A Phase I/II Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Human Allogeneic Induced Pluripotent Stem Cell-derived Dopaminergic Neural Progenitor Cell Injection in the Treatment of Early-onset Parkinson's Disease

This study is a Phase I/II clinical study to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of XS411 in the treatment of EOPD. The study consists of two phases: Phase I and Phase II.
Phase I study is planned to be conducted in patients with EOPD, using a single-arm, open-label, traditional " 3+3 " dose-escalation design, aiming to investigate the safety, tolerability and preliminary efficacy of XS411 in the treatment of EOPD and to determine the RP2D.
Phase I study enrolls 6-12 patients with EOPD. Two dose cohorts (3-6 patients/dose cohort) are planned: 9×10⁶ cells /patient and 1.8 ×10⁷ cells /patient. Each participant will receive a single injection of XS411. Each participant in each dose cohort will be observed for at least 28 days after dosing . If no DLTs occur and the investigator has no other safety concerns for that participant, the next participant in that dose cohort will be enrolled.
Phase II study is planned for patients with EOPD, using a randomized, double-blind, sham-controlled, parallel-group design . The study will investigate the efficacy and safety of XS411 in the treatment of EOPD . Phase II study currently plans to enroll 81 patients with EOPD. The patients will be randomly assigned in a 2:1 ratio to either the experimental or control group. Participants in the experimental group will receive a single injection of XS411 in combination with an immunosuppressant at the RP2D determined during the Phase I dose-escalation phase (which may be adjusted based on the Phase II study results). The control group will receive a sham procedure in combination with an immunosuppressant sham.

开始日期2025-09-22

申办/合作机构

士泽生物医药（苏州）有限公司

NCT07080775

/ Recruiting临床1期

A Phase I Clinical Study on the Safety and Tolerability of iPSC-Derived Dopaminergic Neural Progenitor Cell Injection Via Stereotaxic Brain Transplantation for the Treatment of Primary Parkinson's Disease

This Phase I clinical trial is designed to evaluate the safety, tolerability of a single dose of XS411 (derived dopaminergic neural progenitor cell injection) in patients with primary Parkinson's disease

开始日期2025-08-05

申办/合作机构

士泽生物医药（苏州）有限公司

[+1]

100 项与 iPSC衍生亚型神经前体细胞（士泽生物医药）相关的临床结果

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100 项与 iPSC衍生亚型神经前体细胞（士泽生物医药）相关的转化医学

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100 项与 iPSC衍生亚型神经前体细胞（士泽生物医药）相关的专利（医药）

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项与 iPSC衍生亚型神经前体细胞（士泽生物医药）相关的新闻（医药）

