Evaluation of the Efficacy of MaaT013 As Salvage Therapy in Acute GVHD Patients with Gastrointestinal Involvement, Refractory to Ruxolitinib; a Multi-center Open-label Phase III Trial.

MaaT013 showed interesting results in steroids and ruxolitinib-resistant aGVHD patients with gut involvement (55% ORR at D28) and 47% and 39% OS at 6 and 12 months respectively (Malard 2020), therefore warrant being tested as salvage therapy in steroid and JAK inhibitors-resistant GI-aGvHD patients. Given the absence of an approved 3rd line strategy or 2nd line strategy in ruxolitinib intolerant patients and the extremely poor prognosis of these patients, who are mostly left with no viable therapeutic option, a single-arm open-label design was proposed.

开始日期2022-03-25

申办/合作机构

Maat Pharma SA

NCT04988841

/ Completed临床2期IIT

Prospective randomIzed Clinical Trial Assessing the Tolerance and Clinical Benefit of feCAl tranSplantation in patientS With melanOma Treated With CTLA-4 and PD1 Inhibitors

Recent studies suggest that patients with metastatic melanoma whose gut microbiome is colonized by eubiotic bacteria have a stronger anti-cancer response to anti CTLA-4 and anti PD1. The hypothesis of this research is that a pooled standardized fecal microbiome transfer (FMT) will shift melanoma patients' gut microbiome towards a composition close to that associated with a better response, and will therefore increase the response to a combination of anti CTLA-4 and anti PD1, without affecting the safety of these drugs. The present trial is the first randomized trial of FMT in patients with unresectable or metastatic melanoma. It will include patients who have neither been exposed to anti CTLA-4 nor anti PD1 or PDL-1, prior to inclusion in the study. The pooled standardized fecal microbiome transfer administered in this study is an experimental drug MaaT013, a microbiome restoration biotherapeutic, produced by MaaT Pharma, and composed of pooled-donor, full-ecosystem intestinal microbiome. The MaaT013 product has a standardized richness (in number of species present) higher than a product obtained from a mono donor (455 species approximately against 274 on average) and contains bacteria species (mentioned in the rationale) associated with better response to anti- CTLA-4 and anti PD1.

开始日期2022-01-20

申办/合作机构

Assistance Publique des Hôpitaux de Paris SA

NCT03359980

/ Completed临床2期

Treatment of Steroid Refractory Gastro-intestinal Acute Graft-versus-Host disEase afteR AllogeneiC Hematopoietic Stem celL Transplantation With fEcal Microbiota tranSfer

Patients who have a gastrointestinal acute Graft versus host disease (GVHD) received a first-line standard treatment of corticosteroids. For patients who do not respond or progress after an initial response have a high mortality. There is an interest in identifying effective second line therapy for these patients corticosteroid-resistant acute GVHD. Fecal microbiota transfer might be a beneficial treatment in this clinical situation with a poor prognosis and limited therapeutic options.

开始日期2018-08-13

申办/合作机构

Maat Pharma SA

100 项与 human allogeneic faecal microbiota, pooled(MaaT PHARMA) 相关的临床结果

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100 项与 human allogeneic faecal microbiota, pooled(MaaT PHARMA) 相关的转化医学

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项与 human allogeneic faecal microbiota, pooled(MaaT PHARMA) 相关的文献（医药）

2023-08-01·EClinicalMedicine

Pooled allogeneic faecal microbiota MaaT013 for steroid-resistant gastrointestinal acute graft-versus-host disease: a single-arm, multicentre phase 2 trial

Article

作者: Desmier, Deborah ; Doré, Joël ; Magro, Leonardo ; Guenounou, Sarah ; Cluzeau, Thomas ; Gaugler, Béatrice ; Prestat, Emmanuel ; Cornillon, Jérôme ; Gasc, Cyrielle ; Loschi, Michael ; Mear, Jean-Baptiste ; Holler, Ernst ; Robin, Christine ; Malard, Florent ; Ceballos, Patrice ; Daguindau, Etienne ; Couturier, Marie-Anne ; Chevallier, Patrice ; Plantamura, Emilie ; Huynh, Anne ; Panz-Klapuch, Marta ; Legrand, Faezeh ; Labussière-Wallet, Hélène ; Vehreschild, Maria J G T ; Camus, Vincent ; Chantepie, Sylvain ; Orvain, Corentin ; Mediavilla, Clémence ; Charbonnier, Amandine ; Bulabois, Claude-Eric ; Bilger, Karin ; Mohty, Mohamad

Background:

Failure of gastrointestinal acute graft-versus-host disease (GI-aGvHD) to respond to steroid therapy is associated with limited further therapeutic options. We aimed to assess the safety and efficacy of the first-in-human use of the pooled allogeneic faecal microbiota, MaaT013, for the treatment of steroid-refractory GI-aGvHD.

Methods:

This prospective, international, single-arm, phase 2a study reports clinical outcomes from a 24-patient cohort with grade III-IV, steroid refractory GI-aGvHD treated with the pooled allogeneic faecal microbiota MaaT013. MaaT013 involved pooling faecal matter from 3 to 8 screened donors then transplanting the pooled batches into patients to treat GI-aGVHD. The 24 patients were treated in the HERACLES study (Aug 2018 to Nov 2020) at 26 sites in Europe and an additional 52 patients were treated in a compassionate use/expanded access program (EAP) in France (July 2018 to April 2021). The primary endpoint was GI response at day 28, defined as the proportion of patients with GI-aGvHD who had a complete response (CR) or very good partial response (VGPR). GvHD grading and staging were assessed according to the revised Glucksberg criteria. Adverse events and severe adverse events were monitored for 6 months and 12 months, respectively. The HERACLES study was registered with ClinicalTrials.gov (NCT03359980).

Findings:

Compared with single donors, MaaT013 is characterised by higher microbial richness and reduced variability across batches. At day 28 (D28), the GI-overall response rate (ORR) was 38% in the prospective population, including 5 complete responses (CR), 2 very good partial responses (VGPR) and 2 partial responses (PR). In the EAP, the GI-ORR was 58% (17 CR, 9 VGPR and 4 PR). The 12-month overall survival (OS) was 25% in the prospective study and 38% in the EAP. Regarding safety, five infectious complications, including 3 sepsis, could not be excluded from being related to the study procedure in HERACLES. Shotgun sequencing analyses of the identified strains suggest that none were found in MaaT013. In the EAP, 18 pharmacovigilance cases were reported among 52 treated patients, including 11 bacteraemia/sepsis. In HERACLES, we observed in stools from responding patients at D28 a higher microbiota richness and increased levels of beneficial bacteria, in particular butyrate producers, along with increased levels of short-chain fatty acid and bile acids. In contrast, stools from non-responding (NR) patients displayed increased levels of pathogenic pro-inflammatory bacteria along with increased systemic inflammatory parameters.

Interpretation:

Overall, MaaT013 was safe in this population of highly immunocompromised patients and was associated with responses in some patients with GI-aGvHD and deserves further investigation.

Funding:

MaaT Pharma.

