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赛诺菲降脂小核酸新药VSA001拟纳入突破性治疗品种 近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，Arrowhead Pharmaceuticals 和赛诺菲（Sanofi）联合申报的 VSA001 注射液拟纳入突破性治疗品种，适应症为在饮食控制基础上，用于降低重度高甘油三酯血症（SHTG）成人患者的甘油三酯水平。 公开资料显示，VSA001（plozasiran，普乐司兰钠注射液）是一款小干扰 RNA（siRNA）药物，旨在减少载脂蛋白 C-III（APOC3）的产生。2025 年 8 月，赛诺菲通过合作获得在大中华区开发和商业化该药物的权利。 今年3月，普乐司兰钠针对SHTG的SHASTA-2研究开放标签延长期的长期疗效和安全性数据公布。该研究纳入SHTG 患者（n=229，TG>500 mg/dL），评估其安全性与疗效。受试者在随机研究中首先接受指定剂量的 plozasiran 治疗，随后逐步过渡至 25 mg 每 3 个月一次的给药方案。在为期两年的随访中，测量了治疗期间出现的不良事件（TEAE）、空腹 TG 变化以及致动脉粥样硬化脂蛋白。 研究表明，普乐司兰钠相对于基线可持续降低 TG，并维持超过 24 个月。在 SHASTA-2 中，第 12 个月和第 24 个月时 TG 较基线平均降幅分别为-77% 和-79%，而原始研究（25 mg 剂量组）第 6 个月时降幅为-71%。研究人员认为， 长期开放标签 plozasiran 治疗在广泛 HTG 患者中实现了相对于基线的持续 TG 降低，其安全性与早期试验一致。 17.7亿美元！石药集团与阿斯利康合作，聚焦肾靶向小核酸药物开发 2026年7月2日，石药集团（1093.HK）宣布与全球生物制药领导者阿斯利康订立合作、选择权及授权协议（下称：该协议），以建立战略研发合作，并利用本集团专有的siRNA药物发现平台和肝外靶向递送平台（下称：该等平台）开发新型小核酸候选药物。 该等平台依托本集团专有的AI分子设计模型与全自动高通量筛选体系，可高效筛选具有高活性及增强肝外靶向潜力的核酸药物分子。 根据该协议的条款，石药集团与阿斯利康将针对两个靶点共同发现和开发具有治疗肾脏疾病多种适应症潜力的临床前候选药物（PCC）。对于每个PCC项目，阿斯利康将有权选择获取在全球范围内或中国以外地区（视乎何者适用而定）开发、生产及商业化的独家权益。本集团将保留其中一个PCC在中国开发、生产和商业化的权益。 石药集团亦将根据该协议收取3,000万美元的首付款，并有权收取最高5.4亿美元的潜在研发里程碑付款和最高12.0亿美元的潜在销售里程碑付款，以及基于有关产品年净销售额的潜在个位数销售提成。 安进长效减重药AMG 133启动三期临床 2026年7月6日，安进在ClinicalTrials.gov注册了两项关于Maridebart Cefraglutide（AMG 133/MariTide）的三期临床试验——MARITIME-1-EXTENSION（针对肥胖伴糖尿病）和MARITIME-2（针对肥胖不伴糖尿病）。这两项研究是在此前已开展的72周三期临床试验（MARITIME-1和MARITIME-2）基础上的延伸，旨在评估该药物在长期维持治疗阶段的疗效与安全性。试验的主要终点设定为48周维持治疗期间受试者的体重变化百分比，以及治疗期间出现的不良事件（TEAEs）和严重不良事件（SAEs）的发生率。 本次注册的临床研究最引人注目的亮点在于，安进正式将AMG 133的应用场景重点锁定在“减重维持治疗”上，并致力于探索极长间隔的给药方案。研究分别设置了每4周（Q4W）、每8周（Q8W）和每12周（Q12W）一次的皮下注射组，其中最高剂量组甚至尝试每12周（即三个月）才给药一次。这一设计延续了安进此前已启动的“GLP-1周制剂转换至AMG 133月制剂”的三期临床策略，标志着安进正在全力挖掘该药物在解决“停药反弹”这一临床痛点上的潜力。 从作用机制来看，AMG 133与当前热门的替尔泊肽等药物存在本质区别。它是一款首创的GIP受体（GIPR）拮抗剂抗体偶联GLP-1受体激动剂。