——观察池全景扫描
7月3日,国家药监局发布了CGT(细胞与基因治疗)审评审批优化征求意见稿,为3.0赛道铺设制度高速公路。本文用最通俗的语言,讲清楚这6家公司到底是干什么的、我在看什么、以及为什么3.0是医药产业的未来。
如果你对“CAR-T”“mRNA”“AAV”“CDMO”这些字母感到陌生,不用担心——全文每个专业术语首次出现时,都有大白话解释。
一个月前,我学习总结了“生物药三阶段革命”的框架:
1.0 化学药 → 卖专利,专利过期利润归零
2.0 生物药 → 卖技术,仿制壁垒高但仍是产品思维
3.0 生物治疗 → 卖服务,个性化活体药物才是未来
然后建了一个“观察池”,放进去6家公司。
经常有朋友问我:这些公司到底是干什么的?它们的技术和服务,我一个普通人能听懂吗?
今天这篇,就用大白话,把6位“观察员”挨个讲清楚——它们是谁、做什么、以及在我“三阶段革命”的叙事里,重点看什么。
一、先说两句大背景
7月3日,国家药监局发布了一份重磅文件——《关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告(征求意见稿)》。
核心就一句话:给CGT(细胞与基因治疗,即用活的细胞或基因来治病,而不是用化学分子)产品开“快车道” ——沟通加速(I类会议,30天内安排)、审评加速(优先审评,130个工作日vs标准200天)、变更加速(已上市产品工艺升级,200天→130天)。
监管在用实际行动,为“3.0生物治疗”铺高速公路。
这就是我此刻加速观察这6家公司的原因。
二、守正组:现在的“钱袋子”
石药集团(1093.HK)——“高股息老牌药企,悄悄憋着mRNA大招”
它是干什么的?
石药是香港的老牌蓝筹药企,生产大量的仿制药和原料药,盈利能力扎实,分红慷慨。这是它的“基本盘”——稳稳的现金流,是我观察池里的“安全垫”。
但真正让我把它放进池子的,是它正在孵化的新技术平台:
mRNA-LNP CAR-T疗法:2026年6月,石药自主研发的SYS6063获得中国国家药监局批准启动临床试验,这是全球首款获批临床试验的基于mRNA-LNP(信使核糖核酸-脂质纳米颗粒,即一种能把基因指令送进细胞的“快递包裹”技术)的双靶点CAR-T(嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,即把患者免疫细胞改造成“特种兵”再输回去杀癌细胞)细胞治疗产品,用于治疗复发难治性系统性红斑狼疮。双靶点(CD19和BCMA)协同作用可从源头清除致病性细胞。
siRNA(小干扰核糖核酸,即一种能“静默”致病基因的小分子,让坏基因无法表达)平台:7月2日,石药与阿斯利康签署合作协议,利用其siRNA药物发现平台共同开发肾脏疾病药物。2025年全年,石药已完成5项对外授权,合同潜在金额累计高达282.1亿美元。
通俗比喻: 就像一个现金流稳定的“包租公”,同时在地下室悄悄研发未来可能改变世界的黑科技。
在三阶段革命中的定位: 1.0→2.0过渡期。mRNA和siRNA平台让它一只脚已经踩进了“卖技术”的2.0时代。我看它,看的不是今天的股息,而是mRNA平台能不能在肿瘤、疫苗等领域真正打开局面。
康弘药业(002773.SZ)——“眼科现金牛,偷偷憋了个基因大招”
它是干什么的?
康弘有一款核心产品叫康柏西普(商品名“朗沐”),是治疗老年人眼底黄斑变性的生物药,已经卖了多年,是公司的“现金牛”。
但真正让我感兴趣的,是它的基因治疗管线:
KH631:一款治疗湿性年龄相关性黄斑变性的体内基因治疗药物。用无害的病毒——AAV(腺相关病毒,即一种被改造成基因治疗“快递车”的无害病毒)作“快递车”,把能生成治疗蛋白的基因直接送到眼睛细胞里。
截至目前,KH631已完成中国临床Ⅱ期入组和美国临床Ⅰ期入组。同平台的KH658也同样完成了中美临床Ⅱ期/Ⅰ期入组,预计将于2026年底进入中国临床Ⅲ期。
通俗比喻: 传统眼药需要反复打针,KH631就像在眼睛里植入一个“微型制药厂”,打一针,让眼睛自己持续生产药物,可能管好几年。
在三阶段革命中的定位: 2.0→3.0的桥梁。康柏西普是典型的2.0生物药(卖产品),KH631是典型的3.0基因治疗(一次性“服务”——把基因送进去,让身体自己治病)。我看它,看的是KH631临床数据能否读出、能否最终上市——这将是“体内基因治疗”商业化的关键验证。
三、出奇组:未来的“冲锋队”
金斯瑞生物科技(1548.HK)——“淘金者+卖水人”的父子组合
它是干什么的?
金斯瑞是一个控股集团,我关注它,主要看两个“儿子”:
大儿子:传奇生物(纳斯达克上市)——全球CAR-T明星“淘金者”
传奇生物开发了一款CAR-T产品叫CARVYKTI®(西达基奥仑赛),治疗多发性骨髓瘤。2025年全年净销售额约19亿美元;2026年第一季度净销售额5.97亿美元,同比增长62%——其中美国市场增长36%,美国以外市场增长222%。
通俗比喻: 就像把病人自己的免疫细胞抽出来,送到“军事学院”特训成专门追杀癌细胞的“特种部队”,再输回去。这不是“吃药”,是“用活细胞治病”——典型的3.0。
小儿子:蓬勃生物——CGT领域的“卖水人”
蓬勃生物做的是细胞与基因治疗CDMO(合同研发生产组织,即医药领域的“代工厂”,帮药企大规模生产药品),帮药企生产基因药的“快递车”(病毒载体)。2025年新获60个CGT CDMO项目,同比增长82%。
在三阶段革命中的定位: 纯粹的3.0。传奇的CAR-T是个性化活体药物,是3.0最典型的样子。我看金斯瑞,核心看传奇生物的CAR-T销售额能否持续增长——这是验证“卖服务”商业模式能否规模化的最硬指标。
和元生物(688238.SH)——“基因药的奶粉厂”
它是干什么的?