119

项与 human allogeneic faecal microbiota, pooled(MaaT PHARMA) 相关的新闻（医药）

2026-07-23

·元诚资本

元诚行研|活体生物药（Live Biotherapeutics, LBP）深度分析报告

活体生物药（LBP）作为全球生物医药的前沿赛道，正处于从概念验证到商业化落地的关键转折期。截至2026年7月，全球仅有3款LBP获批上市（Rebyota 2022、Vowst 2023、EUTEGRA 2026），适应症均集中于复发性艰难梭菌感染（rCDI）。与此同时，Finch Therapeutics破产、Synlogic退市、Evelo解散等行业洗牌事件频发，约32%的临床试验被撤回或终止，反映出该领域临床转化和商业化的严峻挑战。中国LBP行业处于临床转化关键期，欧赛微科NDA已受理（最快2026-2027年获批），知易生物SK08进入III期并冲击港股IPO。本报告从监管框架、全球管线、国内管线、市场规模、投融资、技术壁垒、竞争格局、投资逻辑等维度进行全方位深度分析，并给出分级投资建议。一、行业背景与定义1.1 LBP的定义与分类 FDA于2016年发布行业指南，将Live Biotherapeutic Product（LBP）定义为"含有活体微生物、用于预防/治疗/治愈人类疾病、非疫苗"的生物制品。这一定义使LBP与益生菌补充剂和粪便微生物移植（FMT）形成明确区分：类别监管定位关键特征代表产品 LBP 生物制品（BLA审批）定义菌株/联合体，可标准化生产，须临床试验验证疗效 Rebyota, Vowst, VE303 益生菌食品/补充剂非治疗性健康声称，无需临床试验，FDA不批准为药物 Pendulum, Culturelle FMT 生物制品（IND路径）全谱供体粪便，成分不可精确复制，依赖供体筛选 Rebyota（供体来源）值得注意的是，LBP的监管分类正在分化——"从实验室定义微生物菌株开始制造"的产品与"供体来源"的产品可能走向不同的监管路径。EMA于2026年2月发布了微生物基药品非临床开发概念文件，欧盟SoHO法规（EU 2024/1938）将于2027年8月适用，将重塑欧洲微生物基产品的监管格局。1.2 微生物组科学进展过去十年，微生物组研究经历了从描述性关联到机制性因果的重大转变。多组学技术（宏基因组、代谢组学、转录组学）的成熟使得菌株级别的功能解析成为可能，为LBP的理性设计提供了科学基础。精准医疗趋势下，基线微生物组特征已被发现可预测治疗反应（如PD-1响应性与特定菌群丰度相关），这为LBP的个性化应用开辟了新方向。二、全球LBP监管框架2.1 FDA监管体系 FDA CBER是LBP的主要监管机构，审批路径为生物制品许可证申请（BLA）。目前FDA仅有一部LBP专项指南（2016年发布的CMC指南，仅涵盖Phase I），商业化阶段的LBP CMC指南仍为空白。已获批的Rebyota和Vowst均使用了突破性疗法认定和优先审评路径。2026年CBER指导议程中未包含LBP专项指南，表明监管框架完善速度慢于行业发展。2.2 EMA监管体系欧盟目前没有LBP的单独法规地位，LBPs被视为Directive 2001/83/EC下的生物制品。欧洲药典总论3053提供LBP专项指导（制造/测试要求），至今欧盟无任何LBP获批上市。关键监管变革包括：SoHO法规（EU 2024/1938，2027年8月适用）将人体微生物样本纳入监管范围；EMA于2026年2月发布概念文件，提议制定微生物基药品非临床开发反思文件。2.3 国内外监管差异对比维度中国NMPA 美国FDA 欧盟EMA LBP专项指南 2023年启动制定（试行），尚未完全落地 2016年CBER指南（仅Phase I）药典总论3053（高级别）注册分类治疗用生物制品1类 BLA 生物制品（Directive 2001/83/EC）已上市产品 0款（严格二代LBP） 3款 1款（西班牙EUTEGRA）审评灵活性高度依赖监管沟通指南明确但后期指南缺失框架正在重构 IND审批速度默示许可60工作日 30天各成员国不同三、全球已获批LBP产品截至2026年7月，全球仅有3款LBP获批上市：项目 Rebyota Vowst EUTEGRA (MBK-01) 通用名 fecal microbiota, live-jslm fecal microbiota spores, live-brpk 口服冻干粪菌胶囊研发公司 Ferring/Rebiotix Seres（已出售给Nestlé） Mikrobiomik 获批日期 2022年11月（FDA） 2023年4月（FDA） 2026年2月（西班牙AEMPS）适应症预防成人rCDI复发预防成人rCDI复发 rCDI（原发性和复发性）给药方式直肠给药（150mL悬液）口服胶囊（12粒/疗程）口服冻干胶囊来源合格供体粪便供体粪便纯化孢子全谱微生物 WAC定价 ~$9,338/剂量 ~$17,500/疗程未披露商业表现未被Ferring列为主要增长驱动 2024Q1 $10.1M → Q2 $14.4M后转让刚获批 Vowst资产出售详情：2024年9月，雀巢健康科学以约5.15亿美元总价值收购VOWST业务。Seres获得约$80.7M净收益（含2025年1月$50M分期款、7月$25M分期款），另有最高$2.75B里程碑款。Seres员工从约200人裁至约100人，标志着首个LBP商业化退出案例。 Rebyota战略评估：2025年10月，Ferring宣布为Rebyota探索战略选项，因"缺乏商业化关键规模"，将减少美国商业推广力度——这表明即使FDA获批的LBP产品也面临严峻的商业化挑战。四、全球LBP在研管线全景4.1 临床III期/注册阶段管线产品公司技术适应症关键数据 VE303 Vedanta Biosciences 8株共生梭菌联合体 rCDI预防 Phase II显示31.7%绝对风险降低（复发率13.8% vs 安慰剂45.5%）；获FDA孤儿药+快速通道；2026年4月中期分析通过 MaaT013 (Xervyteg) MaaT Pharma 混合供体FMT GI-aGvHD（三线） Phase III：28天GI-ORR 62%（p<0.0001），1年OS 54% vs 历史对照29%；2025年6月向EMA提交MAA Oxabact OxThera 冻干*O. formigenes* 原发性高草酸尿症 Phase III (ePHex) 已完成4.2 临床II期管线产品公司适应症最新进展 SER-155 Seres Therapeutics allo-HSCT后BSI预防 77%感染降低；获BTD+FTD；Phase II方案已提交FDA VE202 Vedanta UC 2025年8月未达主要终点 STMC-103H Siolta 过敏性疾病预防 Phase II完成入组 MB097 Microbiotica 黑色素瘤（联合ICI） Phase Ib入组完成 MB310 Microbiotica UC Phase Ib完成4.3 临床I期/早期管线产品公司技术适应症状态 SYNB1353 Synlogic 工程菌（消耗甲硫氨酸） HCU Phase I完成（PoM达成） SYNB8802 Synlogic 工程菌（消耗草酸盐）肠源性高草酸尿症 Phase Ib完成（PoC达成） SYNB2081 Synlogic 工程菌（降尿酸）痛风 Phase I进行 B244 AOBiome 氨氧化细菌（局部）特应性皮炎/痤疮 Phase III准备 EB005 Eligo CRISPR工程噬菌体（凝胶）寻常痤疮 IND准备4.4 已终止/破产公司公司原主要产品结局时间 Finch Therapeutics CP101（rCDI） Chapter 11破产 2026年3月 Synlogic SYNB1934（PKU）退市转OTC，转为壳公司 2026年1月 Evelo Biosciences 外泌体药解散 2024年9月 Novome NOV-001（高草酸尿症）倒闭 2023年4.5 技术平台类型对比类型代表公司优势劣势多菌株联合体 Vedanta, Seres, Microbiotica 组成明确、可重复生产菌株选择依赖深度知识单菌株 OxThera, 知易生物 CMC简单、机制明确适应症窄工程菌 Synlogic, Eligo 可编程、靶向明确环境释放风险、监管复杂供体来源FMT Ferring, MaaT Pharma 生态多样性完整供体依赖、标准化困难 CRISPR编辑 Eligo 精准编辑特定菌群递送效率、监管未成熟口服胶囊占管线约70%，灌肠/直肠给药约10%，局部外用约10%。