2026-07-14

·今日头条

全球获批！iPS细胞疗法颠覆百年治疗逻辑，帕金森不再是不治之症

2026年7月，全球生物医药行业迎来足以改写神经疾病治疗史的重磅消息，日本厚生劳动省正式批准全世界第一款依托诱导多能干细胞，也就是iPSC技术研发的帕金森治疗方案上市，并且纳入当地医保报销范围。和我们平时吃的药片、注射化学药物完全不同，这款疗法的核心是活细胞，通过提取患者自身普通体细胞重新培育出能分泌多巴胺的神经元，彻底把帕金森的治疗思路从单纯缓解症状，升级为修复大脑受损组织，标志着人类对抗帕金森这种难治神经退行性疾病，正式迈入细胞修复的全新阶段。长久以来，帕金森都被很多人称作“不死的癌症”，病根在于大脑中脑黑质区域负责分泌多巴胺的神经元不断坏死，多巴胺供给不足，患者才会出现手抖、肢体僵硬、走路迟缓、行动不受控等一系列症状。过去半个世纪，临床上最常用的左旋多巴只能算是治标手段，就像一台油箱破损漏油的汽车，我们只能不断往里面加油维持运转，却没办法修补破损的油箱，只能短暂弥补多巴胺缺口。随着患病时间越来越久，药物效果会越来越不稳定，很多患者每天都会经历身体完全不受控制、动弹不得的“关期”，药效起效后又会出现肢体不受控乱动的异动症，长期服药带来的各类副作用，更是让无数患者苦不堪言。而全新的iPSC细胞疗法跳出了传统药物的局限，走出了一条再生修复的全新道路，科研人员只需要抽取患者少量血细胞这类普通体细胞，在实验室中将细胞重新编辑，还原到类似干细胞的原始状态，也就是iPSC细胞，再精准诱导分化出纯度极高的多巴胺能神经前体细胞，最后借助精准立体定向手术，把培育好的健康细胞移植到患者大脑壳核关键区域。移植进去的细胞不会只短暂补充多巴胺，而是能在大脑内稳定存活扎根，慢慢发育成熟，搭建起全新完整的神经传导通路，持续稳定、贴合人体生理节奏分泌多巴胺，相当于直接给受损的大脑更换功能受损的核心“零件”，从根源上改善帕金森的病理损伤，而非单纯压制外在症状。这款疗法能够顺利获批，依托一项持续多年、多中心同步开展的Ⅰ/Ⅱ期临床试验，相关研究成果也曾刊登在知名期刊《自然》子刊上，实打实的数据印证了它的治疗价值。在随访满24个月时，所有受试者在停用药物的状态下，通用帕金森运动功能评分平均提升18.6分，高剂量治疗组里不少患者评分改善幅度超过30%，肢体僵硬、震颤、行动迟缓等运动问题得到明显缓解。在患者最在意的日常活动方面，每个人每天无法自主活动的“关期”平均缩短2.3小时，药物起效后的异动问题也没有加重，患者拥有了更多行动自如、生活自理的高质量时间。科研团队借助PET分子影像技术清晰观测到，移植进大脑的多巴胺神经元能够长期稳定存活，持续足量分泌多巴胺，从生物学层面证实了这套细胞疗法真实有效的作用机制。同时长达三年的长期随访数据给出了让人安心的安全结果，没有出现和移植细胞直接相关的严重不良反应，不存在细胞过度增殖诱发肿瘤、人体免疫排斥细胞等重大风险，成熟严谨的细胞质量把控、规范的患者筛选标准，也让自体细胞治疗、通用现货型细胞治疗两条技术路线都扫清了核心安全障碍。在全球iPSC帕金森疗法的研发赛道上，我国科研团队早已实现从单纯追赶国外到自主创新并行发展的跨越，在国家重大科技专项的扶持下，国内自主研发的XS411注射液，也就是iPSC来源多巴胺能前体细胞药物，已经顺利进入Ⅱ期临床试验，前期Ⅰ期临床观察到十分可观的安全数据与治疗效果，部分轻症、中期患者运动功能评分实现明显好转，原本需要依靠搀扶、轮椅活动的人，能够独立完成日常行走、穿衣等基础生活行为。