VUM-02

干细胞治疗 01 异体细胞药物关键性3期临床完成入组 2026年7月13日，全球炎症性疾病异体细胞药物领导者Mesoblast Limited宣布，其针对于退行性椎间盘疾病相关的慢性腰痛（CLBP）的MSB-DR004关键性3期随机对照试验已实现治疗至少300名患者的目标。该试验旨在证实早期MSB-DR003试验中观察到的单次椎间盘内注射rexlemestrocel-L可带来持久的镇痛效果。Rexlemestrocel-L是一种正在研发中的异体人间充质前体细胞（MPC）疗法，主要研究方向是治疗慢性下背部疼痛和晚期慢性心力衰竭。 02 西湖大学联合阿里达摩院推出干细胞AI模型，精准调控细胞“逆生长” 2026年 7月14日，西湖大学与阿里巴巴达摩院联合研发出干细胞重编程预测AI模型“归元”（ReproPerturb），成功破解细胞命运调控的难题。该模型可从近400万种小分子药物和生长因子组合中，快速筛选出最优方案，诱导细胞实现“逆生长”，研究团队还借此首次在体外培育出可稳定传代超50代的高质量下胚层样干细胞，为多项生命科学研究和临床应用提供了新工具。 03 中国首创iPS细胞平台，实现全程自动化生产 2026年7月14日，在中关村论坛配套活动“2026自主实验室大会”上，中国科学院院士、北京大学干细胞研究中心主任邓宏魁团队重磅发布智能细胞化学重编程和克隆筛选平台，标志着我国原创的化学重编程干细胞制备技术，正式实现从人体血液到诱导多能干细胞（iPS细胞）的全流程自动化生产，为细胞治疗走向普及化、平民化筑牢根基。 04 香港中文大学与广州共建临床试验中心：首批布局干细胞治疗膝骨关节炎临床试验 2026年7月15日，香港中文大学、广州市南沙区人民政府与广州市第一人民医院签署协议，共建“香港中文大学大湾区临床研究中心（广州南沙）”。中心设在广州市第一人民医院南沙医院，首批项目之一是由香港中文大学与南沙医院合作开展异体间充质干细胞治疗膝骨关节炎的Ⅰ期临床试验。同期启用的大湾区肌肉骨骼康复中心，也将精准肌肉骨骼再生治疗列为重点方向。这意味着，干细胞治疗膝骨关节炎不只是一个研究概念，而是已经被放进临床试验、康复管理和粤港成果转化共同组成的平台中。 05 间充质干细胞治疗膝骨关节炎疗法完成III期首例给药 近日，韩国再生医学龙头企业MEDIPOST（总部位于首尔）传来重要消息：其自主研发的脐带血来源异体间充质干细胞疗法CARTISTEM，已在美国III期关键性临床试验中完成首例受试者给药，这标志着这款全球首创膝骨关节炎细胞疗法的全球化布局迈入关键阶段。 06 间充质干细胞新药再突破，VUM02完成I期多次给药首例入组 2026年7月20日，中源协和近日发布重要研发动态，旗下核心干细胞新药VUM02注射液的I/II期临床试验取得关键进展，顺利完成I期多次给药阶段的首例受试者入组，标志着这款国产创新药的临床研发迈入新的阶段。 07 全国首例，同济医院用脐带干细胞成功治疗卵巢早衰 2026年7月21日，据极目新闻报道，38岁的罗女士（化名）在华中科技大学附属同济医院接受脐带干细胞治疗一个多月后，复查显示：卵泡重新发育，激素水平改善，其卵巢衰老症状得到缓解。这一成功案例，标志着国内首个获得国家药品监督管理局批准的脐带干细胞治疗卵巢早衰临床试验取得实质性进展，也为广大卵巢功能减退患者点亮了康复的曙光。 08 220万元每疗程的iPS心肌细胞疗法进入日本公共医保 2026年7月22日，日本同意将iPS细胞来源的心肌细胞片“RiHEART”纳入公共医保，医保偿还价格为5320万日元，折合人民币约220万元，预计9月1日起执行。