其依托单抗的长半衰期骨架，携带两个GLP-1类似物多肽，不仅实现了每月一次的给药频率，更具备了进一步延长至每季度给药的可能。在此前的二期临床数据中，AMG 133在不伴2型糖尿病的肥胖成人中展现了长达52周且无平台期的持续减重效果，平均减重幅度最高可达约20%，且几乎所有受试者（高达98%）均实现了至少5%的体重降幅。 歌礼制药两款超长效减肥新药IND获FDA受理，临床前数据表现亮眼 2026年7月6日，歌礼制药有限公司(香港联交所代码：1672，简称“歌礼”)今日宣布，近期已向美国食品药品监督管理局(FDA)递交了两项新药临床试验申请(IND)：每月一次至每季度一次新一代多肽胰淀素受体激动剂ASC36，以及ASC36_35 FDC，即ASC36联合多肽GLP-1R/GIPR激动剂ASC35的每月一次注射复方制剂，用于治疗肥胖症。 ASC36和ASC35均是歌礼利用其基于结构的AI辅助药物发现(AISBDD)技术自主研发的。ASC36每月一次至每季度一次制剂以及ASC36_35 FDC每月一次复方制剂均为自组装脂质储库型(SALD)制剂，利用歌礼专有的超长效药物开发平台(ULAP)技术开发而成。 在头对头非人灵长类动物研究中，ASC36 SALD制剂的表观半衰期(observed half-life)约为eloralintide的6倍，支持在人体中每月一次至每季度一次皮下给药。在非人灵长类动物研究中，ASC36和ASC35两者在ASC36_35 FDC SALD制剂中均具有较长的表观半衰期，支持在人体中每月一次皮下给药。 临床前研究已确立了ASC36注射剂及ASC36_35 FDC复方注射剂的优越疗效。在头对头DIO大鼠研究中(对人体疗效具有高度预测性)，靶向胰淀素受体的ASC36单药较petrelintide单药和eloralintide单药的减重效果分别相对提升约91%和32%。在头对头DIO大鼠研究中，ASC36_35复方制剂靶向胰淀素受体、GLP-1R和GIPR三个靶点，减重效果较eloralintide联合替尔泊肽相对提升约51%。 诺和诺德在中国启动 Cagrilintide等新药青少年肥胖 Ⅲ 期临床 2026年7月7日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，诺和诺德登记了一项 Ⅲ 期临床试验，以评估 Cagrilintide 和 CagriSema 在体重超标儿童和青少年中的疗效和安全性。 Cagrilintide 是一种在研的新型长效胰淀素受体 (AMYR) 与降钙素受体 (CTR) 双激动剂 ，正在全球开展治疗肥胖的 Ⅲ 期临床试验。CagriSema 由 Cagrilintide 和司美格鲁肽（GLP-1RA）两种成分组成，已于 2025 年 12 月向美国 FDA 递交用于肥胖的上市申请。 本次登记的是一项随机、双盲、国际多中心 Ⅲ 期临床试验（CTR20262600），旨在超重或肥胖儿科人群中评估 Cagrilintide 2.4 mg 每周一次皮下给药单药治疗，以及与司美格鲁肽 2.4 mg 每周一次皮下给药联合治疗 (CagriSema) 的有效性、安全性和药代动力学研究。 恒瑞医药口服小分子GLP-1Ⅲ期临床达主要终点，递交上市在即 2026年7月7日，恒瑞医药宣布，口服小分子GLP-1受体激动剂HRS-7535（大中华区外称KAI-7535，由Kailera Therapeutics开发）在中国成人肥胖及超重人群中的Ⅲ期临床试验（HARBOR-1）取得积极顶线数据（NCT06904105）。HRS-7535 所有剂量组（120 mg、180 mg）在治疗44周时达到了所有主要终点和关键次要终点；且继续治疗减重效果持续，第50周时180 mg组平均减重可达11.1%；同时观察到了多项心血管代谢指标的改善。 基于该研究的积极顶线结果，恒瑞医药计划今年在中国提交HRS-7535用于体重管理的上市申请。Kailera已于2026年4月启动KAI-7535用于肥胖或超重人群的全球Ⅱ期临床试验，预计2027年获得数据。 HARBOR-1临床试验（HRS-7535-303）是由恒瑞医药在中国开展的一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验（NCT06904105），旨在评估HRS-7535在超重或肥胖成人中的疗效和安全性。