NTQ5082

全球首个每日一次口服CFB抑制剂，PNH患者迎来"升维"治疗 2026年7月23日，国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批程序，正式批准四川海思科制药有限公司自主研发的1类创新药——琥珀酸思普可泮片（优可盼®，HSK39297）上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。这是海思科第5款获批上市的1类创新药，也是中国在补体疾病治疗领域取得的又一重要突破。 作为全球首个每日一次口服给药的补体B因子（CFB）抑制剂，琥珀酸思普可泮片的获批，标志着PNH治疗正式迈入"依从性升维"的新时代——从每日两次到每日一次，从"不能忘"到"易坚持"。 01.PNH：一种"沉默的杀手"与未被满足的临床需求 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的获得性造血干细胞克隆性疾病。患者因PIGA基因突变导致CD55、CD59等补体调节蛋白缺失，红细胞失去对补体系统的保护，遭受持续攻击而溶血。其主要表现为血管内溶血、骨髓造血功能衰竭和静脉血栓形成，持续溶血可引起疲劳、肾功能损害、疼痛、呼吸困难等严重影响生活质量的症状。 在补体抑制剂问世前，PNH患者预后不佳，中位生存期仅约15年，血栓形成是首位死亡原因。传统治疗以对症支持、血栓防治及异基因造血干细胞移植为主，但移植风险大、配型难，远非理想方案。根据《阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）》，经典型PNH的一线治疗已明确为补体抑制剂。 🔬 补体抑制剂三代演进 第一代·C5单抗：以依库珠单抗为代表，静脉输注每2周1次，仅控制血管内溶血，无法阻断上游补体激活，部分患者仍存在残余贫血、疲劳和输血需求，且有血管外溶血风险。第二代·CFB抑制剂（BID）：以诺华伊普可泮、朗来科技兰诺可泮为代表，口服靶向补体旁路途径，同时控制血管内外溶血，但需每日口服两次，依从性仍受限。第三代·CFB抑制剂（QD）：以思普可泮为代表，每日一次口服，兼顾疗效与依从性，实现PNH治疗真正的"升维"。 图1：补体抑制剂三代演进——从静脉输注到每日一次口服 02.思普可泮的创新亮点：每日一次的依从性"升维" 琥珀酸思普可泮片是一款具有自主知识产权的高效选择性补体因子B（FB）小分子抑制剂。海思科研发团队从结构出发，引入更强的代谢稳定性基团，采用氘代技术驱动药物代谢优化，靶向补体旁路关键环节，从源头封堵代谢位点，抑制AP通路的起始过程和AP通路介导的扩增循环，进而封闭整个补体系统的激活。 💊 给药方式 每日一次口服，半衰期长达21-38小时，24小时持续抑制补体旁路途径活性 🛡️ 无需调量 轻中度肾功能不全及轻中重度肝功能不全患者均无需调整剂量，与强效CYP2C8抑制剂联用也无需调整 🍽️ 不受进食影响 服药不受进食影响，提升患者治疗便利性和长期依从性 对比此前全球仅有的两款CFB抑制剂——诺华伊普可泮与国产兰诺可泮，两者均需每日口服两次（BID），而思普可泮以每日一次（QD）的给药方案实现依从性明确"升维"。对于需要终身服药的PNH患者而言，从每日两次到每日一次，不仅仅是少服一次药——它意味着更低的漏服风险、更稳定 的血药浓度、更少 的突破性溶血事件，以及更高的长期疾病控制率。 03.临床数据亮点：两项III期研究双双入选2026 EHA大会 思普可泮的获批基于两项重磅III期临床研究结果，数据双双入选2026年欧洲血液学协会（EHA）年会，全面覆盖PNH初治和经治患者人群。 📋 III期研究一：初治患者头对头研究 研究纳入73例既往未接受补体抑制剂治疗的PNH患者，随机接受每日一次200mg思普可泮或依库珠单抗治疗。 59.5% Hb≥120g/L达标率vs 依库珠单抗 8.3% 48.35 Hb较基线提升单位：g/L 94.6% 脱离输血率节约医疗资源 思普可泮组在血红蛋白改善、避免输血、疲劳缓解、网织红细胞计数降低等指标上均显著优于依库珠单抗，且无PNH红细胞C3沉积相关的血管外溶血风险。安全性良好，TEAE发生率更低，未发生导致停药或退出试验的不良事件。 