Zorevunersen sodium

BEDFORD, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Stoke Therapeutics, Inc. (Nasdaq: STOK) is a biotechnology company dedicated to restoring protein expression by harnessing the body’s potential with RNA medicine and has a lead investigational medicine, zorevunersen, in development as a first-in-class potential disease-modifying treatment for Dravet syndrome. Today, the Company announced that management will host a webcast and conference call for analysts and investors on Monday, August 3, 2026, at 4:30 p.m. ET, to discuss second quarter 2026 business and financial updates. The webcast will be available on the Investors & News section of Stoke’s website at . Research analysts who plan to join the call and participate in the Q&A session may register here to receive the dial-in details and a unique PIN. All other participants are invited to access the listen-only webcast by clicking here . An archived replay of the webcast will be available for at least 90 days following the event. About Stoke Therapeutics Stoke Therapeutics (Nasdaq: STOK), is a biotechnology company dedicated to restoring protein expression by harnessing the body’s potential with RNA medicine. Using Stoke’s proprietary TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) approach, Stoke is developing antisense oligonucleotides (ASOs) to selectively restore naturally-occurring protein levels. Stoke’s first medicine in development, zorevunersen, has demonstrated the potential for disease modification in patients with Dravet syndrome and is currently being evaluated in a Phase 3 study. Stoke’s initial focus are diseases of the central nervous system and the eye that are caused by a loss of ~50% of normal protein levels (haploinsufficiency). Proof of concept has been demonstrated in other organs, tissues, and systems, supporting broad potential for Stoke’s proprietary approach. Stoke is headquartered in Bedford, Massachusetts. For more information, visit and follow us on LinkedIn . ezstandalone.cmd.push(function () { ezstandalone.showAds(131); }); About Zorevunersen Zorevunersen is an investigational antisense oligonucleotide that is designed to treat the underlying cause of Dravet syndrome by increasing functional NaV1.1 protein production in brain cells from the unaffected (wild-type) copy of the SCN1A gene. This highly differentiated mechanism of action aims to reduce seizure frequency beyond what has been achieved with anti-seizure medicines and to improve neurodevelopment, cognition and behavior. Zorevunersen has demonstrated the potential for disease modification and has been granted orphan drug designation by the FDA and the EMA. The FDA has also granted zorevunersen rare pediatric disease designation and Breakthrough Therapy Designation for the treatment of Dravet syndrome with a confirmed mutation not associated with gain-of-function in the SCN1A gene, and China’s Center for Drug Evaluation has granted zorevunersen Breakthrough Therapy Designation. Stoke has a strategic collaboration with Biogen (Nasdaq: BIIB) to develop and commercialize zorevunersen for Dravet syndrome. Under the collaboration, Stoke retains exclusive rights for zorevunersen in the United States, Canada, and Mexico; Biogen receives exclusive rest of world commercialization rights. Zorevunersen is currently in clinical development, and its safety and efficacy have not been evaluated by any regulatory authority. Contacts Stoke Media & Investor Contacts: Susan Willson Vice President, Corporate Communications swillson@stoketherapeutics.com 415-509-8202 Investor Relations IR@stoketherapeutics.com