除此之外，代号NCR201的通用型iPSC疗法，正在国内多家顶尖神经专科医院推进临床研究，这种现货型细胞产品不用单独为每位患者定制培育，既能大幅压缩治疗等待周期，还有望显著降低整体治疗开销，为未来大范围普及打下基础。国内药品监管部门也同步跟上全球前沿标准，兼顾创新研发与安全管控，国家药监局专门将细胞与基因治疗产品划入突破性治疗药物通道，大幅缩短临床急需创新疗法的审评审批周期，加速优质细胞新药落地惠及国内帕金森患者。即便迎来划时代的疗法获批，我们也需要客观理性看待iPSC细胞治疗，从海外上市落地到国内普通人普及应用，还有三道必须跨越的现实难题。从生物医学角度来说，帕金森患者大脑内α-突触核蛋白异常堆积的特殊病理环境，会不会长期影响移植细胞存活、降低细胞功能，怎样优化手术移植方式，提升细胞在大脑内的融合效率，延长修复效果持续时间，都是当下全球科研团队重点攻坚的课题；产业化层面，iPSC细胞培育流程步骤繁琐，细胞品质管控标准严苛，现阶段单人全套治疗成本居高不下，想要实现规模化工业化批量生产，把高昂治疗费用调整到大众可承受范围，是商业化落地最核心的难关；同时这款细胞疗法并非适用于全部帕金森人群，已经发展到晚期、伴随严重认知衰退，或是非多巴胺神经系统大范围受损的患者，很难收获理想改善效果，医学界还需要完善精准筛查标志物体系，精准筛选适配人群，避免患者抱有过高不切实际的治疗期待。 2026年这款全球首款iPSC帕金森疗法的获批，是再生医学送给全球近千万帕金森患者的巨大希望，实实在在证明受损脑神经可以再生、断裂的大脑神经通路能够重建。但这并不代表帕金森已经被彻底攻克，只是开启了细胞精准修复神经疾病的全新赛道。对于正在饱受病痛折磨的患者而言，在期待细胞新技术的同时，依旧需要遵循主治医生制定的常规药物方案，坚持日常康复训练，同时持续关注国内临床试验的最新动态。如今我们距离根治帕金森的目标前所未有地接近，但这条通往健康的道路，依旧需要严谨的医学研究、完善的产业配套和患者理性的心态共同支撑。免责声明本文内容仅为再生医学科普内容分享，不构成任何疾病诊断、治疗、手术干预的临床指导建议。每位帕金森患者病程、身体基础条件、脑部损伤程度存在显著个体差异，切勿仅凭本文内容自行调整现有用药、盲目等待或要求细胞移植治疗。所有神经疾病诊疗、iPSC细胞相关临床干预项目，均需前往正规三甲医院神经内科，在专业医师全面评估后遵从医嘱执行；文中引用的海外临床试验数据仅为阶段性研究结果，无法保证所有患者均可达到同等改善效果，不构成任何疗效承诺，细胞疗法仍存在未知长期风险。参考文献 [1] 中华医学会再生医学分会. 诱导多能干细胞临床转化中国专家共识(2025)[J]. 中华细胞与干细胞杂志,2025,15(06):412-419. [2] 中华医学会神经病学分会帕金森病及运动障碍学组. 帕金森病细胞替代治疗研究进展[J]. 中华神经科杂志,2026,59(03):221-229. [3] 国家药品监督管理局. 细胞治疗产品注册与审评指导原则（2025修订版）[S].2025. [4] 陈生弟, 刘军. iPSC来源多巴胺能神经元治疗帕金森病国内外临床研究综述[J]. 临床神经病学杂志,2025,38(08):6