4.6 适应症分布适应症管线数成功概率备注 rCDI 15-20 高 3款已获批，"生态修复"逻辑验证 IBD/UC 12-15 低连续3个Phase 2失败肿瘤免疫联合 10-12 中新兴热点代谢疾病 8-10 中低临床转化不成熟 GVHD 3-5 中高 MaaT013 Ph3数据亮眼皮肤疾病 6-8 中 AOBiome领跑过敏/免疫 3-5 中 Siolta Ph2数据待读出临床阶段分布：已获批3款（~1%）→ Ph3 3-5款（~2%）→ Ph2 15-20款（~8%）→ Ph1 30-40款（~15%）→ 临床前150+款（~60%+），呈极度金字塔形。五、中国LBP在研管线全景5.1 核心管线总览公司管线菌株适应症阶段备注知易生物 SK08 脆弱拟杆菌ZY-312 IBS-D III期全球唯一IBS-D Ph3资产；NMPA/FDA双批 SK08 同上儿童轮状病毒腹泻 II期全球唯一治疗性LBP（其他为疫苗） SK08 同上 UC II期(US) 2025年1月获FDA IND SK08 同上联合PD-1实体瘤临床 NMPA批准 SK10 灭活脆弱拟杆菌 CID I→II期(US) 全球仅2条CID LBP管线之一慕恩生物 MNC-168 乳酸肠球菌晚期实体瘤 I期完成全球首个完整I期抗肿瘤活菌药数据 MNO-863 Christensenella 超重/肥胖 I/II期国内首个减重活菌IND 未知君 AUP1602-C 工程乳酸乳球菌糖尿病足溃疡 II期首个NMPA批准基因工程菌 XBI-302 FMT胶囊 aGvHD II期(US) 亚洲首个获FDA IND的FMT LBP03 专利菌株实体瘤+PD-1 I期(US) — 奕景生物 MET-3 20+菌株联合体高甘油三酯/胰岛素抵抗 II期(US) — 厌氧生物 KAL-001 四联乳杆菌 BV复发 III期 2026.2启动 KAL-002 肠道配方菌胃肠疾病 II期 — 欧赛微科卷曲乳杆菌 L. crispatus 妇科感染 NDA受理 1类创新药；进度最快5.2 进度最快管线及预计上市时间排名品种预计获批时间 1 欧赛微科卷曲乳杆菌胶囊 2026-2027年 2 知易生物SK08（IBS-D） 2028年下半年 3 厌氧生物KAL-001（BV复发） 2028-2029年5.3 知易生物深度分析（拟港股IPO）知易生物于2026年6月递表港交所（18A），有望成为"中国LBP第一股"。核心管线SK08以脆弱拟杆菌ZY-312为菌株，是全球首个以脆弱拟杆菌开发的LBP。财务状况：2024/2025年营收72.1万/240.7万元，净亏损6400万/6939万元；累计融资4.75亿元（8轮），投后估值14.03亿元；截至2025年末现金仅7408万元。公司在招股书中声称已突破商业化规模生产难题，建立了覆盖全价值链的ZYMIRS体系。5.4 国内适应症分布特点与海外以rCDI为主的管线布局不同，中国LBP管线呈现"消化+肿瘤+代谢+妇科"四大领域并进的格局。IBS-D（知易生物SK08）和肥胖（慕恩生物MNO-863）是最热门的差异化适应症方向。值得注意的是，中国患者肠道菌群与西方人群存在显著差异，需要针对国人菌群特征量身定制治疗方案。六、市场规模与投融资6.1 全球LBP市场规模各研究机构数据因定义口径不同存在较大差异：数据来源 2025年规模 2030年预测 CAGR Mordor Intelligence $2.5亿 $10.5亿 33.6% Research and Markets $3.1亿 $27亿(2035) ~24% GM Insights $2.12亿(2024) — 31.1% TechSci Research $1.12亿(2024) $2.48亿(2030) 14.06% 狭义LBP处方药市场2025年约2.5-3亿美元，预计2030年达10-27亿美元。按适应症分，rCDI占38.45%（最大），肿瘤免疫CAGR 36.33%（增长最快）。按地区分，北美48.61%（最大），亚太14%→26%（增长最快）。 LBP与微生物组CDMO市场同样值得关注：Grand View Research预测LBP CDMO市场CAGR 38%至2030年达3.97亿美元，制造壁垒本身就是商业机会。中国广义活菌药物市场（含益生菌类药品，非严格LBP处方药）：2024年约102.16亿元人民币，2025年预计113.24亿元。6.2 重要BD交易时间交易金额关键内容 2024年9月雀巢健康科学收购VOWST ~5.15亿美元 Seres获约$80.7M净收益+最高$2.75B里程碑 2024年3月 BiomX收购APT +5000万美元融资创建领先噬菌体公司 2025年10月 Ferring评估Rebyota战略选项未披露因"缺乏商业化关键规模" 2025年9月 Biocodex投资MRM Health 最高3000万欧元 B轮领投 2025年7月 EIB贷款MaaT Pharma 3750万欧元加速肿瘤治疗突破 2024年1月 BARDA资助Locus Biosciences 2390万美元 CRISPR噬菌体疗法6.3 投融资事件公司时间轮次金额 Vedanta Biosciences 2023.4 — $1.065亿 MRM Health 2025.9 B轮 €5500万 Microbiotica 2022.3 B轮 £5000万 Eligo Bioscience 2023.12 B轮 $3000万 Pendulum Therapeutics 截至2026 多轮累计$1.49亿慕恩生物 2024.7 C+轮 3亿元知易生物 2024.4/2026.4 C轮/C3轮近1亿/数千万未知君截至2024 B轮系列近1亿美元厌氧生物 2024.11/2026.1 A轮/A+轮 1亿/未披露6.4 上市公司市值惨淡公司状态市值（2026年7月） Seres Therapeutics (MCRB) NASDAQ ~$5200-6700万 Synlogic (SYBX) 退市转OTC 壳公司 BiomX (PHGE) NYSE American ~$356万 Finch Therapeutics 破产清算 0 Evelo Biosciences 解散 06.5 大药企布局矩阵药企布局方式具体动作雀巢健康科学收购 5.15亿美元收购VOWST MSD/默克临床合作 MB097+KEYTRUDA联合黑色素瘤 Ferring 自研→战略退出 Rebyota探索战略选项赛诺菲风投 Sanofi Ventures领投Eligo B轮 GSK 合作 Eligo $224M潜在交易诺和诺德合作 Kallyope代谢领域合作 BARDA 拨款 Locus Biosciences CRISPR噬菌体大药企对LBP整体态度谨慎，除雀巢外主要通过风投和临床合作间接参与，未见大规模直接收购。七、技术壁垒与CMC挑战 CMC（化学、制造和控制）是LBP行业的核心壁垒，也是区分成功者与失败者的关键因素： CMC环节核心挑战难度厌氧菌培养严格厌氧环境，非传统制剂考量 ★★★★★ 规模化生产封闭系统，单克隆细胞库即API ★★★★ 批次间差异 ±0.5 log差异可致45%胶囊填充质量差异 ★★★★★ 制剂稳定性效价与活菌数绑定，货架期直接关联活菌含量 ★★★★★ 联合制剂真共培养难控各菌株生长；分开培养+混合成本高 ★★★★★ 非活细胞干扰发酵中非活细胞无法与活细胞分离 ★★★★ 各公司CMC策略差异：Vedanta自建cGMP全链条生产线，从纯克隆细胞库到标准化粉末产品，完全绕过粪便供体依赖；Seres的Vowst已转让Nestlé，在制造服务协议下提供生产过渡；知易生物声称ZYMIRS体系突破商业化规模生产难题。