这是继帕金森病iPS细胞产品之后，日本第二款进入公共医保体系的iPS细胞再生医疗产品。 09 中国医学科学院iPSC转化资源库正式发布 近日，中国医学科学院iPSC转化资源库正式发布，作为国家级诱导多能干细胞公共转化平台，该资源库汇聚800余株科研级患者特异性iPSC细胞系与近200株拥有自主知识产权的临床级细胞系，重点布局HLA纯合细胞资源建设，目标覆盖绝大多数中国人群配型需求。 平台将面向全国高校、医疗机构与生物医药企业开放标准化细胞资源，同时提供建系、质控、基因编辑等技术支撑，牵头完善行业标准，搭建基础研究、临床探索与产业转化贯通的创新链条，打造国人自主可控的iPSC战略生物资源底座，助力帕金森病、血液病、罕见病等疾病细胞新药研发，加速再生医学前沿技术落地应用。 免疫细胞治疗 01 西比曼 C-CAR168 获欧洲药品管理局优先药品（PRIME）认定，用于治疗狼疮肾炎及系统性红斑狼疮 2026年7月20日，西比曼生物科技，一家处于临床阶段的专注于创新、自主研发细胞疗法发现和开发的全球性生物制药公司，宣布欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已授予其新型自体靶向CD20/BCMA CAR-T候选产品C-CAR168优先药品（PRIority Medicines，PRIME）认定，该疗法用于治疗难治性系统性红斑狼疮（SLE）伴或不伴狼疮肾炎（LN）。 02 HR 0.11，强生T细胞疗法三期临床成功 2026年7月23日，强生公布了MonumenTAL-6三期研究的阳性顶线结果。BCMA×CD3双抗Tecvayli（teclistamab）联合GPRC5D×CD3双抗Talvey（talquetamab），在经治复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中，将疾病进展或死亡风险降低了89%（HR=0.11；95% CI：0.08-0.16；P<0.0001），死亡风险降低62%（HR=0.38）。MonumenTAL-6同时也是第一个扩展到二线治疗场景获得三期临床积极结果的T细胞疗法。0.11，这是双特异性抗体在所有R/R MM三期临床试验中报告过的最低风险比。 03 国内首批，仁济医院开展实体瘤CAR-T细胞治疗，改写晚期胃癌患者治疗格局 近日，上海交通大学医学院附属仁济医院肿瘤科主任肖秀英及其团队成功完成2例晚期胃癌患者的实体瘤CAR-T细胞采集工作。这一不仅标志着国际前沿的实体瘤细胞治疗技术在仁济医院实现规范化临床落地，更意味着符合治疗指征的晚期胃癌患者，终于可以通过标准化诊疗路径，接受全球首款获批上市的实体瘤CAR-T细胞产品——舒瑞基奥仑赛注射液（CT041）的治疗，为晚期胃癌治疗格局带来了突破性改变。 基因治疗 01 全球首个细胞基因疗法，III期失败 2026年7月20日，Kolon TissueGene公布了其靶向治疗膝骨关节炎的新型细胞基因疗法TG-C在美国开展的一项III期临床研究（ACTiVION-II）主要结果。与安慰剂相比，TG-C在疼痛和功能方面未显示出具有统计学意义的改善，也未达到VAS疼痛评分和WOMAC总分的共同主要终点。 TG-C ，又叫TissueGene-C，是一种首创的细胞基因疗法，由软骨细胞和表达TGF-β1的基因修饰细胞组合。该产品通过单次关节内注射即可靶向治疗膝骨关节炎 （OA）。