2026-07-14

·香雅康霖

国家重大专项重磅启动！XS411 注射液项目北京召开启动会，iPSC 细胞疗法改写帕金森治疗格局

近日，国家科技重大专项 ——通用型 iPSC 衍生多巴胺能神经前体细胞新药（XS411注射液）治疗帕金森病项目启动会于北京顺利举办。这是国内首个针对通用型 iPSC 细胞新药治疗帕金森病的国家级重大专项，汇聚顶尖药企、三甲临床中心、权威科研院所与检定机构，全面开启我国帕金森再生医学 “国家攻关时代”，为全国数百万帕金森患者带来根源治愈新希望。本次启动会由士泽生物医药牵头承担，联合同济大学、中国食品药品检定研究院、首都医科大学附属北京天坛医院、北京协和医院五大核心单位组建国家级攻关联合体，项目院士专家、临床 PI、药学研发、质量控制、产业化骨干全员参会。会上各方就专项整体实施方案、Ⅱ 期临床推进计划、GMP 规模化生产、全流程质量标准、长期随访评价、产业化落地路径展开深度研讨，明确分工协同机制、关键时间节点与核心攻关目标，打通 “基础科研—药物开发—临床验证—标准制定—产业转化” 全链条闭环体系。多位院士、神经内科权威专家在会上表示：帕金森病作为全球第二大神经退行性疾病，我国患病群体近 500 万，65 岁以上人群发病率达 1.7%。传统药物、脑起搏器仅能缓解震颤、僵硬、行动迟缓等表面症状，无法阻止黑质多巴胺能神经元持续凋亡；而 XS411通用型iPSC细胞疗法直击发病根源，有望实现从 “对症控症” 到 “对因修复” 的革命性跨越。 1️⃣ 技术底层：iPSC 再生医学，无伦理争议、细胞来源稳定 XS411 注射液依托自主可控诱导多能干细胞（iPSC）平台，将健康人体细胞重编程后定向分化为成熟、具备多巴胺分泌功能的神经前体细胞，规避胚胎干细胞伦理难题，原材料易获取、细胞扩增分化工艺完全自主知识产权，构建稳定三级细胞库体系，实现标准化量产。 2️⃣ 核心优势：通用 “现货型”，告别个体化定制痛点区别于周期长、成本高昂、无法批量供给的自体细胞疗法，XS411 为异体通用型细胞药物：单一批次标准化生产可供给大量患者，无需为每位患者单独制备，大幅缩短给药等待周期、降低治疗成本，具备大规模普及落地的产业化基础，是全球细胞治疗主流发展方向。 3️⃣临床数据实锤：安全有效，细胞可定植修复神经环路启动会上，北京天坛医院冯涛教授现场披露Ⅰ期完整临床随访成果：受试者微创脑内移植XS411后，无细胞相关严重不良事件，安全性表现优异；分子影像PET证实，移植细胞可在大脑黑质区稳定定植、长期存活、持续合成多巴胺；患者 “关期” 运动评分显著改善，日常无运动障碍 “开期” 大幅延长，肢体僵硬、震颤、步态障碍持续性缓解，生活质量显著提升。同时，XS411早已实现中美双IND获批，同步拿到NMPA、FDA 临床试验许可，国内外临床同步推进，是国内少数具备全球开发潜力的 iPSC细胞新药，目前已全面进入Ⅱ期注册临床阶段。当前全球iPSC治疗帕金森赛道竞争白热化：海外巨头通用型产品进入关键临床，日本已有同类产品附条件上市并纳入医保。本次国家重大专项落地启动，标志我国正式将通用型iPSC神经细胞新药纳入国家级战略攻关，集中全国顶尖资源加速研发进度。专项核心攻关目标清晰： 1、完善XS411注射液Ⅱ/Ⅲ期注册临床研究，夯实大样本有效性、安全性数据； 2、建立国内通用型iPSC神经细胞药全套质量检定标准，填补行业规范空白； 3、搭建万吨级GMP规模化细胞生产基地，打通商业化量产管线； 4、打造完整自主产业链，力争成为国内首个获批上市的iPSC衍生帕金森细胞创新药，输出中国再生医学原创方案参与全球竞争。实验室技术突破，到中美双批临床，再到国家级重大专项全面启动，XS411注射液走出一条中国自主iPSC细胞治疗的创新之路。本次北京启动会的召开，是我国神经再生医学里程碑事件，预示帕金森治疗新时代加速到来。未来，项目团队将严格按照专项部署稳步推进临床与产业化开发，持续释放通用型iPSC细胞药的普惠价值，早日让这款中国原创细胞新药惠及全国数百万帕金森家庭，为全球神经退行性疾病治疗贡献中国力量。【免责声明】本账号部分内容转载自其他媒体，旨在分享科普知识，传递行业前沿进展，不作为官方立场，不构成任何价值判断，不作为相关医疗指导或用药建议，无任何广告目的，非进行产品贩卖，仅供读者参考。本账号转载的图文视频等内容若涉及版权等问题，请联系我们及时处理删除。