八、临床开发挑战与失败教训8.1 核心临床挑战 · 安慰剂效应显著放大：微生物组/肠道症状试验中安慰剂效应极高 · 基线微生物组差异巨大：个体间菌群组成、功能潜力和免疫状态差异极大 · 终点选择困难：α多样性/分类学变化不等同于临床获益 · 2020-2025年间约32%的LBP临床试验被撤回或终止8.2 关键失败案例与教训案例1：Seres SER-109（2016 Phase II失败→后来成功获批为Vowst） 2016年因剂量过低未达主要终点；提高剂量10倍后Phase 3成功（30.5%绝对风险降低），2023年获FDA批准。教训：剂量选择对LBP至关重要，早期失败不否定整个机制。案例2：Seres SER-287（2021 Phase II UC失败） 203例轻度/中度UC患者中未达内镜缓解主要终点。深层分析：rCDI是"生态修复"问题（菌群缺失→补回），IBD是"免疫失调"问题（更复杂的因果链），LBP在后者中的逻辑更弱。案例3：Finch CP101（2023 Phase III终止）终止PRISM4 Phase 3试验，裁员95%，最终2026年3月申请Chapter 11破产。教训：供体依赖型FMT胶囊模式难以确保质量一致性和规模化生产。案例4：Vedanta VE202（2025 Phase II UC失败）——最新案例 16菌株联合体在114例轻度/中度UC患者中未达内镜缓解主要终点。后续裁员20%，聚焦VE303（rCDI Phase 3）。再次验证IBD对LBP是极具挑战的适应症。核心洞察：适应症选择是LBP成败的第一决定因素。rCDI的"生态修复"逻辑已被验证，IBD的"免疫调节"逻辑连续3次失败——"生态位空缺→定植→竞争排斥→重建屏障"远比"已有复杂菌群→免疫炎症已激活→单靠菌群调整无法逆转免疫级联"更具可行性。九、竞争格局与替代威胁9.1 LBP vs FMT LBP在成分一致性、规模化生产、监管路径、安全性、给药便利性等方面远优于FMT。投资角度：LBP是确定性更高的方向，FMT适合概念验证但不具商业化天花板。9.2 LBP vs 益生菌补充剂 LBP具备药品级GMP、菌株级鉴定、RCT证据、处方药定价等壁垒优势，但市场规模远小于益生菌补充剂市场（约$60B+）。投资角度：LBP高壁垒、高风险、高回报；益生菌低壁垒、低风险、低回报。9.3 最大替代威胁——后生元（Postbiotics）后生元（灭活菌/代谢产物）无需活菌，稳定性远优于LBP，制造简单，监管更清晰。若后生元能达到类似疗效，LBP必须证明"活菌不可替代性"，否则将被更稳定、更易生产的后生元取代。这是LBP面临的最大的长期替代威胁。十、投资逻辑与建议10.1 核心投资逻辑 1.未满足临床需求巨大：rCDI（17.5万/年美国）、IBS-D（1.16亿中国患者）、HSCT感染预防等适应症缺乏有效治疗 2.差异化优势：活菌可复制扩增、多功能性、低剂量高效、口服便利、低成本潜力 3.适应症拓展潜力：从肠道局部到全身系统（肠-脑轴、肿瘤免疫增敏、代谢疾病） 4.CMC壁垒即护城河：成功解决厌氧菌规模化生产、批次一致性、制剂稳定性的公司将拥有强护城河10.2 细分方向投资价值分级 Tier 1（强推荐关注） · rCDI领域LBP：唯一已有3款获批产品的适应症，VE303 Phase 3中期分析通过，临床逻辑最清晰 · HSCT/免疫抑制人群感染预防：SER-155获FDA突破性疗法认定，77%相对风险降低 · LBP CDMO/平台技术：CDMO市场CAGR 38%，制造壁垒本身就是商业机会 Tier 2（中等推荐关注） · IBS-D领域LBP：知易生物SK08全球唯一Phase 3资产，1.16亿中国患者无靶向治疗，但IBS安慰剂效应极高是风险 · 肿瘤免疫增敏：FMT已有早期证据，LBP能否替代需验证，市场潜力巨大但风险也大 · 妇科感染LBP：欧赛微科NDA已受理，有望成为中国首款获批活菌新药 Tier 3（谨慎关注/暂避） · IBD领域LBP：连续3个Phase 2失败，临床逻辑需重新审视，等待突破性机制验证后再进入 · 供体依赖型FMT产品：Finch已证明此模式不可持续10.3 评估LBP公司的关键指标评估维度关键指标权重适应症选择是否为"生态修复"类而非"免疫调节"类 25% CMC成熟度是否自建cGMP生产线/批次间差异数据 20% 菌株来源定义型纯克隆细胞库 vs 供体依赖型 15% 临床证据 Phase 2+绝对风险降低数据 15% 监管进展 BTD/FTD/ODD认定 10% 商业模式战略合作支撑商业化 10% 现金跑道能否完成关键里程碑 5%10.4 投资时机判断当前行业处于"验证期中期"。正向信号包括3款获批产品、VE303 Ph3中期分析通过、SER-155获BTD、知易生物冲击IPO。负向信号包括32%试验退出率、IBD连续失败、商业化表现不佳、后生元替代威胁。时机建议： ·早期VC：适合布局Tier 1领域（rCDI、HSCT感染）和CDMO平台 · 成长期PE：等待VE303 Phase 3完整数据（预计2027年）后再大额入场 · 二级市场：避免纯概念股，关注已有获批产品或Phase 3阳性中期数据的公司 · 产业投资：关注LBP CDMO能力+商业化渠道（Nestlé模式可参考） · 中国投资者：知易生物若成功上市将成为标杆；关注NMPA审批路径演变10.5 2026年下半年关键催化剂时间事件潜在影响 2026H2 VE303 Phase 3入组完成行业风向标——定义型联合体模式的成败 2026H2 MaaT013 EMA审评决定欧洲首个LBP获批？GVHD领域突破 2026Q2 SER-155 irEC数据读出免疫检查点相关肠炎LBP可行性 2026Q1 Siolta STMC-103H Ph2读出过敏预防领域LBP概念验证 2026 欧赛微科NDA审评进展中国首款活菌新药获批？ 2026 知易生物港股IPO进展中国LBP资本市场标杆十一、风险提示 5.技术风险：CMC是生死线，厌氧菌规模化生产、批次一致性、制剂稳定性等挑战对大多数公司是致命的 6.临床风险：适应症选择决定成败，IBD等"免疫调节"类适应症失败概率极高 7.商业化风险：已获批产品商业表现不佳（Ferring探索Rebyota战略退出、Seres出售Vowst），医保覆盖和医生接受度是两大瓶颈 8.替代风险：后生元等灭活菌方案可能替代LBP的"活菌必要性" 9.监管风险：注射用LBP全球无监管框架，FDA后期指南缺失 10. 市场风险：rCDI市场有限（约17.5万/年美国），需向更大适应症拓展才能支撑更高估值十二、结论 LBP行业正处于"筛选期"——大量早期公司退出（Finch破产、Synlogic退市、Evelo解散），少数有临床数据和商业化能力的公司存活。rCDI是唯一验证的LBP适应症（3款获批），GVHD是下一个突破方向（MaaT013 Ph3数据亮眼、EMA审评中），IBD是未攻克的堡垒（连续3个Phase 2失败）。投资LBP赛道的关键原则是"适应症选择为王"：优先关注"生态修复"类适应症（rCDI、HSCT感染预防），避开"免疫调节"类适应症（IBD）。CMC壁垒既是风险也是护城河——成功解决制造挑战的公司将拥有强竞争优势。后生元是最大的长期替代威胁，LBP必须证明"活菌不可替代性"。 2026年下半年是行业关键窗口期：VE303 Phase 3入组完成、MaaT013 EMA审评决定、知易生物港股IPO等催化剂将显著影响行业走向。【免责声明】：本公众号《活体生物药（Live Biotherapeutics, LBP）深度分析报告》所发布的所有内容，均整理自公开可查询的网络信息及公开披露的行业资讯，仅作为行业交流、信息分享使用，不构成任何投资建议、融资邀约或业务指导。我们不对相关信息的绝对真实性、完整性、时效性作出任何明示或暗示的保证，读者依据本栏目内容作出的任何决策，其产生的所有后果均由决策人自行承担，本公众号运营方不承担任何直接或间接的法律责任。栏目中提及的项目、机构相关信息，均仅作客观信息转述，不代表我们对相关主体的经营能力、资质信用作出任何背书。若相关权利人认为本栏目内容涉及权益问题，请及时与我们联系，我们将第一时间核实并作出调整。

