CG-0416

7月21日，柯君医药宣布，其自主研发的新一代口服高选择性THR-β激动剂CG-0416已获得伦理委员会批准及所在地监管许可，在澳大利亚正式启动1期临床试验，并拟于近期开始健康受试者入组。 CG-0416基于柯君医药自主构建的璞玉前药技术平台设计，通过创新设计及结构优化实现了多项差异化优势： 肝脏靶向：药物在肝内高效释放活性成分，全身暴露水平低，减少肝外组织的脱靶效应； 改善代谢指标：显著降低肝脏脂肪含量，改善血脂谱以及血糖水平； 减脂保肌双重获益：单药减重效果与主流GLP-1受体激动剂相当，且有效减少肌肉流失；与GLP-1类药物联用呈现显著协同增效潜力，进一步增加减重幅度的同时保留肌肉； 规避CYP代谢途径：通过酯酶水解激活，规避CYP450氧化代谢，降低药物相互作用（DDI）同时减少个体药效差异； 高口服生物利用度：口服生物利用度高达92%，给药剂量低，安全性与耐受性良好，适合长期用药。 柯君医药新闻稿表示，上述特性使CG-0416有望为肥胖、代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎（MASH）等慢性代谢性疾病提供一种疗效、安全性与用药依从性全面良好的口服药物新选择。 参考资料：[1]柯君医药CG-0416于近期澳洲伦理委员会获批，即将启动Ⅰ期临床，新一代口服高选择性THR-β激动剂进入临床开发阶段.From https://mp.weixin.qq.com/s/X_81AAr91BQwbmF0i8P6xg免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

2026.7.27 每 周 新 闻 NEWS 了解行业最新动态 01 行业发展： 洞察行业发展趋势。 02 企业动态： 追踪企业最新进展。 03 临床应用： 把握临床实践动向。 行业发展 1、中国医学科学院iPSC转化资源库正式发布 近日，中国医学科学院iPSC转化资源库正式发布，作为国家级诱导多能干细胞公共转化平台，该资源库汇聚800余株科研级患者特异性iPSC细胞系与近200株拥有自主知识产权的临床级细胞系，重点布局HLA纯合细胞资源建设，目标覆盖绝大多数中国人群配型需求。 平台将面向全国高校、医疗机构与生物医药企业开放标准化细胞资源，同时提供建系、质控、基因编辑等技术支撑，牵头完善行业标准，搭建基础研究、临床探索与产业转化贯通的创新链条，打造国人自主可控的iPSC战略生物资源底座，助力帕金森病、血液病、罕见病等疾病细胞新药研发，加速再生医学前沿技术落地应用。（中国医学科学院） 2、郑州市第七人民医院：成立细胞治疗研究中心 近日，郑州市第七人民医院细胞治疗研究中心正式揭牌成立。 区别于通用型细胞实验室，医院细胞治疗研究中心立足医院心血管专科核心优势，划定四大核心研究赛道： 间充质干细胞修复心血管损伤：针对慢性心力衰竭、心梗后心肌纤维化、血管内皮损伤开展IIT临床研究，探索干细胞改善心功能、逆转心肌重构安全方案； 免疫细胞与斑块稳定性机制研究：探究冠心病、动脉粥样硬化患者免疫亚群失衡机制，挖掘早期预警、预后评估新型生物标志物； 代谢性疾病细胞干预研究：围绕糖尿病心肌病、高脂血症、代谢综合征开展细胞调节机制与转化探索； 多学科细胞修复拓展研究：同步布局角膜损伤、骨关节损伤、免疫失衡相关慢病细胞修复临床研究。（细胞基因治疗前沿） 企业动态 1、Tempest Therapeutics宣布与森朗生物达成战略合作 7月21日，Tempest Therapeutics宣布与森朗生物达成战略合作，共同推进其CD7靶向mRNA/LNP递送平台开发的体内CAR-T候选药物TPST-4003。 TPST-4003依托Tempest专有的CD7靶向mRNA/LNP精准递送平台，搭载经过临床验证的CD19/BCMA双特异性CAR构建体，旨在实现广泛的B细胞谱系清除与免疫重置，同时布局自身免疫性疾病与血液肿瘤两大适应症。其差异化优势在于CD7靶向的mRNA/LNP递送策略——通过直接捕获内源性CD4+和CD8+T细胞群，在体内生成CAR-T。