📋 III期研究二：C5单抗经治转换研究（HSK39297-302） 针对既往稳定使用C5单抗后仍贫血的PNH患者，转为思普可泮单药治疗后，血红蛋白持续提升，第18-24周Hb≥120g/L的患者比例超过预设阈值，绝大多数患者脱离输血依赖。 值得关注的是，PNH红细胞C3片段沉积从基线的9.31%降至第24周的0.19%，提示思普可泮有效清除了C5单抗治疗残留的C3沉积，杜绝血管外溶血风险。患者疲劳评分也获得显著改善。 💡 速度标杆：思普可泮从2026年1月申报上市到7月23日获批，仅用时约半年，创下近年1类创新药审批的高效纪录，也体现了NMPA优先审评审批机制对重大临床需求药品的加速支持。 04.适应症拓展：从PNH出发，深耕补体介导疾病 补体系统是人体固有免疫的重要组成部分，补体旁路途径的异常激活不仅介导PNH的溶血，还与多种自身免疫性和炎症性疾病密切相关。思普可泮作为高效选择性CFB抑制剂，天然具备向多种补体介导疾病拓展的潜力。 PNH · 已获批上市 初治患者适应症获批；C5单抗经治转换适应症NDA已提交 原发性IgA肾病 · III期临床进行中 已被CDE纳入突破性治疗品种，临床开发加速推进 狼疮肾炎 · II期临床 已进入II期临床阶段，探索补体通路在自身免疫性肾病中的治疗价值 尤其值得注意的是，诺华伊普可泮（Fabhalta）已于2026年7月获FDA批准用于延缓原发性IgA肾病肾功能下降，III期APPLAUSE-IgAN研究显示eGFR年化下降率减少47%。这一"前辈"的验证，为思普可泮在IgA肾病领域的拓展提供了坚实的机制和临床信心。 05.出海：与Nuvectis Pharma达成全球授权，中国原创新药加速走向世界 2026年6月23日，海思科与美国临床阶段生物制药公司Nuvectis Pharma签订独占许可协议，授予Nuvectis在除大中华、东南亚及印度以外区域的全球范围内开发、生产和商业化HSK39297项目的独家权利。Nuvectis将HSK39297命名为NXP100，定位为"潜在同类最佳"的每日一次口服CFB抑制剂。 $4,000万 首付款+近期里程碑 $14.21亿 额外里程碑付款 两位数% 分层特许权使用费 此次授权协议交易总金额最高可达14.61亿美元，前四笔里程碑付款可由Nuvectis以现金和/或普通股支付（股权对价不超过40%）。若Nuvectis再许可或发生控制权变更，海思科有权分享相关收益。这一重磅交易不仅为海思科带来可观的首付收入，更将思普可泮推向全球舞台——从一个"中国创新"走向"世界创新"的标志性事件。 值得关注的是，Nuvectis在公告中将NXP100（HSK39297）定位为"late-stage clinical development"（晚期临床阶段）资产，已在中国提交两项PNH上市申请，并拥有IgA肾病和狼疮肾炎的拓展管线。这意味着，思普可泮有望在海外以PNH为切入点，迅速向肾病领域拓展，复制甚至超越伊普可泮的多适应症成功路径。 06.展望：补体抑制剂赛道竞争格局与海思科管线潜力 随着思普可泮获批，CFB抑制剂赛道在全球已有三款产品上市，竞争格局日趋清晰： 药物 企业 给药频率 状态 伊普可泮 诺华 BID 已上市(PNH+IgAN) 兰诺可泮 朗来科技 BID 已上市(PNH)思普可泮 ★ 海思科QD 已上市(PNH) 立康可泮 恒瑞医药 BID NDA受理中 NTQ5082 正大天晴 QD III期临床 可以看到，思普可泮凭借"每日一次"的差异化定位，在现有上市产品中形成了明确的竞争优势。而正大天晴的NTQ5082虽也为QD给药，但仍处于III期临床阶段，思普可泮抢先一步上市，抢占了时间窗口。 从更宏观的视角来看，补体抑制剂赛道远未到终局。翰森制药的HS-10542（QD给药，半衰期26-33小时，I期数据已亮相2026 WCN）正在快速跟进，诺华伊普可泮也在持续拓展IgA肾病、C3肾小球病等新适应症。未来的竞争将不仅是给药频率的较量，更是适应症广度、疗效深度和安全性长期数据的综合比拼。 对海思科而言，思普可泮的成功上市是补体疾病领域的第一个突破口。公司目前布局27个1类创新药项目，覆盖临床前到III期的完整梯队，此前环泊酚注射液、安瑞克芬、考格列汀、克利加巴林等4款1类创新药均已纳入国家医保。凭借强大的创新转化能力和国际化战略执行力，海思科正在从一家传统仿制药企业，蜕变为具有全球竞争力的创新药企。 