2026-06-29

·戴蒙说

一周药闻：从FDA新指南到中国原创疗法获批，上周医药行业发生了什么（6月22日到6月28日）

2026年6月22日至28日，医药行业的关键信号集中在三件事：监管端开始把证据生成和临床试验设计规则讲得更细；中国原创疗法密集获批，商业化验证开始；BD和融资继续流向能把平台能力变成清晰资产的公司。管理层本周最需要抓的动作有五个：把关键管线做一次“证据链预审”，评估是否适合单关键试验+确证证据、主方案试验或模型化剂量路径。把IP/FTO、MAH变更、受托生产、质量记录纳入集采和挂网前置检查。对ADC、细胞治疗、核酸药物和专科药，提前设计上市后证据、中心网络和支付模型。 BD尽调从“平台故事”转向可重复产出、专利空间、数据回流和里程碑触发条件。围绕FDA草案和EMA CHMP后续决策，更新注册沟通材料和下周风险看板。一、政策：监管与支付规则都在前置关键约束，企业需要把临床证据、知识产权和商业准入同步治理。FDA 同日重写三类临床开发规则，早期剂量、主方案与确证证据的可接受路径更清晰事件日期：2026-06-22（发布）；征求意见截止分别为 2026-07-24 / 08-24 / 09-22 FDA 发布 QSP-MABEL 首次人体剂量、主方案试验、有效性实质性证据三份草案。为什么重要：这不是单点技术更新，而是把高质量数据、平台化临床和模型化剂量选择纳入可讨论的监管框架，直接影响肿瘤、罕见病、免疫和生物技术平台公司的临床策略。对企业的启示：企业应把 FDA 沟通前置到方案设计阶段，建立 confirmatory evidence、主方案治理和模型验证档案，避免后期因证据链不完整增加补充试验。建议动作：1）按产品优先级筛选可采用单关键试验+确证证据的管线；2）对篮式/伞式平台试验补齐统计模拟和控制组论证；3）FIH 高风险机制项目引入 QSP/MABEL 独立审查。来源：FDA What's New；FDA Master Protocols；FDA Substantial Evidence；FDA QSP-MABELNMPA 调整中药品种保护审评工作，中药生命周期管理的政策接口发生变化事件日期：2026-06-25（通知发布）国家药监局发布《中药品种保护审评相关工作调整有关事宜的通知》（药审业〔2026〕250号），同周发布第37号中药保护品种公告。为什么重要：中药保护品种影响市场独占、续保、证据补强和商业化节奏。审评工作接口调整意味着企业需要重新校准申报路径、材料准备和时间表。对企业的启示：拥有经典名方、中药创新药和老品种二次开发资产的企业，应把中药保护与医保准入、品牌化、二次开发证据同步规划。建议动作：1）盘点保护期、续保窗口和二次开发证据；2）建立法规、注册、医学和商业的保护品种工作台账；3）将保护资格纳入产品组合治理。来源：NMPA 通知；NMPA 中药保护品种公告第12批国采启动并前置知识产权承诺，仿制药准入从价格竞争转向合规竞争事件日期：2026-06-23（公告发布）；填报 2026-06-23 至 2026-06-26 第12批国家组织药品集中带量采购公告发布，纳入65个品种，8个带星品种被主张存在专利争议，企业需提交知识产权承诺书并作出无侵权承诺。为什么重要：知识产权承诺被纳入集采准入条件，是对低价抢跑、专利争议和挂网秩序的约束升级，将改变原研、首仿和存量仿制药的竞争规则。对企业的启示：仿制药企业需要把专利 FTO、批件转让合规、GMP 记录和产能材料作为集采准入底线，而不是投标前临时补件。建议动作：1）对星标或潜在争议品种做 FTO 复核；2）准备无侵权承诺、MAH 变更和受托生产材料；3）评估未中选/撤网对院内准入的影响。来源：中国证券报；医谷二、监管审批：中美欧高影响审批密集发生，真正重塑竞争格局的是前线治疗、原创技术和数据完整性NMPA 密集批准中国原创前沿疗法，实体瘤 CAR-T 与双抗 ADC 进入商业化验证期事件日期：2026-06-22（NMPA 发布） NMPA 同日发布多项创新药获批：百利天恒 EGFR×HER3 双抗 ADC 伦康依隆妥单抗附条件获批；科济/恺兴 Claudin18.2 CAR-T 舒瑞基奥仑赛获批；智翔金泰狂犬病病毒暴露被动免疫用斯乐韦米单抗获批；另有培来加南喷雾剂等前沿品种获批信息。为什么重要：这是国内原创技术从临床概念验证进入商业化的标志性周，尤其实体瘤 CAR-T 和双抗 ADC 的获批将影响技术路线、生产体系、支付和院内路径。对企业的启示：企业不能只关注获批本身，应重点验证真实世界疗效、安全、供应链稳定性、中心准入和支付可及性。建议动作：1）同类管线重新评估差异化终点和人群；2）提前规划细胞治疗中心网络和伴随诊断；3）建立上市后证据与支付沟通计划。来源：NMPA 创新药品名录；每日经济新闻；NMPA 斯乐韦米单抗FDA 将 Trodelvy 推入一线 TNBC，ADC 与免疫联合成为乳腺癌前线竞争核心事件日期：2026-06-24（FDA 批准） FDA 批准 Gilead Trodelvy 单药用于不适合 PD-1/PD-L1 方案的一线不可切除局晚/转移 TNBC，并批准其联合 Keytruda 用于 PD-L1 CPS >=10 人群。为什么重要：ADC 从后线向一线移动，会压缩传统化疗窗口，并改变 PD-L1 分层、联合用药和不良反应管理。对企业的启示：乳腺癌 ADC 企业需要重新定义一线证据、联合策略和安全管理能力，市场准入团队需准备更复杂的人群分层价值证据。建议动作：1）评估同类 ADC 一线/早线布局；2）同步开发 PD-L1/HRD/ADC 生物标志物证据；3）加强中性粒细胞减少和腹泻管理路径。来源：FDA TrodelvyFDA 批准 Tryngolza 降低急性胰腺炎风险，代谢罕见/高危人群终点更贴近临床事件事件日期：2026-06-24（FDA 批准） FDA 批准 Ionis Tryngolza（olezarsen）用于成人重度高甘油三酯血症，作为首个被证明可降低急性胰腺炎风险的治疗。为什么重要：该批准把代谢疾病从替代指标下降推进到临床事件风险降低，对后续核酸药物、脂质代谢药物和支付谈判具有示范意义。对企业的启示：企业需要用临床事件或高可信替代终点支撑高价创新药，而不是只依赖实验室指标。建议动作：1）为高 TG/FCS/ASCVD 风险管线重设终点层级；2）建立长期安全和肝酶监测策略；3）准备急性事件减少的药经模型。来源：FDA TryngolzaEMA CHMP 六个新药获积极意见，同时建议撤销 Tavneos，欧洲监管更强调证据完整性事件日期：2026-06-26（EMA CHMP 会议摘要发布，会议 2026-06-22 至 06-25） CHMP 推荐6个新药批准、12个适应症扩展；Daybu 经复审转为限制性积极意见；Tacquell、Yartemlea、Xervyteg 获负面意见；Tavneos 因主要研究数据完整性问题被建议撤销欧盟上市许可。为什么重要：同一会议同时体现批准、复审、负面意见和撤销，提醒企业欧洲上市后证据、数据完整性和风险收益再评价会持续影响产品生命周期。对企业的启示：全球注册团队应把数据可靠性和上市后证据管理视为核心能力，不应只把 CHMP 积极意见作为终点。建议动作：1）对欧盟上市产品做数据完整性压力测试；2）为负面意见风险建立复审预案；3）同步准备 EC 决策后的标签和准入材料。来源：EMA CHMP HighlightsViridian Lumvoa 获 FDA 批准，甲状腺眼病进入新一轮差异化竞争事件日期：2026-06-26（公司宣布 FDA 批准） Viridian 宣布 FDA 批准 Lumvoa（veligrotug-vvze）用于甲状腺眼病并立即启动上市。为什么重要：TED 是少数由单一重磅靶点长期主导的专科市场，新进入者将以给药便利性、疗效一致性和安全性争夺内分泌/眼科联合诊疗路径。对企业的启示：专科药企需要重视跨科室教育、输注/给药网络和真实世界队列，而不只是销售覆盖。建议动作：1）建立 TED 患者识别和转诊项目；2）比较同类 IGF-1R/相关通路药物给药差异；3）准备 payer 对疗效和复发率的追踪要求。来源：Viridian / BusinessWire 三、行业大事件：行业规则与技术路线同时出现跨企业信号，原创疗法商业化、集采IP约束和AI平台化交易值得优先跟踪中国原创前沿疗法获批形成周度集群，行业竞争从 follow-on 进入全球首发验证事件日期：2026-06-22 至 2026-06-25 NMPA 在一周内批准双抗 ADC、实体瘤 CAR-T、狂犬病双抗、抗菌肽/AD 创新药等多个本土原创品种，覆盖肿瘤、感染、神经退行性疾病等领域。为什么重要：多个新技术路线同时进入商业化，将检验中国企业在CMC、商业化、支付、真实世界证据和全球权益谈判中的综合能力。