作为一种同种异体（即用型）疗法，TG-C有望替代传统治疗和手术，或延缓OA的进展，从而最大限度地减少多次手术的必要性。在美国进行的II期临床试验表明，TG-C可缓解疼痛、提高活动能力，并显示出减缓OA进展和改善关节结构的迹象。 02 瑞博生物小核酸新药2a期临床积极数据 2026年7月22日，瑞博生物及其子公司Ribocure Pharmaceuticals公布了其靶向凝血因子XI （FXI)）的siRNA候选药物vortosiran （RBD4059)）在欧洲完成的一项针对慢性冠状动脉疾病（CAD）患者的2a期临床研究的积极结果。 Vortosiran是瑞博生物基于RiboGalSTAR™肝靶向技术平台自主研发的靶向FXI的siRNA药物，通过特异性抑制FXI基因表达，阻断内源性凝血途径激活，实现精确的抗凝与抗血栓作用。研究表明，FXI水平天然偏低的人群罹患血栓性疾病概率较低，且不会增加自发性出血风险。因此，FXI抑制已成为当前极具前景的潜在治疗手段，既能有效预防血栓形成，同时相较于现有抗凝疗法具有更高的安全性。 免责声明：1.本文部分素材来源于网络，相关资料的图文素材其著作权归原作者所有，侵权立删；2.本公众号文章旨在分享细胞产业知识、行业动态，文章内容仅作参考，不构成相关医疗指导或建议；3.本公众号对相关转载、分享的内容、陈述的观点保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完善性提供任何明示或暗示保证，仅供读者参考，本公众号平台不承担任何责任；4.以上声明内容的最终解释权在法律许可范围内归本公众号所有，本平台发表的文章将不再一一备注，本声明将适用于公众号所有时间分享与转载的内容 关注 我们 微信号丨山东省银丰生命科学公益基金会

来源：弗若斯特沙利文《2026 全球干细胞行业发展蓝皮书》导语 帕金森不用终身吃药、心衰有望修复心肌、骨关节炎不再反复疼痛、重症肝病有全新修复方案…… 曾经只存在实验室的干细胞疗法，如今正式落地商业化赛道。沙利文最新发布《2026 年全球干细胞行业发展蓝皮书》，从细胞技术、全球监管、临床落地、市场规模、国内产业全景拆解行业全貌，一文看懂再生医学当下与未来。 什么是干细胞？三大主流技术路线全面科普 干细胞是具备自我更新、多向分化的 “生命种子细胞”，能分化修复人体受损组织，彻底区别于传统吃药、手术 “只缓解、不修复” 的治疗模式。行业目前形成三大成熟技术赛道： 1. 成体间充质基质细胞（MSCs）—— 当下临床主力军 取自脐带、胎盘、脂肪、骨髓、牙髓等人体成熟组织，免疫原性极低，异体输注几乎无排斥，核心能力是抗炎 + 组织修复。 优势：取材无创、伦理争议小、工艺成熟，是全球获批产品最多的干细胞类型。 适配疾病：移植物抗宿主病、膝骨关节炎、肺纤维化、肝硬化、糖尿病、牙周炎、自身免疫病等。 MSCs制备回输流程 2. iPS 诱导多能干细胞 ——下一代通用型细胞基石 通过重编程技术把普通血液、皮肤细胞逆转成类胚胎干细胞，可无限扩增，能分化心肌、多巴胺神经元、胰岛细胞等任意人体功能细胞。 2026 年日本率先两款 iPSC 产品商业化上市，标志技术走出实验室： 1) Amchepry：iPSC 多巴胺细胞，治疗帕金森； 2) RiHeart：iPSC 心肌补片，用于重症缺血性心衰。 优势：单株种子细胞量产标准化 “现货细胞药”，解决自体细胞产量不足、批次差异痛点。 iPSC全产业链流程 3. 