该研究纳入556名参与者，按2:2:1比例随机分配接受每日一次HRS-7535 120 mg、180 mg或安慰剂治疗。主要目的是在第44周时评估HRS-7535与安慰剂相比在体重百分比变化方面的疗效。 HRS-7535是恒瑞医药自主研发的口服小分子胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，采用每日一次口服给药方式，其吸收不受进食和饮水影响，无需严格的空腹条件及服药后等待时间，服药方式灵活便捷。目前，除了体重管理（HARBOR系列试验），HRS-7535还正在中国开展多项Ⅱ-Ⅲ期临床研究，覆盖糖尿病（OUTSTAND系列试验）及慢性肾脏病（RENEW-CKD试验）等多项适应症领域。 阿斯利康小核酸药物Ⅲ 期临床出炉，整体疗效未达终点 2026年7月9日，阿斯利康宣布，其和 Ionis 公司联合开发的 Wainua（Eplontersen，依普隆特生钠）治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者的 CARDIO -TTRansform III 期临床试验未达到主要疗效终点。 本次试验入组患者均接受当前标准治疗方案，其中大部分受试者同步使用 TTR 稳定剂。在此基础上加用 Wainua，未能在心血管死亡与复发性心血管事件复合终点上取得具有统计学意义的获益。预先设定的亚组分析显示：仅单用 Wainua、未联用稳定剂的受试者相比安慰剂组，主要复合终点事件发生数更少，该差异具有名义统计学显著性；而基线即使用稳定剂治疗的受试者，未观察到药物治疗获益。 CARDIO-TTRansform 是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照 Ⅲ 期临床试验，旨在对比 Wainua 与安慰剂用于接受标准治疗的转甲状腺素蛋白介导淀粉样心肌病（ATTR-CM）患者的安全性与疗效。两组受试者基线阶段各有 57% 人群使用 TTR 稳定剂，另有 24% 受试者在试验期间启动稳定剂治疗 。 Wainua 是 Ionis 公司开发的一种反义寡核苷酸 (ASO) 疗法，可抑制 TTR 的产生，每月注射一次。它是一种 RNA 靶向药物，旨在减少肝脏中 TTR 蛋白的产生，从而有潜力治疗所有类型的 ATTR。 默沙东口服环肽降脂药恩利西肽拟优先审评 2026年7月14日，CDE网站显示，默沙东的口服PCSK9抑制剂恩利西肽（Enlicitide，MK-0616）拟纳入优先审评，用于治疗原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常。此前，该药物于今年一季度在欧盟递交上市申请，并于本月初在国内申报上市。 Enlicitide是默沙东开发的一款口服环肽类PCSK9抑制剂。PCSK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素9）主要在肝脏表达，是“坏胆固醇”LDL-C升高的帮凶。PCSK9可与肝细胞表面负责清除LDL-C的受体结合，导致大部分LDL-C无法被吸收。 截至目前，Enlicitide三项III期临床研究已全部完成，所有结果均兼具统计学显著性与临床价值（P均<0.001）。其中，针对杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）成人患者的CORALreef HeFH研究显示，Enlicitide组LDL-C较基线降低58.1%，而安慰剂组LDL-C反而升高2.6%；在已接受其他口服降脂治疗的CORALreef AddOn研究人群中，Enlicitide单药降低LDL-C幅度达64.6%，显著优于依折麦布的36.0%、贝派度酸的56.7%以及两药联用的28.1%；针对普通高胆固醇血症患者的CORALreef Lipids研究则证实，Enlicitide组LDL-C降幅为57.1%，同样大幅领先于安慰剂组的升高3.0%。 翰森制药授权Avere开发口服IL-23环肽HS-20118，总交易额超23亿美元 2026年7月14日，翰森制药集团有限公司（“翰森制药”，03692.HK）宣布，已与Avere Therapeutics, Inc.