arRNA靶向DMD转录本的关键剪接元件，通过ADAR依赖性的A→I编辑与ADAR1的结合，实现长效修复，为DMD治疗提供了新策略。 阅读原文 → 基因治疗与编辑#20 · 摘录时间06-18 11:59Vaccines | 上海药物所合作开发新型自扩增RNA载体NovaVec用于疫苗开发和基因治疗 中国科学院上海药物研究所郝沛课题组与中国科学院分子植物科学卓越创新中心李轩课题组、福建医科大学姚香平课题组合作，在Vaccines期刊上发表了题为"Deciphering the Nodamura virus Protein A Function in Schizosaccharomyces pombe and Engineering a Novel Self-Amplifying RNA (saRNA) Vector NovaVec for Vaccine Development"的研究论文。该研究解析了野田村病毒（NoV）复制酶蛋白A的线粒体靶向分子机制，发现其细胞器靶向的可塑性，并据此开发了新型的自扩增RNA（saRNA）载体 阅读原文 → 基因治疗与编辑#21 · 摘录时间06-18 11:59超亿元！杭州一家biotech获融资，开发红细胞药物 西湖生物医药科技有限公司宣布完成新一轮超亿元融资，由石景山现代创新产业基金与瑞力合成生物基金联合领投，倚锋资本、华方资本、红杉中国等老股东持续追加投资。西湖生物成立于2019年，是西湖大学首家由科研成果转化设立的生物科技创新企业，专注于工程化红细胞药物研发与产业化。公司建立了全球首个成体红细胞–药物偶联技术平台REDx，可支持抗体、核酸、小分子、酶等药物的偶联，推进公司红细胞药物平台在肿瘤、自身免疫等治疗领域的管线开发，加速核心产品的临床验证与注册申报，并进一步加强研发、生产和产业化能力建设。 阅读原文 → 基因治疗与编辑#22 · 摘录时间06-18 15:51一封寄给时间的回信：全球首例侧脑室注射基因治疗黏多糖贮积症3B型患者3个月随访结果 全球首例侧脑室注射基因治疗黏多糖贮积症3B型患者的3个月随访结果显示，基因治疗在这一罕见病领域取得重要进展。黏多糖贮积症（MPS）是一种罕见病，目前无任何获批的改善病程的疗法。北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所（瑞希研究所）专注于罕见病基因治疗研究，其开发的基因治疗药物RDGT-001利用重组腺相关病毒（AAV）搭载SGSH基因，为MPS IIIA患者带来新的治疗希望。 阅读原文 → 基因治疗与编辑#23 · 摘录时间06-18 16:30Cell | 基于CRISPR-Cas9小鼠库的甲型流感病毒宿主因子体内筛选及RGNEF与LASP1差异化保护机制解析 东京大学Yoshihiro Kawaoka团队在Cell发表论文，构建了一套包含84个CRISPR-Cas9基因修饰小鼠品系的筛选平台，用于甲型流感病毒宿主因子的体内筛选。该平台靶向从蛋白质互作组学分析和RNA干扰筛选中优先排序的宿主候选因子。研究者从386个候选基因中锁定148个在L929细胞中显著影响病毒复制的靶点，最终成功建立84个可稳定传代的基因修饰小鼠品系。这一平台的建立为系统评估宿主基因功能提供了重要工具，有助于深入理解甲型流感病毒与宿主互作网络。 阅读原文 → 📊 产业动态和监管5篇 产业动态和监管#24 · 摘录时间06-18 15:57国产基因治疗平台「天泽云泰」递表科创板IPO 国产基因治疗平台天泽云泰正式递交科创板IPO申请，拟发行6000万股新股，募资25亿元用于管线临床、技术迭代与生产扩建。公司手握自主AAV、LNP、CRISPR三大底层技术，两款核心基因疗法冲刺2027年上市。募集资金将重点投向新药研发项目、技术平台开发项目、总部及研发中心建设、商业化生产基地改扩建项目以及补充流动资金。天泽云泰历经多轮融资，投后估值达到43亿元，是国内基因治疗赛道稀缺的平台型企业。 阅读原文 → 产业动态和监管#25 · 摘录时间06-18 07:20新锐企业获 910 万美元融资，将在中国开展脑肿瘤病毒疗法 加州大学旧金山分校的科学家研发出一款基因工程改造病毒，可将致命脑肿瘤转化为“生物工厂”，持续大量分泌强效促炎蛋白，标记肿瘤病灶并招募免疫细胞清除癌细胞。该技术利用非裂解型复制型逆转录病毒载体，在肿瘤内部广泛递送白介素15受体融合蛋白超激动剂，目标是逆转肿瘤微环境的免疫抑制状态，解决胶质母细胞瘤等实体瘤对免疫治疗无应答的核心难题。 阅读原文 → 产业动态和监管#26 · 摘录时间06-18 08:00这家长寿基金豪掷4000万美元：押注人类抗衰的器官替换法则 长寿基金“不朽真龙”（Immortal Dragons）专注于长寿医学与抗衰领域，投资范围覆盖全球，聚焦前种子轮至A轮项目。该基金的投资哲学是“替换优于修复”，即利用3D打印、异种移植等技术直接更换衰老、功能受损的器官，远比修补原有组织见效更快。目前，长寿领域的市场规模已相当庞大，细分市场包括药物研发、神经退行性疾病、全身置换、基因疗法、3D生物打印等。 阅读原文 → 产业动态和监管#27 · 摘录时间06-18 08:00梅奥诊所牵手Syntax Bio，加速干细胞来源胰岛细胞疗法开发 合成生物学公司Syntax Bio与梅奥诊所达成研发合作，共同推进基于干细胞来源胰岛β细胞的细胞治疗项目开发，探索针对1型糖尿病患者的同种异体细胞治疗方案。1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，患者体内胰岛β细胞被免疫系统攻击，导致血糖失控。尽管现代胰岛素制剂等已显著改善患者生活质量，但仍需终身管理疾病。恢复胰岛β细胞功能被认为是实现疾病长期控制甚至功能性治愈的重要方向。iPSC技术的发展为这一难题提供了新的解决思路。 阅读原文 → 产业动态和监管#28 · 摘录时间06-18 12:00刘如谦‌团队最新Nature大子刊 哈佛大学刘如谦团队在Nature Nanotechnology上发表研究，开发出新一代先导编辑脂质纳米颗粒（PE-LNPs）。这一技术在单次低剂量给药下，实现了小鼠肝脏高达49%的先导编辑效率，并在苯丙酮尿症（PKU）小鼠模型中达到治愈水平的编辑效果。PE-LNPs展现出高特异性、低脱靶和可重复给药的优势，为治疗多种遗传疾病提供了新的临床基因组编辑方法。 阅读原文 →