对企业的启示：行业价值不再只由临床数据决定，而由上市后执行、证据再生产和全球合作能力共同决定。建议动作：1）同类企业需要建立商业化里程碑看板；2）BD 团队应跟踪上市后真实世界数据作为二次交易依据；3）生产和质量团队提前审视放大风险。来源：NMPA 创新药品名录；财联社国采知识产权门槛前置，支付控费与创新保护的边界被重新划定事件日期：2026-06-23 第12批国采在65个品种准入中引入知识产权承诺和专利争议标识，不能出具承诺的产品面临撤网或协议期内不再受理挂网。为什么重要：这会影响仿制药抢首仿、原研专利策略、地方挂网和医院采购连续性，是跨企业、跨品种的规则变化。对企业的启示：价格部门、法务、注册和供应链必须共同管理集采风险，原研企业也需用清晰专利主张和准入沟通维护产品生命周期。建议动作：1）把 IP/FTO 纳入集采投标前置门槛；2）建立专利争议品种替代供给预案；3）监控撤网对医院目录和处方切换的影响。来源：中国证券报AI 药物发现交易持续放大，平台价值从效率叙事转向里程碑化资产输出事件日期：2026-06-22 至 2026-06-25 Insilico 与 SK Biopharmaceuticals 达成超过25亿美元 AI 神经免疫药物发现合作；Novartis 与 Antares 的小分子难成药靶点合作、Lilly/Abbisko 多靶点合作也强化平台型 BD 趋势。为什么重要：AI/化学生物学平台的交易金额继续以里程碑形式放大，但首付款相对克制，说明买方更关注可验证候选物和后续临床转化。对企业的启示：平台公司需要证明可重复产出 IND-ready 资产；传统药企应建立外部平台评价和组合式 option 机制。建议动作：1）BD 尽调从算法展示转向 hit-to-lead 质量、可合成性和专利空间；2）设置分阶段 option；3）绑定数据回流和共同治理条款。来源：Fortune；Antares；DCAT 四、头部企业大事件：头部药企继续用并购、适应症扩展和区域标签放大长期增长，免疫、ADC、核酸药物和血液肿瘤是本周重点AbbVie 以约109亿美元收购 Apogee，免疫管线补强从皮肤病延伸至呼吸领域事件日期：2026-06-22 AbbVie 与 Apogee 达成全现金收购协议，每股135.11美元，总股权价值约109亿美元，核心资产包括 IL-13 长效单抗 zumilokibart（APG777）及 IL-13/TSLP 组合 APG273。为什么重要：Humira 后时代，头部药企继续用大额并购补强免疫长期增长，长效给药和2型炎症组合成为差异化重点。对企业的启示：免疫创新药企的价值窗口将更多取决于机制清晰度、给药便利性、适应症扩展和可被大药企商业化放大的空间。建议动作：1）评估 I&I 管线是否具备长效/组合差异；2）将哮喘、AD、EoE 等适应症证据打包管理；3）BD 叙事从单适应症峰值转向平台可扩展性。来源：AbbVieGilead Trodelvy 获 FDA 一线 TNBC 批准，ADC 商业化重心进一步前移事件日期：2026-06-24 FDA 批准 Trodelvy 单药及联合 Keytruda 用于一线不可切除局晚/转移 TNBC 的不同人群，Gilead 在乳腺癌前线治疗中获得更大使用空间。为什么重要：该事件会推动 ADC 与免疫治疗的治疗序贯重新排序，并给同靶点/同载荷/同适应症项目带来更高证据门槛。对企业的启示：企业需关注真实世界耐受性、联合成本和一线治疗路径教育。建议动作：1）更新乳腺癌竞争图谱；2）准备同类 ADC 差异化话术；3）评估联合 Keytruda 对支付预算的影响。来源：FDA TrodelvyIonis Tryngolza 扩展至重度高甘油三酯血症，核酸药物从罕见病向高危慢病推进事件日期：2026-06-24 Tryngolza 获批用于成人重度高甘油三酯血症，标签中包括降低急性胰腺炎风险。为什么重要：Ionis 的反义寡核苷酸平台继续向更大人群扩展，临床事件终点将成为商业化和准入的关键。对企业的启示：核酸药物企业要同时解决慢病人群依从性、长期安全和支付可负担性。建议动作：1）围绕事件降低设计真实世界研究；2）明确肝酶监测和过敏反应管理；3）建立与心内/内分泌科联合教育。来源：FDA TryngolzaLilly Jaypirca 获 CHMP CLL 全线积极意见，非共价 BTK 抑制剂竞争进入欧洲扩展期事件日期：2026-06-26 Lilly 宣布 Jaypirca（pirtobrutinib）获 CHMP 积极意见，用于成人 CLL 全线治疗且不受既往 BTK 抑制剂治疗限制。为什么重要：非共价 BTK 抑制剂若获得更广泛标签，将改变 CLL/SLL 序贯治疗和耐药管理。对企业的启示：血液肿瘤企业需要在 BTK、BCL-2、CD20、CAR-T/双抗之间重新设计组合和序贯证据。建议动作：1）更新欧盟 CLL 标签路径；2）评估耐药后人群临床开发；3）准备与 venetoclax 限时方案的竞争证据。来源：Lilly PRNewswire 五、BD交易：名义金额很大，但买方仍在用option和里程碑控风险本周BD交易继续围绕AI/难成药平台、中国创新资产出海和多靶点研发合作展开。需要注意的是，很多交易的总金额很大，但首付款和近期付款更能说明买方当下的真实下注强度。日期交易双方标的技术/适应症首付/近期付款总潜在金额战略意义 2026-06-22 Insilico Medicine / SK Biopharmaceuticals AI 发现神经免疫创新药 AI 药物发现 + 小分子；神经免疫 / CNS 未披露；近期付款最高1800万美元；最高1800万美元（含首付及近期里程碑）超过25亿美元 + 销售提成 AI 平台交易进入大额里程碑阶段，买方用后期开发能力换取平台资产输出。 2026-06-24 Antares Therapeutics / Novartis 历史难成药肿瘤靶点小分子共价药物发现 / 化学蛋白组学 / 小分子；肿瘤 1.05亿美元；未披露约19.05亿美元 + 分级销售提成难成药靶点仍是大药企外部创新重点，首付款较高显示平台成熟度获得验证。 2026-06-22/24 Haisco / Nuvectis HSK-39297/NXP-100；HSK-42360/NXP-200 补体因子B抑制剂；BRAF抑制剂；补体相关疾病 / 肿瘤未拆分披露；4000万美元（首付及近期付款）约14.61亿美元 + 销售提成中国创新资产继续通过海外公司承接全球开发，但交易生效和资金条件需重点跟踪。 2026-06-25 Abbisko / Eli Lilly 多靶点新药发现与早期开发小分子/平台型研发合作；未披露疾病靶点；Abbisko 为肿瘤公司未披露；未披露约19亿美元 + 销售提成跨国药企继续采购中国创新研发能力，平台型发现合作成为单资产授权之外的新出口。六、融资事件：钱继续流向临床节点清晰的资产本周融资集中在I&I、眼科后期资产、细胞外蛋白降解和自身免疫T细胞重定向。资本并没有离开创新药，但对纯平台故事的耐心明显更低。日期公司轮次金额主要投资方核心资产意义 2026-06-22 Bionyra Pharma Series A / 公司启动 1.65亿美元（约1.43亿欧元） Jeito Capital、Sofinnova Partners 共同领投；Arkin Bio、Sanofi Ventures 等参投免疫炎症；下一代长效 TL1A/相关生物制剂 TL1A 仍是 I&I 热门靶点，资本支持从单一资产扩展到组合式长效生物制剂平台。 2026-06-24 Ollin Biosciences Series B 3.30亿美元 TCGX、ARCH Venture Partners 共同领投；a16z Bio+Health、Blackstone、T. Rowe Price 等参投眼科；IBI324/OLN324，用于 DME 和湿性 AMD 中国创新眼科资产通过海外公司融资进入全球后期开发，显示眼科大适应症仍具融资吸引力。 2026-06-25 Lycia Therapeutics Series D 7500万美元 Janus Henderson Investors、Balyasny Asset Management 共同领投；Adage、HBM、OrbiMed 等参投细胞外蛋白降解；IgE 食物过敏、Graves 病 LYTAC/cataLYTAC 从平台概念进入人体 POC 资金窗口，适合关注免疫介导疾病中的可降解靶点。 2026-06-25 Oblenio Bio Series B 6200万美元 Pfizer Ventures 领投；Deep Track Capital、GV、Aditum Bio 参投自身免疫；三特异 T 细胞接合器 LBL-051 T 细胞重定向从肿瘤延伸到自身免疫，投资人押注免疫系统重置疗法。