（Avere）签订独家许可协议及参与战略投资。Avere是翰森制药参投的一间公司，专注于开发IL-23驱动炎症性疾病的口服疗法。 根据许可协议，翰森制药已授予Avere在全球（不包括中国内地、香港、澳门及台湾）开发、生产及商业化HS-20118 (AVR-001)的独家许可，该药物为一种环肽类IL-23受体拮抗剂。翰森制药有权收取合共1.2亿美元首付款，最高21.8亿美元与开发及销售相关的里程碑付款，以及基于未来销售额的中个位数至低双位数百分比特许权使用费。 翰森制药已参与Avere发起的一轮包括其他投资者在内的定向发行。翰森制药通过认购可转换票据方式进行了少数股权投资，该等可转换票据可在包括合并交割等情形发生时转换为股权证券。 信达生物减重 1 类新药首次获批临床 2026年7月14日，CDE 官网显示，信达生物 1 类新药 IBI3040 获得临床试验默示许可，拟开发用于成人超重或肥胖患者的长期体重控制。 IBI3040 是一款高效的胰淀素受体（AMYR）与降钙素受体（CTR）双重激动剂。在 2026 年美国糖尿病协会（ADA）科学会议上，信达曾公布了 IBI3040 的临床前研究结果。 在饮食诱导肥胖大鼠模型中开展的一项为期 2 周的研究显结果示，IBI3040 以 2 nmol/kg 和 10 nmol/kg 的剂量每 3 天给药一次，可呈现剂量依赖性的体重下降。与溶媒对照组相比，降幅分别为 8.82% 和 11.11%。 与 Cagrilintide（诺和诺德的 AMYR/CTR 双激动剂）相比，IBI3040 展现更优的药代动力学特征，其溶解度高，且在生理 pH 值（7-8）条件下可保持稳定，无纤维形成。潜在可与多种 GLP-1 实现预混给药，在保持给药装置低成本的前提下，进一步提升疗效。 与 Cagrilintide 和 Eloralintide（礼来的 AMYR 激动剂）相比，IBI3040 表现出更强的受体激活能力、显著的减重疗效以及与 GLP-1 联用的协同潜力，这些数据支持将 IBI3040 开发为用于肥胖治疗的新一代胰淀素类似物骨架药物。 1350万美元！联邦制药三靶点减肥药获诺和诺德里程碑付款 2026年7月16日，联邦制药发布公告，表示已收到诺和诺德支付的 UBT251 注射液超重或肥胖适应症全球 II 期临床里程碑付款 1350 万美元（扣除丹麦预缴税后）。 UBT251 是一款长效 GLP-1/GIP/GCG 三靶点受体激动剂。2025 年 3 月，诺和诺德从联邦制药引进了 UBT251 在全球（不包括中国大陆、 香港特别行政区 、澳门特别行政区和台湾）开发、制造和商业化的权益，交易总额为 20 亿美元，其中首付款为 2 亿美元，里程金为 18 亿美元。 2026 年 2 月，联邦制药宣布 UBT251 在中国超重/肥胖患者中的 II 期临床研究中取得积极结果。相关结果以 LBA 的形式在 2026 年 ADA 大会上重磅亮相。 研究数据显示，UBT251 各剂量组减重效果显著。给药 24 周后，试验药组平均体重较基线变化最高达 -19.7%（-17.5 kg），安慰剂组为 -2.0%（-1.6 kg） 。 默沙东口服环肽类PCSK9抑制剂获FDA批准上市 2026年7月16日，默沙东宣布口服PCSK9抑制剂Enlicitide（MK-0616，商品名：Lipfendra）获得FDA批准上市，用于高胆固醇血症（包括杂合子型家族性高胆固醇血症）患者降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。该药物于本月初在国内申报上市。 Enlicitide是默沙东研发的一款口服环肽类PCSK9抑制剂。PCSK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素9）主要于人体肝脏中表达，是造成低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，坏胆固醇）升高的关键诱因。该物质可结合肝细胞表面的LDL-C清除受体，阻碍肝细胞对血液中LDL-C的摄取与代谢，进而导致血脂堆积、指标升高。