胚胎干细胞（ESCs） 取自废弃囊胚，天然全谱系分化能力，泽辉生物 ZH901 是国内唯一基于人胚胎干细胞、多条适应症均进入 NMPA 注册 II 期临床试验的细胞药品管线，主打急性肺损伤、移植物抗宿主病。受伦理限制临床推进速度慢于iPSC与MSCs。 颠覆传统医疗：干细胞能治哪些难治性疾病？ 传统药物仅能控制症状，干细胞可从细胞层面修复受损器官，蓝皮书梳理十大核心临床赛道，覆盖大量无根治手段的慢病与重症： (1) 移植物抗宿主病（aGvHD） 造血移植后致命并发症，糖皮质激素有效率不足 50%。国内首款干细胞药艾米迈托赛（睿铂生）2025 年获批，单次定价约 1.98 万元，针对14岁以上消化道受累激素难治急性移植物抗宿主病，艾米迈托赛 III 期临床 28 天客观缓解率达 63%填补国内治疗空白。 (2) 帕金森病 药物只能控制震颤，无法阻止神经元凋亡。iPSC 分化多巴胺细胞移植，直接补充缺失神经细胞，日本上市产品随访 24 个月运动功能大幅改善；国内士泽、睿健、中盛溯源管线均进入 Ⅱ 期多中心临床。 (3) 重症心力衰竭 全球约 6400 万心衰患者，药物无法再生心肌。iPSC 心肌细胞贴片 / 注射液可修复梗死心肌，逆转心室重构，艾尔普 HiCM-188 已进入全球首个心衰 Ⅲ 期 iPSC 临床。 (4) 膝骨关节炎 全球 450 万 / 10 万人患病，关节置换创伤巨大。韩国 Cartistem、国内AlloJoin（博雅）等 MSCs 产品可促进软骨再生，长效缓解疼痛，延缓手术需求。 (5) 脑卒中后遗症 iPSC 神经前体细胞、骨髓 MSCs 双路线并行，修复梗死脑组织、恢复运动语言功能，霍德生物 hNPC01Ⅰ 期患者肢体改善有效率超 92%。 (6) 肝硬化 / 慢加急性肝衰竭 肝移植供体稀缺，脐带MSCs通过抗纤维化、抑制炎症逆转肝损伤，中源协和 VUM02 已进入肝硬化 Ib/Ⅱ 期临床。 (7) 特发性肺纤维化 中位生存期仅 2.5-3.5 年，现有药物仅延缓进展。脐带 MSCs、自体肺前体细胞（吉美瑞生 REGEND001）可修复肺泡结构。 (8) 糖尿病、卵巢早衰、牙周炎、肿瘤化疗血小板减少 细分管线同步快速推进，牙髓干细胞成为口腔再生黑马，单次注射修复牙槽骨缺 iPSC全疾病图谱  iPS帕金森治疗路径 全球监管大盘：四大国家 / 地区政策对比 全球形成差异化监管体系，国内干细胞“医院临床技术 + 细胞药品”双轨监管框架 2015 年已建立；2026 年 818、828 两大国务院行政法规正式实施，从国家法规层面完善全链条监管体系，行业彻底告别野蛮生长： 美国（FDA） 高风险细胞全部按药品审批，设立 RMAT 再生医学专属加速通道，审批周期大幅缩短，387 项干细胞临床居全球首位。 欧盟（EMA） 统一归类 ATMP 先进医疗产品，集中审评，PRIME 优先通道扶持创新细胞药，376 项临床试验。 日本（双轨制标杆） 医疗技术 + 新药并行：低风险自体细胞医院备案即可开展；异体 iPSC/MSCs 走药品路径，独创 7 年附条件上市，是全球 iPSC 商业化先行者。 中国（2026 双轨新政） 两大顶层法规落地，形成清晰分层监管： (1) 818 号令（卫健委）：医疗机构研究者临床，仅限三甲医院，研究阶段严禁收费； (2) 828 条例（NMPA 药监局）：标准化干细胞制剂按生物药品申报，设突破性、附条件批准四大加速通道。 配套政策：2025 年首款 MSCs 药品上市；自贸区开放外资细胞企业准入；CDE 密集出台 MSC、iPSC 药学、临床专属指导原则，合规成为行业生存底线。 