2026-07-14

·医学科学院研究中心

国家队领航！中国首个通用型iPSC衍生细胞新药治疗帕金森病国家科技重大专项启动

2026年6月，北京。一项旨在攻克重大神经系统疾病的“国家队”工程正式拉开帷幕。由我国iPSC衍生细胞创新药领军企业士泽生物牵头，联合同济大学、中国食品药品检定研究院、首都医科大学附属北京天坛医院及中国医学科学院北京协和医院共同承担的“创新药物研发”国家科技重大专项——“通用型iPS细胞衍生亚型神经前体细胞治疗帕金森病等重大神经系统疾病的技术研发及产业化”项目启动会隆重举行。这是中国首个针对通用型iPSC衍生细胞新药治疗帕金森病的国家科技重大专项，标志着我国在重大脑疾病细胞治疗领域完成了从原创技术突破、新药开发到国家战略布局的关键跨越。战略力量协同，攻关“对因修复”新方案帕金森病是全球第二大神经退行性疾病，我国患者预计到2050年将突破1000万。传统疗法仅能改善症状，无法逆转神经元退变。iPSC技术的诞生为这一难题提供了革命性思路，即通过替换受损细胞实现神经功能重建。启动会上，中国科学院院士王拥军、裴钢、高绍荣及俄罗斯工程院外籍院士刘中民等专家一致指出，本项目聚焦临床迫切需求，围绕通用型iPSC衍生细胞创新药开展核心技术攻关，对提升我国创新药自主研发能力具有战略意义。作为项目首席科学家，士泽生物创始人李翔博士系统阐述了攻关方案。其核心产品——XS411细胞注射液，是一种通用型“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞药物。它通过移植健康细胞替代退变神经元，旨在推动帕金森病治疗从“症状控制”向“对因修复”的根本性转变。临床数据亮眼，Ⅱ期多中心研究全面铺开作为专项核心品种，XS411注射液已取得多项里程碑式突破。在监管层面，该药已实现中美双报双批，先后于2025年获得美国FDA和中国NMPA一次性无发补批准，获准直接开展注册临床试验，标志着其质量与临床前数据获国际权威认可。在临床进展方面，2025年8月，由北京天坛医院冯涛教授牵头完成中国首例注册临床给药。启动会上公布的I期研究数据显示，多例受试者移植后，其关期运动评分（MDS-UPDRS III）及生活质量均获显著改善，且所有患者未出现与干细胞移植相关的不良事件。分子影像学检查更证实，移植细胞已在脑内定植、存活并恢复了多巴胺合成代谢能力。基于此积极成果，XS411现已正式进入全国多中心Ⅱ期临床研究阶段。研究采用国际公认的PROBE设计（前瞻性、随机、开放标签、盲法终点），由天坛医院牵头，联合北京协和医院、苏州大学第二附属医院等团队协同推进，旨在更贴近真实诊疗场景下评估其长期安全性与运动症状改善潜力。迈向国际前沿，打造中国原创解决方案面对全球iPSC细胞治疗商业化浪潮（2026年日本已附条件批准全球首款产品上市），本专项的启动恰逢其时。项目汇聚了领军药企、国家神经疾病医学中心、国家药品检验机构等顶尖力量，形成了覆盖研发、评价、临床与产业化的国家级协同创新体系。随着Ⅱ期临床持续推进，XS411有望成为我国首个获批上市的通用型iPSC衍生细胞治疗帕金森病创新药。这不仅将填补国内空白，更标志着中国原创细胞治疗技术正以“国家队”姿态深度参与全球再生医学竞争，为重大脑疾病提供具有国际竞争力的中国方案。免责声明：本文旨在传递医学前沿信息，不构成诊疗建议。具体治疗方案请至正规医院咨询专业医师。

100 项与 iPSC衍生亚型神经前体细胞（士泽生物医药）相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
原发性帕金森病	临床2期	中国	士泽生物医药（苏州）有限公司	2026-04-14
帕金森病（青年型、早发型）	临床2期	中国	士泽生物医药（苏州）有限公司	2025-09-22
多系统萎缩，帕金森变异	临床1期	中国	士泽生物医药（苏州）有限公司	2026-06-08
帕金森病	临床申请批准	美国	士泽生物医药（苏州）有限公司	2025-02-01