（医麦客） 临床应用 1、西比曼 C-CAR168 获欧洲药品管理局优先药品（PRIME）认定，用于治疗狼疮肾炎及系统性红斑狼疮 7月20日，西比曼生物科技，一家处于临床阶段的专注于创新、自主研发细胞疗法发现和开发的全球性生物制药公司，宣布欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已授予其新型自体靶向CD20/BCMA CAR-T候选产品C-CAR168优先药品（PRIority Medicines，PRIME）认定，该疗法用于治疗难治性系统性红斑狼疮（SLE）伴或不伴狼疮肾炎（LN）。(西比曼生物科技） 2、甘李药业GLP-1口服周制剂申报临床 7月22日，CDE网站显示，甘李药业的GZC8072片申报临床。该药物可能为一款GLP-1口服周制剂。 资料显示，GZC口服周制剂是基于天然GLP-1开发的超长效多肽类似物新药口服制剂，原料药为GZC8072。此外，同属GLP-1管线的注射剂GZR18（博凡格鲁肽）是一款可两周1次给药的GLP-1受体激动剂，已在今年5月完成一项减重III期研究（GRADUAL-1）。研究结果显示，治疗52周后，24mg和48mg组受试者体重较基线平均分别降低15.12%和18.54%，安慰剂组降低1.11%。(医药魔方Info） 3、全球首个细胞基因疗法，III期失败 7月20日，Kolon TissueGene公布了其靶向治疗膝骨关节炎的新型细胞基因疗法TG-C在美国开展的一项III期临床研究（ACTiVION-II）主要结果。与安慰剂相比，TG-C在疼痛和功能方面未显示出具有统计学意义的改善，也未达到VAS疼痛评分和WOMAC总分的共同主要终点。 TG-C ，又叫TissueGene-C，是一种首创的细胞基因疗法，由软骨细胞和表达TGF-β1的基因修饰细胞组合。该产品通过单次关节内注射即可靶向治疗膝骨关节炎 (OA)。作为一种同种异体（即用型）疗法，TG-C有望替代传统治疗和手术，或延缓OA的进展，从而最大限度地减少多次手术的必要性。在美国进行的II期临床试验表明，TG-C可缓解疼痛、提高活动能力，并显示出减缓OA进展和改善关节结构的迹象。(丁香园Insight数据库） 4、柯君医药THR-β激动剂在澳大利亚启动1期临床 7月21日，柯君医药宣布，其自主研发的新一代口服高选择性THR-β激动剂CG-0416已获得伦理委员会批准及所在地监管许可，在澳大利亚正式启动1期临床试验，并拟于近期开始健康受试者入组。 CG-0416源自柯君医药璞玉前药技术平台，具备多重差异化优势：具备肝脏靶向特性，可在肝脏高效释放活性物质、降低全身暴露，减轻肝外脱靶；能改善肝脂、血脂与血糖指标；兼具减脂保肌效果，单药减重效力对标主流GLP-1激动剂，可避免肌肉流失，与GLP-1药物联用减重协同增效；依靠酯酶水解激活，避开CYP450代谢通路，减少药物相互作用与个体药效差异；口服生物利用度达92%，给药剂量小，耐受性佳，适宜长期给药。（柯君 CUREGENE） 5、恒瑞全球首创新药III期研究成功，将申报上市 7月13日，恒瑞医药公布了SHR-2004用于择期全膝关节置换（TKA）术后静脉血栓栓塞（VTE）预防的III期确证性研究数据。 SHR-2004是恒瑞医药自主研发的一款靶向凝血因子XI（FXI）通路的人源化单抗，可特异性结合FXI及活化FXIa，阻断内源性血栓放大通路，同时保留基础止血功能，从机制上实现“抗栓不损止血”的精准平衡。值得一提的是，SHR-2004可通过静脉注射或皮下注射，并且仅需在术后4–8小时给药1次，无需每日反复注射，显著提高了患者用药依从性。(恒瑞医药） 6、瑞博生物小核酸新药2a期临床积极数据 7月22日，瑞博生物及其子公司Ribocure Pharmaceuticals（合称“瑞博生物”）公布了其靶向凝血因子XI (FXI) 的siRNA候选药物vortosiran (RBD4059) 在欧洲完成的一项针对慢性冠状动脉疾病（CAD）患者的2a期临床研究的积极结果。 Vortosiran是瑞博生物基于RiboGalSTAR™肝靶向技术平台自主研发的靶向FXI的siRNA药物，通过特异性抑制FXI基因表达，阻断内源性凝血途径激活，实现精确的抗凝与抗血栓作用。研究表明，FXI水平天然偏低的人群罹患血栓性疾病概率较低，且不会增加自发性出血风险。因此，FXI抑制已成为当前极具前景的潜在治疗手段，既能有效预防血栓形成，同时相较于现有抗凝疗法具有更高的安全性。（瑞博小核酸） 来源  ||   上海市华兴健康产业合作促进中心