2026-06-29

·制药经理人

欧洲CHMP撤销对Tavneos的上市认可，安进美国FDA听证会临近！

2026年6月26日，欧洲药品管理局CHMP完成审评，建议撤销2022年获批的ANCA相关性血管炎治疗药物Tavneos的欧盟上市授权。因核心临床试验存在数据失真、违反临床规范等问题，该药获益风险比不再成立，欧盟已停止新患者用药。与此同时，该药在美国遭遇监管争议，安进仍积极对接FDA推进审评。 No new patients will be treated with Tavneos in the EU, and patients currently on the drug should talk their physician about next steps, CSL, which markets the drug in Europe, said. 欧洲市场负责销售 Tavneos 的 CSL 公司表示：欧盟范围内不再为新患者开具 Tavneos 治疗；正在使用该药物的患者应咨询主治医生后续诊疗方案。 As Amgen prepares to defend Tavneos’ market approval in the U.S., the company has received a bad omen overseas, with regulators recommending that the ANCA-associated vasculitis drug lose its authorization in the European Union after a new review led to the conclusion that its benefits are “no longer proven to outweigh its risks.” 安进公司正准备在美国为 Tavneos 的上市许可进行辩护，而该药物在海外市场却迎来不利消息：欧洲药品监管机构完成新一轮审评后得出结论，现有证据无法证实该药获益大于风险，现已建议欧盟撤销这款 ANCA 相关性血管炎治疗药物的上市授权。 That was the take from the European Medicines Agency, which issued a roundup of recent approval decisions—both positive and negative—from its Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) on Friday. Once the CHMP has delivered marketing authorization recommendations, final sign-off on the decisions must still be conferred by the European Commission. 以上为欧洲药品管理局（EMA）周五发布的结论，该局汇总了人用医药产品委员会（CHMP）近期全部获批与不予获批审评意见。CHMP 出具上市许可建议后，最终审批决议仍需欧盟委员会正式签发。 In the case of Tavneos—originally approved in two rare forms of ANCA-associated vasculitis in the EU in 2022—the CHMP has now wrapped up a review of the drug that started earlier this year over data integrity questions from the main study that supported its approval. Tavneos 于 2022 年在欧盟获批用于两种罕见 ANCA 相关性血管炎；今年年初，因支撑其获批的核心临床试验存在数据完整性问题，CHMP 启动对该药的重新审评，目前该审评工作已全部完成。 At the time of its original authorization, and based on data from the 331-patient Advocate study, European regulators had determined that Tavneos was “at least as effective” as a 20-week course of high-dose corticosteroids at inducing remission in patients with active granulomatosis with polyangiitis (GPA) or microscopic polyangiitis (MPA). 当初获批时，监管机构依托纳入 331 名受试者的 Advocate 研究数据判定：针对活动性肉芽肿性多血管炎（GPA）、显微镜下多血管炎（MPA）患者，Tavneos 在诱导病情缓解方面疗效不劣于 20 周高剂量糖皮质激素治疗方案。 But the CHMP has now determined that the Advocate study was “conducted in breach of good clinical practice (GCP) principles,” adding that the data provided for the assessment “were found to be incorrect and misleading and could no longer be relied upon for demonstrating Tavneos’ effectiveness.” 但 CHMP 本次审评认定，Advocate 研究开展过程违反药物临床试验质量管理规范（GCP）原则，审评所用研究数据存在错误、具有误导性，无法再作为证明 Tavneos 疗效的依据。 Moreover, post-marketing data and other post-hoc analyses “are not considered sufficient” to argue in favor of the drug’s benefits, per the CHMP. CHMP 补充说明，上市后临床数据及各类事后分析结果，均不足以佐证该药具备明确临床获益。 A final decision is now expected by the European Commission “shortly,” Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma and CSL—which market Tavneos in Europe—said in a June 26 release. 负责欧洲地区 Tavneos 商业化的维福费森尤斯医疗肾病制药公司与 CSL 于 6 月 26 日发布公告称，欧盟委员会将很快出具最终审批决议。 "While we are disappointed in the outcome of the Article 20 procedure, we will respect the outcome of the regulatory process and are committed to implementing it in full, Bill Mezzanotte, head of R&D at CSL, said in a statement. CSL 研发负责人比尔・梅扎诺特在声明中表示：“我们对本次第 20 条款审评程序的结果感到遗憾，但我们尊重监管流程给出的结论，并将全面落实相关要求。” No new patients will be treated with Tavneos in the EU, and patients currently on the drug should discuss next steps with their physician about next steps, CSL added. CSL 补充称，欧盟不再接纳新患者使用 Tavneos，正在用药的患者需与主治医生沟通后续诊疗方案。 Stateside, Amgen is gearing up for an FDA hearing to address the regulator’s efficacy and safety concerns over Tavneos, recently winning a one-month extension on a data deadline, which is now set for July 29, according to Bloomberg News. 彭博社消息，美国本土方面，安进正筹备 FDA 听证会，回应监管机构针对 Tavneos 疗效与安全性提出的质疑；公司近期成功申请将数据提交截止日期延长一个月，新截止日定为 7 月 29 日。 Earlier this year, Amgen refused an FDA request to stop selling Tavneos in the U.S., with the agency stepping up its efforts to potentially curtail its use in late April when it formally proposed to withdraw the medication. 今年早些时候，FDA 曾要求安进暂停在美国销售 Tavneos，遭到企业拒绝；4 月末监管机构加大管控力度，正式提议撤销该药物的美国上市许可。 "We are deeply concerned about the potential impact that the CHMP recommendation will have on patients and healthcare providers who value access to Tavneos as a treatment option," a spokesperson for Amgen told Fierce in an emailed statement, reaffirming that CSL is leading all EMA interactions on the drug across the pond. 安进发言人通过邮件向医药行业媒体 Fierce 表示：“CHMP 的审评建议可能会影响依赖 Tavneos 开展治疗的患者与医护人员，我们对此深感担忧”，并重申由 CSL 全权负责该药与欧洲 EMA 的全部对接工作。 "Amgen continues to believe that Tavneos is an important treatment option for people living with AAV with a favorable benefit-risk profile based on all available data, including over 20 real-world studies," the spokesperson added. "The deadline for our hearing submission has been extended to July 29, and we remain engaged with the FDA as the regulatory process continues in the United States." 该发言人补充道：“依托包含 20 余项真实世界研究在内的全部现有数据，安进始终认为 Tavneos 是 ANCA 相关性血管炎患者的重要治疗药物，具备良好的获益风险比。听证会材料提交期限已延至 7 月 29 日，美国监管程序推进期间，我们会持续与 FDA 保持沟通。” A busy week for CHMP CHMP 本周审评工作密集 Tavneos isn’t the only drug to get the cold shoulder from European regulators this week. 本周遭到欧洲监管机构出具负面审评意见的药物并非仅有 Tavneos 一款。 In particular, MaaT Pharma said Friday that it will seek a reexamination of its application after the CHMP adopted a negative opinion on conditional marketing authorization for its acute Graft-versus-Host disease (aGvHD) prospect, MaaT013. 其中，微生物制药企业 MaaT Pharma 周五公告，CHMP 针对其用于急性移植物抗宿主病（aGvHD）的在研药物 MaaT013 出具附条件上市许可负面意见，企业将申请复审。 As it stands, the CHMP believes that given the use of concomitant therapies to manage aGvHD, MaaT’s data package “does not allow sufficient attribution of the observed clinical effect and safety to the study treatment alone,” the company said in a Friday release. 企业周五公告称，CHMP 认为，临床中会联合其他药物共同干预急性移植物抗宿主病，现有申报数据无法充分证明观测到的临床疗效与安全性仅由试验药物单独产生。 Under EMA procedures, MaaT expects to receive its new opinion within 60 days of its reexamination request potentially being approved, which could set up a new verdict sometime around the middle of September, per the company. 依据 EMA 审评流程，若复审申请获批，MaaT 预计 60 日内可收到全新审评意见，新决议或于 9 月中旬前后出炉。 MaaT is developing what it calls microbiome ecosystem therapies to help “restore balance and maximize clinical benefits for patients with severe, treatment-induced dysbiosis in acute diseases.” MaaT 专注研发微生物组生态疗法，旨在为急性重症、因治疗引发菌群失调的患者重建菌群平衡，最大化临床获益。 Aside from MaaT’s drug, which the company hopes to market as Xervyteg, the CHMP also handed out negative opinions to the Netherlands Cancer Institute’s Tacquell in advanced melanoma and Yartemlea, from Omeros, to treat adults and kids ages two and older with hematopoietic stem cell transplant (HSCT)-associated thrombotic microangiopathy. 除 MaaT 这款计划商品名为 Xervyteg 的候选药外，CHMP 还对两款药物出具负面意见：荷兰癌症研究所用于晚期黑色素瘤的 Tacquell、奥默罗斯公司 Yartemlea（用于 2 岁及以上成人与儿童造血干细胞移植相关血栓性微血管病）。 On the other end of the spectrum, the CHMP also doled out several positive recommendations to big-name drugs this week, including Eli Lilly’s BTK inhibitor Jaypirca, which has received the regulator’s blessing to treat adults with chronic lymphocytic leukemia (CLL) across all lines of therapy, regardless of prior BTK inhibitor treatment. The European Commission is expected to make a final determination “in the next one to two months,” according to Lilly. 与此同时，CHMP 本周也为多款重磅药物出具积极审评意见，其中礼来 BTK 抑制剂 Jaypirca 获批推荐用于成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）全线治疗，无论患者既往是否使用过其他 BTK 抑制剂。礼来表示，欧盟委员会预计将在 1 至 2 个月内出具最终审批结果。 The positive recommendation, fueled by results from the BRUIN CLL-313 and -314 studies, bodes well for the drug’s chances in the indication in the U.S., where the FDA is expected to weigh in on approval in the second half of 2026. 本次积极意见依托 BRUIN CLL-313、BRUIN CLL-314 两项研究数据，也为该适应症在美国的审批前景带来利好，FDA 预计将于 2026 年下半年给出审批结论。 Meanwhile, Incyte’s topical JAK inhibitor is inching closer to its second EU indication after the CHMP put its weight behind the cream-based treatment’s approvability in adults with moderate atopic dermatitis. If given EC sign off, Opzelura would become the first steroid-free, topical JAK treatment available for this patient population in Europe, Incyte noted Friday. 此外，因赛特外用 JAK 抑制剂距离欧盟第二项适应症获批更进一步，CHMP 支持这款乳膏制剂用于成人中度特应性皮炎。企业周五称，若获欧盟委员会批准，Opzelura 将成为欧洲首款可用于该类患者人群、不含激素的外用 JAK 制剂。 The CHMP based its decision on data from the phase 3 TRuE-AD4 study, plus supporting data from the separate late-stage trials TRuE-AD1 and TRuE-AD2, with the first, pivotal study showing that Incyte’s product significantly improved clinical signs and symptoms of moderate atopic dermatitis, including itch, as early as day 2 of treatment. CHMP 的审评结论依托 3 期关键研究 TRuE-AD4 数据，同时辅以两项独立后期试验 TRuE-AD1、TRuE-AD2 佐证；该关键研究证实，患者用药第 2 天即可观察到中度特应性皮炎各项临床体征与瘙痒症状显著改善。 Opzelura was first approved in the U.S. as a treatment for atopic dermatitis in 2021 before scoring a green light in vitiligo the following year. Over in Europe, it currently holds one approval to treat non-segmental vitiligo with facial involvement in adults and adolescents aged 12 years and older. Opzelura2021 年率先在美国获批特应性皮炎适应症，次年获批白癜风适应症；欧洲地区目前仅获批一项适应症，用于 12 岁及以上成人、青少年伴面部受累的非节段型白癜风。 Aside from a clutch of other potential label extensions in the EU, the CHMP further granted recommendations to the following new drugs: The flu vaccine Aujemflu; the Parkinson’s disease with motor fluctuations treatment Hopledo; and Onswik to treat type 2 diabetes in adults. 除多款药物有望在欧盟拓展适应症外，CHMP 还为以下三款新药出具上市推荐意见：流感疫苗 Aujemflu、用于伴运动波动帕金森病的 Hopledo、成人 2 型糖尿病治疗药物 Onswik。 And, following a reexamination of the sort MaaT is now seeking, Acadia Pharmaceuticals reversed the negative opinion it had previously received from the CHMP on its Rett syndrome treatment Daybu. 另有企业完成与 MaaT 当前申请同类的复审流程：阿卡迪亚制药用于雷特综合征的药物 Daybu 推翻此前 CHMP 给出的负面意见，本次复审获积极推荐。 The regulator also gave its blessing to a pair of biosimilars referencing Prolia and Xgeva and Neulasta. 监管机构同时批准两款生物类似药，分别对标原研药普罗力 / 地诺单抗（Prolia/Xgeva）、培非格司亭（Neulasta）。