塞普替尼胶囊为礼来研发的全球首款高选择性RET靶向药，2020年率先在美国FDA上市，2022年 9月经国内优先审评获批上市，同步覆盖RET融合肺癌、RET突变甲状腺髓样癌、碘难治RET融合甲状腺癌三大适应症（含 12 岁以上青少年人群），目前术后辅助治疗新适应症正在优先审评阶段，国内各级医院全面铺货，为CSCO指南Ⅰ级一线推荐用药。 基本信息 规格：40mg、80mg胶囊 作用机制：高选择性抑制RET激酶，阻断RET融合/突变驱动的肿瘤增殖信号，相比多激酶抑制剂脱靶副作用更小，对脑转移病灶颅内缓解率突出。 国内获批适应症（需基因检测确证RET变异）： 成人RET融合阳性局部晚期/转移性非小细胞肺癌（NSCLC）； RET突变型晚期/转移性甲状腺髓样癌（MTC）：成人及12岁以上需全身治疗儿童； 放射性碘难治RET融合阳性晚期甲状腺癌：成人及12岁以上需全身治疗儿童。 用法用量（成人/12 岁+青少年） 1. 体重分层剂量 体重＜50kg：120mg，每日2次（间隔约12h）； 体重≥50kg：160mg，每日2次； 持续服用至疾病进展或不可耐受毒性。 2. 服用规则 整粒温水吞服，严禁压碎、掰开、咀嚼；普通情况空腹/随餐均可； 漏服：距下次服药＞6小时才补服，不足6小时跳过；服药后呕吐不追加剂量。 3. 关键药物相互作用调整 抑酸药（PPI奥美拉唑/雷贝拉唑等）：必须随餐服用塞普替尼； H2受体拮抗剂（法莫替丁）：错开2h前/10h后服药； 强效CYP3A抑制剂（伊曲康唑、克拉霉素）：需减量；CYP3A诱导剂（利福平）禁止联用。 常见不良反应（发生率≥25%） 实验室异常：转氨酶（AST/ALT）升高、血糖升高、白细胞/血小板减少、低钙、低钠、肌酐升高、高胆固醇。 临床症状：口干、腹泻、便秘、高血压、疲乏、外周水肿、皮疹、恶心、头痛、QT间期延长、出血倾向。 严重警告与监测 肝毒性：51%患者AST升高、45% ALT升高，3/4级肝损伤约8%-9%。监测：用药前查肝功，前3个月每2周一次，之后每月复查；转氨酶显著升高需暂停、减量或永久停药。 高血压：35%出现高血压，17%为3级；用药前控制好血压，服药1周后监测血压，常规每月复查。 QT间期延长：可致QTc显著延长，有猝死风险；基线+定期查心电图、血钾/镁/钙，低电解质需提前纠正。 出血风险：可发生颅内出血、咯血等致死性出血；重度出血永久停药。 过敏反应：用药1-2周易发：发热、皮疹、关节痛伴血小板 / 转氨酶下降；需激素治疗，复发则永久停药。 其他高危提示： 肿瘤溶解综合征（甲状腺髓样癌高负荷患者）：提前补液预防。 手术：择期术前停药≥7天；大手术后至少2周再恢复，避免伤口愈合不良； 胚胎毒性：育龄男女服药+停药后1周严格避孕；孕期禁用、停药哺乳。 临床优势对比（vs 普拉替尼） 唯一拥有甲状腺髓样癌III期完整临床数据，NCCN/CSCO更高等级推荐； 肺癌脑转移颅内缓解率更高，2年颅内进展风险仅0.7%； ≥3级不良反应、治疗中断/永久停药发生率更低； 国内唯一有12岁以上儿童甲状腺癌临床实证的 RET 靶向药。 塞普替尼 vs 普拉替尼（均为高选择性RET抑制剂，需基因检测确证RET融合/突变后方可使用） 上市情况 美国：塞普替尼胶囊（睿妥®）原研为礼来，是全球首款高选择性RET激酶抑制剂。2020年5月获美国FDA首批（商品名Retevmo），海外陆续拓展适应症，现已获批2岁以上RET变异不限癌种实体瘤，同步覆盖肺癌、甲状腺肿瘤全线后线、一线及辅助治疗场景，在欧美多国纳入医保，为NCCN指南RET靶点优先推荐药物。 中国： 2021年11月：CDE受理上市申请，纳入优先审评； 2022年9月30日：NMPA附条件批准上市（化学5.1类创新药），商品名睿妥®。 获批适应症：成人RET融合阳性局部晚期/转移性非小细胞肺癌；成人及12岁以上青少年RET突变晚期甲状腺髓样癌；成人及12岁以上青少年放射性碘难治RET融合晚期甲状腺癌。 临床市场地位：上市后纳入2024版CSCO非小细胞肺癌指南Ⅰ级一线推荐，针对 RET 阳性肺癌脑转移颅内缓解优势突出，是国内唯一拥有12岁以上儿童甲状腺肿瘤完整临床证据的RET抑制剂。 注册与受理信息 2026年7月17日：IB-IIIA期RET融合非小细胞肺癌术后辅助治疗新适应症申报，CDE纳入优先审评。 临床试验信息 专利情况 原研Loxo Oncology（后被礼来收购），国内全部专利权属归礼来制药。国内核心化合物专利预估2037-10-10到期；晶型、制剂、中间体专利普遍延后至2038年后到期。 1 核心化合物专利 2 中间体合成与制备工艺专利 关键中间体合成路线专利 药用盐、晶型 + 制剂专利 3 适应症/新用途治疗方法专利 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 胶囊【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片【药品分享】巴氯芬口服溶液【药品分享】奥德昔巴特胶囊【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片）【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶【药品分享】盐酸索安非托片【药品分享】地塞米松口溶膜【药品分享】盐酸来罗西利片【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶【药品分享】褪黑素颗粒【药品分享】罗氟司特乳膏【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液【药品分享】Clascoterone 5%外用溶液【药品分享】马来酸依那普利口服溶液【药品分享】注射用双氯芬酸钠利多卡因【药品分享】马来酸依那普利叶酸片—复方降压药【药品分享】依曲帕米鼻喷雾剂—用于治疗成人阵发性室上性心动过速的可自行给药鼻喷雾剂【药品分享】奥卡西平口服混悬液—一款可用于儿童的钠通道调节类抗癫痫药【药品分享】泊沙康唑口服混悬液——一种常用的抗真菌药物【药品分享】舒沃替尼片【药品分享】依伏卡塞片——第二代口服拟钙剂【药品分享】西诺氨酯片——第三代抗癫痫发作药物【药品分享】匹妥布替尼片——非共价可逆 BTK 抑制剂（用于复发 / 难治套细胞淋巴瘤（MCL））【药品分享】贝美前列素【产品分享】达普司他片 【药品分享】水合氯醛糖浆——镇静催眠药 【产品分享】苏沃雷生（Suvorexant）——全球首个食欲素受体拮抗剂类催眠药 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