从"成都造"到"全球创新"中国原创新药正在加速走向世界舞台 思普可泮的获批，不仅仅是一款新药的上市，更是中国创新药在全球补体疾病领域实现"从跟跑到并跑再到领跑"的缩影。每日一次的升维、III期数据的亮眼、出海授权的重磅——三重突破叠加，让我们对补体抑制剂的下一个十年，充满期待。 参考资料： 1. 国家药监局. 国家药监局批准琥珀酸思普可泮片上市. 2026-07-23. 2. 海思科医药集团. 海思科1类创新药优可盼®在中国获批上市. 2026-07-23. 3. Nuvectis Pharma. Strategic Portfolio Expansion via License Agreement with Haisco. 2026-06-22. 4. 海思科. 关于与Nuvectis签署HSK42360和HSK39297授权许可协议的公告. 2026-06-23. 5. EHA 2026: HSK39297 Phase 3 studies (Abstract PS1786). 6. Novartis. Fabhalta FDA Approval for IgAN. 2026-07-17. 📌 关注我们，持续追踪中国创新药前沿动态

精彩内容 今日（7月23日），国家药监局官网显示，海思科申报的1类创新药琥珀酸思普可泮片获批上市，是国内获批的第2款国产CFB抑制剂，为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者提供新的治疗选择。 琥珀酸思普可泮片（曾用名：HSK39297片）是一种高效、高选择性的口服补体B因子(FB)抑制剂，通过抑制FB活性从而阻断旁路途径的激活与补体扩增循环，进而抑制整个补体通路的活性，旨在治疗由补体异常活化所介导的多种疾病。 据悉，琥珀酸思普可泮片最早于2023年12月获批临床，随即不久就启动首个临床试验；2025年11月，该药完成阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)适应症的III期临床，并于2026年1月提交NDA获受理；同年7月，琥珀酸思普可泮片通过优先审评审批程序获批上市，从报产到获批历时不到8个月。 除了PNH适应症，海思科还在拓宽琥珀酸思普可泮片的适用范围，其中，原发性IgA肾病适应症已步入III期临床，狼疮肾炎适应症已步入II期临床等。 琥珀酸思普可泮片在开展的部分临床试验 来源：米内网中国临床试验数据库 米内网数据显示，在琥珀酸思普可泮片之前，国内有2款CFB抑制剂获批上市，分别为诺华的盐酸伊普可泮胶囊及武汉朗来科技的盐酸兰诺可泮片。此外，恒瑞医药的富马酸立康可泮胶囊于2026年1月报产获受理，南京正大天晴的NTQ5082胶囊等处于III期临床。 诺华的盐酸伊普可泮胶囊最早于2024年4月获批进入国内市场，同年通过谈判纳入国家医保乙类目录，2025年在中国三大终端六大市场（统计范围详见本文末）的销售额突破1亿元，2026年一季度同比增长约268%。 近年来中国三大终端六大市场盐酸伊普可泮胶囊销售情况（单位：万元） 来源：米内网格局数据库 在海思科目前的在研新药中，化药2.2类新药HL231吸入溶液进度最快，已于2026年4月提交NDA获受理，最快有望于明年获批。该药是由长效β2-肾上腺素受体激动剂(LABA)马来酸茚达特罗和长效抗胆碱能拮抗剂(LAMA)格隆溴铵组成的复方吸入溶液，为首款雾化LABA+LAMA长效双支扩复方吸入溶液。 HL231吸入溶液申报进度 来源：米内网一键检索 注：米内网《中国三大终端六大市场药品竞争格局》，统计范围：城市公立医院和县级公立医院、城市社区中心和乡镇卫生院、城市实体药店和网上药店，不含民营医院、私人诊所、村卫生室，不含县乡村药店；上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。数据统计截至7月23日，如有疏漏，欢迎指正！ 免责声明：本文仅作医药信息传播分享，并不构成投资或决策建议。 本文为原创稿件，转载文章或引用数据请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。 投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com 稿件要求详询米内微信首页菜单栏 商务及内容合作可联系QQ：412539092 【分享、点赞、在看】点一点不失联哦