100 项与 human allogeneic faecal microbiota, pooled(MaaT PHARMA) 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
急性移植物抗宿主病	申请上市	欧盟	Maat Pharma SA	2025-06-02
类固醇难治性移植物抗宿主病	临床3期	奥地利	Maat Pharma SA	2022-03-25
类固醇难治性移植物抗宿主病	临床3期	比利时	Maat Pharma SA	2022-03-25
类固醇难治性移植物抗宿主病	临床3期	法国	Maat Pharma SA	2022-03-25
类固醇难治性移植物抗宿主病	临床3期	德国	Maat Pharma SA	2022-03-25
类固醇难治性移植物抗宿主病	临床3期	意大利	Maat Pharma SA	2022-03-25
类固醇难治性移植物抗宿主病	临床3期	西班牙	Maat Pharma SA	2022-03-25
黑色素瘤	临床2期	法国	Maat Pharma SA	2022-04-07
转移性黑色素瘤	临床2期	法国	Assistance Publique des Hôpitaux de Paris SA	2022-01-20
不可切除的黑色素瘤	临床2期	法国	Assistance Publique des Hôpitaux de Paris SA	2022-01-20

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04769895 (ARES, ASH2025)	临床3期	难治性急性移植物抗宿主病	66	MaaT013 (GI-aGvHD)	簾獵顧簾顧製齋繭繭壓(積鏇繭醖糧廠顧鏇築簾) = 鹹淵蓋醖蓋觸範製積鬱願鹹齋積窪築膚憲鹹壓 (廠觸鹹觸衊鹽膚選膚壓 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT04769895 (ARES, Company_Website \| ASH2025) 人工标引	临床3期	急性移植物抗宿主病	66	Xervyteg (MaaT013)	構艱醖鹹積窪製獵齋願(齋顧壓窪觸鑰網衊獵壓) = 製襯糧醖壓襯願顧築餘範構積膚簾範築襯夢獵 (顧築獵繭膚繭獵淵構遞 ) 达到更多	积极	2025-11-03
NCT04769895 (EHA2025) 人工标引	临床3期	类固醇难治性移植物抗宿主病 \| 移植物抗宿主病	173	MaaT013 pooled allogeneic microbiotherapy	艱醖衊製繭糧齋膚鏇構(範齋遞窪顧淵獵淵鏇繭) = 獵鏇簾繭鏇壓廠簾襯鹽顧襯襯網齋製願膚鹽夢 (蓋窪衊醖憲鏇夢願壓艱 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT04769895 (EHA2025) 人工标引	临床3期	类固醇难治性移植物抗宿主病 \| 移植物抗宿主病	173	MaaT013 pooled allogeneic microbiotherapy (GI-PR Not Responder)	憲憲壓鑰網顧憲鏇鏇觸(鬱齋觸觸淵鏇糧壓蓋觸) = 範糧鑰廠積簾膚鬱醖構衊蓋範顧積憲鏇襯壓鏇 (淵遞鑰願獵選顧顧齋網 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT04769895 (ARES, BusinessWire) 人工标引	临床3期	急性移植物抗宿主病三线	66	MaaT013	齋艱淵網鑰築顧衊齋憲(憲糧積遞壓艱鏇憲積蓋) = 鬱襯簾衊窪窪築蓋鹽鑰鏇遞艱淵顧壓膚製夢齋 (壓願蓋願觸憲壓衊範願 ) 达到更多	积极	2025-01-08
NCT04769895 (EBMT2024) 人工标引	临床3期	难治性急性移植物抗宿主病	140	MaaT013therapy	鹹構簾淵廠網遞觸糧衊(鬱鬱遞築衊構築繭壓膚) = 夢鹹獵淵簾鹽憲範鏇憲鏇製衊壓壓衊製簾壓選 (獵範膚夢衊衊網淵遞憲 ) 更多	积极	2024-04-17
NCT04769895 (EBMT2024) 人工标引	临床3期	难治性急性移植物抗宿主病	140	MaaT013therapy (previously treated)	鹹構簾淵廠網遞觸糧衊(鬱鬱遞築衊構築繭壓膚) = 網簾窪鬱構憲蓋製醖餘鏇製衊壓壓衊製簾壓選 (獵範膚夢衊衊網淵遞憲 ) 更多	积极	2024-04-17
NCT04769895 (ARES, Biospace) 人工标引	临床3期	急性移植物抗宿主病	111	MaaT013	鑰壓醖遞遞築選觸繭鏇(壓網鬱鏇衊壓餘範醖窪) = 選膚範積鹹衊築醖齋膚襯願襯構鹽選願構膚憲 (繭蓋衊壓範築餘積鑰膚 ) 更多	积极	2023-12-11
NCT04769895 (ares, NEWS) 人工标引	临床3期	急性移植物抗宿主病	-	MaaT013	壓製齋積觸窪鹹築鑰遞(襯鏇積遞襯選醖衊鬱鑰) = Signaling potential benefits for treatment-refractory aGvHD patients.The results from this prospective pivotal clinical trial confirm and strengthen previous results in a comparable patient population in the Early Access Program of MaaT013. 衊簾齋構艱憲製鹹顧製 (蓋齋願觸醖選齋淵簾廠 ) 更多	积极	2023-10-26
NCT04769895 (EBMT2023) 人工标引	临床3期	难治性急性移植物抗宿主病二线	81	MaaT013	鏇衊襯壓簾觸構繭膚廠(襯蓋構築願廠觸憲醖遞) = 獵夢構積夢範壓衊鬱憲選艱遞夢築築廠顧繭蓋 (獵選積壓積醖簾繭獵廠 ) 更多	积极	2023-04-26
NCT04769895 (EBMT2023) 人工标引	临床3期	难治性急性移植物抗宿主病二线	81	MaaT013 ( in responders )	鹹鬱廠觸廠淵齋顧夢鹽(獵壓願構窪鬱膚範憲繭) = 願簾鏇夢廠構憲憲範膚網夢壓願鹽獵鹹簾簾襯 (簾繭廠鹽憲醖範願築醖 ) 更多	积极	2023-04-26
NCT04769895 (ASH 12022 \| ASH 22022) 人工标引	临床3期	难治性急性移植物抗宿主病	81	MaaT 013	襯鹽簾鑰構憲願築糧鬱(築糧願選鹽網構築餘蓋) = 網壓壓憲製構壓觸鏇鹹夢憲衊窪衊積獵艱艱糧 (繭遞鬱築鹽鹽鏇齋繭醖 ) 更多	积极	2022-11-15
NCT03359980 (HERACLES, BusinessWire) 人工标引	临床2期	急性移植物抗宿主病	24	MaaT013	糧艱齋製艱選鏇製觸壓(鹽構糧齋鹽廠糧窪製選) = 願衊鹹醖繭鬱顧廠簾網築鑰餘襯繭積顧窪範衊 (簾顧醖壓窪襯遞醖襯廠 ) 更多	积极	2021-03-17