市场爆发：全球千亿赛道，中国增速领跑 1. 全球市场 2024 年全球干细胞药物市场 1.2 亿美元，2024-2030 年 CAGR 高达 111.4%，2030 年规模预计 1101 亿美元，iPSC 通用型产品将成为增长核心引擎。 2. 中国市场重大拐点 2020-2024 年国内无获批干细胞药物，市场规模近乎归零； 2025 年艾米迈托赛上市开启商业化元年，当年市场 0.3 亿元； 预测2030 年国内干细胞药物市场达 140.9 亿元，2025-2030 复合增速 251.1%，增速全球第一。 中国市场规模预测 1. 临床管线数据（截至 2026 年 5 月）： (1) 全球干细胞注册临床试验超1060项，MSCs占61%； (2) 中国 CDE 登记管线 151 项，47% 处于 Ⅰ 期、30.5%Ⅰ/Ⅱ 期，膝骨关节炎、aGvHD、脑卒中是国内研发三大热门适应症。 国内管线临床分期国内管线临床分析 国内头部企业矩阵，全产业链布局成型 蓝皮书收录国内核心干细胞企业，覆盖 iPSC、MSC、胚胎干细胞、CDMO 全赛道： 1. iPSC 赛道龙头 中盛溯源：国内首个 iMSC、iNK 临床管线，布局帕金森、心衰、关节炎； 士泽生物、睿健医药：帕金森 iPSC 多巴胺细胞中美双报，获 FDA RMAT 认定； 艾尔普：全球心衰 iPSCⅢ 期产品领跑。 2. MSCs 成熟赛道企业 中源协和：VUM02 脐带 MSC，覆盖肝病、肺纤维化十大适应症； 博雅生命：AlloJoin 骨关节炎 Ⅲ 期临床； 三有利和泽：牙髓干细胞，专攻牙周再生； 赛隽生物：骨髓 MSC 治疗脑卒中、肝衰竭。 3. hESC 胚胎干细胞唯一玩家 泽辉生物：ZH901 多适应症 Ⅱ 期临床，覆盖 ARDS、移植物抗宿主病。 4. 上游设备 / CDMO 配套 华龛生物、赛桥生物：自动化细胞反应器、3D培养平台，支撑规模化GMP量产。 行业现存瓶颈与未来五大发展趋势 1. 当前核心技术痛点 (1) MSCs 供体差异大，体外扩增易干性衰减； (2) iPSC 存在畸胎瘤风险，分化纯度难以标准化； (3) 细胞冻存、在线质控、规模化封闭生产工艺待突破； (4) 细胞治疗成本偏高，医保覆盖仍有限。 2. 2026-2030 产业核心趋势 (1) 通用型异体细胞全面替代自体 iPSC 单克隆种子库无限量产，消除个体差异，大幅降低治疗成本； (2) 基因编辑 + 干细胞深度融合 CRISPR 改造细胞提升归巢、免疫逃逸能力，针对遗传病一次性修复； (3) 无细胞外泌体赛道崛起 脱离活细胞存储运输限制，稳定性更强，肝、肺纤维化管线快速推进； (4) 自动化、全封闭 GMP 生产线普及，国产原辅材料替代加速； (5) 国内 “临床备案数据转药品申报” 通道打通，818 号令打通两条监管路径的数据衔接，规范开展的三甲医院临床备案（IIT）数据可作为干细胞新药注册的辅助支持资料，不可替代关键性确证临床试验。 结语 从实验室科研，到临床大量落地，再到商业化药品持续获批，2026 年是全球干细胞产业的分水岭。过去大众对干细胞的认知停留在 “抗衰噱头”，如今合规细胞药物已成为重症慢病全新解决方案。 政策规范化、技术持续迭代、千亿市场空间三重驱动下，再生医学将在未来 5-10 年彻底改变现有诊疗体系。同时蓝皮书也提示：干细胞属于严谨生物药品，仅三甲合规临床、NMPA 获批产品具备安全有效性，各类非医疗机构的 “干细胞保健” 均存在巨大安全风险，大众需理性辨别。 点赞 分享 收藏