和元生物是一家CGT CDMO(细胞与基因治疗领域的合同研发生产组织,即帮基因药企做大规模生产的“代工厂”)——专门帮研发基因药和细胞治疗的公司,大规模生产符合药监局标准的病毒载体(基因药的“快递车”)。
它自己不研发药,而是像富士康给苹果代工一样,帮药企把实验室里小剂量试验的病毒,变成能直接打进人体的药品级产品。
截至2026年一季度末,和元新增CDMO订单超过5,600万元,累计协助客户获得国内外IND(临床试验申请,即新药在人体试验前必须获得的药监局批准文件)批件70个(其中美国FDA批件15个)。
通俗比喻: 如果说基因药是“婴儿”,那和元就是生产“婴儿奶粉”的工厂。它不养孩子,但所有养孩子的家庭(药企)都离不开它。
在三阶段革命中的定位: 3.0的“卖水人”。我不直接赌哪家基因药能成功,我赌的是“淘金热里卖铲子”的逻辑——不管谁最终胜出,只要需要大规模生产病毒载体,就可能成为和元的客户。我看和元,看的是CDMO订单能否持续增长、经营现金流何时转正——那是“困境反转”的右侧信号。
合源生物(未上市)——“CAR-T细胞治疗的先锋队”
它是干什么的?
合源生物自主研发了源瑞达®(纳基奥仑赛注射液),是一款靶向CD19的CAR-T(嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,即把患者免疫细胞改造成“特种兵”再输回去杀癌细胞)细胞治疗产品。
它是国内唯一覆盖白血病和淋巴瘤两大血液肿瘤适应症的CAR-T细胞治疗产品。定价99.9万元,是全球商业化CAR-T中价格最低的。
更令人兴奋的是它在自身免疫性疾病领域的拓展——已获得3项IND(临床试验申请)许可,包括狼疮肾炎等适应症。2026年7月,源瑞达的新加坡上市申请已获受理,开始布局亚太市场。
通俗比喻: 从患者体内抽取免疫细胞,在实验室“训练”成能精准识别并杀死病变细胞的“特种兵”,再扩增到数亿级别输回体内——让患者自己的细胞去治病。
在三阶段革命中的定位: 3.0的“冲锋队”。合源是6家公司里最纯粹的3.0——产品已经上市、正在拓展新适应症、走向国际化。我看合源,看的是CAR-T从“小众高价疗法”能否走向“规模化治疗”——它的商业化放量数据,是整个赛道能否跑通的试金石。
晶泰控股(2228.HK)——“AI制药的智能导航+自动厨房”
它是干什么的?
晶泰控股用AI+自动化机器人帮药企研发新药。它自己不做药,提供两种核心服务:
AI药物发现(超级大脑) :用AI算法在数以亿计的分子里快速筛选出有潜力的候选药物,把“大海捞针”变成“智能导航”。
自动化实验室(机器人手臂):用机械臂24小时不间断做实验验证,效率和精度远超人工。
两者结合,形成“设计-验证-优化”的高速闭环。
2025年全年营收8.03亿元,同比增长201.2%,首次实现年度盈利(归母净利润1.24亿元),成为AI for Science领域首家盈利的港股上市公司。2026年6月,与一家国际知名药企达成AI药物发现战略合作,潜在总金额超4亿美元。
通俗比喻: 传统制药是“大海捞针”,晶泰给装了个“智能导航+自动厨房”——先精准算出目标在哪,再让机器人自动把菜做出来。
在三阶段革命中的定位: 跨代“加速器”。AI不局限于某一代药物——它加速1.0的小分子、2.0的大分子、3.0的CGT全流程。我看晶泰,看的是“AI+自动化”能否成为未来制药业的标配基础设施——它的订单和营收增长,是整个行业从“手工时代”迈向“自动化时代”的先行信号。
四、一张图看懂:6位“观察员”在革命中的角色
写在最后
6家公司,6种不同的“观察角度”。
守正组(石药、康弘) 负责提供安全垫——它们有扎实的现金流,跌不到哪里去,同时悄悄藏着3.0的期权。
出奇组(金斯瑞、和元、合源、晶泰) 负责冲锋——它们直接踩在3.0的赛道上,要么是“卖服务”的践行者(CAR-T、基因治疗),要么是“卖服务”的赋能者(CDMO、AI制药)。
而我最看重的,始终是第三阶段——那个“不卖药、卖服务”的未来。
7月3日国家药监局的CGT审评新政,就是这个未来正在加速到来的信号。
有人在算力泡沫里狂欢,有人在生命科学的土壤里深蹲。
我选择后者。
不是因为更容易,而是因为更确信——当“药”的定义被彻底改写时,今天所有的等待,都会成为明天的护城河。
/春天的退休实验室/
用手作疗愈身心,用AI赋能思考,用财务夯实基底,探索退休的千万种可能。
主要信息来源:港交所披露易、国家药监局官网、各公司官方公告及公开报道
/文末提示/
本文为“春天的退休实验室”主理人春天的个人兴趣研究与产业观察记录,仅供交流分享,不构成任何形式的投资建议。文中提及的所有公司与产品均仅为案例分析。前沿生物科技领域具有高不确定性,技术迭代快、临床失败率高,请务必基于个人独立判断做决策。市场有风险,健康无价。